캔터 헬스케어 컨퍼런스: Ovid 테라퓨틱스, KCC2 및 뇌전증에 집중

Investing.com — 2026년 9월 9일 수요일 — 제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 Ovid Therapeutics (OVID)는 KCC2 프로그램과 뇌전증 파이프라인을 중심으로 한 투트랙 전략을 설명했으며, 별도 자산에서 발생하는 로열티 수익 상방 잠재력도 언급했다. 회사는 과학적 진보에 대해 낙관적인 분위기를 보였지만, 주요 가치 동인은 아직 발표되지 않은 임상 결과에 달려 있다.

Ovid 주가는 정규 거래에서 2.7달러로 마감했으며, 이전 종가 2.75달러 대비 1.82% 하락했다. 주가는 시간외 거래에서는 변동이 없었으며, 지난 52주 동안 1.12달러에서 3.105달러 사이에서 거래되었다.

주요 내용

• Ovid는 OV4071이 주도하는 KCC2 프로그램이 초기 인체 데이터가 회사의 전임상 연구를 뒷받침할 경우 주요 가치 동인이 될 수 있다고 밝혔다.
• 뇌전증 자산인 OV329는 초점 발작(focal-onset seizures) 및 소아 뇌전증에 중점을 두고 개념 증명 및 후기 단계 연구를 진행 중이다.
• 경영진은 Ovid가 더 이상 해당 자산에 대한 개발 위험을 부담하지 않으므로, 회사의 soticlestat 로열티는 순수한 상승 여력이라고 말했다.
• 향후 6, 12, 18, 24개월 동안 여러 중요한 데이터 발표가 예상되어, 단기 파이프라인에 많은 이벤트가 집중될 것이다.
• Meg Alexander CEO는 시장이 아직 KCC2 프랜차이즈나 더 광범위한 뇌전증 기회에 대해 충분한 가치를 부여하지 않고 있다고 주장했다.

KCC2 프로그램: 주요 장기적 베팅

Meg Alexander 최고경영자(CEO)는 Ovid가 KCC2 직접 활성제 프로그램을 회사의 가장 큰 가치 창출 기회로 보고 있다고 말했다. 최초의 경구용 KCC2 직접 활성제로 알려진 OV4071은 호주에서 고령 건강한 자원자를 대상으로 임상 1상 시험이 진행 중이다.

경영진은 이 프로그램이 이미 광범위한 전임상적 뒷받침을 얻었다고 말했다.

• 40개 이상의 약물동력학 연구에서 양성, 음성 및 인지적 정신병 증상 전반에 걸쳐 회복 효과를 보였다.
• 이 표적은 뇌 특이적이며 뉴런 특이적이며, 칼륨과 염화물의 균형을 조절하는 데 도움을 준다.
• KCC2 기능이 손상되면 GABA는 뇌에서 정상적인 제동 역할을 수행할 수 없다.
• 인간 사후 데이터 및 유전적 동물 모델은 조현병에서 전전두엽 피질의 KCC2 발현 감소를 시사한다.
• 유전적 조현병 모델에서 OV4071은 KCC2 기능을 회복시키고 선조체에서 도파민 수치를 낮췄다.

Alexander는 회사가 번역 바이오마커와 전기생리학을 사용하여 동물 데이터를 인간 연구에 연결하고 있다고 말했다. Ovid는 신경 동기화 및 인지 기능을 평가하기 위해 청각 및 시각 자극 과제를 포함한 5~6가지 바이오마커를 시험하고 있다. 회사는 또한 건강한 자원자에게 질병과 유사한 뇌 상태를 유도하고 OV4071이 메커니즘에 부합하는 방식으로 전기생리학을 조절할 수 있는지 시험하기 위해 케타민 유발 시험(ketamine challenge study)을 계획하고 있다.

Ovid는 임상 1상 연구와 케타민 유발 시험 결과가 모두 2025년 초에 나올 것으로 예상한다. 데이터가 긍정적일 경우, 회사는 급성 조현병 임상 2상 개념 증명 연구로 진입할 계획이다.

Alexander는 기회의 규모에 대해 특히 낙관적이었으며, “KCC2는 Karuna나 COBENFY의 5배에 달하는 규모가 될 수 있다고 생각한다. 우리는 훨씬 더 중요한 것을 보고 있다.”라고 말했다.

그녀는 또한 Ovid가 OV4071의 백업 물질을 포함하여 다양한 활성 프로필을 가진 여러 KCC2 분자를 개발하고 있다고 말했다. 일부 화합물은 불안 및 스트레스 관련 용도에 맞게 조정되고 있으며, 다른 화합물은 레트 증후군(Rett syndrome) 및 유전 모델에서 활성을 보였다. KCC2가 당뇨병성 신경병증성 통증과 관련되어 있기 때문에 회사는 별도의 통증 프로그램도 추진하고 있다.

뇌전증 파이프라인: OV329 개발 박차

Ovid는 또한 통화의 많은 부분을 뇌전증 치료를 위한 GABA 아미노전이효소 억제제인 OV329에 할애했다. 회사는 메커니즘은 검증되었지만, 이 분자는 1세대 접근 방식의 한계를 야기했던 화합물 특이적 독성을 피하도록 설계되었다고 밝혔다.

Alexander는 시장에 또 다른 항경련제가 필요 없다는 생각에 반박했다. 그녀는 “유감스럽게도 그런 질문을 하는 사람은 최근에 환자에게 물어본 적이 없을 것”이라며, 발작을 겪는 사람들의 약 30%가 기존 치료에도 불구하고 여전히 돌발 발작을 겪고 있다고 지적했다.

회사는 OV329가 초점 발작(focal-onset seizures) 분야에 자리매김하고 있으며, 이 분야에서 많은 환자들이 발작 조절 및 다중 약물(polypharmacy)로 인한 내약성 문제로 여전히 어려움을 겪고 있다고 말했다. Ovid는 이러한 메커니즘을 가진 유일한 초점 발작 치료제이기 때문에 해당 자산이 차별화될 수 있다고 믿는다.

초점 발작 프로그램의 주요 내용은 다음과 같다.

• 공개표지 광과민성 발작 반응 개념 증명 연구가 진행 중이며, 데이터는 2024년 말에 발표될 예정이다.
• 2025년에 임상 2상 등록 품질 연구가 계획되어 있다.
• Ovid는 약리학과 내약성의 최상의 균형을 제공한다고 판단하여 임상 2상용 7밀리그램 용량을 선택했다.
• 광과민성 연구에서는 조정이 필요할 경우를 대비하여 5밀리그램 및 9밀리그램 용량도 시험 중이다.
• 경영진은 광과민성 분석에서 부분 또는 완전 반응은 역사적으로 실제 항경련제 활성과 잘 연관되어 왔다.

Alexander는 회사가 명확한 미충족 수요를 해결하려고 노력하고 있다고 말했다. 그녀는 “이 분야에 필요한 것은, 그리고 우리가 이룩한 모든 발전에도 불구하고 오늘날 여전히 존재하지 않는 것은, 효과가 매우 좋고, 안전하며 내약성이 좋고, 다중 약물 요법에서 잘 작용하며, 현재까지 출시된 모든 발작 치료제와는 다른 무언가를 제공하고, 이상적으로는 사용하기 쉬운 발작 치료제이다. OV329는 이 모든 것을 갖추고 있다.”라고 말했다.

소아 뇌전증으로의 확장

Ovid는 또한 OV329를 결절성 경화증 복합체(tuberous sclerosis complex)와 영아 연축(infantile spasms)을 포함한 소아 뇌전증으로 확대하고 있다. 경영진은 이 분야들이 개발 중인 약물이 매우 적고 미충족 수요가 큰 분야라고 설명했다.

회사는 소아 전략이 여러 요소로 구성되어 있다고 말했다.

• 어린이들을 위해 특별히 과립 및 개별 포장(sachet) 제형이 개발 중이다.
• 용량이 체중 기반이어야 하므로 소아용 제형은 성인용과 호환되지 않는다.
• 결절성 경화증 복합체 연구는 2024년 말 이전에 시작될 예정이다.
• 회사는 해당 제형이 희귀 소아 적응증에서 희귀의약품 가격 책정을 뒷받침할 수 있다고 믿는다.
• 경영진은 치료 초기 단계 및 장기간 사용 가능성이 있으며, 이는 발달 결과 개선에 도움이 될 수 있다고 밝혔다.

Alexander는 기회가 초기 소아 적응증을 넘어 확장될 수 있다고 말했다. 그녀는 일부 지역사회에서 해당 분야가 “완전히 비어 있다”고 설명하며, 가족들과 의사들이 더 일찍, 더 안전하게 사용할 수 있는 대안을 찾고 있다고 말했다.

soticlestat, 로열티 수익 상방 추가

Ovid는 또한 soticlestat에 대해서도 언급했다. soticlestat는 회사가 Takeda와 공동 개발했으며 이전에 50% 권리를 보유했던 GABA 아미노전이효소 억제제이다. Ovid는 전략적 이유로 Takeda에 권리를 다시 매각했으며, Takeda는 혼합된 임상 결과 이후 해당 자산의 개발을 진행하지 않았다.

이후 Perceptive Advisors는 Takeda로부터 해당 자산을 인수했으며, 기존 데이터를 기반으로 규제 승인을 모색하고 있다. Ovid는 향후 판매에 대한 로열티 권리를 유지하고 있으며, 이는 현재 회사의 재무 전망에 대한 하방 위험 없이 잠재적 상승 여력의 원천이 된다고 밝혔다.

Alexander는 환자별 데이터를 직접 검토했으며 soticlestat가 실행 가능한 의약품이라고 믿는다고 말했다. 그녀는 또한 이번 거래가 뇌전증에서 더 광범위한 GABA 아미노전이효소 메커니즘의 유효성을 입증하는 것이라고 덧붙였다.

시장 위치 및 타이밍

경영진은 주가가 여전히 주로 뇌전증 프로그램에 의해 평가되고 있으며, KCC2 자산은 크게 가격이 반영되지 않고 있다고 말했다. Alexander는 회사가 향후 2년 동안 일련의 촉매제가 기대되며, 향후 연구가 긍정적일 경우 Ovid가 KCC2 표적 약물을 개발한 최초의 상장 회사(public company)가 될 수 있다고 믿는다고 말했다.

회사는 다음 단계를 초점 발작과 발달성 뇌전증성 뇌병증(developmental epileptic encephalopathies) 모두에서 ‘판세 전환’의 시기로 설명했다. 현재로서는 향후 인체 데이터가 전임상 연구에서 보인 가능성을 확인할 수 있는지에 투자 관점이 달려있다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 Alexander는 세 가지 핵심 사항을 거듭 강조했다.

• 기존 약물 복용 환자들 사이에서도 돌발 발작은 여전히 흔하다.
• OV329는 기존 접근 방식보다 더 안전하고, 내약성이 좋으며, 사용하기 쉽도록 고안되었다.
• KCC2 프로그램은 단일 실험이 아닌 광범위한 번역 바이오마커 세트에 의해 뒷받침된다.

OV329 용량 선택에 대해 그녀는 7밀리그램 용량이 현재까지 시험된 피험자들 사이에서 최적의 혈중 노출을 달성하는 것으로 보이기 때문에 선택되었으며, 광과민성 연구의 5밀리그램 및 9밀리그램 투여군은 필요 시 유연성을 제공한다고 말했다.

KCC2 프로그램에 대해 그녀는 임상 1상 연구는 안전성, 내약성, 약동학 및 탐색적 EEG 신호를 평가하도록 설계되었지만, 긍정적인 EEG 결과가 프로그램 진행에 필수적인 것은 아니라고 말했다. 케타민 유발 시험은 건강한 자원자에서 메커니즘에 대한 질병 관련성이 더 높은 시험을 제공하기 위함이라고 설명했다.

소아 뇌전증에 대해 그녀는 회사가 GABA-AT 억제가 이러한 질환에서 이미 검증되었다고 믿으며, 주요 과제는 질병 경과 초기 단계에 더 내약성이 좋은 약물을 어린이들에게 제공하는 것이라고 말했다.

그녀는 “우리 약물의 기회는 치료 패러다임에서 더 일찍 사용될 수 있을 것이라고 믿는다”며 “이 아기들과 어린이들을 더 오래 치료하여 일부 발달 결과에 대한 곡선을 바꾸기 시작할 수 있을 것이다.”라고 덧붙였다.

독자들은 컨퍼런스 콜의 전체 녹취록을 아래에서 참조하시기 바랍니다.

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