Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)는 오늘 성인 성장호르몬 결핍증(GHD) 치료를 위한 TransCon hGH(미국에서 소아 성장호르몬 결핍증 치료제로 SKYTROFA® (lonapegsomatropin-tcgd)로 판매 중)의 보충 생물학적 제제 허가 신청서(sBLA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 발표했습니다.
Ascendis Pharma의 사장 겸 최고경영자인 Jan Mikkelsen은 "성인 GHD를 위한 TransCon hGH의 sBLA 제출은 적응증 확대를 통해 SKYTROFA를 블록버스터 제품으로 개발하고 미국 성장호르몬 시장에서 우리의 가치 리더십 위치를 강화하려는 전략을 뒷받침합니다"라고 말했습니다. 그는 또한 "성장호르몬은 모든 연령대의 인체 건강에 중요한 역할을 하며, 성장호르몬 결핍증을 가진 성인 대다수가 현재 이 질환에 대한 치료를 받지 않고 있다는 연구 결과를 고려할 때, 주 1회 투여하는 TransCon hGH가 이러한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 새로운 잠재적 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 믿습니다"라고 덧붙였습니다.
이번 제출은 foresiGHt 연구 결과를 바탕으로 합니다. foresiGHt는 GHD 성인을 대상으로 주 1회 투여하는 TransCon hGH의 효능과 안전성을 주 1회 투여하는 위약 및 매일 투여하는 hGH와 비교한 3상 무작위, 평행군, 위약 대조(이중 맹검) 및 활성 대조(개방형) 임상시험입니다. 이 시험은 23세에서 80세 사이의 GHD 성인 259명을 대상으로 진행되었으며, 1:1:1 비율로 무작위 배정되어 연령과 경구 에스트로겐 섭취량에 따라 TransCon hGH, 위약, 또는 매일 투여하는 hGH의 목표 고정 용량으로 적정되었습니다. TransCon hGH와 매일 투여하는 hGH의 주간 hGH mg 용량은 대략적으로 동등했습니다. TransCon hGH는 38주차에 1차 유효성 및 주요 2차 유효성 평가변수에서 우수성을 입증했으며, TransCon hGH 투여 환자들은 위약 대비 38주차에 기준선으로부터 체간 지방의 통계적으로 유의미한 감소와 총 제지방량의 증가를 보였습니다.
TransCon hGH는 전반적으로 안전하고 내약성이 좋았으며, 연구 약물과 관련된 중단은 없었고 매일 투여하는 hGH와 비슷한 안전성과 내약성을 보였습니다.
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