엔케이, 스티펠 포럼서 안전한 세포 치료제 추진 탄력받아

Investing.com — 엔케이 테라퓨틱스(Nkarta Therapeutics)는 2026년 9월 23일 수요일, 스티펠 2026 가상 면역학 및 염증 포럼(Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum)에 참가하여 자사의 CD19 표적 CAR NK 세포 치료제가 자가면역 질환에 적용될 수 있는 보다 실질적인 경로를 제시했다. 엔케이(Nkarta)는 FDA 승인을 받은 프로토콜 변경으로 환자 등록 및 편의성이 개선되었다고 밝혔으나, 여전히 초기 단계의 과제에 직면해 있다. 이는 엔케이(Nkarta)의 기성품(off-the-shelf) 방식이 CAR T 치료제와 차별화되는 안전성 우위를 유지하면서도 지속적인 반응을 제공할 수 있음을 입증하는 것이다.

주요 내용

• 엔케이(Nkarta)는 FDA 프로토콜 개정이 모니터링 부담을 크게 줄이고 환자 등록 개선에 도움이 되었다고 밝혔다.
• 엔케이(Nkarta)는 투여량을 1회 투여당 40억 개의 세포로 늘렸으며, 더 높은 용량이 필요한지 연구 중이다.
• 2026년 11월에 열리는 ACR 컨버전스 2026(ACR Convergence 2026)에서 모든 적응증에 걸친 이례적인 안전성 구두 발표를 포함하여 세 가지 발표가 예정되어 있다.
• 경영진은 개발 집중 분야를 좁힐 것으로 예상하며, 2027년 말 이전에 품목허가 임상시험을 시작할 수 있을 것이라고 말했다.
• 엔케이(Nkarta)는 특히 만성 자가면역 치료에 있어 NK 세포를 CAR T의 더 안전한 대안으로 계속해서 포지셔닝하고 있다.

재무 결과

컨퍼런스 콜에서는 재무 결과가 논의되지 않았다. 경영진은 전적으로 임상 개발, 등록 물류 및 규제 전략에 집중했다.

운영 업데이트

폴 헤이스팅스(Paul Hastings) 최고경영자와 나디르 마흐무드(Nadir Mahmood) 사장은 식품의약국(FDA)과의 논의 후 엔케이(Nkarta)가 자가면역 임상시험 운영에 주요 변경 사항을 적용했다고 밝혔다.

• 기존 프로토콜은 투여 후 30일 동안 24시간 관찰과 60마일(약 96km) 여행 제한을 요구했다.
• 이러한 요구 사항은 제거되었으며, 환자는 Now 약 2시간 동안만 머물다가 귀가한다.
• 투여 일정은 0일, 3일, 7일로 압축되었으며, FDA와 추가 단축을 논의 중이다.
• 엔케이(Nkarta)는 Now 플루/사이(Flu/Cy) 림프구 감소술과 함께 1회 투여당 40억 개의 세포를 투여하고 있다고 밝혔다.
• 엔케이(Nkarta)는 학술 의료 센터를 넘어 지역사회 기반 임상 현장으로 진출했다.
• 경영진은 학술 센터만으로는 임상시험에 참여할 의사가 있는 환자의 약 5%만이 도달 가능하다고 말했다.

헤이스팅스(Hastings)는 엔케이(Nkarta)가 참가자들의 불편을 줄이기 위해 환자 지원 서비스도 추가했다고 말했다.

• 여행 지원
• 보육비 상환
• 환자 요청 시 근로 손실 보상

그는 더 쉬워진 물류와 광범위한 현장 접근성 덕분에 환자 등록이 “극적으로 개선”되었다고 말했다.

엔케이(Nkarta)는 또한 지역사회 연구자 발렌수엘라(Dr. Valenzuela) 박사가 가장 많은 환자를 등록했다고 설명했다. 이 의사는 학술 훈련을 받았지만 지역사회 기반 센터를 운영하며, 이는 주요 학술 병원을 넘어 확장하는 것의 가치를 보여준다고 엔케이(Nkarta)는 밝혔다.

임상 전략 및 용량 증량

엔케이(Nkarta)는 10억 개 세포에서 20억 개 세포로, Now 1회 투여당 40억 개 세포로 단계별 용량 증량 계획을 진행했다고 밝혔다. 경영진은 이 접근 방식이 일반적인 세포 치료 프로그램보다 전통적인 약물 개발 모델에 더 가깝다고 설명했다.

• 현재 투여는 0-3-7일 일정을 사용한다.
• 필요한 경우 더 높은 용량을 지원할 수 있는 제조 역량이 존재한다.
• 엔케이(Nkarta)는 더 높은 용량이 더 깊은 반응을 유도할 수 있는지 평가 중이다.
• 엔케이(Nkarta)는 NK 세포가 T 세포처럼 체내에서 증식하지 않으므로, 투여량이 전달된 용량에 더 가깝다고 말했다.

헤이스팅스(Hastings)는 “NK 세포는 T 세포만큼 사람에게서 많이 증식하지 않습니다. 투여하는 용량이 곧 전달되는 용량입니다.”라고 말했다.

효능을 더 잘 이해하기 위해 엔케이(Nkarta)는 혈액 측정에만 의존하지 않고 있다고 밝혔다. 대신, 다음과 같은 더 광범위한 도구를 사용하고 있다.

• B세포 고갈 패턴을 평가하기 위한 림프절 생검
• 줌(Zoom)을 통해 실시되는 환자 보고 결과 연구
• TIS, CRISS, mCRISS, rCRISS를 포함한 질병 활동 측정

경영진은 FDA 및 임상의들과 협력하여 규제 검토를 지원하면서도 환자 친화적인 측정 방법을 개발하고 있다고 말했다. 엔케이(Nkarta)는 또한 환자에게 치료 전 모든 면역 조절 요법을 중단하도록 요구하고 있지만, 질병 재발을 예방하기 위한 제한적인 스테로이드 사용은 허용된다고 밝혔다. 메토트렉세이트(Methotrexate) 및 기타 기저 면역 조절제는 허용되지 않는다.

개발 프로그램 및 임상시험 설계

엔케이(Nkarta)는 루푸스 신염을 표적으로 하는 Ntrust-1과 경피증, 근염, 혈관염 및 류마티스 관절염을 포함하는 바스켓 연구 Ntrust-2, 두 가지 회사 후원 임상시험계획승인신청(IND)을 진행 중이다.

엔케이(Nkarta)는 또한 연구자 주도 임상시험이 중증 근무력증 및 루푸스(루푸스 신염 또는 전신성 홍반성 루푸스 유무에 관계없이) 환자를 등록 중이라고 밝혔다.

경영진은 2024년 말까지 환자 등록 강점 및 임상 반응을 바탕으로 두 가지 IND에 걸쳐 여섯 가지 적응증에서 더 작은 그룹의 프로그램으로 개발 집중 분야를 좁힐 계획이라고 말했다.

• 등록 강도가 높고 더 설득력 있는 반응을 보이는 적응증이 우선순위를 얻을 것이다.
• 다른 연구자 주도 연구들은 계속 진행될지 여부를 결정하기 위해 검토될 것이다.
• 목표는 자본을 집중하고 중추적 개발로 더 빠르게 나아가는 것이다.

향후 전망

엔케이(Nkarta)는 11월에 열리는 미국 류마티스학회 컨버전스 2026(American College of Rheumatology Convergence 2026) 회의에서 첫 의미 있는 자가면역 데이터를 발표할 것으로 예상한다고 밝혔다.

예정된 발표는 다음과 같다.

• 근염 데이터에 대한 구두 발표
• 경피증 데이터에 대한 포스터 발표
• 모든 적응증 및 용량 수준에서의 안전성에 대한 구두 발표

마흐무드(Mahmood)는 엔케이(Nkarta)가 임상적으로 의미 있는 용량으로 최소 3개월의 추적 관찰 기간을 가진 “몇 명 이상의” 환자 데이터를 보여줄 것으로 예상한다고 말했다. 그는 목표가 개별 환자 사례보다는 용량-반응 패턴, 지속성 및 가능한 재치료 효과를 보여주는 것이라고 말했다.

그는 또한 자가 CAR T 분야의 최근 안전성 우려를 고려할 때 안전성 발표가 이례적이지만 중요하다고 언급했다. 발렌수엘라(Dr. Valenzuela) 박사는 근염 데이터와 안전성 데이터베이스를 발표할 예정이며, 선도적인 경피증 전문가인 디네시 칸나(Dr. Dinesh Khanna) 박사는 경피증 포스터를 발표할 예정이다.

경영진은 ACR에서 별도의 발표들을 하나의 광범위한 업데이트로 연결하기 위한 회사 행사를 주최할 것이라고 말했다.

더 나아가, 엔케이(Nkarta)는 다음 해에 6개월 및 12개월 추적 관찰을 포함한 더 많은 지속성 데이터를 기대한다고 밝혔다. 엔케이(Nkarta)는 2027년 말 이전에 품목허가 임상시험을 시작할 수 있다는 자신감을 유지하고 있다고 말했다.

헤이스팅스(Hastings)는 식품의약국(FDA)이 효능 및 안전성 신호와 함께 용량 증량을 입증할 수 있는 세포 치료제 프로그램에 대한 단일군 임상시험에 개방적인 태도를 보여왔다고 말했다. 그는 엔케이(Nkarta)가 표준 치료(standard of care)에 대한 문헌 기반 비교를 고려하고 있으며, 특히 치료 옵션이 제한적인 근염 및 경피증에서 그러하다고 말했다.

그는 또한 엔케이(Nkarta)가 CAR T 치료제보다 “효능은 맞추면서 더 나은 안전성 프로필을 제공”하기를 원한다고 덧붙였다.

Q&A 주요 내용

질의응답 세션 동안 스티펠(Stifel)의 스티븐 윌리(Stephen Willey)는 경영진에게 환자 등록, 용량 증량 및 품목허가 임상 연구 경로에 대해 질문했다.

• 환자 등록에 대해 헤이스팅스(Hastings)는 FDA 변경 사항과 환자 지원 서비스가 참여를 훨씬 쉽게 만들었다고 말했다.
• 용량 증량에 대해 경영진은 Now 40억 개 세포 용량을 연구 중이며, 더 높은 용량이 필요한지 결정하기 위한 추적 관찰 데이터가 필요하다고 말했다.
• 효능에 대해 엔케이(Nkarta)는 임상 반응과 함께 림프절의 B세포 고갈을 포함한 생물학적 표지자를 모두 검토하고 있다고 말했다.
• 적응증 전략에 대해 헤이스팅스(Hastings)는 일부 프로토콜 변경이 이미 연구자 주도 임상시험에서 사용되고 있지만, 엔케이(Nkarta)가 연말까지 어떤 적응증을 우선순위로 둘지 결정할 것이라고 말했다.
• 품목허가 경로에 대해 헤이스팅스(Hastings)는 엔케이(Nkarta)가 2027년 말 이전에 시작할 수 있다는 “매우 높은” 확신을 가지고 있다고 말했다.

윌리(Willey)는 또한 기저 치료법 규정에 대해서도 질문했다. 헤이스팅스(Hastings)는 엔케이(Nkarta)가 일부 경쟁 프로그램과 달리 메토트렉세이트(methotrexate) 또는 다른 면역 조절 기저 약물을 허용하지 않지만, 재발을 조절하기 위한 제한적인 스테로이드 사용은 허용된다고 말했다.

그는 엔케이(Nkarta)의 핵심 메시지는 간단하다고 말했다. NK 세포 치료제는 더 깨끗한 안전성 프로필로 CAR T와 유사한 효능을 제공하는 것을 목표로 해야 한다.

경쟁 포지셔닝

엔케이(Nkarta)는 자사의 프로그램을 자가 CAR T 치료제에 대해 반복적으로 설명했으며, 자가 CAR T 치료제는 종양학에서 강력한 활성을 보였지만 심각한 독성을 수반할 수 있다. 헤이스팅스(Hastings)는 NK 세포가 자가면역 환자에게 문제가 될 수 있는 빠른 증식, 사이토카인 방출 증후군(cytokine release syndrome), ICANS 및 기타 과면역 반응을 피해야 한다고 말했다.

그는 “NK 세포가 나아갈 방향은 과면역 증후군을 전혀 볼 수 없을 것이라는 점입니다. 환자에게서 빠른 증식과 그로 인한 모든 사이토카인 방출, ICANS 및 사이토카인 방출 증후군이 없기 때문입니다.”라고 말했다.

엔케이(Nkarta)는 이러한 안전성 프로필이 만성 치료가 필요하고 종양학 분야의 독성이 용납되지 않을 수 있는 자가면역 질환에서 훨씬 더 중요하다고 말했다.

엔케이(Nkarta)는 또한 반응을 심화시키거나 연장해야 하는 경우 재치료가 이점이 될 수 있으며, 향후 회의에서 추적 관찰이 성숙함에 따라 더 긴 지속성 데이터를 보여줄 것으로 기대한다고 밝혔다.

Now, 엔케이(Nkarta)의 단기적인 초점은 11월 ACR 데이터, 자가면역 연구 전반의 지속적인 환자 등록, 그리고 중추적 시험으로 가는 경로를 간소화하기 위한 FDA와의 추가 논의에 있다.

더 자세한 내용은 아래 전체 기록을 참조할 수 있다.

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