H.C. Wainwright는 수요일 Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)에 대한 매수 등급과 $40.00의 목표가를 재확인했습니다. 이는 9월 24일 회사가 발표한 deramiocel의 규제 전략에 관한 내용을 따른 것입니다. 해당 전략은 Duchenne 근이영양증(DMD) 심근병증으로 진단받은 모든 환자를 대상으로 하는 치료제를 목표로 합니다. 회사는 기존의 심장 및 자연 경과 결과 데이터를 바탕으로 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 제출할 예정입니다.
Capricor는 2024년 10월부터 단계적 BLA 제출을 시작하여 DMD 심근병증 치료에 대한 deramiocel의 전면 승인과 더 넓은 적응증을 확보하는 것을 목표로 하고 있습니다. 최종 제출은 2024년 말까지 완료될 것으로 예상됩니다. BLA는 Phase 2 HOPE-2 및 HOPE-2 OLE 연구의 심장 데이터를 기반으로 하며, 이는 Vanderbilt University Medical Center와 Cincinnati Children's Hospital Medical Center의 자연 경과 데이터와 비교됩니다.
이 치료법은 확립된 자연 경과 비교군과 비교했을 때 DMD 환자의 다양한 심혈관 기능 측정치를 개선하는 것으로 나타났습니다. 이러한 진전은 중요한데, Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) 지정과 Priority Review Voucher (PRV) 판매로 인한 잠재적 수익을 활용하여 deramiocel이 더 빠르게 시장에 진출할 수 있는 길을 열 수 있기 때문입니다.
또한 Capricor는 DMD 골격근 근육병증 치료를 위한 잠재적인 적응증 확대를 준비하고 있습니다. 회사는 Phase 3 HOPE-3 임상 시험의 Cohort A와 B를 결합하여 승인 후 연구로 활용할 계획입니다. 또한 이전에 2024년 4분기에 예상되었던 Cohort A의 맹검 해제를 하지 않기로 결정했는데, 이는 BLA 제출 과정의 위험을 줄이고 속도를 높이기 위한 전략적 움직임으로 보입니다.
H.C. Wainwright는 Capricor의 전략적 변화에 대해 긍정적인 견해를 표명하며, deramiocel이 더 빨리 시장에 진출할 수 있는 가능성과 회사가 골격근 근육병증 치료법을 계속 탐구하고 있다는 점을 강조했습니다. 이 회사가 재확인한 매수 등급과 목표가는 Capricor의 규제 전략과 DMD 심근병증 치료에 대한 영향에 대한 자신감을 반영합니다.
다른 최근 소식으로, 바이오테크 기업인 Capricor Therapeutics는 최근 Duchenne 근이영양증(DMD) 치료제인 deramiocel에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출 계획을 발표했습니다. 또한 회사는 2024년 2분기에 약 $11 million의 순손실을 보고했으며, 약 $4 million의 수익을 창출했습니다. 이에도 불구하고 Capricor는 Nippon Shinyaku와의 최대 $35 million 규모의 금융 계약에 힘입어 $29.5 million의 강력한 현금 포지션을 유지하고 있습니다.
또한 Capricor는 H.C. Wainwright로부터 매수 등급을 유지했으며 Oppenheimer에 의해 목표가가 $15로 상향 조정되었습니다. 이러한 최근 발전은 회사의 생물약제 분야에서의 지속적인 진전과 제품 후보인 deramiocel의 잠재적 영향을 강조합니다. DMD 치료제인 deramiocel의 BLA 제출 과정은 2024년 10월에 시작되어 연말까지 완료될 것으로 예상됩니다.
회사는 또한 deramiocel의 잠재적인 상업적 출시를 준비하고 있으며, 유럽 내 유통을 위한 파트너십 논의를 진행 중에 있습니다.
이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.