아이포인트: 엇갈린 임상 데이터, 핵심 촉매제는 아직 남아있다

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2026년 9월 10일 목요일, 아이포인트 파마슈티컬스(EYPT)는 제12회 칸토어 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 엇갈린 3상 임상 결과를 발표한 후 자사의 주요 안과 치료제에 대해 옹호했습니다. 회사는 DURAVYU가 습성 황반변성(wet AMD)의 1차 목표 달성에는 실패했지만, 강력한 2차 결과, 양호한 안전성 프로필, 그리고 경영진이 여전히 규제 당국 제출을 뒷받침할 수 있다고 믿는 두 번째 후기 단계 연구를 언급했습니다.

발표 당시 주가는 $4.14에 거래되었으며, 이전 종가 $4.34에서 4.61% 하락했으며 52주 범위인 $3.95에서 $19.11의 하단에 가까웠습니다.

주요 내용

• 아이포인트는 DURAVYU의 3상 LUGANO 임상시험이 wet AMD의 1차 비열등성 평가변수 달성에 실패했다고 밝혔지만, 경영진은 이러한 실패가 대조군에서 비정상적으로 낮은 시력 손실률 때문이라고 주장했습니다.
• 회사는 초기 투여 단계 후 치료 부담 42% 감소, 6개월 시점 76%, 1년 시점 54%의 추가 치료 불필요 상태 유지 등 2차적인 이점을 강조했습니다.
• 경영진은 후속 3상 연구인 LUCIA가 475명의 환자를 포함할 것이며, LUGANO에서 나타난 주요 문제를 해결하기 위해 사전 정의된 민감도 분석을 포함할 것이라고 말했습니다.
• 아이포인트는 또한 30억 달러 규모의 시장 기회로 설명되는 당뇨병성 황반부종(DME)에 대한 2건의 환자 등록이 완료된 3상 임상시험을 언급했습니다.
• 경영진은 2024년 4분기에 LUCIA 데이터가 나올 것으로 예상하며, 12월 초 FLORetina 회의에서 공개 발표를 계획하고 있다고 밝혔습니다.

LUGANO 임상 결과

아이포인트의 주요 초점은 wet AMD 치료를 위한 보로라닙 안구 임플란트인 DURAVYU의 3상 LUGANO 연구였습니다. 이 임상시험에는 432명의 환자가 등록되었으며, 이 약물을 EYLEA라는 이름으로 판매되는 기존 약물인 아플리버셉트(aflibercept)와 비교했습니다.

회사는 이 연구가 기준선 대비 50주에서 56주까지 시력 변화에 대한 1차 비열등성 평가변수 달성에 실패했다고 밝혔습니다. 제이 더커 최고경영자(CEO)는 이 결과가 대조군의 비정상적인 패턴에 의해 형성되었다고 말했습니다.

• DURAVYU군: 환자의 4%가 15글자 이상의 시력 손실을 겪었습니다.
• EYLEA군: 0.5%가 15글자 이상의 시력 손실을 겪었으며, 이는 과거 4%~5% 범위보다 훨씬 낮고 아이포인트의 2상 DAVIO 2 임상시험에서 관찰된 7.7%보다 낮았습니다.
• 경영진은 DURAVYU 그룹의 9명 환자, 즉 해당 군의 약 4%가 망막 박리 및 지도형 위축과 같이 wet AMD 조절과 관련 없는 이유로 시력 손실을 겪었다고 말했습니다.
• 이 9명의 환자를 제외했을 때, 시력 차이는 2.4글자로 좁혀졌고 비열등성을 충족했다고 회사는 밝혔습니다.

더커는 1차 평가변수 실패를 "간과할 수 없는 가장 큰 문제"라고 불렀지만, 회사는 데이터가 여전히 이 약물의 임상적 가치를 뒷받침한다고 믿는다고 말했습니다.

그는 또한 양쪽 군에서 15글자 시력 손실 환자에 대한 무작위 시뮬레이션 결과, 1.3글자에서 2.0글자 범위의 차이로 비열등성이 반복적으로 나타났다고 말했습니다.

2차 평가변수, 치료 부담 감소 시사

아이포인트는 DURAVYU가 실제 사용 시 환자에게 필요한 주사 횟수를 줄일 수 있음을 보여주는 2차 측정 지표에 크게 의존했습니다.

• 초기 투여 단계 후 치료 부담 42% 감소, 이는 실제로는 연간 약 2회 주사 감소를 의미할 수 있다고 경영진은 말했습니다.
• 6개월 시점 환자의 76%가 추가 치료가 불필요했습니다.
• 1년 시점 환자의 54%가 추가 치료가 불필요했습니다.
• 80%는 1년 동안 0회 또는 1회만 추가 주사가 필요했습니다.
• 거의 90%의 환자가 DURAVYU와 추가 주사를 포함하여 연간 4회 이하의 총 주사로 질병을 조절했습니다.

더커는 망막 전문의들이 일반적으로 일상적인 진료에서 작은 시력 차이를 유의미하게 보지 않는다고 말했습니다. 그는 투자자들에게 1~3글자의 차이는 환자들이 보통 인지하지 못하며 의사들에게 큰 우려 사항이 아니라고 말했습니다.

그는 "우리는 정말 훌륭한 해부학적 제어를 보여주었다"고 말하며, 치료 부담 감소가 "탁월했다"고 덧붙였습니다.

회사는 또한 추가 치료 불필요 서브그룹이 추가 치료 불필요 EYLEA 환자 대비 1.4글자 차이를 보였으며, 이는 비열등성으로 간주된다고 밝혔습니다.

해부학적 조절 및 지도형 위축

아이포인트는 OCT 영상이 wet AMD 액체에 대한 강력한 조절을 보여주었으며, 1차 평가변수에서 DURAVYU와 EYLEA 간의 중심와하 두께에 사실상 차이가 없었다고 밝혔습니다.

회사는 또한 AMD 환자의 시력에 영향을 미칠 수 있는 망막 퇴행의 한 형태인 지도형 위축(geographic atrophy)에 대해서도 논의했습니다.

• DURAVYU의 지도형 위축 진행률은 연간 1.7제곱밀리미터였습니다.
• 이는 연간 2.0~2.2제곱밀리미터의 과거 벤치마크보다 낮았습니다.
• 경영진은 DURAVYU가 기존 지도형 위축을 가속화했다는 증거는 없다고 말했습니다.
• DURAVYU 군의 병변은 대조군의 약 1,000마이크론에 비해 중심와에 약 800마이크론 더 가깝게 시작되었다고 밝혔습니다.

경영진은 이러한 더 가까운 시작 위치가 임상시험에서 관찰된 시력 손실 불일치의 대부분을 설명할 가능성이 있다고 말했습니다.

안전성 프로필 및 이상 반응

아이포인트는 안전성 프로필이 일반적으로 양호했으며, 이 연구에서 예상치 못한 심각한 이상 반응은 발생하지 않았다고 밝혔습니다.

• 비문증은 대조군보다 약 2.5배 높은 비율로 발생했지만, 경증에서 중등증으로 설명되었습니다.
• 회사는 비문증이 시력 손실이나 임플란트 제거 요청으로 이어지지 않았다고 말했습니다.
• 신생혈관성 AMD, 망막 출혈, 망막 부종, 망막하액과 같은 다른 사건들은 직접적인 약물 독성보다는 활동성 wet AMD 및 추가 치료의 필요성을 반영한다고 언급되었습니다.
• 안내 염증 사례가 1건 있었으며, 국소 스테로이드로 치료되었습니다.

경영진은 이것이 이 적응증에 대한 TKI의 첫 번째 재주입 안전성 데이터셋이라고 말했습니다.

운영 업데이트 및 다음 임상 설계

아이포인트는 이미 LUGANO에서 얻은 교훈을 다음 3상 연구인 LUCIA에 반영했다고 밝혔습니다.

• LUCIA는 LUGANO보다 43명 많은 475명의 환자를 등록할 것입니다.
• 연구 설계는 LUGANO와 동일합니다.
• 주요 변경 사항은 시력 손실이 wet AMD와 관련이 있는지 또는 다른 원인과 관련이 있는지 여부를 결정하기 위한 사전 정의된 민감도 분석입니다.
• 회사는 업데이트된 통계 패키지가 LUGANO에서 배운 것을 반영한다고 말했습니다.
• 주요 데이터는 2024년 4분기, 빠르면 10월 말, 또는 11월 초에 나올 것으로 예상됩니다.

경영진은 LUCIA 데이터의 첫 공개 발표가 2024년 12월 첫째 주 FLORetina 회의에서 계획되어 있다고 말했습니다.

아이포인트는 또한 지도형 위축 및 섬유화 분석 결과가 이미 웹사이트에 게시되었다고 밝혔습니다. 추가 발표는 이달 말 Retina Society, 10월 American Academy of Ophthalmology, 10월 EURETINA에서 예정되어 있습니다.

미래 전망 및 FDA 승인 경로

경영진은 LUGANO의 실패에도 불구하고 긍정적인 LUCIA 결과가 여전히 신약 승인 신청(NDA)을 뒷받침할 수 있다고 주장했습니다.

더커는 안과 분야에서 하나의 긍정적인 임상과 하나의 부정적인 임상으로 승인된 선례가 있다고 말했습니다. 그는 회사가 식품의약국(FDA)이 2차 평가변수, 안전성, 그리고 더 적은 주사 횟수가 환자에게 주는 이점을 포함하여 데이터 전체를 고려할 것이라고 믿는다고 말했습니다.

그는 또한 FDA가 4.5글자인 비열등성 한계를 강화할 것이라는 징후를 보이지 않았다고 말했습니다.

• 경영진은 긍정적인 LUCIA 임상시험만으로도 NDA를 신청하기에 충분할 것이라고 말했습니다.
• LUCIA가 성공한다면 LUGANO는 확증적 증거 역할을 할 것이라고 밝혔습니다.
• 경영진은 FDA가 더 엄격한 한계를 요구할 것이라는 징후를 보지 못했다고 말했습니다.

더커는 회사의 상업적 성공 가능성이 시력 점수뿐만 아니라 치료의 편의성에도 달려 있다고 말했습니다. 그는 간단한 예를 들었습니다. 매달 EYLEA를 투여하는 환자가 DURAVYU로 전환하고 연간 2회의 추가 치료가 필요하다면, 연간 12회 대신 4회 주사를 맞게 될 것이라는 설명입니다.

그는 "환자라면 더 적은 주사로 더 빨리 더 나은 시력을 원하지 않겠습니까? 모든 사람이 그럴 것입니다"라고 말했습니다.

당뇨병성 황반부종 프로그램

아이포인트는 또한 당뇨병성 황반부종(DME) 프로그램을 또 다른 가치 창출원으로서 언급했습니다. 회사는 30억 달러 규모로 설명되는 DME 시장에 대해 2건의 환자 등록이 완료된 3상 임상시험을 진행 중이라고 밝혔습니다.

• 아이포인트는 DME 분야에서 유일한 TKI 계열 경쟁사라고 말했습니다.
• 회사는 2상 VERONA 데이터에서 EYLEA 대비 4주 차에 4~5글자의 시력 개선과 40~50마이크론의 건조 이점을 보였다고 언급했습니다.
• 3상 연구는 4주 차 효능 및 건조 신호를 테스트하도록 설계되었다고 밝혔습니다.
• LUGANO 이후 DME 임상시험에 대한 통계 분석 계획 변경은 없었습니다.
• 경영진은 wet AMD에 대한 FDA 결정 이전에 DME 데이터가 나올 것으로 예상합니다.

경영진은 많은 환자가 치료 순응도 문제로 어려움을 겪기 때문에 DME가 wet AMD보다 더 큰 시장 기회를 제공할 수 있다고 믿는다고 말했습니다. 그들은 더 빠른 시력 개선, 더 나은 건조 상태, 더 적은 주사 횟수의 조합이 3상 데이터가 초기 발견을 확증한다면 광범위한 사용을 뒷받침할 수 있다고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 분석가들은 경영진에게 1차 평가변수 실패, 안전성 프로필, 그리고 다음 데이터 공개 시점에 대해 질문했습니다.

• 구제 치료 기준에 대해: 경영진은 3상에서 더 엄격한 구제 치료 규칙이 데이터에 부정적인 영향을 미치지 않은 것으로 보인다고 말하며, 강력한 OCT 조절과 추가 치료 불필요 서브그룹을 언급했습니다.
• 하반기 시력 추세에 대해: 경영진은 9명의 이상치 환자들이 초기 투여 단계 동안 시력을 전혀 회복하지 못했으며, OCT 스캔은 건조해 보였지만 이는 wet AMD 조절이 아닌 다른 원인을 시사한다고 말했습니다.
• 이상 반응에 대해: 경영진은 비문증이 환자들이 유리체강 내 임플란트를 인지하는 것과 관련이 있을 가능성이 높으며, 다른 망막 사건들은 약물 독성보다는 활동성 질병을 반영한다고 말했습니다.
• LUCIA 시점에 대해: 회사는 2024년 4분기, 빠르면 10월 말, 또는 11월 초에 데이터가 나올 것이라고 다시 강조했습니다.
• FDA 전략에 대해: 경영진은 긍정적인 LUCIA 임상시험만으로도 NDA 신청에 충분할 것이며, FDA는 전체 데이터셋을 고려할 가능성이 높다고 말했습니다.
• DME 시점에 대해: 경영진은 DME 데이터 공개가 wet AMD에 대한 FDA 결정 이전에 이루어져야 한다고 말했습니다.

결론

칸토어 컨퍼런스에서 아이포인트의 메시지는 분명했습니다. LUGANO의 실패는 차질이었지만, DURAVYU의 이야기가 반드시 끝난 것은 아니라는 것입니다.

독자들은 회사의 임상 데이터, FDA 전략 및 다가오는 촉매제에 대한 더 자세한 내용을 아래의 전체 스크립트에서 확인할 수 있습니다.

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