Septerna, Wells Fargo 컨퍼런스서 플랫폼 투자 및 파이프라인 촉매 강조

Investing.com — Septerna (SEPN)는 2026년 9월 8일 화요일에 열린 Wells Fargo 제21회 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 자사의 Native Complex 플랫폼을 기반으로 구축된 광범위한 파이프라인을 공개했습니다. 회사는 이 기술이 접근하기 어려운 GPCR 표적을 해제할 수 있다고 말합니다. 경영진은 부갑상선기능저하증, 비만세포 질환, 그레이브스병, 갑상선 안병증, 골다공증 분야의 진행 상황을 강조하는 동시에 초기 단계 신약 개발 및 이전의 안전성 문제로 인한 위험도 지적했습니다.

Jeff Finer 최고경영자(CEO)는 회사가 오랫동안 표적화하기 어렵다고 여겨져 온 GPCR을 위한 신약을 발견하는 새로운 방법을 찾았다고 말했습니다. 그는 또한 Septerna가 과학적 야망과 함께 조기 독성 연구, 신속한 정제 개발, 각 프로그램별 백업 화합물 확보 등 더욱 엄격한 개발 규율을 결합하려고 노력하고 있다고 강조했습니다.

주요 내용

• Septerna는 자사의 Native Complex 플랫폼이 여러 GPCR 프로그램에서 원하는 프로필을 가진 분자를 반복적으로 발견했다고 밝혔습니다.
• 선행 프로그램인 SEP-479는 2025년 1분기 전체 임상 1상 데이터 공개를 예정대로 진행 중이며, 3~4일의 반감기가 핵심적인 장점으로 꼽힙니다.
• 회사는 자본 효율적인 개발에 주력하고 있으며, 특히 비만세포 질환에서는 대규모 임상시험 대신 소규모 신호 탐색 연구를 계획하고 있습니다.
• Novo Nordisk로부터 받은 1억 9,500만 달러의 선지급금과 4,000만 달러 이상의 상환된 연구개발비 및 마일스톤으로 재무 상태가 강화되었습니다.
• 경영진은 TSH 수용체 프로그램, 골다공증 데이터, MRGPRX2에 대한 추가 업데이트가 모두 예상되는 2027년을 주요 촉매제가 될 해로 보고 있습니다.

재무 결과

Septerna는 컨퍼런스에서 일반적인 실적 발표를 제공하지 않았지만, 경영진은 Novo Nordisk와의 협력으로 인한 재정적 영향과 파트너십 구조의 가치에 대해 논의했습니다.

• Novo Nordisk 거래는 1억 9,500만 달러의 선지급금을 가져왔습니다.
• Septerna는 첫 해에 4,000만 달러 이상의 상환된 연구개발비를 받았다고 밝혔습니다.
• 회사는 또한 해당 기간 동안 추가 연구 단계 마일스톤에 도달했습니다.
• 이 협력은 GLP-1 수용체, GIP 수용체, 글루카곤 수용체와 관련된 3가지 공개 프로그램을 포함하여 5가지 표적을 다룹니다.
• 파트너십 하에 4가지 프로그램이 동시에 진행되고 있습니다.
• Novo Nordisk는 협력에 대한 외부 커뮤니케이션을 통제하여 Septerna가 진행 상황에 대해 공개적으로 말할 수 있는 내용을 제한합니다.

경영진은 이 파트너십이 Septerna의 전액 출자 파이프라인을 넘어 플랫폼이 가치를 창출할 수 있다는 증거라고 설명했습니다. 또한 이 계약을 통해 회사가 자체 프로그램을 진행하는 동안 비희석성 자금을 확보할 수 있다고 언급했습니다.

운영 업데이트

SEP-479: 부갑상선기능저하증의 선행 프로그램

SEP-479는 신중한 칼슘 조절이 필요한 평생 질환인 부갑상선기능저하증을 위해 개발 중인 경구용 PTH 수용체 작용제입니다. Septerna는 임상 1상 연구가 예정대로 진행 중이며, 2025년 1분기에 단회 증량 투여 및 반복 증량 투여 데이터가 모두 공개될 것으로 예상한다고 밝혔습니다.

• 이 약물의 반감기는 약 3~4일입니다.
• 경영진은 이러한 프로필이 혈청 칼슘의 일일 변동을 조절하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.
• 캡슐 및 정제 제형 모두 임상 1상에서 테스트되고 있습니다.
• 개발 위험을 줄이기 위해 만성 독성 연구가 이미 시작되었습니다.
• 임상 1상의 주요 바이오마커에는 약 50%의 내인성 PTH 억제와 0.3~0.5 mg/dL의 혈청 칼슘 증가가 포함됩니다.

Finer는 이 분자가 이전 후보 물질인 SEP-786과는 완전히 다른 화학적 계열과 결합 포켓을 가지고 PTH의 효과를 모방한다고 말했습니다. 그는 경구 투여가 편의성을 향상시키고 순응도를 지원하며, 경증에서 중등증 환자를 포함하여 질병 진행 초기 단계에서 치료를 가능하게 할 수 있다고 말했습니다.

경영진은 또한 표적 생물학이 건강한 자원자 데이터를 환자 연구로 전환하는 데 강력한 선례를 제공한다고 말했습니다. 이들은 효능 및 용량 조절의 벤치마크로 주사 가능한 PTH 치료제인 YORVIPATH를 지목했습니다.

SEP-786: 중단된 프로그램에서 얻은 교훈

Septerna는 SEP-786이 예상치 못한 비표적 안전성 신호로 인해 중단되었다고 밝혔습니다. 이 문제는 발생하기 전까지 해당 분자는 표적 약리 작용을 보였습니다.

• 이 화합물은 PTH 억제와 칼슘 증가를 유발했습니다.
• 환자에게 초기 용량으로 충분하다고 여겨지는 용량에 도달하지 못했습니다.
• 경영진은 주요 교훈은 소분자가 PTH 수용체에서 펩타이드의 효과를 모방할 수 있다는 것이었다고 말했습니다.
• 이 경험을 통해 회사는 동물 실험을 강화하고 구조적으로 다른 백업 화합물을 유지하게 되었습니다.

Finer는 안전성 문제가 분자 특이적이며 다른 후보 물질에서 반드시 재발하지는 않을 것이라고 말했습니다. 그는 이 차질이 Septerna의 선정 과정을 개선하고 회사가 향후 프로그램의 위험을 줄이는 데 더욱 신중해지게 만들었다고 말했습니다.

SEP-631: 비만세포 질환 프로그램

SEP-631은 비만세포 유래 질환과 관련된 수용체인 MRGPRX2의 음성 알로스테릭 조절제입니다. Septerna는 이 프로그램이 이미 임상 1상에서 매우 강력한 약력학적 효과를 보였으며, 1일 1회 투여 및 24시간 반감기로 안전한 프로필을 가지고 있다고 밝혔습니다.

• 정제 제형은 임상 1상 시작 전에 준비되었습니다.
• 이 메커니즘은 수용체가 내인성 리간드와 결합하는 능력을 차단합니다.
• MRGPRX2에는 신경펩타이드 및 염증 매개체를 포함하여 수십 가지의 내인성 리간드가 있습니다.
• Septerna는 이제 대규모 임상 2b상 만성 자발성 두드러기 시험보다는 소규모 임상 2a상 신호 탐색 연구를 선호합니다.
• 회사는 수백 명이 아닌 수십 명의 환자를 대상으로 여러 조직 유형 및 적응증을 테스트하기를 원합니다.
• 아토피 피부염은 초기 초점이 아니지만, 경쟁사 데이터가 변경을 정당화하는 경우 Septerna는 이를 다시 검토할 수 있습니다.

경영진은 Evommune 및 Escient와 같은 경쟁사의 최근 데이터가 이 분야의 역학을 변화시켰다고 말했습니다. Septerna는 이제 하나의 큰 적응증이 프로그램을 정의할 것이라고 가정하기보다는, 비만세포 생물학이 가장 강한 적절한 질병 환경을 선택하는 것을 핵심 과제로 보고 있습니다.

그레이브스병 및 갑상선 안병증을 위한 TSH 수용체 프로그램

Septerna는 또한 그레이브스병 및 갑상선 안병증을 목표로 하는 TSH 수용체 음성 알로스테릭 조절제에 대해 논의했습니다. 회사는 이 프로그램이 수년간 개발 중이며 개발 후보 물질로 나아가고 있다고 말했습니다.

• 이전 화합물들은 환자 자가항체에 의한 활성화를 막을 수 있음을 보여주었습니다.
• 이러한 화합물들은 약한 약리학적 특성과 효능을 가졌습니다.
• 현재의 노력은 효능과 약물 유사 특성을 동시에 개선하는 데 중점을 둡니다.
• 경영진은 개발 후보 물질에 대한 가시성을 확보했으며, 몇 달 안에 더 자세한 내용이 공개될 것으로 예상한다고 말했습니다.
• 임상 1상에서 핵심 바이오마커는 TSH 수치 증가일 것이며, 이는 PTH 프로그램의 바이오마커 방향과 반대입니다.

Finer는 갑상선 분야에서 30~50년간 새로운 약물 승인이 없었기 때문에 새로운 접근 방식의 여지가 있다고 말했습니다. 그는 이 프로그램이 2027년에 중요한 가치 동인이 될 수 있다고 제안했습니다.

골다공증 프로그램

Septerna는 최근 PTH 생물학을 기반으로 한 네 번째 프로그램으로 골다공증을 추가했습니다. 경영진은 이 노력이 뼈 형성을 지원하는 박동성 효과를 생성하기 위해 더 짧게 작용하는 약물이 필요하므로 SEP-479와는 다른 분자가 필요하다고 말했습니다.

• 이 프로그램은 아직 매우 초기 단계입니다.
• 팀은 더 짧게 작용하는 분자를 연구하고 있습니다.
• Septerna는 FDA가 약 1년 전 등록 임상시험에서 골밀도를 대체 지표로 허용하도록 지침을 변경했다고 밝혔습니다.
• 이러한 변화는 사건 기반 골절 연구와 비교하여 임상시험 규모와 기간을 급격히 단축할 수 있습니다.
• 회사는 2027년에 비임상 데이터를 예상합니다.

경영진은 이러한 규제 변화를 이 분야의 주요 혁신이라고 불렀습니다. 이들은 새로운 경로가 프로그램을 더욱 실현 가능하게 만들고, 골다공증 시장의 규모를 고려할 때 궁극적으로 파트너십을 지원할 수 있다고 말했습니다.

Native Complex 플랫폼

Septerna의 메시지는 대부분 2020년에 구축을 시작하여 2024년까지 계속 확장한 Native Complex 플랫폼에 집중되어 있습니다.

• 이 플랫폼은 거의 200개의 고해상도 3D 단백질 구조를 해결했습니다.
• 대규모 구조 기반 약물 발견을 지원하도록 설계되었습니다.
• 경영진은 지금까지 시작된 모든 프로그램에 대해 정확히 원하는 프로필을 가진 분자를 발견했다고 말했습니다.
• 어떤 경우에는 동일한 표적에 대해 하나 이상의 후보 물질을 발견했습니다.
• 이 플랫폼은 이전에 업계에서 접근할 수 없었던 수용체 내부의 숨겨진 유도성 포켓을 식별했습니다.
• 펩타이드 GPCR용 소분자, 음성 알로스테릭 조절제, 양성 알로스테릭 조절제 및 길항제를 지원할 수 있습니다.

Finer는 회사가 2024년에 아직 공개적으로 논의하지 않은 새로운 플랫폼 구성 요소를 추가했다고 말했습니다. 그는 지적 재산권은 특허와 영업 비밀을 결합하며, 회사는 강력한 생물학적 지지를 받는 잘 검증된 표적에 중점을 두고 있다고 말했습니다.

개발 철학 및 위험 관리

Septerna는 SEP-786의 차질 이후 프로그램 개발 방식을 변경했다고 밝혔습니다.

• 이제 모든 프로그램에 대해 만성 독성 연구가 조기에 시작됩니다.
• 회사는 정제 제형으로 신속하게 전환하는 것을 목표로 합니다.
• SEP-631은 임상 1상 전에 정제 형태로 도달했습니다.
• 각 프로그램은 구조적으로 다른 백업 화합물을 가질 것으로 예상됩니다.
• 동물 실험 프로토콜이 더욱 강력해졌습니다.

경영진은 이러한 변화가 후기 단계 개발을 더욱 효율적으로 만들고 임상 2상 연구에서 공개 라벨 확장을 지원할 수 있다고 말했습니다.

향후 전망

Septerna는 향후 2년간 예상되는 여러 주요 목표를 제시했으며, 2027년이 특히 중요한 시기가 될 것으로 예상됩니다.

• 2025년 1분기: SEP-479에 대한 전체 임상 1상 데이터 공개 (단회 증량 투여 및 반복 증량 투여 데이터 모두 포함).
• 2027년: TSH 수용체 프로그램이 주요 가치 동인이 될 것으로 예상됩니다.
• 2027년: 골다공증 프로그램에 대한 비임상 데이터가 예상됩니다.
• 2027년: MRGPRX2 적응증 전략에 대한 업데이트가 예상됩니다.
• 추가 프로그램은 성숙함에 따라 공개될 수 있습니다.

SEP-479의 경우, 경영진은 임상 2상이 약리 작용 증명, 시작 용량 설정 및 용량 조절 계획 정의에 중점을 둘 것이라고 말했습니다. 여러 용량 조절 스케줄을 고려하고 있으며, 유사한 반감기를 가진 YORVIPATH를 여전히 지침으로 사용하면서도 프로세스를 YORVIPATH보다 간소화할 수 있다고 언급했습니다.

Septerna는 또한 후기 연구에서 소변 칼슘 및 증상 기반 마커를 포함하여 칼슘 조절을 넘어설 수도 있다고 말했습니다. 회사는 효과의 크기가 적절하다면 임상 1상 데이터가 환자 연구로 잘 전환될 것이라고 믿습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 경영진은 중개 생물학, 적응증 선택 및 플랫폼의 가치라는 동일한 주제를 여러 번 반복했습니다.

• SEP-479에 대해 Finer는 생물학이 명확한 선례를 가지고 있기 때문에 건강한 자원자 바이오마커 데이터와 환자 효능 간의 강력한 연관성을 기대한다고 말했습니다.
• 용량 조절에 대해 그는 3~4일의 반감기가 YORVIPATH에서 얻은 교훈을 활용하고 투여 접근 방식을 단순화하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.
• 경구 투여 차별화에 대해 그는 편의성이 순응도를 향상시키고 질병 진행 초기 단계에서 치료를 시작하는 데 도움이 될 수 있다고 말했습니다.
• 중추신경계 침투에 대해 그는 PTH 효능에 중요하다고 볼 만한 증거가 없다고 말했습니다. 이는 주요 수용체가 뇌가 아닌 뼈와 신장에서 작용하기 때문입니다.
• 그는 부갑상선기능저하증의 "뇌 안개"는 뇌 수용체의 직접적인 효과보다는 칼슘과 인산염 균형과 더 관련이 있을 가능성이 높다고 덧붙였습니다.
• SEP-786에 대해 그는 안전성 문제가 분자 특이적이며 주요 교훈은 PTH 수용체에서 소분자의 실현 가능성이었다고 재차 강조했습니다.
• MRGPRX2에 대해 그는 이 분야가 여전히 최적의 적응증을 가려내고 있으며, 이것이 Septerna가 소규모의 자본 효율적인 연구를 사용하는 이유라고 말했습니다.
• TSH 프로그램에 대해 그는 회사가 효능과 약학적 특성의 균형을 맞추려고 노력하고 있으며, 이는 수십 년 동안 갑상선 분야를 가로막아 온 과제라고 말했습니다.
• 골다공증에 대해 그는 FDA의 대체 지표 지침이 훨씬 더 작은 임상시험을 허용하고 프로그램을 더욱 실용적으로 만들 수 있다고 말했습니다.

결론

Septerna는 과학적 폭넓음, 더욱 엄격한 실행, 그리고 파이프라인 전반에 걸친 여러 다가오는 주요 목표에 대한 메시지를 가지고 컨퍼런스를 마무리했습니다. 독자들은 더 자세한 내용을 위해 아래의 전체 기록을 참조할 수 있습니다.

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