Ocugen, 파이퍼 샌들러 안과 데이에서 유전자 치료 발전 강조

Investing.com — 2026년 7월 10일 금요일, Ocugen (OCGN)은 파이퍼 샌들러 가상 안과 데이(Piper Sandler Virtual Ophthalmology Day)를 통해 안질환 파이프라인에 대한 광범위한 업데이트를 발표하며, 임상 데이터, 규제 계획 및 1회 유전자 치료법을 중심으로 구축된 전략을 강조했습니다. 경영진은 이 프로그램들이 대규모 환자 집단과 여러 질병 경로를 다룰 수 있다고 언급하면서도, 후기 단계 개발, 적응형 임상 설계 및 장기 추적 관찰에 따른 일반적인 위험을 지적했습니다.

주요 내용

• Ocugen은 망막색소변성증, 스타가르트병, 지도형 위축 등 세 가지 후기 단계 안과 프로그램을 진행 중이라고 밝혔습니다.
• 회사는 고무적인 효능 신호를 지적했는데, 여기에는 지도형 위축의 병변 크기 33% 감소와 스타가르트병의 병변 성장 54% 감소가 포함됩니다.
• 경영진에 따르면 현재까지 세 가지 프로그램 모두에서 약물 관련 심각한 부작용은 나타나지 않았습니다.
• Ocugen은 망막색소변성증 및 스타가르트병에 대해 2025년, 지도형 위축에 대해 2028년에 BLA(생물의약품 허가 신청)를 목표로 하고 있습니다.
• 회사는 자사의 유전자 치료 접근 방식을 대규모 환자 집단을 위한 잠재적인 1회 치료법으로 제시했지만, 여전히 임상 및 규제 실행 위험에 직면해 있습니다.

파이프라인 전략 및 시장 기회

샨카르 무수누리(Shankar Musunuri) 최고경영자(CEO)는 Ocugen이 유전성 망막 질환 및 연령 관련 황반변성을 목표로 하는 유전자 치료 포트폴리오를 구축하고 있다고 말했습니다. 회사의 세 가지 주요 프로그램은 다음과 같습니다.

• 망막색소변성증(RP) 치료제 OCU400
• 스타가르트병 치료제 OCU410ST
• 지도형 위축(GA) 치료제 OCU410

경영진은 2025년에 RP 및 스타가르트병에 대한 생물의약품 허가 신청을 제출하고, 이어서 2028년에 GA에 대한 신청을 제출하는 것이 목표라고 밝혔습니다. 회사는 전 세계 수십만 명에서 수백만 명의 환자를 대상으로 하는 전 세계적인 승인 및 제품 출시를 목표로 하고 있습니다.

Ocugen은 자사의 접근 방식이 일반적으로 단일 질병 메커니즘을 목표로 하는 현재 승인된 치료법과 다르다고 설명했습니다. 반대로, 자사의 유전자 치료 프로그램은 한 번에 여러 경로에 영향을 미치도록 설계되었습니다. GA 및 스타가르트 프로그램에서 회사는 산화 스트레스, 지질 대사, 염증 및 보체 시스템을 조절한다고 밝힌 RORA 유전자를 사용합니다. RP에서는 NR2E3 유전자를 사용하여 주요 전사 인자를 상향 조절하고 세포 항상성을 재설정합니다.

무수누리 CEO는 이 전략이 질병 진행 속도를 늦추는 것을 넘어설 수 있다고 말했습니다. 그는 회사가 2~3년 추적 관찰 후 질병이 호전되는(역전되는) 사례를 보았다고 밝혔습니다.

재무 결과 및 임상 데이터

회사는 요약에서 일반적인 재무 업데이트를 제공하지 않았지만, 파이프라인의 상업적 타당성을 뒷받침한다고 말하는 상세한 임상 데이터를 제시했습니다.

지도형 위축 프로그램, OCU410

• 2상 데이터는 중앙값 용량에서 병변 크기가 33% 감소했음을 보여주었으며, 이는 제곱근 변환으로 측정되었습니다.
• 회사는 또한 타원체 구역 손실 27% 보존을 보고했습니다.
• 경영진은 치료 효과가 1년 이내에 나타났으며, 이는 해당 분야에서 흔히 사용되는 2년 기간보다 빠르다고 밝혔습니다.
• 2상 병변 크기 범위는 2~20.5제곱밀리미터였으며, 3상은 승인된 제품과 일치하게 2.5~17.5제곱밀리미터에 집중할 것입니다.
• 전임상 연구에서는 종형 용량-반응 곡선이 나타났으며, 중간 용량이 고용량보다 더 나은 성능을 보였습니다.

Ocugen은 3상 연구가 300명 미만의 환자를 등록하고 95%의 통계적 검정력을 가진 적응형 설계를 사용할 것이라고 밝혔습니다. 데이터 모니터링 위원회(Data Monitoring Committee)는 환자의 50%가 연구를 완료하면 중간 분석을 실시할 것입니다. 1차 평가변수는 4, 8, 12개월에 제곱근 변환을 사용한 병변 크기 감소입니다. 2차 평가변수에는 타원체 구역 보존 및 저조도 시력(LLVA)이 포함됩니다.

경영진은 2상에서 타원체 손실 27% 보존과 비교하여 3상에서 최소 20%의 타원체 구역 보존을 목표로 하고 있다고 밝혔습니다. 회사는 또한 시각 기능 측정에 대한 유럽 규제 당국의 선호도를 해결하기 위해 LLVA를 2차 평가변수로 포함했다고 말했습니다.

스타가르트병 프로그램, OCU410ST

• 1상 데이터는 비치료군 대비 병변 성장률이 54% 감소했음을 보여주었습니다.
• 치료군과 대조군 간의 차이는 0.28제곱밀리미터였습니다.
• 주요 2/3상 연구인 GARDian3는 34명의 치료군과 17명의 비치료군을 포함하여 51명의 피험자를 등록했습니다.
• 임상 시험은 63명의 환자로 초과 등록되어, 표본 크기 변경이 필요한 경우 회사에 여유를 제공했습니다.

Ocugen은 이번 분기에 적응형 표본 크기 재추정이 예상된다고 밝혔습니다. 회사는 세 가지 가능한 결과를 제시했습니다: 연구 설계 변경 없음, 초과 등록으로 충당할 수 있는 상향 조정, 또는 4~6개월 동안 최종 데이터 발표를 지연시킬 수 있는 16개월의 기간 연장.

더 긴 기간이 필요하더라도 경영진은 2025년 말 BLA 신청이 여전히 가능할 수 있다고 말했습니다. 최종 데이터는 현재 2025년 2분기에 나올 것으로 예상되며, 일정이 유지된다면 2025년 중반에 BLA 신청이 계획되어 있습니다.

회사는 이 프로그램이 유전자 비특이적이며 질병의 초기부터 진행 단계까지 소아 및 성인 환자에게 서비스를 제공할 수 있다고 밝혔습니다. 또한 1회 치료로 질병을 잠재적으로 중단시키거나 되돌릴 수 있다고 말했습니다.

망막색소변성증 프로그램, OCU400

• 3상 등록이 완료되었습니다.
• 이 연구에는 140명의 환자와 25개 이상의 유전자 돌연변이가 포함됩니다.
• Ocugen은 이를 세계에서 가장 큰 유전자 의약품 임상 시험으로 설명했습니다.
• 임상 시험은 2대 1의 치료군 대 대조군 비율을 사용합니다.

경영진은 이 프로그램이 증후군성, 비증후군성 및 임상적으로 진단된 환자를 포함한 광범위한 망막색소변성증 환자군을 대상으로 설계되었다고 말했습니다. 회사는 확대 접근 프로그램에 약 50명의 환자가 포함되어 있으며, 이들 중 일부는 유전자 검사가 불가능했을 때 임상 진단에 기반하여 등록되었다고 밝혔습니다.

1차 기능적 평가변수에 대해 Ocugen은 Luminance Dependent Navigation Assessment(휘도 의존성 보행 평가)를 사용하는데, 이는 경쟁사에서 사용하는 이동성 검사보다 더 구체적이고 민감하다고 말했습니다. 회사는 이 평가변수가 이미 30명 환자 환경에서 검증되었으며, 자체 임상 시험 규모가 다른 승인된 유전자 의약품과 비교하여 유리하다고 밝혔습니다.

무수누리 CEO는 "이것은 세계에서 가장 큰 유전자 의약품 임상 시험입니다. 140명의 환자입니다. 아무도 이렇게 한 적이 없습니다. FDA가 승인한 대부분의 유전자 의약품은 50명 미만의 환자를 대상으로 했습니다"라고 말했습니다.

운영 업데이트

Ocugen은 임상 설계, 환자 등록 및 규제 정렬에 대한 상세한 업데이트를 제공했습니다.

• GA의 경우, 회사는 FDA와 유럽의약품청(EMA)에 동일한 패키지를 제출했다고 밝혔습니다.
• 향후 몇 주 내에 EMA로부터 1차 평가변수로서 병변 크기에 대한 피드백을 기대하고 있습니다.
• FDA는 보체 억제제의 선례를 바탕으로 1차 평가변수로서 병변 크기에 대한 지지를 이미 표명했습니다.
• Ocugen은 시각 기능에 대한 EMA의 잠재적 우려를 해소하기 위해 LLVA를 2차 평가변수로 추가했다고 말했습니다.
• GA 3상 시험은 300명 미만의 환자와 50% 완료 시 중간 분석으로 설계되었습니다.

스타가르트병의 경우, 회사는 적응형 설계가 데이터 모니터링 위원회가 Ocugen의 맹검 해제 없이 결과를 검토할 수 있도록 한다고 밝혔습니다. 위원회는 표본 크기 변경 또는 더 긴 추적 관찰 기간을 권고할 수 있습니다. 경영진은 63명으로 초과 등록된 것이 어떠한 상향 조정도 흡수하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.

RP의 경우, Ocugen은 140명의 환자를 대상으로 하는 연구가 종종 50명 미만의 환자를 대상으로 했던 일반적인 FDA 승인 유전자 의약품 임상 시험보다 훨씬 크다고 밝혔습니다. 회사는 또한 이전 안전성 연구에 유전자 치료 없이 유리체 절제술 및 AAV5 벡터를 투여받은 약 300명의 환자가 포함되어 안전성 데이터베이스 구축에 기여했다고 말했습니다.

안전성 프로필

Ocugen은 현재까지 세 가지 프로그램 모두에서 약물 관련 심각한 부작용을 관찰하지 않았다고 밝혔습니다. 경영진은 유리체 절제술로 인한 수술 관련 문제는 대부분의 경우 해결되었다고 말했습니다.

회사는 또한 규제 당국이 유전자 치료 프로그램에 대해 5년 동안의 연간 안전성 추적 관찰을 요구한다고 언급했습니다. Ocugen은 BLA 신청 시점에 3년 데이터가 제공될 것이라고 말했습니다.

미래 전망

Ocugen은 향후 몇 년 동안 바쁜 임상 및 규제 일정을 제시했습니다.

• 2025년 1분기: 스타가르트병 적응형 표본 크기 재추정 결과
• 2025년 2분기: 스타가르트병 최종 데이터
• 2025년 상반기: 망막색소변성증 최종 데이터
• 2025년 중반: 스타가르트병 BLA 신청
• 2025년: 망막색소변성증 BLA 신청
• 2028년: 지도형 위축 BLA 신청

경영진은 회사가 3년 내에 3건의 BLA 신청을 목표로 하며, 이후 전 세계적인 승인 및 출시가 이어질 것이라고 말했습니다. 또한 2상 환자들은 치료 후 2~3년간 계속 추적 관찰될 것이며, 이는 향후 신청을 지원할 LLVA를 포함한 추가적인 시각 기능 데이터를 제공할 수 있다고 밝혔습니다.

GA의 경우, 회사는 3상 시험이 중간 검토 후에도 표본 크기 조정이 필요할 수 있다고 말했습니다. 스타가르트병의 경우, 16개월 연장은 프로그램을 지연시키겠지만, 2025년 말까지의 신청을 반드시 막지는 않을 것이라고 밝혔습니다.

Q&A 주요 내용

질의응답 시간 동안 무수누리 CEO와 회사는 프로그램의 과학적 근거와 임상 시험 설계 선택에 대해 논의했습니다.

• GA에 대해 경영진은 RORA가 여러 경로를 조절하는 데 도움을 주며, 시스템을 재부팅하고, 질병 진행을 통제하거나 일부 환자에서는 심지어 질병을 역전시킬 수도 있다고 말했습니다.
• 3상 설계에 대해 회사는 GA 연구가 병변 크기 25% 감소에 대한 검정력을 가지며, 이는 2상에서 33% 감소를 본 후의 보수적인 목표라고 설명했습니다.
• 스타가르트병에 대해 경영진은 1년 만에 54%의 효과는 2년 동안 35% 감소를 보여주는 경쟁사 데이터와 비교할 때 유리하다고 말했습니다.
• RP에 대해 회사는 NR2E3 접근 방식이 세포 환경을 재설정하기 위한 것이며, 돌연변이에 걸친 통합 분석이 계획되어 있다고 말했습니다.
• 안전성에 대해 경영진은 광범위한 유리체 절제술 및 AAV5 경험에서 약물 관련 심각한 부작용은 나타나지 않았다고 말했습니다.

무수누리 CEO는 "저희는 평생 한 번의 치료로 잠재적인 치료 효과를 1년 만에 보여줄 수 있습니다. 이것이 차이점입니다"라고 말했습니다.

그는 또한 "저희는 200명이나 5,000명의 환자를 목표로 하지 않습니다. 저희는 잠재적인 1회 치료법으로 수십만 명에서 수백만 명의 환자를 목표로 하고 있으며, 이것이 Ocugen과 다른 회사들의 차별점입니다"라고 말했습니다.

주식 현황

Ocugen 주가는 마지막으로 1.435달러에 거래되었으며, 이전 종가 1.47달러에서 2.38% 하락했습니다. 이 주식은 지난 52주 동안 0.931달러에서 2.725달러 사이에서 거래되었습니다.

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