FDA 검사, 아베오나의 유전자 치료제 BLA 통과
- ByInvesting.com
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는 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. 회사는 생명을 위협하는 질병에 대한 세포 및 유전자 치료제를 개발하는 데 주력하고 있습니다. 회사의 주요 임상 프로그램은 열성 영양 장애성 수포성 표피 용해증(RDEB)을 위해 개발 중인 자가 엔지니어링 세포 치료제인 EB-101입니다. 또한 미충족 의료 수요가 있는 안과 질환을 위한 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제도 개발 포트폴리오에 포함되어 있습니다. 회사의 차세대 AAV 캡시드는 다양한 치명적인 질병에 대한 트로피즘 프로파일을 개선하기 위해 평가되고 있습니다. 완전히 통합된 세포 및 유전자 치료 우수의약품 제조관리기준(cGMP) 제조 시설은 중추적인 3상 VIITAL 연구를 위해 EB-101을 생산했으며, AAV 기반 유전자 치료제의 임상 및 잠재적 상업 생산이 가능합니다. EB-101은 레트로바이러스를 사용하여 환자 자신의 피부 세포(각질 세포)에 기능하는 COL7A1 유전자를 삽입하는 자가 엔지니어링 세포 치료법입니다.