아티바 바이오테라퓨틱스, Stifel 포럼에서: NK 세포 치료제 주목받다

Investing.com — 2026년 9월 24일 목요일, 아티바 바이오테라퓨틱스(ARTV)는 Stifel 2026 가상 면역학 및 염증 포럼을 통해 불응성 류마티스 관절염 및 기타 자가면역 질환에 대한 동종 NK 세포 치료제의 상세한 사례를 발표했습니다. 회사는 고무적인 초기 효능과 양호한 안전성 프로필을 강조하면서도, 잠재적 데이터 발표까지 아직 수년이 남은 3상 프로그램에 남아있는 위험에 대해서도 지적했습니다.

주가는 이전 종가인 7.72달러에서 3.5% 하락하여 7.45달러를 기록했으며, 이는 52주 최고가인 14.53달러보다 훨씬 낮고 최저가인 2.71달러보다는 높은 수준입니다.

주요 내용

• 아티바는 NK 세포 치료제와 리툭시맙 병용 요법이 T세포 기반 치료제에서 흔히 나타나는 CRS(사이토카인 방출 증후군) 및 ICANS(면역 이펙터 세포 관련 신경독성 증후군) 없이 깊은 B세포 고갈을 유도하도록 설계되었다고 밝혔습니다.
• 회사는 EULAR 데이터에서 약 20명의 류마티스 관절염 환자에서 71%의 ACR50 반응률을 보고했으며, 이는 불응성 질환에서 표준 치료의 10%~20% 범위와 비교됩니다.
• 경영진은 회사가 주로 지역 류마티스 진료 환경에서 100명 이상의 자가면역 환자를 치료하여 외래 환자 치료 모델을 지원한다고 밝혔습니다.
• 아티바는 2024년 5월에 3억 달러를 조달하여 2029년까지 자금을 확보했으며, 2028년 말 이전에 예상되는 3상 결과 발표에 도달하기에 충분한 현금을 보유하고 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 자체 제조 공정을 통해 대규모 생산 시 치료 비용을 코스당 약 8,000달러로 낮출 수 있으며, 이는 자가 CAR T 치료제보다 훨씬 낮은 수준이라고 밝혔습니다.

임상 전략 및 질병 집중

프레드 아슬란 최고경영자(CEO)는 아티바가 자가 CAR T 치료제에서 처음 입증된 깊은 B세포 고갈이라는 메커니즘을 추구하고 있지만, 조작된 T세포 대신 자연살해(NK) 세포를 사용하고 있다고 설명했습니다.

회사의 주요 프로그램은 유전자 변형되지 않은 동종 NK 세포와 리툭시맙을 불응성 류마티스 관절염에 병용하는 것이며, 쇼그렌 증후군, 전신 경화증 및 림프종에 대한 추가 연구도 진행 중입니다.

• 주요 적응증: 불응성 류마티스 관절염.
• 기타 자가면역 질환: 쇼그렌 증후군 및 전신 경화증.
• 종양학 경험: 비호지킨 림프종 환자 45명 및 호지킨 림프종 환자 24명.
• 총 100명 이상의 자가면역 환자가 치료를 받았다.

아슬란 CEO는 회사의 접근 방식이 두 가지 이상의 생물학적 제제 또는 JAK 억제제 치료에 실패한 환자군에서 부족한 부분을 채우기 위한 것이라고 말했습니다. 그는 해당 환경에서 표준 치료법은 일반적으로 10%~20%의 ACR50 반응률만을 보였다고 덧붙였습니다.

그는 “학술 자료를 살펴보면, 불응성 환자를 구체적으로 언급하는 라벨이 있는 제품은 없지만, 학술 자료 및 실제 임상 등록 연구를 통해 그 모습이 어떤지 알 수 있으며, ACR50은 10%~20% 수준이다”라며, “우리가 목표로 하는 것은 이 불응성 환자군에서 50% 이상의 ACR50이다”라고 말했습니다.

임상 데이터 및 안전성 프로필

아티바는 EULAR에서 발표된 데이터에 따르면 약 35명의 자가면역 환자로 구성된 더 넓은 범위 내에서 약 20명의 류마티스 관절염 환자에서 71%의 ACR50 반응률을 보였다고 밝혔습니다. 회사는 이 결과가 불응성 질환의 과거 결과와 비교하여 유리하다고 말했습니다.

경영진은 초기 지속성 데이터도 지적했습니다. 발표 당시 류마티스 관절염 환자 3명은 추가 치료 없이 12개월에 도달했습니다.

• 약 20명의 류마티스 관절염 환자에서 71% ACR50 반응률.
• 약 35명의 자가면역 환자가 더 넓은 범위에 포함되었다.
• 류마티스 관절염 환자 3명은 추가 치료 없이 12개월에 도달했다.
• 쇼그렌 증후군 및 전신 경화증 데이터는 일관된 효능을 보였다고 전해졌다.

안전성은 발표의 주요 부분이었습니다. 아티바는 처음 치료받은 55명의 환자 중 사이토카인 방출 증후군(CRS) 사례와 면역 이펙터 세포 관련 신경독성 증후군(ICANS) 사례가 0건이었다고 밝혔습니다.

회사는 첫 28일 동안 단 두 건의 입원만 발생했으며, 둘 다 약물 관련이 아니었다고 말했습니다. 하나는 당뇨병성 케톤산증, 다른 하나는 쇼그렌 환자의 탈수였습니다.

경영진은 관찰된 호중구 감소증은 일시적이었고 NK 세포 자체와는 관련이 없으며, 전처치 요법인 사이클로포스파미드와 플루다라빈과 관련이 있다고 말했습니다. 회사는 항바이러스제, 항균제 및 항진균제의 예방적 사용 덕분에 감염률이 낮은 수준을 유지했다고 덧붙였습니다.

아슬란 CEO는 이러한 안전성 프로필이 이 치료법이 병원 기반 프로그램보다는 지역 류마티스 진료 환경에서 제공될 수 있는 이유 중 하나라고 말했습니다.

그는 “우리는 자가 CAR T에서 처음 입증된 깊은 B세포 고갈이라는 매우 흥미로운 메커니즘을 추구하는 기업 중 하나이며, NK 세포를 사용하여 이를 수행하고 있다”고 말했습니다. “NK 세포의 장점은 매우 깊은 B세포 고갈을 유도할 수 있음을 입증했으며, 두 가지 구체적인 장점이 있다. 첫째, CRS 및 ICANS와 같이 T세포에서 일반적으로 나타나는 부작용이 없다. 둘째, 차별화된 안전성 프로필 덕분에 외래 환자 환경에서 환자를 치료할 수 있다”라고 덧붙였습니다.

치료 방법

아티바는 약 4주 동안 5회 정맥 주입 센터 방문으로 구성된 치료 일정을 설명했습니다.

• -3일에서 -1일: 사이클로포스파미드 및 플루다라빈 전처치.
• 0일: 리툭시맙 및 NK 세포.
• 14일: 리툭시맙 및 NK 세포 재투여.
• 총 리툭시맙 용량: 2그램 (0일 1그램, 14일 1그램 투여).
• 총 NK 세포: 80억 세포 (회당 40억 세포).

회사는 이 요법이 T세포 치료제와 관련된 확장 유도 독성을 피하기 위해 고안되었다고 밝혔습니다. 아슬란 CEO는 T세포와 달리 NK 세포는 효능을 얻기 위해 증식할 필요가 없으며, 이는 초기 데이터에서 CRS 및 ICANS가 없는 이유를 설명하는 데 도움이 된다고 말했습니다.

그는 “CRS, ICANS 및 노바티스와 브리스톨 마이어스 스큅에서 최근 들려오는 일부 자가 CAR T 부작용으로 이어지는 것은 바로 T세포의 확장이다”라며, “한편으로, 투여해야 하는 NK 세포의 용량은 T세포보다 몇 자릿수 더 높다. 이를 위해서는 매우 확장 가능한 제조 공정이 필요하다”라고 말했습니다.

재무 실적 및 자금 조달 기간

아티바는 2024년 5월에 3억 달러를 조달했으며, 이는 2029년까지 자금을 제공한다고 밝혔습니다. 경영진은 이 자본이 3상 임상시험, 추가 데이터 발표 및 재치료 연구를 지원하기에 충분하다고 말했습니다.

회사는 무작위 대조 임상시험 결과가 2028년 말 이전에 발표될 것으로 예상합니다.

• 조달된 현금: 3억 달러.
• 자금 조달 기간: 2029년까지.
• 3상 결과 발표: 2028년 말 이전.
• 임상시험 규모: 150명 환자.
• 설계: 리툭시맙 단독 요법과의 무작위 비교.

아슬란 CEO는 회사의 현금 보유액은 다른 적응증 및 재치료에 대한 데이터 수집도 지원할 것이라고 말했습니다.

그는 “우리는 올해 5월에 3억 달러를 조달했다. 이는 우리를 2029년까지 지탱한다”라며, “앞서 언급했듯이, 우리 무작위 대조 임상시험 결과는 2028년 말 이전에 발표될 것으로 예상한다”라고 말했습니다.

제조 및 비용 구조

아티바는 자사의 제조 모델이 전략의 핵심 부분이라고 밝혔습니다. 이 회사는 2019년 한국 기업 GC Cell의 스핀오프로 설립되었으며, GC Cell은 확장 가능한 공정을 개발하는 데 10년을 보냈다고 아티바는 전했습니다.

회사는 탯줄 유닛을 조달하며, 하나의 탯줄 유닛에서 500명 이상의 환자를 치료하기에 충분한 치료제를 생산할 수 있다고 말했습니다. 2021년 첫 종양 환자가 치료를 받은 이후 동일한 백본 공정이 사용되었다고 덧붙였습니다.

• 자체 제조 시설: 샌디에이고에 9,000평방피트.
• 생산 능력: 완전 가동 시 500명 이상의 환자.
• 계약 개발 및 제조 조직에 의존하지 않음.
• 예상 판매 원가: 대규모 생산 시 완전한 치료 과정당 약 8,000달러.
• 치료제 용량: 치료 과정당 80억 NK 세포.

경영진은 예상 비용 구조가 자가 CAR T 치료제보다 훨씬 낮고 전통적인 생물학적 제제와 비교할 만하다고 말했습니다. 회사는 비유전 공학적 접근 방식이 일부 경쟁업체에서 사용하는 비용이 많이 들고 시간이 많이 소요되는 유전자 변형 단계를 피할 수 있으며, 삽입 돌연변이 위험과 관련된 장기 추적 의무도 없다고 밝혔습니다.

아슬란 CEO는 “2021년 처음 치료한 첫 종양 환자부터 우리는 매우 확장 가능한 동일한 백본 공정을 사용해 왔다”라며, “우리는 탯줄 유닛을 조달한다. 하나의 탯줄 유닛에서 500명 이상의 환자를 치료하기에 충분한 치료제를 만들 수 있다”라고 말했습니다.

규제 경로 및 미래 전망

아티바는 미국 식품의약국(FDA)과 단일 3상 등록 임상시험에 대해 합의에 도달했다고 밝혔습니다. 이 연구는 150명의 환자를 등록하고 자사 치료법을 리툭시맙 단독 요법과 비교할 것입니다.

1차 평가변수는 6개월 시점의 ACR50입니다. 회사는 FDA가 통계 계획 및 환자 등록 수에 동의했다고 말했습니다.

• 규제 경로: 1개의 3상 등록 임상시험.
• 1차 평가변수: 6개월 시점의 ACR50.
• 안전성 데이터베이스: 모든 3상 환자 및 무작위 임상시험 외에서 치료받은 모든 자가면역 환자.
• 현재 안전성 데이터베이스: 임상시험 외 100명 이상의 자가면역 환자.
• 제출 계획: BLA(생물학적 제제 허가 신청서) 제출 시 안전성 패키지 제시.

아티바는 비무작위 환자에서 재치료 데이터가 수집되고 있으며, 생물학적 제제 허가 신청서 제출 시점에 이용 가능할 것이라고 밝혔습니다. 회사는 이 데이터가 재투여 라벨링을 지원하기 위한 것이라고 말했습니다.

경영진은 재치료를 일회성 치료 접근 방식이 아닌 장기 질병 관리 모델의 일부로 제시했습니다. 회사는 종양학 경험을 바탕으로 재치료 시 유사한 약동학, 약력학 및 임상적 이점을 기대한다고 말했습니다.

경쟁 포지셔닝

아티바는 자사 프로그램을 자가 CAR T 치료제와 T세포 인게이저 모두에 대비하여 포지셔닝했습니다. 회사는 NK 세포 접근 방식이 외래 환자 사용을 가능하게 할 수 있는 안전성 프로필을 제공하며, 동시에 제조 복잡성과 비용을 낮춘다고 밝혔습니다.

• 자가 CAR T와 비교: CRS 없음, ICANS 없음, 낮은 비용 및 지역 사회 기반 치료.
• T세포 인게이저와 비교: 외래 환자 사용에 더 나은 안전성 프로필.
• 전통적인 생물학적 제제와 비교: 불응성 질환에서 잠재적으로 더 강력한 효능.
• 다른 동종 세포 치료제와 비교: 유전자 공학 없음 및 낮은 제조 부담.

회사의 관점에서, 효능, 안전성 및 확장성의 조합은 3상 임상시험이 초기 데이터를 확인한다면 자가면역 질환에서 더 넓은 역할을 지원할 수 있을 것입니다.

결론

아티바의 Stifel 포럼 발표는 명확한 전략을 제시했습니다. 즉, 확장 가능한 NK 세포 치료제를 사용하여 치료하기 어려운 자가면역 질환을 저비용 및 외래 환자 친화적인 모델로 표적으로 삼는 것입니다. 이제 투자자들은 회사의 3상 임상시험과 이후 재치료 데이터에서 확인을 찾을 것입니다.

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