TD 코웬 서밋에 선 래퍼트 테라퓨틱스: 조증 데이터 발표 임박

Investing.com — 수요일, 2026년 9월 23일 — 래퍼트 테라퓨틱스(RAPP)는 TD 코웬 제6회 신경정신과 신규 기전 서밋에서 주요 약물 RAP-219를 중심으로 한 광범위한 임상 계획을 발표하며, 동시에 단기적인 위험 요소도 강조했습니다. 바로 프로그램의 유효성을 입증할 수 있는 양극성 조증 데이터를 아직 발표하지 않았다는 점입니다. 경영진은 이 약물이 국소 발작에서 강력한 결과를 보였지만, 다음 한 달이 회사가 이 이야기를 두 번째 주요 적응증으로 확장할 수 있을지 결정하는 중요한 시기가 될 수 있다고 말했습니다.

최고경영자(CEO) 에이브 시세이와 최고재무책임자(CFO) 트로이 이그넬지는 수용체 관련 단백질을 기반으로 한 회사의 정밀 신경과학 플랫폼이 특이성이 높은 저분자 화합물을 제공하도록 설계되었다고 밝혔습니다. 또한 현재 현금 보유액으로 2029년까지 충분히 연구 자금 조달이 가능하여, 래퍼트가 즉각적인 자금 조달 필요성 없이 간질, 양극성 조증 및 장기 지속형 주사제 개발을 진행할 시간을 벌 수 있다고 덧붙였습니다.

주요 내용

• 래퍼트는 양극성 조증 임상 2상 데이터를 다음 달 이내에 발표할 예정이며, 이는 회사의 가장 중요한 단기적인 촉매제입니다.
• 회사는 RAP-219가 이미 국소 발작에서 강력한 효능을 보였으며 현재 임상 3상 시험이 진행 중이라고 밝혔습니다.
• 현금 보유액은 2029년 하반기까지 지속될 것으로 예상되며, 데이터가 긍정적일 경우 여러 프로그램을 지원하기에 충분합니다.
• 경영진은 RAP-219의 장기 지속형 주사제 버전을 잠재적으로 혁신적인 기회로 보고 있으며, 특히 간질 분야에서 그렇습니다.
• 회사는 비도파민성 접근 방식이 현재의 양극성 조증 및 항경련제 치료제와 다른 내약성 프로파일을 제공할 수 있다고 믿습니다.

회사 전략 및 과학 플랫폼

래퍼트는 선도적인 정밀 신경과학 회사가 되겠다는 목표로 서드 록과 존슨앤존슨의 협력을 통해 설립되었다고 밝혔습니다. 이 플랫폼은 수용체 관련 단백질(RAPPs)에 중점을 두는데, 회사는 이를 통해 저분자 화합물이 뇌에서 더욱 정밀하게 작용할 수 있다고 설명합니다.

• 주요 프로그램: RAP-219
• 표적: AMPA 수용체와 연결된 수용체 관련 단백질, TARPγ-8
• 핵심 아이디어: 수용체 관련 단백질을 사용하여 신경과학에서 비범한 선택성 달성
• 광범위한 목표: 단일 약물을 넘어 추가적인 신경정신과 프로그램 발굴 엔진으로 확장

시세이 CEO는 회사의 연구가 명확한 과학적 명제를 기반으로 한다고 말했다. 그는 "래퍼트 테라퓨틱스는 서드 록과 존슨앤존슨(J&J)의 협력을 통해 시작한 회사로, 선도적인 정밀 신경과학 회사가 되는 것을 목표로 한다"며 "우리는 주요 프로그램인 RAP-219뿐만 아니라 전체 발굴 노력의 원동력이 되는 진정한 과학적 토대를 가지고 있다"고 밝혔다.

재무 결과

이그넬지 CFO는 래퍼트의 현재 현금 보유액이 2029년 하반기까지 회사를 유지할 수 있을 것으로 예상한다고 말했다. 그는 이 자금으로 이미 진행 중인 두 개의 임상 3상 프로그램뿐만 아니라 장기 지속형 주사제 연구 및 임상 1상 연구로 진입하고 진행 중인 발굴 프로그램까지 지원하기에 충분할 것이라고 밝혔다.

• 현금 유동성: 2029년 하반기까지
• 자금 충당 범위: FOS 임상 3상, (긍정적일 경우) 양극성 조증 임상 3상, LAI 임상 1상 연구 및 발굴 프로그램
• 국소 발작 시장 기회: 경구용 RAP-219 약 20억 달러, LAI RAP-219 약 20억 달러
• 양극성 조증 시장 기회: 수십억 달러 잠재력, 간질과 유사한 규모의 환자 기반

경영진은 양극성 조증 시장에는 미국 내 약 160만 명의 환자가 있으며, 국소 발작은 약 180만 명에게 영향을 미친다고 밝혔다. 약 110만 명의 양극성 환자가 2차 또는 3차 치료를 받고 있으며, 회사는 이를 큰 규모의 공략 가능한 집단으로 보고 있습니다.

이그넬지 CFO는 회사가 국소 발작 임상 3상 프로그램에 대한 구체적인 시기 지침을 아직 제공하지 않았지만, 현재 현금으로 이를 지원하기에 충분하다고 말했다. 그는 "현재 현금은 2029년 하반기까지 우리를 이끌 것"이라며, 회사가 이미 진행 중인 두 프로그램에 자금이 충분하다고 밝혔다.

운영 현황

래퍼트는 간질, 양극성 조증 및 장기 지속형 주사제 제형 연구에서 RAP-219 개발에 대한 상세한 현황을 제공했습니다.

국소 발작 프로그램

• 두 개의 임상 3상 시험 모두 진행 중
• 초기 단계가 긍정적이며, 실행이 계속되고 있다.
• 임상 설계는 글로벌하며, 테나시아가 중국 내 등록 확대를 돕고 있다.
• 회사는 일반적인 간질 임상 시험 기간 범위의 중간 정도가 될 것으로 예상하며, 극단적인 수준은 아닐 것이다.
• 등록이 더욱 의미를 가질 때, 2027년 중반에 공식적인 완료 시점 지침이 발표될 것으로 예상된다.
• 임상 2상 환자를 대상으로 공개 라벨 연장 연구가 진행 중이며, 대부분이 이미 등록되었다.
• 해당 연장 연구의 초기 데이터는 4분기에 발표될 것으로 예상되며, 약 6개월간의 환자 노출 데이터가 포함될 것이다.

경영진은 RAP-219가 작년 9월 국소 발작에서 전례 없는 결과를 처음으로 보였으며, 이러한 결과는 올해 미국 신경학회 회의에서 더 자세히 설명되었다고 말했다. 회사는 공개 라벨 연장 연구가 장기적인 안전성 정보를 추가할 것이라고 밝혔다.

양극성 조증 프로그램

• 임상 2상 시험은 3주차에 1차 평가 변수를 측정하는 표준 3주 연구이다.
• 평가 변수는 영 조증 평가 척도(YMRS)에서 위약 보정 변화를 측정한다.
• 이 연구는 잡음과 위약 반응을 줄이기 위해 여러 품질 관리를 포함한다.
• 환자는 초발, 약물 유발 또는 환경적 원인이 아닌 진정한 조증으로 확인되어야 한다.
• 연구 기관은 등록 전에 자연 관해 여부도 선별한다.
• 맹검 품질 지표는 임상 전체에 걸쳐 연구 기관 및 기관 내 수준에서 모니터링된다.
• 회사는 변동성을 줄이기 위해 연구 기관 수를 줄였다.
• 경영진은 연구 중간에 통계 계획을 조정하여 알파 값을 0.1에서 0.05로 낮추고 표본 크기를 늘렸다.
• 이 연구는 YMRS에서 4점의 위약 보정 차이를 감지할 수 있도록 설계되었다.

래퍼트는 조증에서 글루타메이트에 대한 새로운 문헌, 피질변연계 네트워크의 글루타메이트 발현과 TARPγ-8 발현 간의 중첩, 그리고 양극성 장애에서 항경련제의 역사적 사용을 포함한 여러 요인을 기반으로 양극성 연구를 선택했다고 밝혔다.

회사는 미충족 의료 수요가 크다고 말했다. 미국에서는 약 160만 명의 사람들이 양극성 I형 장애를 앓고 있으며, 현재 치료 옵션은 비정형 항정신병 약물, 리튬 및 소수의 승인된 항경련제로 제한된다. 경영진은 많은 현재 치료제들이 추체외로 증상, 체중 증가, 진정 및 보행 장애와 같은 내약성 문제를 수반한다고 말했다.

시세이 CEO는 대상 환자들이 종종 일상생활에서 활동적인 상태를 유지하기를 원한다고 말했다. 그는 "현실은 그들이 가족 생활, 사회 생활, 직장 생활 등 무엇이든 자신의 삶에 적극적으로 참여하기를 바란다는 것"이라며, "현재 사용 가능한 약물과 내약성 프로파일은 그들이 참여해야 할 것들로부터 그들을 멀어지게 한다"고 덧붙였다.

그는 회사가 약물 채택이 효과와 환자의 치료 지속 여부에 달려 있다고 생각한다고 덧붙였다. 그는 "환자들이 정말로 결정하는 것은 약물이 효과적인지, 그리고 환자가 치료를 계속할 것인지이다"라고 말했다.

장기 지속형 주사제 개발

• LAI 연구는 IND(임상시험계획) 승인 지원 연구의 후반부에 있다.
• 2027년에 첫 인체 약동학적 결과가 예상된다.
• 경영진은 RAP-219가 선택성이 높고, 효능이 매우 강하며, 용해도가 낮고, 작용 시간이 길며, 약물 상호작용이 없어 LAI 개발에 특히 적합하다고 말했다.
• 유지 용량은 1.25밀리그램만큼 낮을 수 있어 피하 주사를 지원할 수 있다.
• 회사는 LAI가 간질 시장 기회를 잠재적으로 두 배로 늘릴 수 있다고 믿는다.

시세이 CEO는 LAI 기회를 "간질 분야의 혁신"이라고 부르며, 시장 조사와 커뮤니티와의 대화에서 투약 편의성에 대한 강한 수요를 시사한다고 말했다. 그는 동일한 제형이 신경정신과 분야에서도 중요할 수 있다고 덧붙였다.

향후 전망

다음 주요 이벤트는 약 한 달 내로 예상되는 양극성 조증 임상 2상 결과 발표이다. 데이터가 긍정적일 경우, 래퍼트는 약 9개월 후 양극성 조증 임상 3상 연구를 시작할 가능성이 높다고 밝혔다. 회사는 또한 양극성 임상 3상 시험은 간질 연구보다 규모가 작고 더 효율적일 것이라고 말했다.

• 다음 달 이내 양극성 조증 데이터 예상
• 긍정적인 데이터 발표 약 9개월 후 양극성 조증 임상 3상 시작 가능성
• 양극성 데이터가 긍정적일 경우, 비교적 짧은 기간 내에 네 개의 임상 3상 결과가 발표될 수 있다.
• FOS 임상 3상 완료 시점 지침 2027년 중반 예상
• LAI 첫 인체 약동학적 결과 2027년 예상
• 국소 발작 공개 라벨 연장 연구 초기 데이터 4분기 예상

경영진은 양극성 조증 기회는 국소 발작과 규모가 비슷하며 광범위한 상업화 전략을 지원할 수 있다고 말했다. 회사는 또한 LAI 버전은 간질 시장을 더욱 확장할 수 있으며 간질 및 신경정신과 환경 모두에서 사용될 수 있다고 밝혔다.

Q&A 주요 내용

질의응답 시간 동안 경영진은 용량, 임상 설계, 내약성 및 상업적 포지셔닝에 대해 논의했습니다.

용량 선택 및 적정

• 양극성 연구는 간질 연구와 다른 두 가지 적정 스키마를 사용했다.
• 용량 선택은 인체 PET 연구, 임상 2상 간질 데이터 및 각막 킨들링 모델을 통해 이루어졌다.
• 경영진은 EEG 뇌파 데이터에 따르면 수용체 점유율 및 약력학적 효과는 2~3일 이내에 나타난다고 말했다.
• 회사는 적정 방식에서 중대한 내약성 문제를 예상하지 않는다.

임상 품질 및 등록

• 래퍼트는 변동성 및 위약 반응을 통제하기 위해 여러 단계를 사용했다고 밝혔다.
• 환자는 진정한 조증을 확인하고 자연 관해 사례를 배제하기 위해 선별된다.
• 연구 기관 및 환자 수준에서 맹검 품질 검사가 사용된다.
• 회사는 일관성을 향상시키기 위해 연구 기관 수를 줄였다.
• 주요 오피니언 리더들이 연구 설계를 돕는 데 기여했다.

효능 기대치

• 회사는 4점 이상의 위약 보정 YMRS 차이를 임상적으로 의미 있는 반응으로 정의했다.
• 승인된 치료제는 종종 4점에서 7점 사이의 위약 보정 차이를 보인다.
• 경영진은 의사들이 작은 점수 차이보다는 전반적인 효과와 치료 순응도에 더 중점을 둔다고 말했다.
• 시험의 낮은 알파 값과 큰 표본 크기는 연구를 더욱 확증적으로 만들기 위함이었다.

내약성 및 구조 약물

• 경영진은 급성 조증 시험에서는 종종 벤조다이아제핀을 구조 약물로 사용한다고 말했다.
• 일부 환자는 위약과 유사하게 시험 중 악화될 것으로 예상된다.
• 구조 약물 사용과 관련된 이상 반응이 기록될 것이다.
• 래퍼트는 체중 증가, 대사 효과, 진정 및 보행 문제를 피할 수 있어 비정형 항정신병 약물 및 기존 항경련제와 비교하여 유리한 프로파일을 가질 수 있다고 말했다.

상업적 포지셔닝

• 회사는 양극성 시장은 규모가 크며, 약 110만 명의 환자가 2차 또는 3차 치료를 받고 있다고 말했다.
• 비도파민성 기전은 도파민 기반 약물의 한계를 아는 임상의와 환자들에게 매력적일 수 있다.
• 많은 양극성 환자의 고기능적 특성 때문에 내약성이 특히 중요하다.
• LAI 버전은 편의성을 더하고 간질 및 신경정신과 분야 모두에서 사용을 확대할 수 있다.

래퍼트는 양극성 연구가 긍정적일 경우, 경영진이 "3개를 해서 2개를 얻는다"는 일반적인 신경정신과 접근 방식이라고 설명한 바와 같이, 추가적인 두 개의 등록 임상 시험이 여전히 필요할 것이라고 말했다.

결론

래퍼트는 견고한 현금 보유액, 활발한 간질 임상 3상 연구, 그리고 곧 발표될 양극성 조증 결과를 앞두고 중요한 시기에 접어들고 있습니다. 자세한 내용은 아래 전체 녹취록을 참조할 수 있습니다.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.