오스코텍은 급성골수성백혈병 치료제 후보물질 'SKI-G-801'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 22일 밝혔다.
SKI-G-801은 급성골수성백혈병을 유발하는 유전자인 'FLT3' 돌연변이를 억제한다. 기존 FLT3 저해제에 대한 내성을 극복할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 현재 미국 내 5개 임상시험 기관에서 임상 1상을 진행 중이다.
급성골수성백혈병 환자의 약 30%는 FLT3 돌연변이를 가지고 있다. SKI-G-801은 현재까지 진행된 세포주 및 동물 실험에서 FLT3 정상형 외에도 다양한 돌연변이형에 대해 우수한 약효 및 약효지속성을 나타냈다는 설명이다. 재발하거나 기존약물에 약효를 보이지 않는 비반응성 환자에게도 우수한 항암효과를 나타낼 것으로 기대 중이다.
1상에서는 기존 약물에 비반응성이거나 기존약물 투여 후 재발한 10~20명의 환자를 대상으로 투약용량 증가 시험을 진행한다. 안전성 및 예비 효능을 확인한 후, 최적용량을 선정하고 약 20명의 FLT3 돌연변이 환자에게 투약하는 환자확대 시험을 할 예정이다.
FDA 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발과 허가를 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정된 제품은 시판허가 후 7년간 시장독점권, 신약승인 심사비용 면제, 총 임상시험 연구비용 50%에 대한 세금감면 등의 혜택이 주어진다.
급성백혈병 치료제의 세계 시장은 2015년 4억5000만달러 규모였다. 2020년 10억달러 성장이 전망된다.
오스코텍 측은 "현재 진행 중인 임상시험과 더불어 글로벌 제약사로의 기술이전을 위해 지속적으로 여러 다국적 제약사와의 접촉을 진행해 오고 있다"고 했다.
SKI-G-801의 임상시험은 보건복지부 지원 보건의료개발사업 임상 신약개발과제로 선정돼 지원받고 있다.
한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com
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