Celldex, Cantor 컨퍼런스서 barzolvolimab 데이터 공개 임박

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일, Celldex Therapeutics (CLDX)는 제12회 Cantor Fitzgerald 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 선도 약물 barzolvolimab과 만성 특발성 두드러기(chronic spontaneous urticaria)에서 비만세포(mast-cell) 표적 접근법의 상업적 가능성을 집중 조명했다. 회사는 강력한 중간 단계 데이터와 광범위한 후기 단계 프로그램을 언급하며, 주요 3상(Phase III) 결과가 아직 남아있으며 아토피 피부염(atopic dermatitis)을 포함한 일부 파이프라인의 성공 여부는 아직 입증되지 않았다고 밝혔다.

핵심 요약

• Celldex는 barzolvolimab이 만성 특발성 두드러기, 증상성 피부묘기증(symptomatic dermatographism) 및 한랭 두드러기(cold urticaria)에 대해 3상(Phase III) 시험 중이며, CSU 데이터는 2026년 하반기에 나올 것으로 예상한다고 밝혔다.
• 회사는 2상(Phase II) 결과, barzolvolimab 투여 환자의 65%가 12주차에 혈관 부종(angioedema)이 없었으며, 위약(placebo) 투여 환자의 25%와 비교해 40%p 차이를 보였다고 강조했다. 이는 경쟁 치료제보다 더 큰 차이라고 덧붙였다.
• Celldex는 두 가지 상업적 진입점을 목표로 하고 있다: 중증 1차 CSU 환자와 현재의 첨단 치료제 이후에도 증상이 지속되는 환자.
• 경영진은 최종 투여 후 7개월이 지나도 환자의 40%가 완전 반응을 유지했다고 밝히며, 이는 보험사 협상에서 중요할 수 있는 지속성(durability)을 뒷받침한다고 말했다.
• 회사는 이중특이성(bispecific) 프로그램인 CDX-622도 개발 중이며, 2026년 하반기에 아토피 피부염 관련 데이터 발표 여부가 향후 개발 결정의 중요한 시점이 될 수 있다고 언급했다.

재무 결과

Celldex는 발표 중 재무 결과, 매출 수치 또는 기타 운영 지표를 공개하지 않았다. 논의는 임상 개발, 시장 전략 및 회사의 전반적인 파이프라인에 집중되었다.

운영 업데이트

경영진은 컨퍼런스 시간 대부분을 barzolvolimab에 할애했다. barzolvolimab은 c-Kit 수용체를 표적으로 하는 항체로, 두드러기 증상의 핵심 원인인 비만세포를 고갈시키도록 설계되었다.

• 회사는 2025년 2월에 3상 CSU 연구를 완료했으며, 2025년 9월 또는 10월에 데이터를 발표할 예정이다.
• 3상 CSU 프로그램은 두 가지 연구에 걸쳐 거의 2,000명의 환자를 포함하고 있으며, 이는 역대 가장 큰 CSU 임상 시험 중 하나이다.
• 3상 설계는 성공적인 2상 연구와 동일한 선정 기준을 유지했지만, KIT 수용체를 더 빠르게 포화시키고 비만세포 억제를 가속화하기 위해 초기 고용량(loading dose)을 추가했다.
• Celldex는 CSU 연구가 UAS7에서 10점 차이를 감지할 수 있도록 90%의 통계적 검정력(powered)을 확보했으며, omalizumab 불응성 하위 그룹을 분석할 수 있는 충분한 통계적 강도를 가지고 있다고 밝혔다.
• 1차 평가변수: 12주차에 기준선 대비 UAS7 변화.
• 2차 평가변수: 가려움증 및 팽진 점수 개별 분석, UAS7 제로 달성, 매우 잘 통제된 질병, 혈관 부종 분석 및 omalizumab 불응성 하위 그룹 분석 등을 포함한다.

회사 최고 과학 책임자인 Tibor Keler 박사는 이번 연구가 의도적으로 대규모로 진행되었다고 말했다. 그는 “이 연구는 UAS7 점수에서 10점 차이를 감지하기 위해 90%의 검정력을 갖도록 설계되었습니다”라며, “전체 인구 집단에 대해서는 이보다 훨씬 높은 검정력을 가지고 있습니다. 사실상 충분히 넘치는 수준입니다”라고 덧붙였다.

Celldex는 초기 고용량 개념이 결절성 가려움 발진(prurigo nodularis) 연구에서 이미 테스트되었으며, 새로운 안전성 문제 없이 순환 트립타제(circulating tryptase) 및 비만세포 억제에 예상되는 효과를 보였다고 밝혔다.

• 1상(Phase I) 및 2상(Phase II) 연구에 걸쳐 약 700명의 환자가 치료를 받았다.
• 경영진은 안전성 프로파일이 용량 수준과 환자 그룹 전반에 걸쳐 일관되게 유지되었다고 말했다.
• 광범위한 환자 인구에서의 사용을 제한할 만한 안전성 문제는 확인되지 않았다.

2상 데이터 및 차별점

Celldex는 barzolvolimab이 현재의 CSU 치료제들과 차별화된다는 점을 주장하기 위해 2상 데이터에 크게 의존했다.

• 12주차에 barzolvolimab 투여 환자의 65%가 혈관 부종이 없었으며, 위약 투여 환자는 25%였다.
• 회사는 이 40%p 차이가 언급된 다른 어떤 치료제에서 본 차이보다 두 배 이상 크다고 밝혔다.
• 회사는 비교적 dupilumab은 혈관 부종 평가변수에서 위약 대비 유의미한 차이를 보이지 않았다고 말했다.
• 2상 환자의 약 36%가 중증 혈관 부종과 중증 CSU를 모두 앓고 있었다.
• 이전 생물학적 제제 사용 여부나 IgE 수치와 관계없이 높은 효능이 보고되었다.

최고 상업 책임자(chief commercial officer)인 Teri Lawver는 혈관 부종 데이터가 특히 중요하다고 말했다. 그녀는 “2상 임상 시험 12주차 데이터를 보면, barzolvolimab 투여 환자의 65%가 혈관 부종이 없었던 반면, 위약 투여 환자는 25%였습니다”라며, “40%p의 델타(차이)는 다른 어떤 치료제에서 관찰된 델타보다 두 배 이상입니다”라고 설명했다.

Celldex가 강조한 또 다른 점은 치료 중단 후의 지속성(durability)이었다.

• 환자의 40%가 최종 투여 후 7개월이 지나도 완전 반응을 유지했다.
• 이는 트립타제 측정 결과에 따르면 비만세포 수가 정상으로 돌아왔음에도 불구하고 발생했다.
• 경영진은 치료 중단 후의 반응률이 경쟁 약물에서 관찰된 치료 중 반응률과 일치했다고 말했다.
• 최고 경영자(chief executive)인 Anthony Marucci는 이 약물이 “면역 체계를 재설정”할 수 있다고 회사가 믿는다고 말했다.

상업 전략 및 시장 기회

Celldex는 barzolvolimab이 시장에 진입할 수 있는 두 가지 주요 방법을 설명했다.

• 중증 질환 및/또는 중증 혈관 부종 환자를 위한 1차 첨단 치료제.
• omalizumab, dupilumab 또는 remibrutinib에도 불구하고 증상이 지속되는 환자를 위한 2차 첨단 치료제.

경영진은 실제 환자 집단이 2상 임상 시험 그룹보다 덜 중증이더라도, 1차 중증 부문이 전체 시장의 약 20%를 차지할 수 있다고 말했다. 또한, 다른 면역학 및 염증 분야에서 나타나는 환자 이탈 패턴을 바탕으로, 출시 초기에는 2차 시장이 1차 시장보다 더 클 수 있다고 덧붙였다.

회사는 barzolvolimab의 특성이 프리미엄 가격 전략을 뒷받침할 수 있다고 주장했다.

• Celldex는 보험사에게 가장 비싼 치료제는 효과가 없는 치료제라고 말했다.
• 경영진은 예비 보험사 협의 결과, 가치 기반 접근 방식에 대한 지지를 확인했다고 밝혔다.
• 회사는 현장 담당자, 의학 부서, 환자 옹호 및 실제 데이터(real-world evidence) 작업을 포함하는 상업 팀을 구축하고 있다.
• 치료 종료 후에도 효능이 지속되기 때문에 지속성 데이터가 가치 제안을 강화할 수 있다고 밝혔다.

Lawver는 회사가 명확한 보험사 메시지를 가지고 있다고 말했다. 그녀는 “barzolvolimab이 제공하는 것과 같은 일관된 효능을 가지고 있고, 다른 치료법으로는 해결할 수 없는 환자 집단을 위한 치료법으로 포지셔닝한다면, 이는 우리가 내세울 수 있는 매우 강력한 가치 제안입니다”라고 설명했다.

의사 채택 및 시장 동향

Celldex는 특히 피부과 의사들 사이에서 CSU 시장이 어떻게 변화하고 있는지에 대해서도 논의했다.

• 미국 3상 환자의 절반 이상이 피부과 의사에 의해 등록되었다.
• 현재 CSU 환자는 치료 환경에서 피부과 의사와 알레르기 전문의에게 거의 균등하게 나뉘어 있다.
• 첨단 CSU 치료제는 여전히 알레르기 전문의 커뮤니티에 집중되어 있지만, Celldex는 이러한 상황이 변하고 있다고 말했다.
• 경영진은 omalizumab 출시 당시 피부과 의사들이 적극적으로 참여하지 않았지만, 이제는 CSU 약물 처방에 더 개방적이라고 말했다.
• 회사는 피부과 의사들이 진료실 내 주사(in-office injections)에 익숙하며, 블랙박스 경고(black-box warnings)에 의해 위축되지 않는다고 말했다.

Celldex는 시장 조사 결과 피부과 의사들이 barzolvolimab에 개방적이며, 의뢰 패턴에서 CSU 환자들을 점점 더 많이 되찾아오고 있음을 시사한다고 밝혔다. 또한, 2024년 말부터 2026년 중반까지 모든 CSU 치료제의 신규 브랜드 처방이 약 두 배 증가했으며, 전체 진단율은 여전히 32%에 불과하여 성장 여지가 남아 있다고 말했다.

경영진은 Novartis 및 Sanofi를 포함한 여러 첨단 치료제의 출시가 시장을 축소하기보다는 확장하고 있다고 말했다. 회사는 더 많은 선택지가 환자들을 치료 과정을 통해 더 빠르게 이동시키고, 의사들이 최후의 수단으로가 아니라 더 일찍 첨단 치료제를 사용하도록 이끌 수 있을 것으로 예상한다.

파이프라인 및 미래 전망

Celldex는 barzolvolimab 외에도 장기 파이프라인 전략의 일환으로 두 번째 프로그램인 CDX-622를 설명했다.

• CDX-622는 줄기세포 인자(stem cell factor)와 TSLP를 표적으로 하는 이중특이성(bispecific) 분자이다.
• 회사는 이 설계가 비만세포 억제와 TSLP 경로 억제를 결합한다고 밝혔다.
• 이것은 비만세포가 중요하지만 질병의 유일한 원인은 아닌 질환을 목표로 한다.
• Celldex는 TSLP 구성 요소가 실험실 테스트에서 tezepelumab과 유사하게 작용했다고 말했다.
• 1상 천식 연구는 주로 TSLP 억제를 검증하기 위한 바이오마커 연구로 진행 중이다.

경영진은 이중특이성 접근 방식이 혈액 생성(hematopoiesis), 멜라닌 생성(melanogenesis) 및 정자 생성(spermatogenesis)과 더 밀접하게 관련된 막 결합형 줄기세포 인자(membrane-bound stem cell factor) 대신 가용성 줄기세포 인자(soluble stem cell factor)를 표적으로 하기 때문에 선택성 이점을 제공할 수 있다고 말했다.

회사는 barzolvolimab을 아토피 피부염에도 연구했으며, 2026년 하반기에 데이터 발표가 예상된다고 밝혔다. 그러나 해당 질환의 경쟁 구도를 고려할 때, 데이터가 유의미한 임상적 이점을 보여줄 경우에만 프로그램이 진행될 것이라고 명확히 했다.

Marucci는 Celldex가 상업 제품과 파이프라인을 모두 갖춘 완전 통합형 회사로 운영되기를 원한다고 말했다. 그는 두 노력이 보험사 관계, 현장 인력 채용 및 장기적인 회사 성장에 도움이 되면서 서로를 지원한다고 덧붙였다.

Q&A 하이라이트

논의 중에 경영진은 차별성(differentiation), 지속성(durability) 및 상업적 준비성(commercial readiness)이라는 동일한 주제를 여러 차례 강조했다.

• 3상 설계에 대해 Celldex는 추가된 초기 고용량이 다양한 환자 유형에서 더 빠른 수용체 포화 및 더 빠른 비만세포 억제에 도움이 될 것이라고 말했다.
• 경쟁에 관해 회사는 barzolvolimab의 혈관 부종 데이터가 dupilumab 및 다른 치료제와 비교하여 유리하다고 밝혔다.
• 안전성에 대해 경영진은 지금까지 약 700명의 환자 경험에서 광범위한 사용을 제한할 만한 우려가 제기되지 않았다고 말했다.
• 가격 책정에 대해 회사는 현재 옵션으로 충분히 치료받지 못하는 환자에게 효과가 있을 수 있는 약물에 가치 기반 프리미엄 가격 책정이 적합하다고 말했다.
• 더 넓은 전략에 대해 Celldex는 자사의 상업 및 파이프라인 계획이 자원 경쟁보다는 서로를 강화하기 위한 것이라고 말했다.

컨퍼런스에서 Celldex의 메시지는 명확했다. barzolvolimab이 회사의 단기적인 초점이지만, 사업적 타당성은 아직 발표되지 않은 3상 데이터에 달려 있다는 것이다.

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