미션 프로듀스, 실적 호조와 견고한 매출 성장으로 주가 3% 상승
- ByInvesting.com
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는 임상 단계의 유전자 치료 회사입니다. 회사는 단일 용량 치료 요법에 따라 희귀 질환 환자를 치료하기 위한 생체 외 렌티바이러스 기반 유전자 치료제를 개발하는 데 주력하고 있습니다. 이 회사의 유전자 치료법은 환자로부터 채취한 조혈 줄기세포를 렌티바이러스 벡터로 변형하여 표적 질환에 돌연변이가 있는 유전자의 기능적 사본과 동일한 것을 삽입하는 방식을 사용합니다. 회사는 주로 효소 대체 요법으로 관리되는 리소좀 장애라고 하는 희귀 유전 질환 그룹에 초점을 맞추고 있습니다. 파이프라인은 고셔병 1형 및 3형 치료를 위한 AVR-RD-02, 시스틴증 치료를 위한 AVR-RD-04, 신경병성 뮤코다당증 2형(MPS-II) 또는 헌터증후군 치료를 위한 AVR-RD-05, 폼페병 치료를 위한 AVR-RD-03 등 4개의 HSC 유전자 치료 프로그램으로 구성되어 있습니다.