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는 신경계 질환을 앓고 있는 환자와 그 가족을 위해 삶을 변화시키는 유전자 의약품을 개발합니다. 이 회사의 제품 후보로는 레트 증후군 치료를 위한 임상시험용 AAV9 유전자 치료제인 NGN-401과 신경 세포성 리포푸시증 아형 5 배튼병 치료를 위한 NGN-101이 있습니다. 이 회사는 미국 뉴욕에 본사를 두고 있습니다.
유전자 치료의 약속 | Neurogene의 NGN-401은 레트 증후군 치료에 잠재력을 보여주고 있으며, 전임상 연구에서 고무적인 안전성 데이터와 기능적 활성을 나타냈습니다 |
시장 기회 | 레트 증후군 치료 시장은 25억 달러로 추정되며, Neurogene의 NGN-401은 이 중 상당한 60%의 시장 점유율을 차지할 것으로 전망됩니다 |
재무 전망 | 2025년까지 부정적인 EPS 전망에도 불구하고, Neurogene은 건전한 현금 포지션을 유지하고 있습니다. 애널리스트들은 Outperform 등급과 함께 65달러의 목표가를 설정했습니다 |
미래 성장 잠재력 | EXACT 플랫폼 기술은 Neurogene의 영역을 레트 증후군을 넘어 확장시켜, 다른 용량 민감성 유전 질환 치료의 가능성을 열어줄 수 있습니다 |