보스턴 - 신경근육 및 신경학적 질환을 위한 올리고뉴클레오티드 치료제 개발에 중점을 둔 시가총액 1억 5,300만 달러의 생명공학 기업 PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG)가 규제 당국의 제동을 받았습니다. 미국 식품의약국(FDA)이 듀셴형 근이영양증(DMD) 치료제 임상시험을 중단시켰습니다. FDA의 통지는 CONNECT2-EDO51 임상시험에 대한 회사의 임상시험계획(IND) 신청과 관련된 것입니다. 이 소식으로 회사의 주가는 지난 6개월 동안 약 73% 하락했습니다. InvestingPro 데이터는 PepGen의 재무 상태에 대한 몇 가지 주요 통찰력을 제공하며, 구독자들에게는 12개의 추가 ProTips가 제공됩니다.
CONNECT2-EDO51에 대한 임상 중단에도 불구하고, PepGen의 진행 중인 캐나다의 CONNECT1-EDO51 시험은 영향을 받지 않습니다. PGN-EDO51의 공개 라벨, 다중 용량 증가 연구인 이 시험은 10 mg/kg 용량 코호트에 대한 등록을 완료했으며, 모든 참가자가 최소 1회 투여를 받았습니다. 회사는 부채보다 더 많은 현금을 보유하고 있어 재무 상태가 견고하며, 8.47의 유동비율은 강력한 단기 유동성을 나타냅니다.
PGN-EDO51은 디스트로핀 전사체의 엑손 51을 건너뛰어 DMD를 치료하기 위한 PepGen의 치료제 후보입니다. 이는 환자들에게서 기능적인 디스트로핀 단백질의 생산을 잠재적으로 회복시킬 수 있습니다. 이 접근법은 DMD 환자 인구의 약 13%를 대상으로 합니다. FDA는 이전에 PGN-EDO51에 희귀의약품 및 희귀 소아질환 지정을 부여했습니다.
PepGen의 R&D 책임자인 Paul Streck 박사(MD, MBA)는 회사가 CONNECT2 시험의 IND에 대한 FDA의 질문에 가능한 한 신속하게 대응하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 계획이라고 밝혔습니다.
CONNECT2 시험은 25주 동안 진행되는 다국적, 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구로 설계되었으며 이미 영국에서 진행 중입니다.
PepGen의 독점 Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) 기술은 올리고뉴클레오티드 치료제의 전달과 효능을 개선하기 위한 치료 전략의 핵심을 형성합니다.
회사는 PGN-EDO51이 여전히 조사 중이며 어떤 국가에서도 사용 승인을 받지 않았다고 주의를 주었습니다. FDA의 임상 중단은 CONNECT2 시험이 미국에서 진행되기 전에 해결해야 할 문제가 있음을 나타냅니다. PepGen은 FDA 결정의 구체적인 이유를 공개하지 않았지만 30일 이내에 공식 임상 중단 서한을 받을 예정입니다. InvestingPro 분석에 따르면, 애널리스트들은 $6에서 $26 사이의 목표가로 낙관적인 전망을 유지하고 있어 잠재적인 상승 여지를 시사합니다. 현재 주가는 InvestingPro의 공정가치 평가에 따르면 저평가된 것으로 보입니다.
이 기사는 PepGen Inc.의 보도자료를 바탕으로 작성되었습니다.
최근 다른 뉴스로, PepGen Inc.는 BofA Securities의 전망 조정 대상이 되었습니다. BofA Securities는 임상시험 지연과 경쟁으로 인해 주가 목표를 낮췄습니다. 이 조정은 듀셴형 근이영양증 잠재적 치료제인 PGN-EDO51을 평가하는 PepGen의 2상 임상시험 CONNECT1-EDO51의 적격성 기준 변경에 따른 것입니다. PepGen은 또한 10mg/kg 용량에 대한 데이터 공개 일정을 2025년 말로 조정했습니다. 이러한 조정에도 불구하고 BofA Securities는 주식에 대해 중립적인 입장을 유지하고 있습니다.
기업 지배구조 측면에서, PepGen은 이사회 멤버인 Christopher Ashton의 2024년 9월 퇴임을 발표했습니다. 이로 인해 이사회 규모가 7명에서 6명으로 줄어들 예정입니다. 다른 변화로는 임원 면책 수정안 승인, 두 명의 새로운 Class II 이사 선출, 그리고 KPMG LLP를 회계연도 말 독립 등록 회계법인으로 비준한 것 등이 있습니다.
경영진 측면에서, PepGen은 Michelle Mellion 박사를 최고의료책임자로, Hayley Parker 박사를 글로벌 규제 업무 수석 부사장으로 임명했습니다. 또한 회사는 미국 식품의약국으로부터 PGN-EDO51에 대한 희귀의약품 및 희귀 소아질환 지정을 받았습니다. 이는 PepGen의 최근 발전 사항 중 일부입니다.
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