샌디에고 - 시가총액 6억 2,700만 달러의 생명공학 기업 Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)가 듀셴 근이영양증(DMD) 심근병증 치료를 위한 세포 치료제 데라미오셀에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출 완료했다고 발표했습니다. FDA가 승인할 경우, 이는 DMD의 이 측면에 대한 최초의 승인된 치료제가 될 수 있습니다. InvestingPro 데이터에 따르면, 이러한 발전에 대한 투자자들의 낙관론이 높아지면서 회사의 주가는 지난 6개월 동안 거의 192% 상승했습니다.
이 BLA는 Phase 2 HOPE-2와 HOPE-2 Open Label Extension (OLE) 연구를 포함한 포괄적인 임상 시험의 결과입니다. 이러한 시험들은 데라미오셀이 근육 퇴화와 조기 사망을 특징으로 하는 유전 질환인 DMD와 관련된 심장 합병증을 관리하는 데 도움이 될 수 있음을 시사했습니다. 회사는 FDA에 우선 심사를 요청했으며, 이는 표준 10개월 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있습니다.
Capricor의 CEO인 Linda Marbán 박사는 신청의 강점과 필요한 환자들에게 미칠 잠재적 이점에 대해 낙관적인 견해를 표명했습니다. 이 치료제는 FDA와 유럽의약품청(EMA) 모두로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 미국에서는 RMAT 지정, 유럽에서는 ATMP 지정을 받아 지원을 받고 있습니다.
이 이정표의 일환으로, Capricor는 미국 상용화 및 유통 계약 조건에 따라 유통 파트너인 Nippon Shinyaku Co., Ltd.로부터 1,000만 달러의 지불금을 받게 됩니다. 더욱이 FDA 승인을 받으면 이 치료제의 희귀 소아 질환 지정으로 인해 Capricor는 우선 심사 바우처를 받을 자격이 될 수 있습니다. 회사는 현재 부채보다 더 많은 현금을 보유하며 강한 유동성을 유지하고 있지만, InvestingPro 분석에 따르면 -95%의 총이익률과 지난 12개월 동안 -3,480만 달러의 마이너스 EBITDA로 어려운 기본 재무 상태를 보이고 있습니다.
데라미오셀(CAP-1002)은 동종 심장구체 유래 세포(CDCs)로 구성되어 있으며, 임상 연구에서 면역조절, 항섬유화 및 재생 효과를 보여주었습니다. 200명 이상의 환자가 CDCs로 치료를 받았으며, 이는 100편 이상의 동료 심사 과학 논문의 주제이기도 합니다.
DMD는 미국에서 남아 3,500명 중 약 1명에게 영향을 미치며, 추정 환자 수는 15,000-20,000명입니다. 이 질환은 진행성 근육 손상과 심부전을 유발하며, 후자는 DMD 환자의 주요 사망 원인입니다. 현재 치료법은 제한적이며 완치법은 없습니다.
이 뉴스는 Capricor Therapeutics의 보도 자료를 바탕으로 합니다.
다른 최근 소식으로, Capricor Therapeutics는 회사의 데라미오셀 HOPE-3 연구에 관여한 연구원에게 FDA가 경고 서한을 보낸 것으로 인한 시장 변동에도 불구하고 Jones Trading으로부터 매수 등급과 40.00달러의 목표가를 유지했습니다. 회사는 2024년 말까지 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출을 완료할 예정이며, 2025년 하반기에 FDA 승인을 받을 가능성이 있습니다.
Capricor는 또한 Nippon Shinyaku와의 유통 계약을 유럽까지 확대하여 최대 7억 1,500만 달러의 잠재적 판매 마일스톤을 포함하게 되었습니다. 회사는 2024년 3분기에 약 1,260만 달러의 순손실을 보고했지만, 약 1억 6,500만 달러의 현금 잔액을 보유하고 있어 향후 상업 출시와 제조 확장을 지원할 수 있습니다.
다른 발전 사항으로, 유럽의약품청(EMA)은 데라미오셀에 희귀의약품 및 첨단치료의약품(ATMP) 지정을 부여했으며, 이는 유럽에서의 개발과 시장 독점권을 가속화할 수 있습니다. Piper Sandler는 Capricor에 대한 Overweight 등급과 35.00달러의 목표가를 재확인하며, 듀셴 근이영양증(DMD) 심근병증 치료에 있어 데라미오셀의 잠재력을 강조했습니다.
이는 Capricor Therapeutics의 최근 발전 사항 중 일부로, 회사의 지속적인 진전과 전략적 움직임을 반영하고 있습니다.
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