아비나스, Wells Fargo 컨퍼런스서 파이프라인 주요 데이터 임박 강조

Investing.com — 2026년 9월 8일 화요일 — 아비나스(ARVN)는 Wells Fargo 제21차 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 자사가 전환기에 있는 기업임을 강조하는 프레젠테이션을 진행했습니다. 경영진은 생명공학 기업이 Now 시판 중인 제품을 보유하고 있으며, 여러 임상 프로그램이 데이터 발표를 앞두고 있다고 밝혔습니다. 그러나 규제 지연, 안전성 문제, 플랫폼이 지속적으로 성과를 낼 수 있음을 입증해야 하는 필요성 등 신약 개발의 일반적인 위험에도 직면해 있습니다.

회사 주가는 이전 종가인 9.39달러에 비해 2.82% 하락한 9.13달러를 기록했습니다. 주식은 지난 52주간 6.97달러에서 14.51달러 사이에서 거래되었습니다.

주요 내용

• 아비나스는 첫 PROTAC 분해제인 vepdegestrant가 Now 파트너사에 의해 상업화되어 환자들에게 도달하고 있으며, 이를 통해 회사가 시판 제품에 처음으로 노출되었다고 밝혔습니다.
• 경영진은 카스(cash)가 2028년 하반기까지 지속될 것으로 예상하며, 이는 Now 앞에 놓인 주요 임상 마일스톤에 자금을 조달하기에 충분하다고 말했습니다.
• 4개의 임상 프로그램이 향후 15개월 이내에 데이터를 생성할 것으로 예상되며, 투자자들의 초점은 플랫폼에서 특정 자산으로 전환될 것입니다.
• 회사는 G12D 분해제를 포함한 일부 프로그램은 전액 자사 소유로 유지하고 다른 프로그램은 파트너를 모색하는 선별적 파트너십 전략을 사용하고 있습니다.
• 아비나스는 림프종, 신경퇴행, 희귀 질환 및 면역 종양학 분야에서 차별화된 접근 방식을 강조했지만, 각 프로그램은 여전히 실행 및 규제 위험에 직면해 있습니다.

재무 상태 및 자본 전략

랜디 틸(Randy Teel) 최고경영자(CEO)는 회사가 "좋은 변화의 시기"에 접어들었다고 말하며, 아비나스가 판매하고 다른 회사가 상업화하는 vepdegestrant의 출시를 가장 먼저 언급했습니다. 그는 제품이 Now "환자들에게 도달하고 있다"고 말했으며, 이는 회사 분해 기술의 중요한 검증이라고 설명했습니다.

• 현금 확보 기간은 2028년 하반기까지 연장됩니다.
• 경영진은 효율성을 개선하고 가장 중요한 임상 마일스톤에 지출을 집중하기 위한 조치를 취했다고 말했습니다.
• 회사는 모든 프로그램을 자체적으로 진행하기보다는 선별적으로 파트너십을 통해 유연성을 유지하는 것을 목표로 합니다.
• 틸 CEO는 과거 3개월 동안 투자자들과의 대화 내용이 광범위한 파이프라인에서 데이터 발표가 임박한 프로그램으로 초점이 옮겨가면서 변화했다고 말했습니다.

틸 CEO는 회사가 Now "향후 15개월 이내에 데이터가 나올 다수의 프로그램"을 보유하고 있으며, 이는 투자자 및 분석가들과의 논의 성격을 변화시켰다고 말했습니다.

플랫폼 업데이트 및 파트너십 접근 방식

아비나스는 자사를 PROTAC 회사 이상으로 설명했지만, 분해 플랫폼은 여전히 회사의 정체성에 중심적인 역할을 합니다. 안젤라 카세이(Angela Casey) 최고과학책임자(CSO)는 연구 그룹이 다른 형태의 유도 근접(induced proximity)도 탐색하고 있으며, 회사가 내부적으로 자금을 조달할 수 있는 것보다 더 많은 프로그램을 생산했다고 말했습니다.

• 회사는 플랫폼이 AR 및 ER과 같은 표적에서 BCL6를 포함하여 약물 개발이 더 어려운 생물학적 표적으로 이동했다고 밝혔습니다.
• 경영진은 연구 역량이 회사가 단독으로 진행할 수 있는 것보다 더 많은 프로그램을 만들 만큼 충분히 생산적이라고 말했습니다.
• 파트너십은 프로그램이 단독 요법, 병용 요법 또는 더 긴 개발 경로에 더 적합한지에 따라 달라질 것입니다.
• 아비나스는 더 많은 가치를 창출할 수 있을 때 병용 연구를 위해 임상 자산을 다른 회사에 공급할 의향이 있다고 말했습니다.
• G12D 분해제는 적합한 파트너가 발견될 경우에만 진행될 것입니다.

틸 CEO는 회사가 각 자산의 적절한 관리자가 되면서도 자본 사용의 규율을 유지하기를 원한다고 말했습니다. 관리 가능한 개발 비용을 가진 희귀 질환 프로그램인 SBMA는 아비나스가 전액 자사 소유로 유지할 계획인 프로그램 중 하나입니다.

ARV-393: 림프종 프로그램, 주요 데이터 발표 임박

아비나스의 BCL6 분해제인 ARV-393은 회사의 가장 면밀히 주시되는 프로그램 중 하나입니다. 이 약물은 B세포 및 T세포 림프종 전반에 걸쳐 1상 용량 증량 연구에서 시험 중이며, 경영진은 2022년 말까지 첫 임상 데이터가 예상되며, 초기 업데이트는 T세포 림프종 환자, 특히 혈관면역모세포 T세포 림프종(AITL)에 중점을 둘 것이라고 말했습니다.

• 환자 노출은 효능 전 및 효능 용량 범위에서 수십 명에 이를 것으로 예상됩니다.
• 경영진은 2차 AITL의 벤치마크는 현재 시판 중인 치료제의 35~40% 반응률이라고 말했습니다.
• 전임상 연구에 따르면 종양 성장 억제 및 세포자멸사 유도를 위해 약 90%의 BCL6 분해가 필요합니다.
• 초기 코호트에는 예상 효능 범위 미만의 용량이 투여되었지만, 최근 코호트는 DLBCL에 중요한 것으로 예상되는 수준에 도달했습니다.
• 아비나스는 2027년에 B세포 림프종 데이터를 공개할 계획이며, 단독 요법 및 병용 요법 결과가 모두 포함됩니다.

카세이 CSO는 회사가 고등급 및 저등급 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)뿐만 아니라 AITL도 연구했다고 말했습니다. 그녀는 약 90%의 분해가 종양 모델에서 증식 억제 및 세포자멸사 유도에 필요한 표적 결합을 포괄한다고 말했습니다.

틸 CEO는 T세포 림프종 환자들이 용량 증량 초기 단계에서 반응을 보여 연구자들의 주목을 끌고 환자 등록이 T세포 환자 쪽으로 전환되는 데 도움이 되었다고 말했습니다. 그는 이 프로그램이 DLBCL 및 AITL의 말기 단독 요법 사용을 위해 설계되었으며, 초기 단계 사용은 병용 요법으로 이루어질 가능성이 높다고 말했습니다.

• 아비나스는 Roche와 ARV-393을 CD20 x 3B4 이중특이성(bispecific)인 glofitamab과 함께 연구하기 위한 공급 계약을 체결했습니다.
• 전임상 데이터는 BCL-2 억제제 및 기타 약물과의 병용 요법도 지원합니다.
• 회사는 1차 DLBCL에서 화학 요법을 대체하는 데 도움이 될 장기적인 기회를 보고 있습니다.
• 1상 데이터를 기반으로 2027년까지 규제 경로 결정이 예상됩니다.

경영진은 BCL6가 한때 "약물 개발 불가(undruggable)"로 여겨졌으며, 아비나스가 임상적으로 이를 분해한 최초의 회사라고 말했습니다. 틸 CEO는 이후 여러 다른 회사들이 임상에 진입했으며, 이는 표적의 유효성을 입증한다고 말했습니다. 그럼에도 불구하고 그는 비호지킨 림프종 시장이 이중특이성 항체 및 CAR-T 요법으로 혼잡하며, 따라서 아비나스는 ARV-393을 해당 범주를 지배하기보다는 반응을 심화하고 연장하는 보완적인 경구 요법으로 포지셔닝하고 있다고 언급했습니다.

안전성은 주요 관찰 지점입니다. 카세이 CSO는 전임상 독성학이 혈구감소증을 주요 우려 사항으로 지적하며, 회사가 해당 신호를 모니터링하고 있다고 말했습니다. 그녀는 임상에서 다른 BCL6 표적 프로그램들이 지금까지 주요 안전성 문제를 보이지 않았다고 덧붙였습니다.

ARV-102: 신경퇴행 프로그램, 바이오마커 데이터로 진전

아비나스의 LRRK2 분해제인 ARV-102는 우선적으로 진행성 핵상 마비(PSP)를 위해 개발되고 있으며, 파킨슨병은 장기적인 기회입니다. 회사는 1상 연구가 이미 유럽에서 건강한 자원봉사자 및 파킨슨병 환자를 대상으로 완료되었다고 밝혔습니다.

• 아비나스는 전임상 데이터가 ARV-102가 LRRK2 억제제보다 LRRK2 경로 활성화에 50배 더 효과적임을 보여준다고 말했습니다.
• 경영진은 GPNMB를 포함한 엔도리소좀 단백질의 용량 의존적 감소를 강조했습니다.
• 회사는 또한 CD68을 포함한 신경염증 마커 감소도 보고했습니다.
• 추가 바이오마커 데이터는 디지털 눈 추적 결과 및 뇌척수액 마커를 포함하여 2024년 10월 MDS 회의에서 예상됩니다.
• 회사는 임상 시험 시기가 수정되었으며, 미국, 유럽 및 일본 전반에 걸친 규제 정렬 후 Now 2025년에 시작을 목표로 하고 있다고 말했습니다.

카세이 CSO는 뇌에서 보이는 표적 결합 수준과 엔도리소좀 시스템 내 인산화된 Rab에서 경로 결합 사이에는 "진정한 비교가 없음"이라고 말했습니다. 그녀는 50배의 차이가 억제제보다 분해제 접근 방식을 지지하므로 중요하다고 말했습니다.

경영진은 만성 독성 데이터가 나올 때까지 식품의약국(Food and Drug Administration)에 의해 미국 1B상 연구가 보류되었다고 말했습니다. 회사는 이 요청이 ’시작하지 말라’는 보류이지, 소급 적용되는 중단은 아니며, 필요한 원숭이 및 쥐 데이터는 2024년 여름 중순까지 완료 및 제출되었다고 밝혔습니다.

• 만성 독성 패키지에서 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았습니다.
• 아비나스는 2024년 가을에 규제 논의가 마무리될 것으로 예상합니다.
• 회사는 PSP가 약 1년 이내에 기능적 변화를 보일 만큼 충분히 빠르게 진행되므로 주요 등록 경로라고 말했습니다.
• PSP는 현재 질병 조절 치료제가 없으며, 아비나스는 이 점이 통제된 연구에 적합한 환경을 만든다고 말했습니다.

틸 CEO는 LRRK2 상승이 더 빠른 진행 및 더 높은 사망률과 관련이 있고, 질병이 명확한 임상 연구 설계를 뒷받침할 만큼 충분히 심각하기 때문에 PSP를 선택했다고 말했습니다. 그는 Novartis가 PSP에서 안티센스 올리고뉴클레오타이드를 시험 중이며, 엔도리소좀 경로에 영향을 미치는 최근 승인된 다른 치료제가 광범위한 생물학적 접근 방식을 검증하는 데 도움을 준다고 언급했습니다.

파킨슨병은 장기적인 시장으로 남아있습니다. 틸 CEO는 Biogen LRRK2 억제제의 최근 실패가 아비나스의 전략을 변경하지 않았다고 말했는데, 회사는 긍정적인 데이터를 예상하지 않았으며 자사의 분해제 접근 방식이 억제와 다르다고 믿기 때문입니다. 그는 아비나스가 이미 파킨슨병 환자에서 LRRK2 분해를 보여주었으며, 이는 이전 우려에도 불구하고 프로테아좀 시스템 사용을 지지한다고 말했습니다.

SBMA: 희귀 질환 프로그램, 가속 승인 목표

아비나스는 케네디병으로도 알려진 SBMA 프로그램에 대해서도 논의했습니다. 이는 느리게 진행되지만 남성에게 영향을 미치며 근육 내 폴리글루타민 반복 안드로겐 수용체 축적으로 인해 발생하는 심각한 신경근 질환입니다.

• 회사는 분해되는 표적이 질병 유발 단백질 자체이지 상류 경로가 아니라고 말했습니다.
• 전임상 쥐 연구에서 polyQ AR의 50% 분해만으로 지구력과 근력의 완전한 회복을 보였습니다.
• 모델에서 근육 에너지 마커, MRI 측정치 및 하체 기능적 종점 모두 개선되었습니다.
• 1상은 건강한 자원봉사자를 대상으로 진행 중이며, 연구 종료 시점에 환자 등록이 계획되어 있습니다.
• 안전성, 내약성, AR 분해 및 탐색적 바이오마커를 포함하는 2025년 상반기 데이터가 예상됩니다.

틸 CEO는 질병이 느리게 진행되고 전통적인 임상 시험은 너무 오래 걸릴 것이므로 아비나스가 가속 승인 경로를 추구하고 있다고 말했습니다. 회사는 규제 논의 후 1상에서 등록 연구로 전환할 것으로 예상하며, 바이오마커 검증 및 임상 설계 정렬은 2025년 말까지 예상됩니다.

경영진은 현재 질병 조절 치료제가 없기 때문에 환자 집단이 종종 진단되지 않는다고 말했습니다. 회사는 보행 테스트를 완료하고 당일 평가에 충분한 기능을 유지할 수 있는 보행 환자를 찾고 있다고 밝혔습니다.

ARV-6723: 첫 면역 종양 프로그램, 임상 진입

아비나스의 첫 면역 종양 프로그램인 ARV-6723은 HPK1 분해제로, 이번 분기에 Now 임상 테스트를 시작했습니다. 회사는 데이터가 2025년 말 또는 그 이후에야 나올 것으로 예상하고 있습니다.

• HPK1은 이펙터 T세포 수준뿐만 아니라 면역 활성화 전반에 걸쳐 체크포인트 역할을 합니다.
• 아비나스는 분해제 접근 방식이 HPK1의 전체 기능을 제거하므로 억제보다 강력하다고 말했습니다.
• 7가지 면역 체크포인트 억제제 모델에서의 전임상 연구는 종양 미세환경 리모델링을 보여주었습니다.
• 회사는 해당 연구에서 강력한 인터페론 반응을 보였다고 말했습니다.
• ARV-6723은 경구 분자이며, 아비나스는 이는 많은 경쟁사들이 정맥 주사 약물 또는 다른 방식(모달리티)을 사용하는 분야에서 차별화 요소라고 말했습니다.

경영진은 이 프로그램이 T세포 억제를 줄이고 골수 측면에서도 종양 미세환경을 재활성화하도록 설계되었다고 말했습니다. 회사는 이 자산을 모든 기존 체크포인트 프로그램의 직접적인 경쟁자라기보다는 면역 종양학 분야의 새로운 진입점으로 설명했습니다.

경쟁 우위 및 시장 상황

논의 전반에 걸쳐 아비나스는 자사 프로그램을 이미 개발 중이거나 시장에 나와 있는 다른 치료제와 반복적으로 비교했습니다. 림프종 분야에서 경영진은 이중특이성 항체 및 CAR-T 요법이 이미 확립되어 있으므로, ARV-393은 보완적인 경구 옵션으로 개발되고 있다고 말했습니다. 신경퇴행 분야에서 회사는 ARV-102가 LRRK2 억제제보다 더 깊은 경로 활성을 제공할 수 있다고 말했습니다. SBMA 분야에서 회사는 질병 유발 단백질 자체를 표적으로 삼기 때문에 자사의 접근 방식이 이례적으로 직접적이라고 주장했습니다.

• BCL6는 더 이상 아비나스만이 추구할 수 있는 표적으로 간주되지 않지만, 회사는 초기 연구가 해당 분야를 검증하는 데 도움이 되었다고 말했습니다.
• ARV-393은 승자 독식 자산으로 포지셔닝되지 않습니다.
• ARV-102는 약 1년 이내에 나타날 수 있는 바이오마커 및 기능적 결과에 초점을 맞춰 개발되고 있습니다.
• SBMA는 생물학적 특성이 표적과 밀접하게 연관되어 있어 더 빠른 규제 경로를 제공할 수 있습니다.
• ARV-6723은 새로운 치료 영역을 추가하지만, 아직 초기 단계입니다.

투자자들이 다음으로 주시할 것

아비나스는 향후 15개월이 이례적으로 활발할 것이며, 4개의 임상 프로그램에서 데이터가 나올 것으로 예상된다고 말했습니다. 이는 회사의 단기적인 스토리가 올해 초보다 더 구체화되었음을 의미하지만, 실행에 대한 기대치도 높입니다.

• 2024년 말: ARV-393 T세포 림프종 데이터 및 MDS에서 추가 ARV-102 바이오마커 데이터.
• 2024년 가을: ARV-102에 대한 규제 협의 완료 예상.
• 2025년: ARV-102 임상 시험의 계획된 Now 시작 및 상반기 SBMA 데이터.
• 2025년 말: ARV-6723 데이터 가능성.
• 2027년: ARV-393에 대한 B세포 림프종 데이터 및 SBMA에 대한 규제 경로 결정.

틸 CEO는 회사의 목표가 재정적으로 규율을 유지하면서 가장 많은 가치를 창출할 수 있다고 믿는 프로그램의 소유권을 유지하는 것이라고 말했습니다. 그는 특히 병용 요법 또는 자본 필요성이 외부 지원을 매력적으로 만드는 경우에 파트너십이 전략의 일부로 남을 것이라고 말했습니다.

결론

아비나스는 이번 컨퍼런스를 통해 더 명확한 메시지를 전달했습니다. 회사는 더 이상 단순한 플랫폼 스토리가 아니며, 다음 단계는 임상적 증거에 달려 있습니다. 자세한 내용은 아래 전체 회의록을 참조하십시오.

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