모더나, 번스타인 포럼서 mRNA 사업 확장 강조: 코로나 넘어선 미래 전략

Investing.com — 2026년 9월 23일 수요일, Moderna(MRNA)는 ‘번스타인 인사이트: 헬스케어 리더 및 파괴적 혁신가 – 제3회 연례 헬스케어 포럼(Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – 3rd Annual Healthcare Forum)’에서 명성을 얻게 된 코로나19 백신을 넘어선 미래에 대한 광범위한 청사진을 제시했습니다. 스테판 방셀(Stéphane Bancel) 최고경영자(CEO)와 데이비드 버먼(David Berman) 최고 개발 책임자는 회사가 이제 백신, 종양학(항암) 및 희귀질환에 집중하고 있다고 밝혔습니다. 이들은 또한 난관, 제조 문제, 그리고 회사의 플랫폼을 지속 가능한 사업으로 전환하기 위해 여전히 필요한 노력을 인정했습니다.

핵심 요약

• Moderna는 코로나 전용 기업이 아닌 mRNA 플랫폼 기업이며, 장기적인 가치가 백신, 암 및 희귀질환에 있다고 주장했습니다.
• 회사는 Merck와 함께 개발 중인 개인 맞춤형 암 백신 intismeran의 긍정적인 임상 3상 데이터를 플랫폼의 주요 입증 사례로 강조했습니다.
• 경영진은 intismeran 출시의 주요 병목 현상은 제조가 아닌 병원 업무 흐름이며, 현장별 지원팀을 구축하고 있다고 말했습니다.
• Moderna는 5가지 승인된 백신, 2024년 Two 개의 출시 예정 백신, 그리고 26억 달러 규모의 전환사채 매각을 파이프라인 지원의 근거로 제시했습니다.
• 희귀질환 및 자가면역 프로그램, 그리고 인공지능이 향후 10년간 추가적인 성장 동력으로 자리매김하고 있습니다.

Moderna의 광범위한 전략

방셀 CEO는 회사의 팬데믹 시대 성공이 회사를 정의해서는 안 된다고 말했습니다. 그는 “Moderna는 결코 코로나19 백신 기업이 아니었습니다. Moderna는 첫날부터 mRNA 플랫폼 기업이었습니다.”라고 말했습니다. 그는 코로나 백신은 예상치 못한 비상사태에 대한 대응이었으며, 회사의 원래 비전은 다양한 질병에 mRNA를 사용하는 것이었다고 덧붙였습니다.

경영진은 Moderna가 이제 세 가지 주요 성장 분야를 보고 있다고 말했습니다.

• 여전히 수익을 창출하고 개발 자금을 지원하는 백신.
• intismeran 및 더 넓은 암 파이프라인이 주도하는 종양학.
• 희귀질환, 특히 propionic acidemia와 같은 간 표적 프로그램.

그들은 또한 인공지능이 신약 발견에 더욱 중요해지고 있다고 말했습니다. 방셀 CEO는 새로운 유전자 발견이 과학 문헌에 나타나면 Moderna가 아이디어에서 후보물질로 매우 빠르게 전환할 수 있다고 말했습니다. 그는 회사의 과정을 컴퓨터 도구를 사용하여 새로운 유전적 발견을 약 10분 만에 의약품으로 전환할 수 있는 과정이라고 설명했습니다.

재무 및 전략적 포지셔닝

Moderna는 확장된 파이프라인을 지원하고 개발 속도를 높이기 위해 최근 전환사채를 통해 26억 달러를 조달했다고 밝혔습니다. 회사는 또한 이제 5개의 승인된 백신 제품을 보유하고 있으며, 2024년 Two 개의 백신을 추가로 출시할 예정이라고 말했습니다.

경영진은 이러한 제품들이 Moderna가 장기 프로그램에 투자하는 동안 수익 기반을 제공한다고 말했습니다. 회사는 또한 CureVac, BioNTech, Translate Bio와 같은 경쟁사들의 어려움 또는 구조조정을 지적하며, 시장에 남아있는 유일한 독립 mRNA 플랫폼 기업으로서의 입지를 강조했습니다.

주요 재무 및 전략적 요점은 다음과 같습니다.

• 개발 자금 조달을 위한 26억 달러 규모의 전환사채.
• 이미 수익을 창출하고 있는 5가지 승인된 백신 제품.
• 2024년 Two 개의 추가 백신 출시 예정.
• intismeran에 대한 Merck와의 50대 50 비용 및 이익 분배 구조.

intismeran, 주요 종양학 테스트로 부상

발표에서 가장 강력하게 임상적으로 집중된 부분은 Merck와 함께 개발 중인 Moderna의 개인 맞춤형 신생항원 암 백신인 intismeran(mRNA-4157 또는 V940으로도 알려짐)이었습니다. 버먼은 1차 중간 분석에서 임상 3상 보조 흑색종 연구가 1차 평가변수와 주요 2차 평가변수인 원격 전이 없는 생존율을 모두 충족했다고 말했습니다.

그는 이 연구가 PD-1 단독 요법을 추가 치료로 능가한 첫 보조 임상 시험이자, 중간 분석에서 두 평가변수를 모두 충족한 첫 보조 연구라고 말했습니다. 그는 또한 1,100명 환자 대상 임상 3상 시험이 초기 임상 2상 연구보다 훨씬 더 엄격했다고 언급했습니다.

버먼은 이 결과를 면역치료의 주요 단계라고 설명했습니다. 그는 프로그램을 뒷받침하는 데 도움이 된 초기 연구를 언급하며 “이것은 내가 본 가장 엄격하고 훌륭한 임상 2상 면역항암제 시험이기 때문에 획기적인 임상 2상 시험이 될 것입니다.”라고 말했습니다.

intismeran 개발 파이프라인

Moderna는 intismeran이 이제 여러 암종에서 진행 중인 9가지 임상 시험에서 연구되고 있다고 밝혔습니다. 회사는 세 가지 광범위한 전략을 추구하고 있습니다.

• 체크포인트 억제제가 이미 효과를 보이는 암에서 이점을 입증한다.
• PD-1 약물이 일반적으로 사용되지 않는 초기 단계 질병에서 백신을 테스트한다.
• 다른 약제와 백신을 병용하여 사용 범위를 넓힌다.

현재 및 계획된 연구는 다음과 같습니다.

• 3가지 임상 3상 폐암 임상 시험.
• PD-1 억제제 없이 1기 폐암을 대상으로 하는 임상 3상 연구.
• BCG를 사용한 비근침습성 방광암 임상 2상 무작위 배정 시험.
• 신장세포암종 및 신장암, 방광암 연구로, 12개월 이내에 결과 발표 예상.
• 변이 부담이 낮은 종양인 췌장암 연구.
• PD-1 약물이 덜 성공적이었던 위암 연구.
• 경영진이 단일 생검이 환자의 모든 병변을 반영하지 못할 수 있어 더 많은 위험을 수반한다고 언급한 전이성 질환 프로그램.

경영진은 임상 2상 흑색종 데이터가 종양 변이 부담이 높거나 낮은 환자에게 백신이 유사하게 작용했음을 시사했으며, 이는 약물이 활성화되기 위해 PD-1 억제제가 필요하지 않을 수 있다는 아이디어를 뒷받침한다고 말했습니다. 버먼은 “종양 내에서 활성화되기 위해 PD-1이 필요하지 않습니다. 이 부분은 정말 중요하기 때문에 잠시 멈추겠습니다.”라고 말했습니다.

Moderna가 설명하는 백신의 작동 방식

경영진은 intismeran의 과학적 배경이 각 환자에게 맞춤형 신생항원 세트를 생성하는 데 기반을 두고 있다고 말했습니다. Moderna는 독점적인 선택 과정은 회사 내부에 유지되며, 파트너사는 건강한 조직과 암 조직에서 얻은 원시 염기서열 데이터만 제공한다고 밝혔습니다.

경영진은 백신이 환자 카세트당 1,000개가 아닌 약 34개의 신생항원을 사용하며, 이 신생항원 중 약 3분의 1이 면역원성을 가질 것으로 예상된다고 말했습니다. 회사는 또한 Massachusetts General Hospital과 Moderna의 중개 연구 데이터가 mRNA 및 지질 제형을 투여받은 환자에게서 de novo T-세포 생성 및 T-세포 증식을 보여주었다고 밝혔습니다.

Moderna는 이러한 개인 맞춤형 설계가 강력한 경쟁 장벽을 만든다고 말했습니다. 경영진은 모든 환자가 다른 제품을 받기 때문에 일반적인 의미의 제네릭 버전은 불가능할 것이라고 주장했습니다.

제조 및 병원 출시

Moderna는 과거에 제조 규모를 강조해 왔지만, 경영진은 intismeran의 주요 과제가 이제 병원 업무 흐름이라고 말했습니다. 그들은 병목 현상이 회사의 제품 생산 능력이 아니라 병원이 생검을 채취하고 데이터를 이동하며 치료를 조율하는 속도라고 말했습니다.

이 문제를 해결하기 위해 Moderna와 Merck는 병원별 구현 팀을 구축하고 중요도에 따라 현장 순위를 매기고 있습니다. 양사는 또한 환자 개인 정보를 보호하면서 프로세스를 추적하는 디지털 플랫폼을 사용하고 있습니다.

경영진은 회사의 제조 시스템이 완전 합성, 무세포이며 세포 대신 효소를 기반으로 한다고 말했습니다. 방셀 CEO는 코로나 백신을 대규모로 생산했던 팀이 이제 intismeran에 집중하고 있다고 말했습니다. 그는 팬데믹 기간 동안 회사의 경험이 신속하게 움직일 수 있음을 보여주었으며, 2019년 모든 임상 시험에서 10만 도즈 미만이었던 코로나 백신 생산량이 18개월 만에 10억 도즈로 늘어났다고 언급했습니다.

intismeran의 경우, Moderna는 모델이 “규모 확장(scale up)”이 아닌 “분산 확장(scale out)”이라고 말했습니다. 이는 하나의 대규모 시스템 대신 더 많은 소규모 기계가 필요하다는 의미입니다. 회사는 이러한 접근 방식이 클린룸 공간과 감가상각 비용을 절감할 수 있다고 말했습니다. 또한 생산 주기를 5주에서 1주로 단축하면 생산량과 경제성에 큰 영향을 미칠 것이라고 덧붙였습니다.

Merck 파트너십 및 상업 구조

Moderna는 Merck와의 계약이 법적 법인이라기보다는 가상의 합작 투자라고 말했습니다. 양사는 판매, 연구, 제조, 자본 지출 및 운영 비용을 균등하게 분담하고, 이익을 50대 50으로 분배합니다.

경영진은 이러한 구조가 인센티브를 일치시키고 갈등을 피하기 위함이라고 말했습니다. 현재로서는 가격 논의가 아닌 데이터 생성과 신속한 허가 신청이 우선순위입니다.

희귀질환 및 자가면역 프로그램

종양학 외에도 Moderna는 성장하는 희귀질환 사업부를 강조했습니다. 주요 프로그램은 propionic acidemia(PA)로, 백신에 사용되는 근육 주사 방식 대신 정맥 내 지질 주사를 사용하는 간 표적 치료법입니다. 회사는 2024년 말까지 중추적인 데이터 확보를 예상하고 있습니다.

방셀 CEO는 희귀질환 전략이 주요 단백질 생성 기관인 간을 중심으로 구축된다고 말했습니다. Moderna의 아이디어는 mRNA를 사용하여 간에 부족한 단백질을 만들도록 지시하여 기능 획득 치료법을 개발하는 것입니다. 회사는 12개 이상의 희귀 유전 질환 모델에서 전임상 데이터를 발표했다고 밝혔습니다.

다른 희귀질환 연구에는 methylmalonic acidemia와 소규모 환자 집단을 위한 보다 개인 맞춤형 접근 방식 가능성이 포함됩니다. Moderna는 동일한 지질 및 제조 플랫폼을 이러한 프로그램 전반에 걸쳐 사용할 수 있어 비용 및 공장 활용에 도움이 될 수 있다고 말했습니다. 회사는 또한 계절성 백신 사업을 통해 비수기에는 희귀질환 제품 생산을 위한 제조 역량을 활용할 수 있다고 말했습니다.

자가면역질환 분야에서는 생체 내(in vivo) CAR-T 프로그램이 임상 단계로 진입 중이며, 여러 다른 프로그램도 개발 중이라고 Moderna는 밝혔습니다. 경영진은 향후 12~18개월 내에 더 많은 업데이트가 예상된다고 말했습니다.

기타 종양학 프로그램

Moderna는 intismeran 이외의 여러 암 프로그램에 대해서도 논의했습니다. 이들 중 가장 위험이 완화된 것은 Lynch 증후군 프로그램으로, 고위험 환자의 암 조기 차단을 목표로 하는 영국에서의 임상 1/2상 시험이라고 밝혔습니다. 회사는 Lynch 증후군이 약 400명 중 1명에게 영향을 미치며 일부 암 발병 위험을 최대 10배까지 높일 수 있다고 말했습니다.

이 프로그램은 개인 맞춤형이 아닌 기성품(off-the-shelf) 백신으로 설계되었으며, Moderna가 전적으로 소유합니다. 회사는 이 프로그램이 Lynch 증후군 환자에게 흔한 공유 프레임시프트(frame-shift) 변이를 기반으로 하며, 궁극적으로 소매 약국 모델을 지원할 수 있다고 말했습니다.

Moderna는 또한 기성품 암 항원 치료제를 테스트하고 있으며, 3가지 T-세포 활성제(T-cell engagers)를 단일 약물로 다중화한 최초의 회사라고 밝혔습니다. 이 프로그램은 다발골수종 임상 1상 시험에 있으며, 이미 다른 T-세포 활성제 또는 CAR-T 치료를 받은 중증 전처치 환자도 포함됩니다.

경영진은 다발골수종 연구가 성공할 경우 다른 암 백신 개발 노력을 위험 완화하는 데 도움이 될 수 있는 “선도(sentinel)” 프로그램이라고 말했습니다.

리더십, 개발 규율 및 난관

2024년 3월 Moderna에 합류한 데이비드 버먼은 Bristol Myers Squibb, AstraZeneca, Immunocore에서의 근무를 포함한 면역치료 분야의 오랜 경력 후에 회사에 왔다고 말했습니다. 그는 임상 2상 intismeran 데이터가 면역치료의 가능성에 대한 그의 시각을 변화시켰다고 말했습니다.

버먼은 그의 최우선 과제는 Moderna의 감염병 팀에 필적하는 치료제 개발 그룹을 구축하고, intismeran을 시장에 출시하는 것을 돕고, MRED라는 연구 및 초기 개발 그룹을 만들고, 임상 1상 및 임상 2상 프로그램에 대해 더 엄격한 결정을 내리는 것이라고 말했습니다.

Moderna는 또한 CMV 후기 단계에서의 실망, 노로바이러스 개발 지연, FDA 허가 신청 전략의 어려움 등 최근의 난관을 인정했습니다. 회사는 버먼의 임명이 개발 규율을 강화하기 위한 광범위한 노력의 일환이라고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션에서 경영진은 여러 주제를 다시 언급했습니다.

• 개인 맞춤화: Moderna는 변이 선택에 대한 모든 핵심 정보가 회사 내부에 유지된다고 밝혔다.
• 업무 흐름: 경영진은 제조가 아닌 병원 운영이 더 빠른 출시에 주요 장애물이라고 말했다.
• Merck 파트너십: 양사는 비용과 이익을 균등하게 분배하고 허가 신청 속도에 집중하고 있다.
• 임상 전략: Moderna는 intismeran이 PD-1 약물 없이도 효과를 낼 수 있으며, ‘핫’ 종양과 ‘콜드’ 종양 모두에서 테스트되고 있다고 밝혔다.
• 희귀질환: 회사는 propionic acidemia가 더 광범위한 간 표적 플랫폼을 열 수 있다고 말했다.

전망

방셀 CEO는 Moderna가 분기별이 아닌 5~10년 장기적인 관점에서 생각하고 있다고 말했습니다. 그는 intismeran이 중요한 첫 항암 제품이기는 하지만 “최고의 제품은 아니다”라고 말했습니다. 그는 회사의 진정한 가치는 AI가 프로세스 속도를 높이는 데 도움이 되는 백신, 암, 희귀질환, 자가면역질환 분야의 더 광범위한 제품에서 나올 것이라고 말했습니다.

그는 또한 회사의 플랫폼은 고령화 사회와 개인 맞춤형 또는 희귀질환 치료법이 일단 확립되면 복제하기 어렵다는 점으로부터 이점을 얻을 것이라고 말했습니다. 포럼에서 Moderna의 메시지는 팬데믹 이후의 회사가 플랫폼의 각 부분이 확장될 수 있음을 증명하는 실제적인 작업에 직면하면서도 과학적 폭넓은 역량을 지속 가능한 사업으로 전환하려고 노력하고 있다는 것이었습니다.

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