메릴랜드주 록빌 - 리젠스바이오(REGENXBIO Inc.)(나스닥: RGNX)가 듀센 근이영양증(Duchenne) 유전자 치료제 후보물질인 RGX-202에 대한 1상/2상 AFFINITY DUCHENNE® 시험의 두 번째 코호트 등록을 완료했다고 발표했습니다. 또한 회사는 젊은 환자에서 마이크로디스트로핀 발현이 크게 증가하는 등 유망한 중간 안전성 및 효능 데이터를 공유했습니다.
2월 6일 현재 4.4세에서 12.1세 사이의 환자 5명이 약물과 관련된 심각한 부작용 없이 RGX-202로 치료를 받았습니다. 투여 후 추적 관찰 기간은 약 3주에서 9개월 이상입니다. 3개월 추적 관찰에 도달한 모든 환자에서 혈청 크레아티닌 키나아제(CK) 수치가 감소하여 임상적으로 개선된 것으로 나타났습니다.
특히 6.6세의 한 환자는 10주째에 마이크로디스트로핀 발현 수치가 정상의 83.4%, 혈청 CK 수치가 93% 감소하여 현재까지 관찰된 임상시험 중 가장 큰 증가를 보였습니다. 이 데이터는 근육 기능에 중요한 자연 발생 디스트로핀과 유사한 마이크로디스트로핀을 생성하는 RGX-202의 잠재력을 뒷받침합니다.
리젠스바이오는 2024년 중반까지 중추적 용량을 결정할 계획이며, 올해 하반기에 중추적 임상시험을 시작할 것으로 예상하고 있습니다. 회사는 마이크로디스트로핀 발현을 신속 승인 경로를 통한 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출을 위한 대리 평가변수로 사용하는 것을 목표로 하고 있습니다.
어피니티 듀첸 임상시험은 젊은 듀첸 환자를 대상으로 단일 정맥주사 용량의 RGX-202의 안전성, 내약성 및 임상 효능을 평가하기 위해 설계되었습니다. 이 임상시험에는 잠재적인 면역 반응을 완화하기 위한 포괄적인 면역 억제 요법이 포함되며 근육 미소 디스트로핀 단백질 수치 및 기능 평가를 포함한 다양한 임상 평가지표를 평가할 예정입니다.
듀센병은 매년 전 세계에서 태어나는 남아 3,500~5,000명 중 약 1명이 앓고 있는 중증 근육 질환입니다. 이 질환은 점진적인 근육 퇴화와 조기 사망으로 이어집니다. RGX-202는 독점적인 AAV 벡터와 근육 특이적 프로모터를 사용하여 새로운 마이크로디스트로핀 트랜스젠을 전달함으로써 근육 손상에 대한 저항성을 개선하는 것을 목표로 합니다.
리젠엑스바이오는 유전자 치료제 개발 분야의 선두주자로, NAV 기술 플랫폼을 활용하여 다양한 치료 분야를 다루고 있습니다. 회사의 '5x'25' 전략은 2025년까지 5개의 AAV 치료제를 중추적 단계 또는 상용 제품으로 발전시키는 데 초점을 맞추고 있습니다.
이 뉴스는 리젠스바이오의 보도자료를 기반으로 합니다.
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