CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 프리드라이히 운동실조증(FA) 치료를 위한 유전자 치료제 후보 SGT-212의 임상시험계획(IND) 신청을 승인했다고 발표했습니다. FA는 체내의 프라탁신 단백질 생성 부족으로 인해 신경계 손상과 심장 기능 장애를 초래하는 진행성 질환입니다.
SGT-212는 아데노 관련 바이러스(AAV)를 사용하여 전체 길이의 프라탁신을 소뇌와 심장에 직접 전달하는 혁신적인 치료법입니다. 이 이중 투여 방식은 FA와 관련된 신경학적 및 심장 증상을 해결하여 질병 진행을 잠재적으로 중단시키도록 설계되었습니다. InvestingPro 데이터에 따르면, 회사는 7.85의 유동비율로 강력한 유동성 포지션을 유지하고 있지만, 분석가들은 현금 보유고가 빠르게 소진되고 있다고 지적합니다. Solid Biosciences의 사장 겸 CEO인 Bo Cumbo는 치아핵과 심장 조직에 대한 치료제의 표적 전달을 강조했으며, 이는 안전한 형질도입, 프라탁신 발현, 그리고 마우스에서의 유의미한 기능 회복을 포함한 유망한 전임상 결과를 보여주었습니다.
프리드라이히 운동실조증 연구 연합(FARA)의 CEO인 Jennifer Farmer는 이 이정표를 인정하며 FA 커뮤니티 내의 충족되지 않은 의료 요구를 강조했습니다. FARA와 Solid Biosciences의 파트너십은 올해 말 SGT-212를 임상 시험에 진입시키는 것을 목표로 하며, FA 환자들이 겪는 쇠약한 신경학적 증상과 생명을 단축시키는 심장 질환을 해결하기를 희망합니다.
Solid Biosciences는 2025년 하반기에 Phase 1b 임상 시험을 시작하여 보행 불가능 및 보행 가능한 성인 FA 환자들에서 SGT-212의 안전성과 내약성을 평가할 계획입니다. 이 시험은 치료 후 최대 5년 동안 참가자들을 모니터링할 예정입니다.
회사는 내일 오전 8시 30분(ET)에 예정된 컨퍼런스 콜에서 IND 승인과 기타 기업 업데이트에 대해 논의할 예정입니다. 이 콜은 Solid Biosciences 웹사이트를 통해 웹캐스트로 제공되며 전화로도 접속할 수 있습니다.
이 발표는 Solid Biosciences Inc.의 보도 자료를 바탕으로 합니다.
최근 다른 소식으로, 유전자 치료 회사인 Solid Biosciences는 JMP Securities의 긍정적인 보도 대상이 되었으며 Mayo Clinic과 중요한 협력 관계를 맺었습니다. JMP Securities는 Solid Biosciences에 대해 시장 아웃퍼폼 등급으로 보도를 시작했으며, 회사의 유전자 치료 잠재력과 가치 있는 캡시드 엔지니어링 능력을 언급했습니다. 이 회사의 평가는 강력한 유동성 포지션과 유망한 임상 단계 DMD 자산을 포함한 여러 요인에 의해 정당화됩니다.
또한, Solid Biosciences는 유전적 심장 질환을 대상으로 하는 유전자 치료제 개발을 위해 Mayo Clinic과 독점적인 협력 관계를 체결했습니다. 이 계약은 Solid Biosciences에 Mayo Clinic의 억제-대체 유전자 치료 플랫폼과 여러 심장 유전자 치료 프로그램에 대한 전 세계 독점 라이선스를 부여합니다. 이 파트너십은 생명을 위협하는 유전적 심장 질환을 해결하기 위해 Solid의 고급 AAV 캡시드와 제조 능력을 Mayo Clinic의 플랫폼과 결합하는 것을 목표로 합니다.
이러한 최근 발전은 Solid Biosciences가 유전자 치료 기술을 개발하고 잠재적으로 상용화하기 위한 지속적인 노력을 강조합니다. 회사가 이러한 분야에서 계속 발전함에 따라, 분석가들은 특히 Mayo Clinic과의 파트너십과 심장 정밀 유전 의학에서의 잠재력을 고려할 때 Solid Biosciences의 미래가 유망할 것으로 제안합니다.
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