사이토키네틱스, 번스타인 헬스케어 포럼에서 첫 출시 넘어선 성장 계획 발표

Investing.com — 2026년 9월 23일 수요일 — 사이토키네틱스(CYTK)는 번스타인 인사이트: 헬스케어 리더 및 혁신가 – 제3회 연례 헬스케어 포럼에서 연구 중심 바이오 기업에서 글로벌 심혈관 회사로 성장하기 위한 광범위한 계획을 발표했습니다. 경영진은 첫 상용 의약품인 MYQORZO의 강력한 초기 모멘텀을 강조하는 한편, 심부전 분야의 장기적인 임상 베팅과 여전히 실행 리스크를 수반하는 전략도 지적했습니다.

주요 내용

• 사이토키네틱스는 MYQORZO, omecamtiv mecarbil, ulacamten 세 가지 주요 프로그램을 중심으로 심혈관 프랜차이즈를 구축하고 있다고 밝혔습니다.
• 회사의 비전 2030(Vision 2030) 계획은 세 가지 적응증에 걸쳐 Two 개의 승인된 치료제, 10개의 신규 분자 물질, 15개국 이상에서의 사업 확장, 그리고 최소 100,000명의 환자에게 치료 접근성을 제공하는 것을 목표로 합니다.
• MYQORZO의 출시는 탄력을 받아, 2024년 1분기 400건 미만이던 처방 건수가 2분기에는 약 1,500건으로 증가했습니다.
• 경영진은 미국과 유럽에서의 직접 상업화에 집중하고 있으며, 중국과 일본에서는 파트너십을 활용하고 다른 지역에서는 초기 단계 사업 개발 계약을 모색하고 있다고 말했습니다.
• omecamtiv mecarbil 및 ulacamten의 임상 결과는 아직 수년이 남았으며, 회사는 MYQORZO의 지속적인 출시 실행과 임상 시험 진행에 의존해야 합니다.

회사 전략 및 장기 계획

임원들은 사이토키네틱스를 시장에 진출하기까지 수년간 심근 미오신 억제 과학을 구축하는 데 시간을 보낸 회사라고 설명했습니다. 아이작 시에차노버(Isaac Ciechanover) 기업 개발 수석 부사장 겸 최고 사업 책임자는 회사가 1997년에 설립되어 1998년 사우스 샌프란시스코에서 운영을 시작했음에도 불구하고 종종 “하루아침에 성공한 회사”로 인식된다고 말했습니다.

그는 회사의 연구는 파디 I. 말릭(Fady I. Malik)의 사르코미어(sarcomere) 표적화에 대한 기초 연구에서 발전했다고 말했습니다. 시에차노버는 "해당 분야에서 출시되었거나 개발 중인 모든 주요 치료법은 파디가 수행한 그 획기적인 연구에서 비롯되었다"고 언급했습니다.

회사의 장기 프레임워크인 비전 2030(Vision 2030)은 다음을 목표로 합니다.

• 세 가지 적응증에 걸쳐 Two 개의 승인된 치료제
• 개발 중인 10개의 신규 분자 물질
• 15개국 이상에서 사업 운영
• 임상 시험 및 상업화를 통해 최소 100,000명의 환자에게 도달

경영진은 이 계획이 초기 연구, 임상 개발, 글로벌 상업화를 결합한다는 점에서 바이오 기업으로는 이례적이라고 말했습니다. 회사는 미국과 유럽이 특히 중요하며 이들 시장에서 직접적인 통제권을 유지하기를 원한다고 밝혔습니다.

재무 결과 및 상업 출시

회사의 첫 번째 상업 제품인 MYQORZO는 2024년 미국과 유럽에서 출시되었으며, 미국, 독일, 중국에서 승인을 받았습니다. 영국에서의 승인은 아직 진행 중이며, 더 많은 유럽 국가들이 뒤따를 것으로 예상됩니다.

사이토키네틱스는 해당 의약품이 첫 심근 미오신 억제제 경쟁사보다 약 4년 늦게 시장에 진입했음에도 불구하고, 출시가 초기 예상을 뛰어넘는 성과를 보였다고 밝혔습니다. 주요 상업 데이터는 다음과 같습니다.

• 처방 건수는 2024년 1분기 400건 미만에서 2024년 2분기 약 1,500건으로 증가했습니다.
• 신규 환자 시작은 출시 전 분기당 약 2,000명에서 1분기 2,500명, 2분기 3,000명으로 증가했습니다.
• MYQORZO는 출시 첫 해 전체 신규 심근 미오신 억제제 처방의 40% 이상을 차지했습니다.
• 회사는 연말까지 신규 CMI 처방의 50%를 목표로 하고 있습니다.
• 처방 의사 기반은 700명 이상으로 성장했습니다.

시에차노버는 이들 의사 중 절반 이상이 심근 미오신 억제제를 정기적으로 처방하지 않았거나 이전에 처방한 적이 없는 의사였다며, 이는 단순히 환자들이 한 약물에서 다른 약물로 이동하는 것이 아니라 시장 자체가 확장되고 있음을 보여준다고 말했습니다.

회사는 또한 비후성 심근병증(hypertrophic cardiomyopathy)의 기회 규모를 지적했습니다. 미국에서는 110,000명에서 120,000명의 폐쇄성 HCM 진단 환자가 있는 것으로 추정되지만, 현재 치료를 받고 있는 환자는 20,000명에서 25,000명에 불과합니다. 또한 약 50,000명의 환자가 비폐쇄성 HCM을 앓고 있으며, 현재 승인된 치료법은 없는 것으로 추정됩니다.

운영 업데이트

경영진은 MYQORZO가 처음부터 동급의 이전 치료법보다 사용하기 쉽게 설계되었다고 말했습니다. 회사는 다음을 포함하여 약물 채택을 지원한다고 믿는 여러 특징을 강조했습니다.

• REMS 프로그램이 시행 중입니다.
• 약물 상호작용 검사가 필요하지 않습니다.
• 투여량 조절 일정이 유연합니다.
• 이 약물은 더 광범위한 환자군에 적합할 수 있습니다.

회사는 상업 팀이 현재의 폐쇄성 HCM 시장과 승인될 경우 예상되는 비폐쇄성 HCM 출시를 모두 지원하도록 구축되고 있다고 밝혔습니다. 경영진은 ACACIA-HCM 데이터가 승인으로 이어진다면 MYQORZO가 두 가지 형태의 HCM 모두에 대해 승인된 유일한 심근 미오신 억제제가 될 수 있다고 말했습니다.

지리적으로 사이토키네틱스는 혼합 모델을 사용하고 있습니다. 중국의 Sanofi, 일본의 Bayer와 같은 주요 시장에서 파트너를 두고 있으며, 미국과 유럽에서는 직접적인 상업 통제권을 유지하고 있습니다. 경영진은 회사가 이들 서구 시장을 비전 2030(Vision 2030)의 핵심으로 보고 있다고 말했습니다.

회사는 또한 사우스 샌프란시스코의 연구, 래드너(Radnor)의 상업 운영, 주크(Zug)의 국제 본사를 통해 글로벌 운영 기반을 갖추고 있다고 설명했습니다.

파이프라인 및 임상 개발

MYQORZO 외에도 사이토키네틱스는 Two 개의 주요 심부전 프로그램을 진행하고 있습니다.

omecamtiv mecarbil의 경우, 회사는 박출률 감소형 진행성 심부전 환자를 대상으로 하는 3상 COMET 연구를 진행하고 있습니다. 이 임상 시험은 낮은 좌심실 박출률, 최근 입원 이력 및 높은 NT-proBNP를 가진 환자를 등록하고 있습니다. 경영진은 이 연구에 약물 순응도를 확인하고 치료로 변경할 수 없는 초기 사건을 제거하기 위한 런인(run-in) 기간이 포함되어 있다고 말했습니다. 데이터는 2028년에 발표될 예정입니다.

댄 자코비(Dan Jacoby) 임상 연구 부사장은 이 약물이 현재 치료법과 다르게 작용한다고 말했습니다. 그는 "omecamtiv mecarbil은 칼슘 순환을 방해하지 않고, 산소 요구량을 증가시키지 않으며, 세포 손상을 유발하지 않으면서도 심장의 수축력을 증가시키는 독특한 약물"이라고 말했습니다.

그는 이 약물이 박출률 감소형 심부전의 근본적인 문제인 심장이 충분한 힘을 생성하지 못하는 문제를 해결하기 위한 것이라고 말했습니다. 경영진은 이 약물이 지침에 따른 약물 치료를 대체하기보다는 보완하도록 설계되었다고 밝혔습니다.

ulacamten의 경우, 회사는 박출률 보존형 심부전(HFpEF) 환자를 대상으로 2상 AMBER 연구를 진행하고 있습니다. 이 임상 시험은 주로 비만, 수면 무호흡증, 고혈압, 신장 질환 또는 당뇨병으로 인해 증상이 유발되는 환자보다는 주로 이완기 기능 장애를 가진 더 좁은 환자군에 초점을 맞추고 있습니다. 등록은 2024년에 완료될 예정이며, 초기 코호트 결과는 2027년에 나올 예정입니다.

경영진은 HFpEF 환자 중 가장 큰 혜택을 받을 가능성이 있는 하위 그룹을 식별하고, 이 정보를 사용하여 후기 단계 연구를 설계하는 것이 목표라고 말했습니다. 회사는 HFpEF를 효과적인 옵션이 거의 없는 약물 개발에서 가장 어려운 분야 중 하나로 설명했습니다.

사업 개발 접근 방식

사이토키네틱스는 MYQORZO를 통해 재정적 역량이 강화됨에 따라 사업 개발 전략이 변화했다고 밝혔습니다. 회사는 순수 아웃라이선서에서 기술 인라이선서로 전환하고 있다고 설명했습니다.

회사는 다음을 계속 추진할 것이라고 말했습니다.

• 1상 및 2상 프로그램의 초기 단계 협력
• RNAi 및 바이오로직스와 같은 대체 양식을 포함하는 연구 파트너십
• 기타 지역(Rest-of-world) 아웃라이선싱 기회

동시에 경영진은 후기 단계 자산 인수나 유전자 및 세포 치료 계약을 추구할 계획이 없다고 말했습니다. 회사는 재무제표의 유연성을 보존하는 거래를 원한다고 밝혔습니다.

임원들은 더 광범위한 목표는 하나의 임상 및 상업 플랫폼을 통해 비후성 심근병증, 박출률 감소형 심부전, 박출률 보존형 심부전을 모두 포괄할 수 있는 심혈관 포트폴리오를 구축하는 것이라고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 경영진은 시장 확장, 과학적 차별화, 심부전 치료의 어려움 등 몇 가지 반복되는 주제에 대해 다시 언급했습니다.

심근 미오신 억제제 경쟁에 대해 임원들은 MYQORZO의 강점은 이 분야에서의 회사의 초기 연구, 임상 시험 설계, 그리고 폐쇄성 및 비폐쇄성 HCM 모두에서의 승인 가능성에서 비롯된다고 말했습니다. 그들은 해당 계열에 Two 개 이상의 약물이 존재하면 의사 교육 및 시장 확장에 도움이 될 수 있다고 언급했습니다.

omecamtiv mecarbil에 대해 자코비는 이 약물이 수십 년 동안 크게 충족되지 않았던 필요를 충족시킨다고 말했습니다. 그는 수축력을 높이는 다른 유일한 방법은 심장 이식이나 좌심실 보조 장치이며, 이들 모두 약물 치료보다 훨씬 더 침습적이라고 설명했습니다.

HFpEF에 대해 경영진은 회사가 과거 많은 연구에서 실패했던 광범위한 접근 방식을 피하려고 노력하고 있다고 말했습니다. 대신, 치료 효과를 볼 가능성을 높이기 위해 더 구체적인 질병 프로필을 가진 환자를 선택하고 있습니다.

기업 전략에 대해 임원들은 회사가 대규모 인수를 하기보다는 현재의 파이프라인과 상업 출시에 집중하기를 원한다고 말했습니다. 또한 로버트 블룸(Robert Blum) 최고 경영자 지휘 아래 구축된 회사 문화는 모든 사업장에서 협력과 혁신을 강조한다고 언급했습니다.

전망

사이토키네틱스는 MYQORZO의 강력한 출시, 비폐쇄성 HCM으로의 확장 가능성, 그리고 omecamtiv mecarbil 및 ulacamten의 향후 데이터를 통해 더 광범위한 심혈관 회사로 전환할 수 있을 것이라고 기대하고 있습니다. 다음 주요 이정표는 아직 수년이 남았지만, 경영진은 장기적인 목표가 명확하다고 말했습니다: 치료 옵션이 거의 없는 환자들에게 도달하는 글로벌 프랜차이즈를 구축하는 것입니다.

자세한 내용은 아래 전체 기록을 참조하십시오.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.