Sana Biotechnology, 모건 스탠리 컨퍼런스: 당뇨병 치료제 박차

Investing.com — 2026년 9월 14일 월요일, Sana Biotechnology(SANA)는 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 핵심 규제 단계에 근접했다고 경영진이 밝힌 제1형 당뇨병 프로그램을 선두로 세포 공학에 대한 장기적인 투자를 개괄했다. 회사는 의미 있는 기술적 진전과 인체 시험으로 가는 명확한 경로를 설명하는 동시에, 자본 제약, 지연된 CAR T 일정, 그리고 플랫폼이 대규모로 작동할 수 있음을 입증할 임상 데이터의 필요성을 인정했다.

주요 내용

• Sana는 제1형 당뇨병 프로그램이 IND(임상시험계획) 신청 및 1/2상 연구를 향해 진행 중이며, 회사는 2024년 말까지 신청하고 같은 시기쯤 임상시험을 시작하는 것을 목표로 한다고 밝혔다.
• 경영진은 가장 어려운 기술적 난관인 유전적으로 안정적인 GMP 마스터 셀 뱅크 문제가 해결되었으며, 제조, 비임상 작업 및 프로토콜 조율이 완료에 가깝다고 말했다.
• 회사는 2024년 2분기 말 현재 1억 6천만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 현재 소진율로 볼 때 2025년 중반까지 운영 자금 확보가 가능하다고 밝혔다.
• Sana의 생체 내 CAR T 프로그램인 SG293은 아직 초기 단계에 머물러 있으며 일정이 연기되어, 현재 2027년 상반기가 데이터 발표 예상 시점이다.
• 스티브 해어(Steve Harr) CEO는 회사가 광범위한 자금 조달 또는 파트너십을 모색하기 전에 인체 데이터 생성에 계속 집중하고 있다고 말했다.

제1형 당뇨병이 여전히 주요 초점

스티브 해어 최고경영자(CEO)는 Sana가 세포 공학이 향후 Two decades 동안 의학의 주요 변화 중 하나가 될 수 있다는 아이디어를 중심으로 설립되었다고 말했다. 그는 회사의 선도적인 노력은 유전자 변형 유도 만능 줄기세포 유래 췌장섬을 사용하여 제1형 당뇨병에 대한 일회성 기능적 치료법을 만드는 것을 목표로 한다고 밝혔다.

해어 CEO는 제1형 당뇨병을 면역 체계가 췌장 베타 세포를 공격하여 환자들이 인슐린에 의존하고 기대 수명이 단축되는 질병이라고 설명했다. 그는 현재 최고의 치료법으로도 이 질환이 수명을 약 10년 단축시킬 수 있다고 말했다.

회사의 논지는 시험관 내, 쥐, 비인간 영장류 및 UP421로 알려진 인간 환자 사례에서 현재 입증했다고 말하는 일련의 단계에 기반한다. 이 사례에서 Sana는 면역 억제 없이 세포가 14개월 동안 생존하여 면역 회피 접근법이 사람에게도 효과가 있을 수 있다는 아이디어를 뒷받침한다고 밝혔다.

해어 CEO는 회사가 이제 이 결과를 줄기세포 유래 췌장섬으로 이전하려고 노력하고 있다고 말했다. 그는 다음 주요 질문은 간단하다고 말했다: 새로운 세포가 이식 후 생존하는가? 만약 생존한다면, 이는 회사에 중요한 사건이 될 것이며, 만약 생존하지 못하더라도 면역 거부가 신속하게 예상되기 때문에 그 결과 또한 의미 있을 것이라고 그는 덧붙였다.

운영 업데이트: 제조, 연구 및 규제 당국

Sana는 당뇨병 프로그램에 대한 세 가지 주요 작업 흐름인 임상 준비, 비임상 연구 및 제조 공정 확정을 완료했다고 밝혔다.

• 회사는 가장 어려운 기술적 문제인 유전적으로 안정적인 GMP 마스터 셀 뱅크 생성을 해결했다고 밝혔다.
• 최종 임상시험 프로토콜 작업은 규제 기관, 의료진 및 외부 이해관계자와 조율되었다고 말했다.
• GLP 독성학, 생체 분포, 효능 및 유전체 안정성 작업을 포함한 비임상 연구는 예비적으로 완료되었으며, 최종 보고서는 아직 미정이다.
• 필요한 경우 세포를 제거할 수 있도록 세포 설계에 안전 스위치가 내장되었다.
• 연구실에서 GMP 시설로의 제조 기술 이전이 진행 중이며 완료에 가까워지고 있다.

회사는 또한 2024년 초에 프리미엄 평가로 2천5백만 달러의 지분 투자를 포함한 Mayo Clinic과의 협력을 강조했다. 해어 CEO는 이 파트너십이 임상 현장 전반에 걸쳐 제품 취급, 보관, 처리 및 전달을 표준화하는 데 도움을 주고 있다고 말했다. 그는 현재까지 이 협력이 자신의 기대를 뛰어넘었다고 덧붙였다.

규제와 관련하여 해어 CEO는 상호작용이 투명하고 협력적이었다고 말했다. 그는 글로벌 규제 기관들이 제1형 당뇨병의 충족되지 않은 의료 수요를 이해하고 있으며, 이 질병이 환자들에게 매우 동기 부여가 된다고 설명했다. 그는 회사가 아직 등록 연구 설계에 대한 공식적인 논의는 없었다고 덧붙였다.

임상시험 설계 및 임상 목표

Sana는 약 12명의 환자를 대상으로 하는 SC451이라는 1/2상 연구를 계획 중이며, 초기 데이터에 따라 환자 수를 조정할 유연성을 가지고 있다. 해어 CEO는 회사가 이 임상시험을 통해 세 가지 주요 질문에 답하기를 원한다고 말했다.

• 치료법이 안전한가, 특히 세포가 생착되지 않을 경우 심각한 저혈당증에 관하여?
• 면역 회피 기능이 유전자 변형 줄기세포 유래 췌장섬으로 이전되는가?
• 이 치료법이 인슐린 주사나 면역 억제 없이 정상 혈당을 유도할 수 있으며, 이 결과가 환자들 사이에서 반복될 수 있는가?

그는 단기적인 안전성 우려는 저혈당증에 집중되며, 이는 정맥 포도당으로 관리할 수 있다고 설명했다. 장기적인 안전성은 세포 치료제의 일반적인 문제인 종양원성(tumorigenicity)에 대한 장기적인 추적 관찰을 필요로 할 것이다.

회사는 2024년 말까지 IND가 신청되고 임상시험이 시작되더라도, 환자 투여는 2025년 초까지 시작되지 않을 수 있다고 예상한다. 해어 CEO는 시기가 적절한 환자를 찾는 시기에 달려 있다고 말했다.

재무 결과 및 자본 전략

Sana는 2024년 2분기 말 현재 1억 6천만 달러의 현금을 보유하고 있다고 밝혔다. 회사는 현재 지출 수준으로 볼 때, 이는 2025년 중반까지 운영 자금 확보가 가능함을 의미한다고 말했다.

경영진은 대부분의 자본이 제1형 당뇨병 프로그램, 특히 제조 규모 확대 및 공정 개발에 투입되고 있다고 말했다. 현재 CAR T 플랫폼은 선도 프로그램에서 개념 증명을 먼저 원하기 때문에 자금 지원이 적다.

해어 CEO는 Sana가 단기적인 자금 조달이 시급하지는 않지만, 머지않은 미래에 자본을 조달할 계획이라고 말했다. 그는 합리적인 임상 데이터가 향후 자금 조달 논의 및 가능한 파트너십 협상의 조건을 개선할 수 있을 것으로 회사는 예상한다고 덧붙였다.

회사의 더 넓은 자금 조달 관점은 다음 주요 가치 변곡점, 특히 초기 임상 효능 데이터에 도달하기에 충분한 자본을 보유하고 있다는 것이다.

CAR T 플랫폼 진행 속도 둔화

Sana는 또한 회사 Fusogen 기술을 기반으로 구축된 생체 내 CAR T 플랫폼인 SG293에 대해서도 논의했다. 첫 번째 목표는 CD19 표적 프로그램이 있는 비호지킨 림프종이며, 첫 번째가 성공하면 BCMA 표적 프로그램도 준비될 것이다.

해어 CEO는 이 플랫폼이 세 가지 주요 차별점을 가지고 있다고 말했다.

• 광범위한 세포 표적화보다는 매우 특이적인 T세포 표적화를 위해 설계되었다.
• 유전 물질의 염색체 통합을 사용하며, 이는 딸세포에 신호를 전달해야 한다.
• 세포 유입과 T세포 활성화를 분리하며, 이는 CD3 기반 전달 시스템에서 관찰되는 주입 주변 독성을 피할 수 있다고 해어는 말했다.

회사는 중국에서 연구자 주도 임상시험이 곧 시작될 예정이지만, 데이터 발표 일정이 연기되었다고 밝혔다. Sana는 이전 목표인 2024년 말과 비교하여, 현재 2027년 상반기에 결과가 나올 것으로 예상한다. 해어 CEO는 이 지연이 다른 연구에서 발생한 부작용 이후 중국의 규제 심사가 강화된 것을 반영하며, Sana 자체 임상시험 실행에는 문제가 없다고 말했다.

그는 CAR T 프로그램의 개념 증명은 검출 불가능한 순환 종양 DNA와 합리적인 안전성 프로필을 동반하는 완전 관해를 의미할 것이라고 말했다. 경쟁 기준은 자가 CAR T 치료법이라고 그는 말했다. 만약 Sana의 접근법이 더 낫다고 입증되면, 사용하기 더 쉽고 림프구 제거 화학 요법이 필요하지 않을 수 있기 때문에 분명한 이점을 가질 수 있다. 만약 다소 약하더라도 T세포 관여 치료법과 경쟁할 수 있지만, 효능이 먼저 확립되어야 할 것이다.

미래 전망 및 전략적 우선순위

당뇨병 프로그램에 대해 Sana는 몇 가지 주요 이정표를 앞두고 있다고 보고 있다.

• 2024년 말까지: IND 승인 및 1/2상 임상시험 시작.
• 2025년: 초기 안전성 및 효능 데이터 (새로운 세포로 면역 회피가 이전되는지 여부 포함).
• 시간이 지남에 따라: 성인에서 젊은 환자로의 확장 가능성 (16세 이상부터 시작하여 12세 이상, 궁극적으로는 더 어린 연령 그룹으로).
• 향후: 등록 연구를 위한 제조 규모 확대 및 최종적인 조기 상업 출시.

해어 CEO는 회사가 규제 기관이 어떤 등록 연구 설계를 요구할지 아직 알지 못한다고 말했다. 그는 제조 공정 확정이 핵심 관문이 될 것이며, 회사는 이 경제성은 나중에 변경할 수 없기 때문에 등록 연구 시작 전에 총마진 가정을 정의해야 한다고 덧붙였다.

그는 또한 장기 추적 관찰 및 시판 후 감시가 종양원성 문제를 해결할 수 있다면 회사가 비교적 작은 등록 연구를 사용할 수도 있다고 말했다. 목표 모집단은 광범위하게 제1형 당뇨병 성인이며, 향후 확장될 수 있다.

파트너십에 대해 해어 CEO는 Sana가 네 가지 질문에 답하는 데 도움이 될 수 있는 거래에 개방적이라고 말했다: 치료법이 효과가 있는지, 제조를 확장할 수 있는지, 치료법을 위한 상업 모델을 구축할 수 있는지, 그리고 개발 자금을 어떻게 조달할지. 현재로서는 전략적 옵션을 열어두면서도 자체적으로 진행하는 것을 선호한다고 그는 말했다.

Q&A 주요 내용

질문 중 해어 CEO는 10월 UP421 데이터 발표가 많은 새로운 정보를 가져올 것으로 예상되지 않는다고 말했다. 회사가 달리 말하지 않는 한 세포의 지속적인 생존이 가정될 것이며, 실패는 중요하게 공개되어야 할 것이라고 그는 언급했다.

그는 1/2상 연구의 첫 Two 분기 또는 Two 분기는 치료법이 작동하는지 보여줄 수 있지만, 환자 전반의 일관성은 더 오래 걸려 2025년까지 이어질 수 있다고 말했다.

해어 CEO는 또한 특히 제조 규모 및 비용 최적화에서 중국의 혁신 역할에 주목하고 있다고 말했다. 그는 Sana가 미국 자본 시장을 강점으로 활용하면서 복잡한 의약품에 내부적으로 계속 집중하기를 원한다고 덧붙였다.

인공지능에 대해 그는 회사가 지식 추출, 팀 준비 및 백오피스 효율성에서 일부 용도를 보고 있지만, 이 단계에서는 새로운 치료법 발견의 주요 동인은 아니라고 말했다.

그는 회사가 좌절 후에도 진전을 이루었으며, 이제 향후 몇 분기 동안 더 명확한 정보를 제공할 수 있는 위치에 있다고 말하며 발언을 마쳤다.

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