미국 캘리포니아주 파사데나 - 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals Inc.)(나스닥: ARWR)는 오늘 FDA 승인 치료제가 없는 희귀 유전 질환인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 플로자시란의 3상 PALISADE 연구에서 중요한 결과가 도출되었다고 발표했습니다.
이 연구는 위약에 비해 중성지방이 크게 감소하고 급성 췌장염 발생이 감소하는 등 1차 평가지표를 충족했습니다.
임상시험용 RNAi 기반 치료제인 플로자시란은 10개월째에 중성지방 중앙값이 최대 80% 감소하고 중성지방 대사의 주요 조절인자인 아포지단백질 C-III(APOC3)의 평균이 최대 94% 감소한 것으로 나타났습니다. 또한 이 연구에서는 FCS의 심각한 합병증인 급성 췌장염 발생률이 유의하게 감소한 것으로 관찰되었습니다.
유전적으로 확진되었거나 임상적으로 진단된 FCS 환자를 대상으로 한 PALISADE 연구에 따르면 플로자시란은 위약 그룹에 비해 중증 및 심각한 이상반응이 더 적게 보고되는 등 안전성 프로파일이 양호한 것으로 나타났습니다. 흔한 부작용으로는 복통, COVID-19, 비인두염, 두통, 메스꺼움 등이 있었습니다.
애로우헤드의 수석 의학 과학자인 브루스 기븐 박사는 플로자시란의 다양한 심장대사 장애 치료 가능성에 대해 낙관적인 견해를 밝혔습니다. 애로우헤드는 2024년 6월 25일에 열리는 심장대사학회에서 이 결과를 논의하고 향후 의학 컨퍼런스에서 전체 데이터를 발표할 계획입니다.
애로우헤드의 사장 겸 CEO인 크리스토퍼 안잘론은 이 데이터가 미충족 수요가 상당한 여러 질환을 해결할 수 있는 동급 최고의 잠재력을 지니고 있다고 강조했습니다. 애로우헤드는 이러한 결과를 FDA에 전달하고 FCS에 대한 신약 신청을 검토할 계획입니다.
PALISADE 연구는 중증 고중성지방혈증(SHTG) 및 혼합형 고지혈증에 대해 진행 중인 3상 임상시험을 포함하여 플로자시란에 대한 광범위한 임상 프로그램의 일부입니다. 이 약물은 미국 FDA로부터 희귀의약품 및 패스트트랙 지정을, 유럽의약품청으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.
또한 애로우헤드는 플로자시란에 대한 조기 접근 프로그램(EAP)을 마련하여 규제 절차를 진행하는 동안 FCS 환자에게 희망을 제공하고 있습니다.
이 뉴스는 애로우헤드 파마슈티컬스의 보도자료를 기반으로 하며 독립적인 검증을 거치지 않았습니다. 이 회사는 난치성 질환의 원인이 되는 유전자를 침묵시키는 것을 목표로 하는 RNAi 기반 치료제를 개발하는 것으로 유명합니다.
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