헬러스 파마, 캔터 컨퍼런스서 3상 결과 초점

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2026년 9월 11일 금요일, 헬러스 파마(Helus Pharma, HELP)는 제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스(Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference)에서 세로토닌성 약물 기반의 정신 건강 파이프라인을 집중 조명했다. 회사는 CYB003을 단기적인 명확한 촉매제로 제시했으며, CYB004와 CYB005를 장기적인 프로그램으로 언급했다. 경영진은 과학적 근거에 대해 확신을 보였으나, 3상 프로그램의 실행이 여전히 주요 과제로 남아있다고 밝혔다.

주요 내용

• 헬러스는 CYB003(주요 우울 장애 보조 치료제인 중수소화 실로신 프로그램)이 핵심 가치 동인이며 현재 3상 임상 시험 중이라고 밝혔다.
• PARADIGM 3상 프로그램의 주요 데이터는 4분기에 발표될 예정이며, 이는 회사의 가장 중요한 단기 촉매제이다.
• 경영진은 2상 데이터에서 1회 투여 후 MADRS(몽고메리-아스버그 우울증 평가 척도)에서 위약 대비 13~14점 개선을 보였고, 2회 투여 후 추가 5점 개선이 있었다고 강조했다.
• 회사는 CYB003이 연간 약 4회 투여만 필요할 수 있다고 밝혔다. 이는 SPRAVATO의 연간 30~50회 투여보다 훨씬 적은 수치이다.
• 헬러스는 또한 범불안장애(GAD) 치료제인 CYB004와 초기 단계 파이프라인 프로그램인 CYB005에 대해서도 논의했으며, 적어도 2041년까지의 특허 보호를 강조했다.

재무 결과

헬러스는 컨퍼런스 콜에서 재무 결과, 매출 수치 또는 기타 영업 지표를 공개하지 않았다. 논의는 거의 전적으로 임상 개발, 규제 전략 및 파이프라인 계획에 집중되었다.

운영 현황

경영진은 회사가 현재 마이클 핼스테드(Michael Halstead)가 이끌고 있다고 밝혔다. 그는 2025년 인트라셀룰러 테라피스(Intra-Cellular Therapies)가 약 150억 달러에 존슨앤존슨(Johnson & Johnson)에 매각될 당시 사장으로 재직한 후 8월 초 최고경영자(CEO)로 합류했다. 아미르 이남다르(Amir Inamdar)는 최고 의학 책임자(CMO)로 남아있으며, 팀은 경험이 풍부하고 정신 건강에 집중하고 있다고 설명했다.

회사의 파이프라인은 세 가지 주요 프로그램을 포함한다:

• CYB003: 주요 우울 장애 보조 치료제인 중수소화 실로신, 현재 3상 임상 시험 중.
• CYB004: 범불안장애(GAD) 치료제인 DMT 화합물, 2024년 초 2상 신호 탐색 연구 완료.
• CYB005: 화합물 라이브러리, 2027년에 선도 후보 물질 개발 착수 예상.

헬러스는 CYB003이 혁신 치료제 지정(breakthrough therapy designation)을 받아 롤링 제출(rolling submission) 절차를 지원받는다고 밝혔다. 회사는 2028년에 신약 허가 신청(NDA)을 제출하고 2028년 승인을 목표로 하고 있다.

회사는 또한 CYB003과 CYB004 모두 2041년까지 연장되는 특허 보호를 받고 있다고 밝혔다. 경영진은 지적 재산권 포트폴리오가 광범위하고 자체 개발되었다고 설명하며, 이는 사업에 장기적인 상업화 기회를 제공한다.

실행에 관해, 헬러스는 PARADIGM 3상 프로그램이 긍정적인 결과를 도출한 2상 연구와 유사하게 설계되었다고 밝혔다. 회사는 설계를 크게 변경하지 않은 것은 의도적인 것이라고 말하며, 주요 변경 사항이 종종 2상에서 관찰된 효과를 약화시키기 때문이라고 설명했다.

3상 프로그램의 주요 내용은 다음과 같다:

• APPROACH: 위약과 CYB003 16mg을 비교하는 2개 군 연구, 각 군당 110명의 환자.
• EMBRACE: 위약, 8mg, 16mg을 비교하는 3개 군 연구, 각 군당 110명의 환자.
• 두 연구 모두 3주 간격으로 두 번 투여한다.
• 주요 평가 변수는 6주 차에, 2차 평가 변수는 12주 차에 측정된다.
• 장기 연장 연구인 EXTEND는 12개월까지 지속성, 재발 및 재치료 필요성을 추적하도록 설계되었다.

헬러스는 2상에서 3상으로 넘어갈 때 유일하게 의미 있는 프로토콜 변경은 MADRS 진입 기준점을 21점에서 24점으로 높인 것뿐이라고 밝혔다. 경영진은 이는 환자의 질을 향상시킬 것이라고 말했다. 회사는 연구는 총 220명 환자를 기준으로 통계적 검정력을 갖추고 있으며, 2상에서 나타난 효과 크기를 유지하기 위함이라고 설명했다.

CYB003의 화학적 특성에 대해 논의하면서, 경영진은 중수소화(deuteration)가 실로시빈(psilocybin)에 비해 약물에 의미 있는 약동학적 이점을 제공한다고 밝혔다. 3상 투여 용량인 16mg에서 혈장 Cmax는 임상 시험에 사용된 실로시빈 25mg보다 약 1.5배 높으며, AUC로 측정된 노출도는 약 2.5배 더 높다.

이남다르는 약물 부담과 가변성을 줄이면서 치료적 돌파 경험에 필요한 혈장 농도에 도달하는 것이 목표라고 말했다. 또한 전임상 데이터에 따르면 약물이 뇌에 더 빠르고 더 높은 수준으로 도달한다고 덧붙였다.

경영진은 2상 데이터에서 1회 투여 후 MADRS 우울증 척도에서 위약 대비 13~14점 개선을 보였고, 3주 후 2회 투여 후 추가 5점 개선이 있었다고 밝혔다. 회사는 효과는 12개월까지 지속되었으며, 상당수의 환자가 관해(remission)에 도달했다고 밝혔다. 안전성과 내약성(tolerability)은 매우 우수했으며, 주요 안전성 문제는 확인되지 않았다.

헬러스는 또한 CYB003을 기존 항우울제 대체제라기보다는 보조 치료제로 설명했다. 핼스테드는 이 접근 방식을 통해 임상의는 SSRI 또는 SNRI와 같은 표준 치료를 유지하면서 환자가 관해에 더 가까워지도록 다른 치료법을 추가할 수 있다고 말했다. 그는 이는 약물 휴지기(drug washout)와 새로운 단일 요법(monotherapy)으로의 완전한 전환 필요성을 피할 수 있게 한다고 덧붙였다.

회사는 공략 가능한 시장이 크다고 밝혔다. 미국 내 약 2,300만 명의 주요 우울 장애 환자 중 약 70%가 표준 치료를 받고 있으며, 그 중 약 3분의 2는 최적의 혜택을 받지 못한다고 말했다. 경영진은 이로 인해 보조 치료가 치료 저항성 우울증(treatment-resistant depression) 단독 치료보다 더 넓은 기회를 제공한다고 주장했다.

헬러스는 또한 CYB003을 SPRAVATO와 비교하며, 2상 지속성 데이터에 따르면 신약은 연간 약 4회 투여만 필요할 수 있는 반면, SPRAVATO는 연간 30~50회 투여가 필요하다고 말했다. 경영진은 낮은 투여 부담이 채택 및 보험 적용에 도움이 될 수 있다고 말했다. 가격 책정은 3상 결과 발표 후에 논의될 것이라고 덧붙였다.

CYB004의 경우, 회사는 이 프로그램이 2024년 초 2상 신호 탐색 연구를 완료했으며 다음 연구를 위한 임상 설계가 확정되고 있다고 밝혔다. 헬러스는 범불안장애(GAD)는 치료 혁신이 제한적인 큰 시장으로 남아있으며, CYB004의 발전은 플랫폼의 폭을 보여주고 단일 자산에 대한 의존도를 줄일 것이라고 말했다.

향후 전망

헬러스는 향후 6~12개월은 실행에 의해 결정될 것이라고 밝혔다. 경영진은 이 점을 여러 번 강조했으며, 핼스테드는 회사의 초점을 "실행, 그리고 실행(execution, and execution)"으로 요약할 수 있다고 말했다.

단기 목표는 다음과 같다:

• 2026년 4분기: CYB003에 대한 APPROACH 및 EMBRACE 3상 주요 데이터 발표.
• 임박: 다음 CYB004 임상 설계에 대한 추가 세부 정보.
• 진행 중: CYB003 장기 연구 EXTEND의 환자 등록 및 추적 관찰.

장기 목표는 다음과 같다:

• 2027년: CYB005 선도 화합물의 개발 착수 예상.
• 2028년: CYB003의 신약 허가 신청(NDA) 제출 계획.
• 2028년: 혁신 치료제 지정 및 롤링 제출 지원을 통한 CYB003 승인 예상.

헬러스는 EXTEND 연구가 재치료 간격 및 유지 용량 이해에 중요할 것이며, 이는 라벨링 및 상업적 사용에 영향을 미칠 수 있다고 밝혔다. 회사는 또한 궁극적인 상업화를 위한 인프라를 구축하고 있지만, 비용 절감 원칙을 지키고 있다고 덧붙였다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 경영진은 보조 치료의 근거에 대해 다시 설명했다. 핼스테드는 임상의들은 종종 개선되고 있지만 아직 관해에 도달하지 못한 환자들을 보게 되는데, 보조 치료가 처음부터 다시 시작할 필요 없이 진행을 계속할 수 있는 방법을 제공한다고 말했다.

이남다르는 중수소화 전략에 대해 언급하며, 이 화학적 특징이 더 효율적인 전달을 가능하게 한다고 말했다. 그는 연구 중인 용량에서 약물이 실로시빈보다 뇌에 더 빨리 도달하고, 더 높은 수준에 도달하며, 더 강한 노출을 생성한다고 설명했다.

임상 설계에 대해 이남다르는 회사가 2상에서 3상으로 넘어갈 때 의도적으로 큰 변경을 피했다고 말했다. 그는 가장 중요한 결정은 MADRS 진입 기준점 상향 조정과 2회 투여가 주요 평가 변수에 포함된 방식을 제외하고는 설계를 거의 동일하게 유지하는 것이었다고 설명했다.

경영진은 또한 3상 프로그램이 2개 군 및 3개 군 연구를 모두 포함하는 이유에 대해서도 논의했다. APPROACH는 위약 대조 효능 및 안전성 데이터를 제공하도록 설계되었으며, EMBRACE는 규제 당국이 권고한 용량 반응을 보여주기 위함이라고 밝혔다.

장기 연장 연구에 대해 헬러스는 환자들은 재발하거나 추가 치료가 필요할 때까지 맹검(blinded) 상태를 유지하며, 최대 3회까지 추가 투여를 받을 수 있다고 말했다. 회사는 이 연구는 12개월 동안의 지속성 및 재발 기준을 정의하는 데 도움이 될 것이라고 덧붙였다.

CYB004에 대해 경영진은 이 프로그램은 헬러스가 단일 자산 기업 이상임을 입증하는 데 도움이 될 수 있다고 말했다. 회사는 범불안장애(GAD)는 최근 발전이 거의 없는 큰 시장이며, 이 화합물의 단기 작용 프로파일은 여전히 매력적이라고 덧붙였다.

핼스테드는 회사의 엄격한 실행(disciplined execution)에 대한 집중을 강조하며 논의를 마쳤다. 그는 "우리는 우리의 제품이 모든 특징들을 갖추고 있으며, 이에 대해 조만간 이야기할 기회가 있기를 바라는데, 표준 치료에 더한 보조 치료제로서 정말 큰 잠재력을 가지고 있다고 믿습니다"라고 말했다.

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