캘리포니아주 칼스배드 - 이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals, Inc.) (NASDAQ:IONS)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 도니달로르센에 대한 신약신청(NDA)이 검토 중임을 확인받았습니다. 도니달로르센은 12세 이상 환자의 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방을 위한 RNA 표적 치료제입니다.
FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)에 따른 결정 일자를 2025년 8월 21일로 정했습니다. 승인될 경우, 도니달로르센은 3상 및 2상 연구에서 긍정적인 결과를 보인 후 이오니스의 두 번째 독립적인 상업 출시가 될 것입니다. 이 약물은 HAE 발작으로 이어지는 경로의 핵심 요소인 프리칼리크레인(PKK) 생성을 줄이는 것을 목표로 합니다. HAE 발작은 신체 여러 부위의 심각한 부종을 특징으로 하며 생명을 위협할 수 있습니다.
도니달로르센의 NDA에는 주요 3상 OASIS-HAE 및 OASISplus 연구, 그리고 진행 중인 2상 공개 연장(OLE) 연구의 데이터가 포함되어 있습니다. 이 임상시험들은 HAE 발작률의 상당하고 지속적인 감소를 보여주었으며, 2상 OLE 연구에서는 최대 3년 동안 96%의 평균 감소율이 유지되었다고 보고되었습니다.
연구에서 도니달로르센은 일반적으로 잘 견딜 수 있었으며, 약물과 관련된 심각한 치료 관련 부작용은 없었습니다. 가장 흔한 부작용은 주사 부위 반응이었으며, 대부분 경미하거나 중등도였습니다.
HAE는 미국과 유럽에서 20,000명 이상의 환자에게 영향을 미치며, 현재 치료법은 주로 발작을 예방하거나 심각성을 줄이기 위한 예방적 접근법을 포함합니다. 이오니스의 CEO 브렛 모니아는 도니달로르센이 HAE 환자들을 위한 예방적 치료 환경을 개선할 잠재력에 대해 자신감을 표명했습니다.
FDA는 이전에 2023년에 도니달로르센에 대해 희귀의약품 지정을 부여했습니다. 또한, 오츠카는 유럽과 아시아 태평양 지역에서 이 약물을 상용화할 독점적 권리를 보유하고 있으며, 올해 유럽의약품청(EMA)에 판매 허가 신청서를 제출할 준비를 하고 있습니다.
이 보고서는 이오니스 파마슈티컬스의 보도 자료를 바탕으로 작성되었으며, 추측이나 홍보성 내용은 포함하지 않습니다. 제공된 정보는 사실에 기반하며 도니달로르센의 현재 규제 검토 과정 상태에 대해 독자들에게 알리기 위해 제시되었습니다.
최근 다른 소식으로, 이오니스 파마슈티컬스는 제품 개발에서 상당한 진전을 이루고 있으며 긍정적인 애널리스트 평가를 받고 있습니다. 회사는 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 누시너센의 고용량 연구에서 긍정적인 결과를 얻었으며, 이에 대해 Laidlaw는 매수 등급과 $68.00의 목표가를 제시했습니다. TD Cowen 또한 회사의 또 다른 SMA 치료제인 Spinraza에 대한 최근 데이터를 바탕으로 매수 등급과 $59.00의 목표가를 재확인했습니다.
이오니스는 또한 유전성 혈관부종 치료를 위한 실험적 약물인 도니달로르센의 개발에서 진전을 보고했습니다. 추가로, FDA는 초희귀 신경학적 질환인 알렉산더병의 잠재적 치료제인 질간어센에 패스트트랙 지정을 부여했습니다.
회사는 상업적 출시, 임상 프로그램, 연구 및 개발을 지원하기 위해 $500 million 규모의 보통주 공모를 제안했습니다. 재정적으로, 이오니스는 연간 지침에 부합하는 안정적인 결과를 보고했으며, 유전성 ATTR 다발신경병증을 위한 WAINUA와 ALS를 위한 QALSODY 등 두 가지 새로운 치료제를 출시했습니다.
RBC Capital은 이오니스 파마슈티컬스에 대해 아웃퍼폼 등급과 $70.00의 목표가를 유지하며, 회사의 다양한 치료 영역에서의 잠재력을 강조했습니다. 이는 모두 이오니스 파마슈티컬스의 최근 운영 발전 사항입니다.
InvestingPro 인사이트
이오니스 파마슈티컬스(NASDAQ:IONS)가 도니달로르센에 대한 FDA의 결정을 기다리는 가운데, 투자자들은 InvestingPro의 주요 재무 지표와 전문가 인사이트를 고려해야 합니다. 회사의 시가총액은 $6.03 billion으로, 도니달로르센을 포함한 파이프라인에 대한 투자자들의 기대를 반영하고 있습니다.
InvestingPro 데이터에 따르면 이오니스는 2024년 2분기 기준 지난 12개월 동안 29%의 강력한 매출 성장을 보여주었습니다. 이러한 성장 궤도는 승인될 경우 회사의 매출을 더욱 증가시킬 수 있는 도니달로르센의 잠재적 상업 출시와 일치합니다.
그러나 InvestingPro 팁은 애널리스트들이 올해 매출 감소를 예상하고 있다고 경고합니다. 이 전망은 이오니스의 미래 수익 흐름에 대한 도니달로르센 승인의 중요성을 강조합니다. 또 다른 InvestingPro 팁은 회사가 지난 12개월 동안 수익성이 없으며, -12.86%의 부정적인 총이익률을 보이고 있다고 지적합니다. 이러한 재무 상황은 수익성 개선을 위한 성공적인 신약 출시의 중요성을 강조합니다.
이오니스의 재무 건전성과 성장 전망에 대해 더 깊이 이해하고자 하는 투자자들을 위해, InvestingPro는 제약 산업에서 회사의 위치에 대한 더 포괄적인 분석을 제공하는 5가지 추가 팁을 제공합니다.
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