키메라 테라퓨틱스, 모건 스탠리 컨퍼런스에서 경구용 분해제 개발 강조

Investing.com — 키메라 테라퓨틱스(KYMR)는 2026년 9월 15일 화요일, 모건 스탠리 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스를 통해 표적 단백질 분해(targeted protein degradation) 기술이 면역 염증성 약물 시장을 확대할 수 있다고 주장했습니다. 회사는 강력한 초기 임상 데이터, 빠른 임상시험 등록, 광범위한 파이프라인을 강조하면서도, 이러한 결과가 더 큰 규모의 연구 및 여러 적응증으로 이어질 수 있을지가 가장 큰 과제로 남아있음을 인정했습니다.

경영진은 주요 기회가 경구용 STAT6 분해제인 KT-621에 있다고 밝혔으며, 이 약물은 아토피 피부염을 시작으로 천식, 만성 폐쇄성 폐질환, 호산구성 식도염, 비용을 동반한 만성 부비동염, 만성 특발성 두드러기 등 다양한 질환을 목표로 합니다. 또한, 회사는 루푸스 및 기타 자가면역 질환 치료제 KT-579와 Sanofi와 공동 개발 중인 2세대 IRAK4 분해제 KT-485에 대해서도 논의했습니다.

주요 내용

• 키메라는 이제 KT-621을 완전 소유 선도 프로그램으로 삼아 거의 전적으로 면역학에 집중하고 있습니다.
• 회사는 KT-621이 아토피 피부염 시장을 현재 선진 전신 치료법의 사용 범위를 훨씬 넘어 확장할 수 있다고 말하며, 현재 미국 내 중등도에서 중증 환자 8백만 명 중 약 5%만이 치료를 받고 있다고 추정합니다.
• 초기 KT-621 데이터는 거의 완전한 STAT6 분해, 긍정적인 바이오마커 변화, 그리고 1b상까지 완벽한 것으로 평가된 안전성 프로파일을 보여주었습니다.
• 2b상 BROADEN2 연구 등록이 예상보다 빠르게 진행되었으며, 수백 명의 환자가 참여를 희망하고 있습니다.
• 키메라는 KT-579 및 KT-621의 주요 결과는 2024년 말에, BREADTH 천식 데이터는 2027년에 나올 것으로 예상합니다.

전략적 초점

Nello Mainolfi 최고 경영자는 키메라가 약 10년 전 전통적인 약물로는 쉽게 다루기 어려운 단백질에 접근하는 방법으로 표적 단백질 분해를 추구하기 위해 설립되었다고 말했습니다. 그는 지금까지 약 20%~25%의 단백질체(proteome)만이 약물화되었으며, 회사는 TPD(Targeted Protein Degradation)가 추구할 수 있는 표적의 수를 확장하는 방법이라고 보았다고 밝혔습니다.

지난 6년 동안 키메라는 거의 전적으로 면역학에 집중했습니다. 경영진은 이러한 결정이 면역 염증성 질환 환자에게 가장 좋은 위험-보상 프로필을 제공한다고 판단했기 때문이라고 말했습니다. 투자자들은 이러한 전략적 초점에 보답했습니다. 주가는 지난 1년간 142% 급등하여 114.63달러를 기록했으며, 이는 회사의 시가총액을 95억 달러로 만들었습니다. 그러나 InvestingPro 분석에 따르면, 주식은 적정가치 추정치에 비해 고평가된 것으로 보이며, 이는 시장이 파이프라인의 상업적 잠재력에 대한 상당한 낙관론을 반영하고 있음을 시사합니다. 회사의 현재 파이프라인은 다음과 같습니다.

• 아토피 피부염 및 기타 2형 질환을 위한 완전 소유 경구용 STAT6 분해제 KT-621.
• 루푸스 및 기타 자가면역 질환을 위한 완전 소유 경구용 IRF5 분해제 KT-579.
• Sanofi와의 파트너십을 통해 개발 중인 2세대 IRAK4 분해제 KT-485.
• 길리어드 사이언스와의 항암 협력.

Mainolfi는 회사가 순차적 개발 모델에서 벗어나 여러 적응증에 걸쳐 속도와 효율성을 우선으로 하는 병렬적, 단계적 개발을 추진하고 있다고 말했습니다.

재무 결과

키메라는 컨퍼런스 콜 요약 중 분기별 또는 연간 재무 실적을 공개하지 않았습니다. 논의는 매출, 현금 소진 또는 가이던스보다는 임상 진행 상황, 시장 규모 및 파이프라인 전략에 집중되었습니다.

KT-621 및 아토피 피부염 기회

키메라는 KT-621이 연간 약 250억 달러의 매출을 올리는 선도적인 면역학 약물인 Dupixent의 후속 치료제로 설계되었다고 밝혔습니다. 그러나 경영진은 이 기회가 기존 블록버스터 약물로부터 점유율을 차지하는 것보다 훨씬 크다고 주장했습니다.

회사는 미국 내 중등도에서 중증 아토피 피부염 환자를 위한 선진 전신 치료의 대상 인구는 약 8백만 명이지만, 현재 약 40만 명, 즉 5%만이 치료를 받고 있다고 말했습니다. 경영진은 많은 환자와 처방의들이 여전히 이 질병을 주사 가능한 생물학적 제제 또는 경고 문구가 있는 경구 약물을 정당화할 만큼 심각하지 않다고 본다고 밝혔습니다.

키메라의 관점은 안전하고 효과적인 경구 옵션이 침투율을 10%, 15% 또는 25%까지 높여 오늘날의 선진 전신 치료 기반보다 몇 배 더 큰 시장을 창출할 수 있다는 것입니다. 경영진은 동일한 논리가 아토피 피부염 외에도 천식, COPD, 호산구성 식도염, 비용을 동반한 만성 부비동염, 만성 특발성 두드러기에도 적용될 수 있다고 말했습니다.

경영진은 또한 이 기회를 비만 치료제 초기 시절에 비유하며, 더 많은 환자들이 선진 치료를 시작할 의향이 있다면 시장이 확장될 수 있다고 말했습니다.

KT-621의 임상 업데이트

키메라는 1b상 BROADEN1 연구가 1일 1회 100밀리그램 또는 200밀리그램을 투여받은 중등도에서 중증 아토피 피부염 환자 22명에게서 강력한 결과를 도출했다고 밝혔습니다.

• 1일 1밀리그램 이상의 대부분의 용량에서 혈액과 조직에서 STAT6 분해가 거의 완전하게 이루어졌습니다.
• 조직에서 명확한 용량-반응 관계가 나타났습니다.
• TARC 및 eotaxin과 같은 2형 바이오마커는 고급 경로 차단 요법에 예상되는 바와 같이 변화했습니다.
• 피부 질환 활성도가 예상과 일치하게 개선되었습니다.
• 천식 환자는 바이오마커 및 환자 보고 결과에서 개선을 보였습니다.
• 알레르기 비염 환자에서도 개선 신호가 나타났습니다.
• 1b상 종료 시점까지 안전성은 완벽한 것으로 평가되었습니다.

최고 의료 책임자 Terence는 데이터가 생물학적 특성과 밀접하게 일치한다고 말했습니다. 그는 "전체적인 흐름이 일치했습니다. 2형 관련 분해 하류에 있는 TARC 및 eotaxin과 같은 바이오마커는 2형 경로를 차단하는 선진 치료 자산에 대해 예상되는 바와 같이 움직였습니다. 피부 질환 활성도 역시 예상과 일치하게 개선되었습니다."라고 말했습니다.

경영진은 전임상 패키지가 이미 STAT6의 완전하고 독점적인 분해를 보여주었으며, STAT6이 IL-4 및 IL-13의 주요 신호 노드이기 때문에 표적이 이례적으로 깨끗하다고 말했습니다. 회사는 전임상 연구와 인체 데이터 간의 일관성이 프로그램에 대한 신뢰를 준다고 밝혔습니다.

BROADEN2 등록 및 설계

아토피 피부염 2b상 BROADEN2 연구가 현재 등록 중이며, 키메라는 관심이 이례적으로 강했다고 밝혔습니다. 경영진은 프로토콜에 의해 등록이 제한됨에도 불구하고 수백 명의 환자가 참여를 희망했다고 말했습니다.

회사는 이러한 수요를 이끄는 몇 가지 요인을 언급했습니다.

• 주사 가능한 생물학적 제제의 경구 대체제에 대한 강력한 환자 관심.
• Dupixent 경험을 통한 IL-4 및 IL-13 생물학에 대한 연구자의 익숙함.
• 고무적인 1b상 및 전임상 데이터.
• 연구 기관 및 연구자들과의 키메라 팀의 긴밀한 협력.

키메라는 위약 반응 위험을 줄이기 위해 숙련된 연구 기관, 상세한 교육, 환자 선정, 병용 약물 및 구조 요법에 대한 면밀한 감독을 사용하고 있다고 밝혔습니다. 경영진은 또한 등록된 환자가 실제로 중등도에서 중증 질환을 가지고 있음을 확인하기 위한 미공개 조치를 도입했다고 말했습니다.

이 연구의 주요 평가 변수는 EASI 감소율이며, 주요 2차 평가 변수에는 EASI-75, IGA 0/1 및 가려움증이 포함됩니다. 경영진은 환자들이 삶의 질에 가장 큰 영향을 미치는 증상으로 가려움증을 꼽았기 때문에 가려움증이 중요하다고 말했습니다. 바이오마커는 효능 스토리를 뒷받침하기 위해 수집되지만, 결과 도출의 주요 동인은 아닙니다.

키메라는 2024년 말까지 BROADEN2 데이터를 예상합니다. 경영진은 이 결과가 용량 선택, 평가 변수 계층 구조 및 2025년에 시작될 것으로 예상되는 3상 프로그램 설계를 결정하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.

더 광범위한 위험 감소 가능성

키메라는 BROADEN2가 아토피 피부염을 넘어설 수 있다고 말했습니다. 경영진은 이 결과가 피부과, 위장관 및 호흡기 적응증을 포함한 다른 2형 질환에 대한 주요 위험 감소 이벤트라고 설명했습니다.

특히, 회사는 이 데이터가 중요한 위장관 기회로 간주되는 호산구성 식도염에 대한 등록 전략에 정보를 제공할 수 있다고 말했습니다. 또한, 2027년에 결과가 나올 것으로 예상되는 별도의 BREADTH 천식 연구는 COPD 및 비용을 동반한 만성 부비동염을 포함하는 더 광범위한 호흡기 프랜차이즈를 열어줄 수 있다고 말했습니다.

Mainolfi는 KT-621을 "일생에 한 번 오는 프로그램"이라고 부르며, 이 분자가 현재까지 강력한 안전성을 지닌 고도로 특이적인 프로필을 보여주었다고 말했습니다. 그는 회사가 다가오는 2b상 데이터가 이 단계의 프로그램에서 보아온 가장 신뢰를 주는 결과 중 하나가 될 수 있다고 믿는다고 말했습니다.

KT-579 및 자가면역 질환

키메라는 또한 경구용 IRF5 분해제인 KT-579에 대해서도 논의했습니다. 회사는 IRF5가 루푸스, 염증성 장질환, 류마티스 관절염 및 쇼그렌병에서 유전적 및 전임상적 지지를 받는 질병 특이적 표적이라고 말했습니다.

증거의 강도를 바탕으로 루푸스가 첫 번째 계획된 적응증입니다. 키메라는 또한 개발 속도를 높이기 위해 단계별 접근 방식을 사용하여 최소한 하나의 추가 적응증을 병렬적으로 개발할 계획이라고 말했습니다.

KT-579의 1상 건강한 자원봉사자 데이터는 BROADEN2 데이터보다 앞선 2024년 4분기에 예상됩니다. 회사는 핵심 질문은 IRF5를 안전하게 분해하고 더 정교한 분석을 통해 생물학적 메커니즘이 인간에게도 적용됨을 보여줄 수 있는지 여부라고 말했습니다.

KT-485 및 Sanofi 파트너십

키메라는 Sanofi와 함께 개발 중인 2세대 IRAK4 분해제인 KT-485가 1상 시험에 진입했다고 밝혔습니다. 이 연구는 건강한 자원봉사자 및 화농성 한선염 환자를 포함하며, 경영진은 이 질환을 자산에 가장 유망한 적응증으로 설명했습니다.

이 임상시험에는 건강한 자원봉사자를 대상으로 한 전통적인 단회 용량 증량 및 반복 용량 증량 부분과 화농성 한선염에서의 작용 메커니즘 증명 부분이 포함됩니다. 키메라는 천식 및 COPD도 흥미로운 가능성이지만, 아토피 피부염은 IRAK4에 가장 적합한 적응증으로 보지 않는다고 말했습니다.

경영진은 이전 KT-474 프로그램에서 얻은 교훈이 KT-485 형성에 도움이 되었고 KT-621 및 KT-579 설계에도 영향을 미쳤다고 말했습니다. 이러한 교훈에는 특이성, 용량 선택 및 조직 분포의 중요성이 포함되었습니다.

운영 업데이트

키메라는 논의의 일부를 임상시험 실행 및 조직 운영 방식에 할애했습니다.

• 회사는 임상시험 실행 및 감독에 대해 계약 연구 파트너와 긴밀히 협력하고 있다고 밝혔습니다.
• 연구 기관 선정은 강력한 실적을 가진 경험 많은 센터를 선호한다고 말했습니다.
• 연구자 및 연구 기관 교육은 광범위했습니다.
• 환자 선정을 면밀히 모니터링하여 참가자들이 실제로 중등도에서 중증 아토피 피부염을 가지고 있는지 확인하고 있습니다.
• 병용 약물 및 구조 약물을 신중하게 관리하여 데이터의 노이즈를 제한하고 있습니다.
• 경영진은 이러한 조치들이 최근 피부과 임상시험에서 어려움이었던 위약 반응을 통제하기 위한 것이라고 말했습니다.

키메라는 또한 규제 당국과 좋은 관계를 유지하고 있으며, 접근 방식을 데이터 중심, 과학 우선, 투명하다고 설명했습니다. 가격 책정에 대해서는 최혜국 대우 문제에 대해 논의 중이지만 공개적으로 논의할 준비가 되어 있지 않다고 말했습니다.

별도의 전략적 논평에서 Mainolfi는 키메라가 "완전히 AI 기반 회사"가 되기를 원하며, 이는 과대광고가 아닌 운영, 환자 선정 및 프로세스 설계에서 실제 효율성을 목표로 한다고 덧붙였습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 아토피 피부염 시장 기회의 규모와 KT-621의 생물학적 메커니즘에 대한 회사의 신뢰를 여러 번 강조했습니다.

• 시장 규모에 대해 키메라는 현재 침투율이 여전히 낮기 때문에 Dupixent의 매출 일부를 차지하는 것보다 훨씬 더 큰 기회라고 말했습니다.
• 전임상 연구에서 인간으로의 전환에 대해 경영진은 데이터가 잘 일치했다고 말했지만, 임상시험 간 비교는 항상 어렵다고 주의를 주었습니다.
• 등록에 대해 회사는 강력한 환자 수요와 연구자의 관심이 BROADEN2가 예상보다 빠르게 등록된 주요 이유라고 말했습니다.
• 안전에 대해 경영진은 환자들이 안전하고 효과적인 경구 약물을 원하기 때문에 기준이 높지만, 현재까지 프로필은 깨끗하다고 믿는다고 말했습니다.
• 평가 변수에 대해 회사는 바이오마커가 스토리를 전달하는 데 도움이 되지만, 등록은 EASI 및 IGA 측정치에 달려 있으며, 가려움증도 중요하다고 말했습니다.
• 다른 2형 질환에 대해 경영진은 BROADEN2가 피부과, 위장관 및 호흡기 질환의 향후 프로그램을 의미 있게 위험 감소시킬 수 있다고 말했습니다.
• KT-579에 대해 키메라는 루푸스가 선도 적응증이지만, 적어도 하나의 자가면역 질환을 병렬적으로 진행할 계획이라고 말했습니다.
• Sanofi 파트너십에 대해 경영진은 IRAK4가 회사의 초점 중 작은 부분을 차지하지만, 화농성 한선염, 천식 및 COPD에서는 여전히 중요할 수 있다고 말했습니다.
• 중국에 대해 회사는 경쟁과 사업 개발 기회를 모두 보고 있지만, 파트너십에 대한 기준은 매우 높게 유지한다고 말했습니다.
• AI에 대해 경영진은 이 기술이 향후 10년간 운영 및 효율성에 지대한 영향을 미칠 수 있다고 말했습니다.

전망

키메라의 단기 일정은 촉매가 많습니다. 회사는 2024년 4분기에 KT-579 1상 건강한 자원봉사자 데이터와 2024년 말까지 KT-621 BROADEN2 데이터를 예상합니다. 또한, 이러한 결과를 활용하여 2025년 아토피 피부염 3상 프로그램을 구체화할 것으로 예상합니다.

장기적으로 회사는 2027년 BREADTH 천식 데이터를 기대하고 있으며, 이는 더 광범위한 호흡기 전략을 열어줄 수 있다고 말합니다. 현재 투자 논거는 KT-621이 혼잡하지만 아직 침투율이 낮은 시장에서 초기 생물학적 가능성을 더 큰 상업적 기회로 전환할 수 있는지 여부에 달려 있습니다. 월스트리트 분석가들은 111달러에서 180달러에 이르는 목표가로 여전히 강세 의견을 유지하고 있지만, 투자자들은 베타 1.96으로 주식의 높은 변동성에 유의해야 합니다. Kymera의 가치 평가, 성장 전망 및 경쟁 우위에 대한 심층 분석을 위해 InvestingPro는 이 회사와 1,400개 이상의 다른 미국 주식을 다루는 포괄적인 Pro 리서치 보고서를 제공하여 복잡한 데이터를 명확하고 실행 가능한 정보로 변환합니다.

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