Stifel 포럼의 아발로 테라퓨틱스: HS 프로그램 탄력 받다

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2026년 9월 24일 목요일, 아발로 테라퓨틱스(AVTX)는 Stifel 2026 가상 면역학 및 염증 포럼에서 선도 약물인 abdakibart가 화농성 한선염(hidradenitis suppurativa)의 다음 개발 단계에 잘 위치해 있다고 주장했습니다. 회사는 강력한 2상 임상 데이터를 강조하고 깨끗한 안전성 프로파일을 언급하는 한편, 위약 반응, 임상시험 설계 및 경쟁이 치열한 시장과 관련된 위험도 지적했습니다.

주요 내용

• 아발로는 abdakibart가 LOTUS 2상 임상 연구의 주요 목표를 달성했으며, 두 가지 용량 모두 HiSCR 75 평가변수에 도달했다고 밝혔습니다.
• 회사는 위약과 유사한 안전성 프로파일을 강조했으며, 호중구 감소증, 심각한 감염 또는 기회 감염은 보고되지 않았습니다.
• 아발로는 규제 당국과의 논의를 거쳐 2027년 상반기에 화농성 한선염에 대한 두 건의 3상 임상시험을 시작할 계획입니다.
• 회사는 2024년 6월 말 기준 4억 달러 이상의 현금을 보유하고 있어 2029년까지, 그리고 3상 임상시험의 주요 결과 데이터 발표 시점까지 자금 확보 기간이 충분하다고 보고했습니다.
• 아발로는 또한 차세대 장기 지속형 항-IL-1 베타 항체인 AVTX-010도 개발 중이며, 2027년 상반기에 임상시험계획(IND) 신청을 계획하고 있습니다.

임상 전략의 중심은 abdakibart

게리 닐 최고경영자(CEO)는 아발로의 주요 초점은 2024년 Almada Bio 거래를 통해 인수한 강력하고 선택적인 항-IL-1 베타 단일클론항체인 abdakibart라고 말했습니다. 회사는 이 약물을 치료 옵션이 제한적인 고통스러운 면역 매개성 피부 질환인 화농성 한선염(HS)에 대해 개발하고 있습니다.

• LOTUS 2상 임상시험에는 약 250명의 환자가 등록되었습니다.
• 테스트된 두 가지 용량 모두 1차 HiSCR 75 평가변수를 충족했으며, 반응률은 각각 42.2%와 42.9%였습니다.
• 회사에 따르면 모든 2차 평가변수에서 긍정적인 결과가 나타났습니다.
• 아발로는 4주에 한 번 300밀리그램 투여 요법이 2주에 한 번 투여 요법과 본질적으로 동일한 효과를 보였다고 밝혔습니다.
• 이 연구는 위약과의 조기 분리를 보여주었으며, 이는 임상시험 내내 지속되었고 반응 곡선에 ’흔들림’은 없었습니다.

닐 CEO는 회사가 이번 데이터를 후기 단계 개발을 위한 강력한 기반으로 보고 있다고 말했습니다. 그는 연구가 핵심 임상 기준에 따라 수행되었으며 보수적인 결측치 대체 방법을 사용한 것이 결과에 대한 신뢰를 높이는 데 도움이 되었다고 덧붙였습니다.

안전성 프로파일이 핵심 강점

아발로는 abdakibart의 주요 장점으로 안전성을 반복해서 강조했습니다. 회사는 치료군과 위약군에서 이상 반응률이 유사했으며, 호중구 감소증, 심각한 감염 또는 기회 감염 사례는 없었다고 밝혔습니다.

• 광범위한 면역 억제를 시사하는 안전성 신호는 나타나지 않았습니다.
• 회사는 이는 감염 위험이 있는 일부 경쟁 접근법과 비교하여 유리할 수 있다고 언급했습니다.
• 닐 CEO는 IL-1 베타 억제가 주요 면역 관련 해로움 없이 장기간 사용될 수 있다는 아이디어를 뒷받침하기 위해 Ilaris를 사용한 CANTOS 임상시험의 과거 데이터를 인용했습니다.
• 그는 또한 더 넓은 IL-1 베타 계열이 이전 연구에서 암 및 심혈관 위험 감소와 관련이 있다고 말했습니다.

닐 CEO는 IL-1 베타를 HS 병변의 중심 염증 유발인자로 설명했으며, 다른 염증 신호보다 이 병변에서 가장 높은 수준으로 발현되는 사이토카인이라고 말했습니다.

회사의 시장 관점에 대한 주요 내용

아발로는 진단 개선과 더 많은 환자들이 생물학적 요법으로 조기에 전환하면서 HS 시장이 빠르게 확장되고 있다고 밝혔습니다. 회사는 현재 시장 규모를 약 30억 달러로 추정했으며, 2030년대 중반까지 100억 달러 이상으로 성장할 수 있다고 말했습니다.

• 회사는 최근 신약 출시에도 불구하고 시장 침투율이 여전히 낮다고 언급했습니다.
• 염증성 장 질환에서와 마찬가지로 여러 작용 기전이 공존할 것으로 예상하고 있습니다.
• 닐 CEO는 IL-1 베타 억제가 가능한 병용 요법을 포함하여 중요한 역할을 해야 한다고 말했습니다.
• 그는 시장이 강력한 효능과 유리한 안전성 프로파일을 가진 약물에 보상할 가능성이 높다고 덧붙였습니다.

재무 결과 및 자금 확보 기간

아발로는 대차대조표가 단기 자금 조달 압박 없이 계획을 실행할 여유를 제공한다고 밝혔습니다. 회사는 5월 4억 3천만 달러의 자금 조달에 이어 2024년 6월 말 기준 4억 달러 이상의 현금을 보고했습니다.

• 자금 확보 기간은 2029년까지 지속될 것으로 예상됩니다.
• 회사는 이 자금 확보 기간이 abdakibart의 3상 임상 주요 결과를 포함할 것이라고 말했습니다.
• 추가 자금은 AVTX-010 및 또 다른 미공개 적응증을 지원할 것으로 예상됩니다.
• 경영진은 자금 조달이 주요 재정적 부담을 줄였다고 말했습니다.

운영 업데이트 및 규제 계획

아발로는 규제 당국과의 논의를 지속하면서 후기 단계 개발로 나아가고 있다고 밝혔습니다. 회사는 식품의약국(FDA)에 2상 종료 미팅을 요청했으며, 2024년 말 이전에 피드백을 받을 것으로 예상하고 있습니다. 또한 유럽 의약품청(EMA)에 과학적 자문을 요청했습니다.

• 3상 임상시험을 위한 임상시험 물품은 준비되었습니다.
• 위탁생산기관(CMO) 계약이 체결되었습니다.
• 임상시험수탁기관(CRO)과의 계약 논의가 순조롭게 진행 중입니다.
• 회사는 FDA와 프로토콜이 확정되는 대로 2027년 상반기에 환자 등록을 시작할 계획입니다.
• 아발로는 HS에서 두 건의 3상 임상시험을 수행할 계획입니다.

닐 CEO는 선호되는 3상 투여 요법은 600밀리그램의 초기 부하 용량 후 4주에 한 번 300밀리그램 투여이지만, 최종 용량 계획은 FDA와 협의하여 결정될 것이라고 말했습니다.

회사가 2상 데이터가 중요하다고 생각하는 이유

아발로는 LOTUS 연구가 3상으로 진행되는 프로그램에 대해 이례적인 신뢰를 준다고 밝혔습니다. 닐 CEO는 이 임상시험이 여러 측정치에서 일관된 이점을 보여주었으며, 반응이 개발 위험을 줄일 만큼 강력했다고 말했습니다.

• 환자의 3분의 1 이상이 이미 TNF 억제제 또는 IL-17 억제제를 포함한 생물학적 제제로 치료를 받은 경험이 있었습니다.
• 생물학적 제제 경험이 있는 환자와 경험이 없는 환자 간의 반응률은 사실상 동일했습니다.
• 회사는 이는 이전 생물학적 제제 실패 후 사용 가능성과 나중에는 1차 치료제로서의 사용 가능성을 뒷받침한다고 말했습니다.
• IHS-4 데이터도 특히 더 심각하고 깊은 병변을 가진 환자에서 강력해 보였습니다.

닐 CEO는 임상시험의 바이오마커 데이터가 표적 결합을 뒷받침하고 IL-1 베타 억제의 생물학적 근거를 강화한다고 말했습니다.

위약 반응은 여전히 과제

경영진은 LOTUS에서 일부 이전 HS 연구보다 높은 위약 반응을 인정했지만, 결과는 여전히 최신 임상시험에서 보이는 범위 내에 있었다고 말했습니다.

• HS의 과거 위약 반응은 13%에서 25% 범위였습니다.
• 아발로는 더 높은 위약 반응이 경증 질환 환자에서 더 흔했다고 말했습니다.
• 회사는 HiSCR 75 평가변수가 이진 평가 변수이므로 단일 병변이 환자의 반응자 상태를 바꿀 수 있다고 언급했습니다.
• 3상 임상시험을 위해 아발로는 더 많은 계층화, 더 엄격한 환자 등록 기준, 더 강력한 임상 시험 기관 교육을 계획하고 있습니다.
• 회사는 더 큰 표본 크기가 약물 효과를 배경 잡음으로부터 분리하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.

경쟁 환경 및 계열 논쟁

아발로는 lutikizumab, tulisokibart, lunakizumab, BAFF 기반 접근법, IL-17 이중 특이 항체 및 BTK 억제제를 포함하여 HS의 여러 경쟁 프로그램을 논의했습니다. 닐 CEO는 이 분야가 축소되기보다는 확장되고 있다고 보고 있다고 말했습니다.

• 회사는 이중 IL-1 알파/베타 억제제인 lutikizumab의 LUDI 임상시험을 주시하고 있으며, EADV에서 데이터가 발표될 예정입니다.
• 또한 tulisokibart의 TL1A 데이터와 애브비(AbbVie)의 lunakizumab에 대한 후속 데이터를 추적하고 있습니다.
• 닐 CEO는 lutikizumab의 긍정적인 결과 발표는 HS 시장과 IL-1 계열에 좋은 소식이 될 것이라고 말했습니다.
• 그는 abdakibart가 IL-1 베타에 선택적이며 4주에 한 번 투여하도록 설계되어 차별화된다고 주장했습니다.
• 또한 그는 bermekimab을 사용한 이전 연구에서 IL-1 알파가 HS의 주요 유발인자가 아닐 수 있음을 시사한다고 말했습니다.

닐 CEO는 회사의 자신감은 주로 경쟁사의 다음 행보가 아니라 자체 무작위 2상 임상 결과에서 비롯된다고 말했습니다.

미래 전망 및 차세대 파이프라인

abdakibart 외에도 아발로는 더 광범위한 IL-1 베타 프랜차이즈를 구축하고 있습니다. 다음 프로그램인 AVTX-010은 효능, 특이성 및 친화력을 유지하면서 투여 간격을 늘리도록 설계된 장기 지속형 항-IL-1 베타 항체입니다.

• 동물 연구에서 연장된 반감기가 나타났지만, 인간 반감기는 아직 확인이 필요합니다.
• 회사는 2027년 상반기에 IND를 신청할 계획입니다.
• 경영진에 따르면 엔지니어링 및 제조 작업이 순조롭게 진행되고 있습니다.
• 아발로는 새로운 분자가 새로운 물질 구성 보호 및 가능한 수명 주기 이점을 제공한다고 말했습니다.
• 회사는 또한 플랫폼을 기반으로 한 미래의 병용 요법 또는 이중 특이 항체의 잠재력을 보고 있습니다.

닐 CEO는 아발로가 abdakibart에 대한 또 다른 적응증을 추구할 수도 있으며, 이는 나중에 발표될 것이라고 말했습니다. 그는 회사가 IL-1 베타에 의해 유발되는 질병을 연구하고 있으며 HS 외에도 확장할 여지가 있다고 보고 있습니다.

경영진의 HS 시장에 대한 광범위한 견해

닐 CEO는 HS 치료의 진화 가능성을 여러 약물 계열이 공존하고 병용 요법이 더 흔해진 염증성 장 질환에 비유했습니다.

• 그는 HS가 단 하나의 지배적인 치료법보다는 여러 메커니즘을 지원할 가능성이 높다고 말했습니다.
• 그는 의사들이 초기 무반응 또는 시간이 지남에 따른 반응 상실에 대해 다른 약물을 사용할 것이라고 믿습니다.
• 그는 바이오마커 기반 치료가 IBD에서 잘 작동하지 않았으며 HS에서도 제한적일 수 있다고 말했습니다.
• 그는 IL-1 베타 억제가 단독 치료제로서 그리고 병용 요법에서 모두 역할을 할 것으로 기대합니다.

콜에서 발췌한 내용

닐 CEO는 “두 용량 모두 각각 42.2%, 42.9%의 1차 HiSCR 75 평가변수 반응률을 충족했으며, 여러 임상적으로 의미 있는 2차 평가변수에서 매우 일관된 활성을 보였습니다. 사실, 모든 2차 평가변수는 긍정적이었습니다.”라고 말했습니다.

그는 “IL-1 베타는 진정으로 핵심적인 염증 유발인자입니다. 이러한 HS 병변에는 다른 어떤 사이토카인보다 훨씬 높은 수준의 IL-1 베타가 있습니다.”라고 말했습니다.

닐 CEO는 “저는 30년 이상 신약 개발을 해왔고, 많은 성공적인 프로그램을 이끌었습니다. 이번 프로그램에 대해서는 제가 3상으로 진행한 어떤 프로그램만큼이나 좋은 느낌을 받습니다.”라고 말했습니다.

그는 “5월에 4억 3천만 달러를 모금한 후 6월 말 기준 4억 달러 이상을 보고했습니다. 우리는 2029년까지, 그리고 3상 주요 프로그램 결과를 얻을 때까지 충분한 현금 유동성을 확보하고 있습니다.”라고 말했습니다.

포럼에서 아발로의 메시지는 명확했습니다. 회사는 선도 HS 프로그램의 위험이 충분히 줄어들어 앞으로 나아갈 수 있으며, 대차대조표와 차세대 파이프라인이 더 광범위한 IL-1 베타 프랜차이즈를 구축할 시간을 제공한다고 믿고 있습니다.

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