워렌, 뉴저지 - PTC 테라퓨틱스(미국 나스닥: PTCT)는 미국 식품의약국(FDA)이 업스타자™(엘라도카진 엑수파보벡)의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 오늘 발표했습니다.
업스타자는 방향족 L-아미노산 탈카르복실효소(AADC) 결핍증 치료를 위한 유전자 치료제 후보물질로, 2024년 11월 13일이 PDUFA 표적 작용일로 설정되어 있습니다.
PTC 테라퓨틱스의 최고경영자인 매튜 B. 클라인 박사는 이 치료제의 잠재적 이점을 뒷받침하는 데이터를 인용하며 개발에 대한 낙관적인 전망을 밝혔습니다. 일회성 유전자 대체 요법인 업스타자는 생후 첫 달부터 어린이에게 심각한 영향을 미치고 일반적으로 심각한 장애를 초래하는 희귀 유전 질환인 AADC 결핍의 중증 표현형을 가진 18개월 이상의 환자를 위해 설계되었습니다.
이 치료법은 작동하는 DDC 유전자를 뇌의 뇌하수체에 직접 전달하여 근본적인 유전적 결함을 교정하고 도파민 생성을 회복하는 것을 목표로 합니다. 임상 시험과 동정적 사용 프로그램에 따르면 업스타자는 신경학적으로 획기적인 개선을 가져올 수 있는 것으로 나타났습니다. 2010년에 첫 번째 환자가 치료를 받았으며, 보고된 일반적인 부작용으로는 초기 불면증, 과민성, 운동 이상증 등이 있습니다.
업스타자 투여에는 전문 센터의 자격을 갖춘 신경외과 전문의가 수행하는 정위적 수술 절차가 포함됩니다. AADC 결핍증에 걸린 어린이는 생명을 위협하는 합병증을 관리하기 위해 지속적인 치료와 중재가 필요한 경우가 많습니다.
PTC 테라퓨틱스는 희귀 질환 치료제의 개발 및 상용화에 주력하는 글로벌 바이오 제약 회사입니다. 업스타자에 대한 BLA 승인은 AADC 결핍 환자를 위한 치료 옵션의 잠재적 발전을 의미합니다.
이 뉴스는 PTC 테라퓨틱스의 보도자료를 기반으로 합니다.
인베스팅프로 인사이트
유전자 치료제 후보물질인 업스타자의 FDA 승인을 기다리는 중요한 시기를 맞이한 PTC 테라퓨틱스(NASDAQ: PTCT)의 재무 상황은 투자자들이 주목해야 할 핵심 지표입니다. InvestingPro 데이터에 따르면 현재 PTCT의 시가총액은 24억 3,000만 달러로, 회사의 규모와 시장 가치를 가늠할 수 있습니다. 낙관적인 임상 결과에도 불구하고 분석가들은 몇 가지 우려 사항을 지적했습니다. 한 인베스팅프로 팁에 따르면 애널리스트들은 올해 매출 감소를 예상하고 있으며, 이는 시장의 불확실성이나 광범위한 바이오 제약 환경의 어려움을 반영할 수 있다고 합니다.
또 다른 인베스팅프로 팁은 애널리스트들이 올해 수익성을 기대하지 않는다는 것을 나타내며, 이는 -4.15의 마이너스 P/E 비율로 입증되어 현재 수익이 마이너스라는 것을 시사합니다. 이는 2024년 1분기 기준 지난 12개월 동안의 조정 주가수익비율이 -6.35로 마이너스를 기록하면서 더욱 강조되고 있습니다. 그럼에도 불구하고 지난 한 달 동안 19.98%의 가격 총 수익률을 기록하며 높은 수익률을 보였으며, 이는 회사의 장기적인 전망에 대한 투자자들의 신뢰를 나타내는 신호일 수 있습니다.
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