셉터나, 캔터 피츠제럴드 컨퍼런스: 파이프라인 확장, 현금 확보

Investing.com — 셉터나(SEPN)는 2026년 9월 10일 목요일, 제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에 참석해 자사의 GPCR(G단백질 연결 수용체) 발굴 플랫폼을 기반으로 구축된 광범위한 파이프라인을 설명하는 한편, 견고한 대차대조표와 최소 2029년까지 운영 가능한 자금을 강조했다. 경영진은 부갑상선기능저하증, 비만세포 관련 질환, 그레이브스병, 골다공증 분야의 진행 상황을 강조했지만, 일부 프로그램이 아직 초기 단계이며 한 주요 적응증에서는 이미 차질을 겪었음을 인정했다.

주요 내용

• 셉터나는 2분기 말 기준 현금 및 현금성 자산 5억 1,600만 달러를 보유하고 있으며, 이는 최소 2029년까지 자금을 확보하고 있음을 의미한다고 밝혔다.
• 주요 프로그램인 SEP-479는 부갑상선기능저하증 치료를 위한 소분자 PTH 수용체 작용제로 임상 1상 단계에 있으며, 임상 2상으로 전환 중이다.
• 비만세포 관련 질환 치료를 위한 MRGPRX2 억제제인 SEP-631은 임상 1상 데이터 이후 대규모 만성 자발성 두드러기(CSU) 임상에서 소규모 바이오마커 기반 연구로 전환하고 있다.
• 그레이브스병 및 갑상선 안병증 치료를 위한 TSH(갑상선 자극 호르몬) 수용체 프로그램은 오랜 발굴 기간을 거쳐 개발 후보 물질 단계에 근접했다.
• 새로운 골다공증 프로그램과 활발한 Novo Nordisk 협력은 회사의 장기 파이프라인에 기여한다.

재무 상황

셉터나는 여러 프로그램을 동시에 진행하면서 재정적 유연성을 강조했다.

• 2분기 말 기준 현금 및 현금성 자산은 총 5억 1,600만 달러를 기록했다.
• 경영진은 이 현금으로 최소 2029년까지 운영 자금을 지원할 수 있을 것이라고 밝혔다.
• 회사는 자신들을 "집중적인 실행 모드"에 있다고 설명했지만, 단기적인 자금 조달 압박은 예상하지 않는다고 말했다.
• Novo Nordisk 협력으로부터의 마일스톤 지급액이 추가적인 지원을 제공할 수 있지만, 시기는 Novo Nordisk가 통제한다.

주요 프로그램: 부갑상선기능저하증 치료제 SEP-479

셉터나의 가장 앞선 프로그램은 부갑상선 호르몬(PTH)처럼 작용하도록 설계된 경구용 소분자 약물 SEP-479이다. 이 약물은 신체가 PTH를 충분히 생성하지 못하여 환자들이 종종 칼슘 및 비타민 D 보충제 또는 주사 요법에 의존하는 부갑상선기능저하증 치료를 위해 개발되고 있다.

• SEP-479는 호주에서 단회 증량 투여 및 다회 증량 투여 연구를 통해 임상 1상 진행 중이다.
• 주요 목표는 안전성, 내약성 및 약동학이다.
• 경영진은 이 분자가 PTH 펩타이드와 동일한 표현형을 나타내도록 설계되었으며, 세포 및 동물 연구에서 PTH와 구별할 수 없는 활성을 보였다고 말했다.
• 약물의 반감기는 약 3~4일로, 경영진은 이를 "완벽한 최적의 지점"이라고 평했다.
• 비교를 위해, Yorvipath의 유효 반감기는 약 2.5일이라고 회사는 밝혔다.

셉터나의 공동 설립자 겸 최고 경영자인 제프 파이너는 회사가 처음부터 펩타이드 활성을 모방하도록 만들어진 분자를 구축했으며, 이 화합물이 세포 기반 테스트 및 동물 모델을 포함한 모든 분석 시스템에서 펩타이드와 유사한 거동을 보였다고 말했다.

SEP-479 개발 계획

셉터나는 초기 인체 데이터부터 후기 단계 연구까지의 단계별 경로를 제시했다.

• 회사는 임상 1상에서 PTH 감소 및 칼슘 증가를 보여 초기 용량 설정에 도움을 줄 것으로 예상한다.
• 임상 2상은 약 12주 동안 수십 명의 환자를 등록할 예정이다.
• 임상 2상 대상 환자군은 이미 주사형 PTH 약물을 투여받고 있는 환자뿐만 아니라 표준 칼슘 및 비타민 D 요법을 받고 있는 환자도 포함될 가능성이 높다.
• 이 연구는 효능, 초기 용량 및 용량 조절 규칙을 확립하는 것을 목표로 한다.
• 임상 2상 진입 준비가 완료된 IND(임상시험계획승인신청)는 모든 임상 1상 데이터와 만성 독성 연구 결과를 포함할 것이다.
• 환자들이 치료를 계속할 수 있도록 공개 라벨 연장 연구가 계획되어 있다.
• 임상 3상 핵심 연구는 각각 약 100명의 환자를 등록할 것으로 예상된다.
• 셉터나는 의사들이 주사형 PTH 치료를 받는 환자를 경구용 SEP-479로 전환하도록 돕는 전환 연구도 진행할 수 있다.

경영진은 건강한 자원자 데이터가 매우 예측 가능할 것인데, 이는 자원자들이 온전한 부갑상선을 가지고 있으며 예상되는 보상 생체 반응을 보일 것이기 때문이라고 말했다. 회사는 또한 위약 투여 중인 중증 환자는 필요한 경우 활성 약물로 전환할 수 있을 것이라고 덧붙였다.

부갑상선기능저하증 시장 전망

셉터나는 중증 및 경증 환자 모두에게 경구 요법이 적용될 여지가 있다고 보고 있다.

• 현재 표준 치료법은 칼슘 및 비타민 D 보충이다.
• 주사형 PTH 치료는 이미 이용 가능하지만, 경영진은 첫 번째 환자군은 가장 중증 사례를 대표한다고 말했다.
• 셉터나는 SEP-479가 경증 질환을 앓고 있으면서도 돌발 증상이 있고 매일 주사를 맞을 준비가 되어 있지 않은 환자에게도 도달할 수 있다고 믿는다.
• 회사는 특히 젊은 나이에 수술 후 30~40년 동안 치료가 필요할 수 있는 환자들에게 편의성을 강조했다.
• 경영진은 가격 책정은 아직 논의하기 이르며, Yorvipath와 큰 차이는 없을 것이라고 시사했다.
• 셉터나는 글로벌 상용화를 계획하고 있으며, Yorvipath가 약 35개국에서 승인되었다고 언급했다.

셉터나의 사장 겸 최고운영책임자인 리즈 바트는 펩타이드 치료제의 1세대가 환자들에게 중요했지만, 초기 치료 환자군은 일반적으로 가장 중증 환자들이라고 말했다.

SEP-631, 바이오마커 기반 연구로 전환

셉터나는 비만세포 관련 질환 치료를 위해 MRGPRX2를 음성 알로스테릭 조절제로 표적하는 SEP-631 프로그램에 대해서도 논의했다. 회사는 이 자산이 임상 1상을 완료했으며 깨끗한 안전성 프로필을 보인다고 밝혔다.

• SEP-631은 약 24시간의 반감기를 가지고 있다.
• 경영진은 임상 1상 프로필을 동급 최고(best in class)로 평가했다.
• 이 프로그램은 강력한 약력학적 반응을 보였다.
• 이카티반트 피부 유발 시험 데이터는 완전한 효과를 위해 99.9%의 수용체 점유율이 필요할 수 있음을 시사했다.
• 더 낮은 용량은 약 95%의 점유율에 도달했지만, 경영진은 비만세포가 탈과립할 준비가 되어 있고 심지어 작은 "침투" 활성도 반응을 유발할 수 있기 때문에 충분하지 않다고 말했다.

이러한 생물학적 특성 때문에 셉터나는 만성 자발성 두드러기(CSU)에 대한 대규모 임상 2상을 진행하지 않을 것이라고 밝혔다. 회사는 이미 해당 적응증에서 두 건의 CSU 임상이 실패했다고 언급했다.

SEP-631의 새로운 중점 분야

셉터나는 대규모 임상 대신 비만세포가 중요한 여러 질환에서 소규모 신호 탐색 연구를 계획하고 있다.

• 회사는 간질성 방광염, 천식 및 편두통을 고려 중이다.
• 연구는 단기간에 한두 가지 용량을 사용할 수 있다.
• 경영진은 대규모 자본을 투입하기 전에 바이오마커를 사용하여 생물학적 특성을 이해하고자 한다.
• 간질성 방광염의 경우, 회사는 방광 염증, 높은 비만세포 밀도 및 가능한 소변 바이오마커를 지적했다.
• 천식 및 편두통의 경우, 유발 시험 설계가 실현 가능할 수 있다.
• 셉터나는 트립타아제가 유용하지만, 특정 질환 반응보다는 총 비만세포 질량 및 활성화를 반영한다고 말했다.

TSH 수용체 프로그램, 개발 후보 물질 단계 근접

셉터나는 그레이브스병 및 갑상선 안병증을 목표로 하는 갑상선 자극 호르몬 수용체 프로그램이 예상보다 긴 발굴 단계를 거쳐 Now 개발 후보 물질 단계에 근접했다고 밝혔다.

• 회사는 수용체의 막횡단 도메인(transmembrane domain)을 표적하며, 자가항체는 세포외 도메인에 결합한다.
• 자체 개발한 쥐 모델에서 이 화합물은 상승된 갑상선 호르몬 수치, 비대해진 갑상선 크기 및 안구 돌출을 역전시켰다.
• 경영진은 이 프로그램이 효능과 약제학적 특성을 동시에 최적화해야 했기 때문에 진행이 늦어졌다고 말했다.
• 일부 초기 화합물은 동물에서는 효과가 있었지만, 하루 1그램 이상의 인체 용량이 필요했을 것이며 이는 비실용적이었다.
• 회사는 Now "해결책을 찾았으며" 앞으로 몇 달 안에 더 많은 소식을 기대한다고 말했다.
• 셉터나는 이 프로그램이 2025년에 포트폴리오의 중요한 부분이 될 것으로 예상한다.

회사는 임상 경로가 부갑상선기능저하증 프로그램과 유사할 수 있으며, 건강한 자원자 데이터가 환자에게 투여하기 전에 TSH의 보상적 증가를 보여줄 것으로 예상된다고 밝혔다. 경영진은 또한 갑상선 호르몬 대체 요법이 간단하고 저렴하여 갑상선 기능 저하 위험을 관리하는 데 도움이 될 수 있다고 덧붙였다.

파이프라인에 골다공증 프로그램 추가

셉터나는 최근 단기 작용 PTH 작용제를 사용하는 초기 단계 골다공증 프로그램을 추가했다. 회사는 이 아이디어가 뼈 생물학에 기반하며, 박동성 PTH 신호는 동화작용(anabolic)을 유도하고 지속적인 활성화는 덜 바람직하다고 밝혔다.

• 이 프로그램은 발굴 단계에 있다.
• 경영진은 회사가 이 분야에 자원을 투입할 만큼 충분히 고무되었다고 말했다.
• 최근 FDA 변경으로 Now 골밀도를 대리 평가 변수(surrogate endpoint)로 사용할 수 있게 되었다.
• 이러한 변화는 더 긴 기간 동안 골절 결과를 기다리는 대신 약 12개월의 소규모 연구를 가능하게 할 수 있다.
• 셉터나는 경구용 펩타이드 PTH 작용제 분야의 선두 주자로 Entera를 지목했지만, 소분자 약물이 더 나은 생체 이용률과 일관성을 제공해야 한다고 말했다.
• 경영진은 또한 음식의 영향이 경구용 펩타이드 제품에 어려움을 줄 수 있다고 말했다.
• 회사는 의사들이 치료 초기 단계에서 동화 작용제를 사용하면서 시장 기회를 보고 있으며, 현재 대부분의 옵션은 주사제로 남아 있다.

Novo Nordisk 협력 및 광범위한 플랫폼

셉터나는 Novo Nordisk와의 협력이 공개된 세 가지를 포함하여 다섯 가지 대사 표적 전반에 걸쳐 활발하게 유지되고 있다고 밝혔다.

• 이 협력은 인크레틴 수용체를 위한 새로운 결합 부위를 이미 확인했다.
• 경영진은 이 작업을 견고하다고 평가했다.
• 마일스톤 지급액은 시간이 지남에 따라 셉터나의 재정에 도움이 될 수 있다.
• 그러나 Novo Nordisk가 공개 업데이트 시기를 통제한다.

더 넓게 보면, 셉터나는 GPCR 플랫폼이 약물 개발이 어려웠던 수용체에 대한 새로운 결합 부위와 새로운 화합물을 찾도록 구축되었다고 말했다. 회사는 이 플랫폼이 소분자 작용제, 알로스테릭 조절제 및 막횡단 도메인 표적화를 포함한 여러 접근 방식을 지원한다고 밝혔다.

Q&A 요약 및 경영진 코멘트

논의 중에 경영진은 자사 과학에 대한 회사의 자신감과 여러 개발 선택 뒤에 있는 실질적인 이유에 초점을 맞췄다.

• SEP-479에 대해 파이너는 이 분자가 처음부터 PTH를 모방하도록 설계되었으며, 테스트된 모든 시스템에서 펩타이드처럼 거동했다고 말했다.
• 반감기에 대해 그는 3~4일의 프로필이 Yorvipath와 비교하여 유리한 범위에 있다고 말했다.
• SEP-631에 대해 파이너는 비만세포는 매우 민감하며 소량의 수용체 활성도 탈과립을 유발할 수 있다고 말했다.
• TSH 프로그램에 대해 그는 회사가 실행 가능한 후보 물질을 찾기 전에 여러 계열에 걸쳐 효능과 약물 유사 특성을 균형 있게 조절해야 했다고 말했다.
• 부갑상선기능저하증 시장에 대해 바트는 펩타이드 요법을 받는 초기 환자들은 가장 중증이지만, 경구 약물은 해당 그룹을 넘어 사용 범위를 넓힐 수 있다고 말했다.

셉터나는 과학적 폭넓음, 견고한 현금 위치, 그리고 여전히 형태를 갖춰가는 파이프라인이라는 메시지를 가지고 컨퍼런스를 떠났다. 회사의 다음 주요 이정표는 SEP-479의 임상 1상 데이터, SEP-631의 바이오마커 기반 연구, 그리고 TSH 수용체 프로그램에 대한 추가 업데이트에서 나올 것으로 예상된다.

자세한 내용은 아래 전체 회의록을 참조하십시오.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.