칸토어 피츠제럴드 컨퍼런스에서 파바리스: 경구용 HAE 치료제 추진에 탄력

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일, Pharvaris (PHVS)는 제12회 칸토어 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 deucrictibant가 유전성 혈관부종(HAE) 치료를 재편할 수 있다는 주장을 펼쳤습니다. 이 회사는 강력한 3상 예방 치료 데이터를 강조하고 광범위한 상업화 계획을 제시하는 한편, 안전성 문제와 앞으로 남은 규제 작업에 대해서도 언급했습니다.

경영진은 경구용 B2 수용체 길항제가 더욱 다양하고 고위험 환자군에서 주사제와 유사한 효능을 보였다고 밝혔습니다. 발표는 긍정적이었으나, 라벨링, 간 효소 검사 결과, 그리고 임상적 성공을 글로벌 출시로 전환하는 데 따르는 남은 위험도 반영했습니다.

핵심 요약

• Pharvaris는 CHAPTER-3 예방 치료 임상에서 deucrictibant가 HAE 발작률을 87% 감소시켰다고 밝혔습니다.
• 이 연구에는 6개 대륙의 환자들이 등록되었으며, 회사의 초기 2상 연구보다 더 높은 기준선 발작률을 보였습니다.
• 경영진은 2025년 4월 8일 즉시 투여(on-demand) 출시를 준비 중이며, 2025년 상반기에는 예방 치료(prophylaxis) 신청을 계획하고 있습니다.
• 회사는 또한 후천성 혈관부종 데이터를 신청용으로 고려하고 있으며, 규제 당국이 동의할 경우 우선 심사를 지원할 수 있습니다.
• Pharvaris는 단순히 HAE뿐만 아니라 브래디키닌 매개성 혈관부종을 중심으로 상업화 플랫폼을 구축하고 있습니다.

임상 결과, 더 강력한 예방 치료 데이터 시사

Pharvaris는 CHAPTER-3가 1년도 채 되지 않아 두 번째 3상 성공을 기록했으며, 이는 유전성 혈관부종에서 경구용 예방 치료에 대한 더 강력한 근거를 제공했다고 밝혔습니다. 이 임상은 1형 및 2형 HAE 환자를 대상으로 경구용 B2 수용체 길항제인 deucrictibant를 시험했습니다.

• 이 약물은 예방 치료 환경에서 발작률을 87% 감소시켰습니다.
• 이 결과는 3상에서 더 광범위하고 중증인 환자군을 등록했음에도 불구하고 이전 2상 연구를 능가했습니다.
• CHAPTER-3의 기준선 발작률은 월 약 3.6회에서 3.8회였습니다.
• 경영진은 이는 2상보다 높았으며, 최신 주사제 예방 치료 연구와 비슷하거나 그 이상이었다고 밝혔습니다.

회사는 이 임상에 북미, 유럽, 아시아-태평양, 라틴 아메리카 및 남아프리카의 환자들이 포함되었다고 밝혔습니다. 회사는 더 넓은 지리적 혼합으로 인해 연구가 더 까다로워졌고 실제 사용을 더 잘 대표하게 되었다고 주장했습니다.

Pharvaris는 또한 서방형 제제가 더 나은 약동학적 프로파일을 보였으며, 치료 효과에 필요한 EC85 혈장 역치 이상으로 더 지속적인 노출을 제공했다고 밝혔습니다. 경영진은 이 프로파일을 더 강력한 3상 결과와 연결했습니다.

안전성 문제는 여전히 이야기에 포함되어 있습니다

Pharvaris는 전반적인 내약성 프로파일이 양호하다고 설명했지만, 투자자들이 면밀히 주시할 투 가지 문제(간 기능 검사 수치 상승 및 3형 환자에서의 심각한 후두 사건)를 다루는 데 시간을 할애했습니다.

• 투 환자에게 3등급 간 기능 검사 수치 상승이 있었습니다.
• 두 사례 모두 빌리루빈 상승은 포함되지 않았으며, 두 환자 모두 무증상이었다고 합니다.
• 회사는 두 환자 모두 지방간 질환 및 장기 안드로겐 치료를 포함한 혼란 요인이 있었다고 밝혔습니다.
• 경영진은 많은 환자들이 안드로겐 사용 이력과 취약한 기준선 간 건강을 가지고 있기 때문에 HAE 예방 치료 연구에서 간 효소 상승은 드문 일이 아니라고 밝혔습니다.

심각한 이상 반응에 대해 Pharvaris는 해당 사례가 후두 운동이상증과 관련이 있었으며, 이는 약물 유발성 혈관부종이 아닌 성대 장애로 설명했습니다. 해당 환자는 약사였으며, 연구에 참여하기 전 잦은 후두 발작, 응급실 방문 및 삽관 이력이 있었습니다.

• 환자는 등록 전 3개월 동안 19회의 후두 발작을 경험했습니다.
• 연구 시작 후 환자는 후두 발작이 90% 감소했습니다.
• 경영진은 환자가 직장으로 복귀했다고 밝혔습니다.

Pharvaris는 안전성 프로파일이 다른 승인된 HAE 예방 치료제와 유사해야 한다고 밝혔습니다. 또한, 경쟁 경구 요법인 ORLADEYO에 대해 언급한 40%의 1년 중도 이탈률보다 훨씬 낮은 5%의 중도 이탈률을 예상했습니다.

상업 전략은 경구용의 편리성과 효능에 중점을 둡니다

경영진은 시장이 이미 경구용 HAE 치료제에 대한 강한 수요를 보이고 있으며, 효능이 주사제 옵션보다 약하더라도 그러하다고 주장했습니다. 경영진은 환자들이 편리함을 중요하게 생각한다는 증거로 ORLADEYO의 21% 시장 침투율을 지적했습니다.

• ORLADEYO는 TAKHZYRO보다 낮은 효능에도 불구하고 HAE 예방 치료 분야에서 약 21%의 침투율을 보입니다.
• Pharvaris는 deucrictibant가 효능을 희생하지 않으면서 경구용의 편리함을 제공할 수 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 이 약물이 새로운 치료 환자를 위한 사실상의 1차 치료제가 될 수 있다고 믿습니다.
• 경영진은 매년 150명에서 250명의 새로운 HAE 환자가 치료 경로를 거쳐 결국 예방 치료에 도달한다고 밝혔습니다.

최고 상업 책임자(CCO) Wim Souverijns는 회사가 신규 환자와 현재 주사제 사용자를 모두 전환시킬 큰 기회를 보고 있다고 말했습니다. 그는 경구용 약물이 주사제와 유사한 효능을 제공한다면 시장이 변할 수 있다고 덧붙였습니다.

Pharvaris는 또한 TAKHZYRO 및 ANDEMBRY를 사용하는 환자들을 놓고 경쟁할 것이며, icatibant 주사를 계속 사용하는 사람들에게도 도달할 것으로 예상한다고 밝혔습니다. 회사는 B2 수용체 길항제 메커니즘이 이미 해당 계열을 사용하는 의사와 환자들에게 친숙해야 한다고 밝혔습니다.

출시 계획 및 규제 경로

Pharvaris는 2025년 4월 8일 즉시 투여(on-demand) 출시를 향해 나아가고 있다고 밝혔습니다. 회사는 즉시 투여 프로그램이 거의 완료되었으며, 확대 접근 프로그램은 이미 활성화되어 있다고 말했습니다.

• 즉시 투여(on-demand) 출시일: 2025년 4월 8일.
• 예방 치료(prophylaxis) 신청: 2025년 상반기 예정.
• 후천성 혈관부종에 대한 CREAATE 임상시험 데이터: 2025년 1분기 예상.
• 회사는 규제 당국이 동의할 경우 예방 치료 신청서와 함께 CREAATE 데이터를 제출할 계획이며, 이는 우선 심사를 지원할 수 있습니다.

경영진은 deucrictibant가 유일하게 경구 투여 가능한 B2 수용체 길항제이며, 단일 분자로부터 즉시 투여 및 예방 치료 사용을 모두 지원할 수 있다고 밝혔습니다. 회사는 또한 1형 및 2형 HAE를 넘어 3형 HAE 및 후천성 혈관부종을 포함하도록 라벨 확장을 모색하고 있습니다.

더 넓은 상업화 플랫폼 구축

Pharvaris는 좁은 HAE 영업팀을 구축하기보다는, 더 광범위하게 브래디키닌 매개성 혈관부종에 초점을 맞춘 조직을 만들고 있다고 밝혔습니다. 회사는 이러한 접근 방식이 나중에 관련 적응증으로 확장할 여지를 줄 것이라고 말했습니다.

• 미국 영업 노력은 약 2,000명의 목표 의사를 중심으로 구축됩니다.
• Pharvaris는 단계적 출시가 아닌, 출시 시점에 전체 현장 영업 인력을 배치할 것이라고 밝혔습니다.
• 환자 관리 코디네이터와 환자 서비스 허브는 수요 증가에 따라 확장될 것입니다.
• 회사는 현장 영업 인력 규모가 출시 후에도 안정적으로 유지될 것이라고 밝혔습니다.

경영진은 미국 팀이 Firazyr 출시 경험이 있는 임원에 의해 이끌어지고 있다고 밝혔습니다. 또한, 상업화 계획은 조각난 지역 확대로 인해 발생할 수 있는 비효율성을 피하도록 설계되었다고 말했습니다.

미국 외 지역에서는 Pharvaris가 선택적 접근 방식을 취할 것이라고 밝혔습니다. 회사는 빠른 글로벌 출시를 목표로 하지 않으며, 시장 접근성이 어디에 언제 진출할지를 결정하는 핵심 요소가 될 것이라고 말했습니다.

• 유럽 의사 인구는 더 적어서 더 효율적인 상업 팀을 구성할 수 있습니다.
• 가격 및 마진은 국가별로 다를 것입니다.
• 경영진은 예방 치료가 국제 시장에서 더 큰 기회가 될 수 있다고 밝혔습니다.

가격 유연성 및 미래 제품 아이디어

Pharvaris는 즉시 투여 및 예방 치료 제품 모두에 대한 가격 책정 유연성을 가지고 있으며, 이들을 별개의 자산이 아닌 포트폴리오로 생각할 것이라고 밝혔습니다. 경영진은 목표가 deucrictibant의 전체 기회를 극대화하는 것이라고 말했습니다.

• 회사는 지불자들이 단일 용량 즉시 투여 치료의 경제성에 잘 반응한다고 밝혔습니다.
• 즉시 투여 가격 책정이 예방 치료 도입을 지원하는 데 도움이 될 수 있다고 제안했습니다.
• 가격 결정은 임상 데이터의 강점과 품질에 따라 달라질 것입니다.

최고 경영자(CEO) Berndt Modig는 또한 회사가 다른 브래디키닌 매개 적응증으로 제품 라인 확장을 고려하고 있다고 말했습니다. 그는 그러한 프로그램은 상업적 타당성이 있어야 하고, 가격 구조에 부합하며, 비교적 짧은 시간 내에 의미 있는 추가 기회를 제공해야 한다고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 경영진은 2상 즉시 방출 캡슐에서 3상 서방형 제제로 변경한 이유에 대해 더 자세히 설명했습니다.

• 회사는 이 변경이 더 다양한 환자군을 포괄하기 위함이었다고 밝혔습니다.
• 서방형 버전은 EC85 역치 이상으로 더 지속적인 노출을 제공했다고 말했습니다.
• 경영진은 이 약동학적 프로파일을 CHAPTER-3에서 보인 더 강력한 효능과 연결했습니다.

Pharvaris는 또한 연구에서 더 높은 기준선 발작률에 대해서도 설명했습니다.

• 회사는 환자 구성이 더 글로벌했으며, 발작률이 더 높은 지역을 포함했다고 밝혔습니다.
• 또한, 연구의 더 짧은 관찰 기간이 더 긴 연구 전 관찰 기간보다 기준선을 더 높게 보이게 했을 수 있다고 말했습니다.

3형 HAE에 대해 경영진은 FDA와 유럽의약품청(European Medicines Agency) 모두 CHAPTER-3에 해당 환자들을 포함할 것을 권고했다고 밝혔습니다. Pharvaris는 질병 생물학이 더 복잡하기 때문에 계산된 위험을 감수했지만, deucrictibant는 브래디키닌이 어떻게 생성되든 상관없이 하류에서 작용해야 한다고 믿고 있습니다.

경영진은 또한 경구 요법의 상업적 타당성에 대해 다시 언급했습니다. Souverijns는 경구 제품이 주사제와 유사한 효능을 제공한다면 시장이 변할 수 있다고 말하며, 회사가 시간이 지남에 따라 신규 환자의 많은 부분을 확보한다면 예방 치료 분야의 선두 주자가 될 수 있다고 덧붙였습니다.

Pharvaris는 다음 촉매는 CREAATE 데이터, 즉시 투여(on-demand) 출시, 그리고 더 광범위한 브래디키닌 매개 적응증에 대한 추가 작업이라고 밝혔습니다. 자세한 내용은 아래 전체 기록을 참조하십시오.

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