팔리세이드 바이오, H.C. 웨인라이트 컨퍼런스서 염증성 장질환 치료제 추진 강조

Investing.com — 2026년 9월 16일 수요일 — 팔리세이드 바이오(PALI)는 H.C. 웨인라이트 제28차 연례 Global Invest 컨퍼런스 발표를 통해 선도 의약품 후보 PALI-2108의 염증성 장질환(IBD) 치료를 위한 광범위한 추진 계획을 밝혔다. 회사는 초기 안전성 및 바이오마커 데이터를 강조했지만, 일부 미래 용도에 대한 불확실한 규제 경로와 치열한 경쟁 환경도 인정했다.

주요 내용

• 팔리세이드 바이오는 메스꺼움, 두통과 같은 전신 부작용을 줄이도록 설계된 국소 전달 PDE4 억제제인 PALI-2108을 개발하고 있다.
• 건강한 자원자, 궤양성 대장염 및 섬유성 협착형 크론병을 대상으로 한 초기 소규모 연구에서 양호한 내약성과 활성 징후를 보였다.
• 회사는 Acentra라는 204명 환자 대상 2상 궤양성 대장염 연구를 진행 중이며, 곧 첫 투여가 시작될 예정이다.
• 팔리세이드는 규제 불확실성으로 인해 초기 섬유성 협착형 크론병 초점에서 벗어나 Now 관강형 크론병에 우선순위를 두고 있다.
• 경영진은 PALI-2108을 향후 염증성 장질환(IBD) 복합 요법의 기저 치료제로 포지셔닝했다.

약물 전략 및 배경

팔리세이드는 PALI-2108이 원래 몬트리올의 Merck Frosst 연구소에서 개발되었으며, 초기 개발 노력에 자금 조달이 실패한 후 인수되었다고 밝혔다. 팔리세이드 바이오의 임원 J.D. 핀리는 이 자산이 염증성 장질환(IBD) PDE4 억제제의 치료 지수를 개선하기 위한 프로드럭 개념에서 비롯되었다고 말했다.

• 회사는 이 약물이 글루쿠론산화 기술을 사용하여 결장에 국소적으로 활성 약물을 전달한다고 밝혔다.
• 경영진은 전신 노출을 제한하고 기존 PDE4 억제제에 영향을 미쳤던 내약성 문제를 피하는 것이 목표라고 말했다.
• 핀리는 이 자산이 한때 캐나다 벤처 캐피탈 7곳으로부터 2천만 달러의 투자 약속을 받았으나, 해당 신디케이트가 해체되었다고 말했다.

팔리세이드의 또 다른 임원 미치 존스는 약물이 올바른 방식으로 전달된다면 염증성 장질환(IBD)에서 PDE4 억제가 효과적일 수 있다고 회사가 믿는다고 말했다. 그는 이 설계를 결장 내에서 시간이 지남에 따라 약물을 국소적으로 방출하는 저장소로 설명했다.

• 회사는 이 제형이 결장과 혈장으로부터 질병 조직으로 활성 약물이 유입되는 2구획 시스템을 생성한다고 밝혔다.
• 경영진은 이러한 접근 방식이 즉시 방출 약물의 "톱니형" 노출 패턴을 피하기 위함이라고 말했다.
• 팔리세이드는 유효 반감기가 약 27시간이며, 최종 반감기는 12시간이라고 밝혔다.

임상 개발 및 초기 데이터

팔리세이드는 약물의 안전성 및 활성 프로파일을 뒷받침한다고 밝힌 일련의 초기 연구들을 검토했다. 회사는 연구들이 소규모였음을 강조했지만, 바이오마커 변화와 증상 반응을 고무적인 징후로 지목했다.

• 1상 연구에서 84명의 건강한 자원자가 치료받았으며 회사는 양호한 내약성을 보고했다.
• 1b상 궤양성 대장염 연구에서 5명의 환자가 1주일간 치료받았다.
• 해당 궤양성 대장염 연구는 100% 반응률과 수정 마요 점수(modified Mayo Score) 40% 개선을 보였다.
• 회사는 또한 cAMP(cyclic AMP) 30% 증가, 림프구 30% 감소, PDE4B 발현 70% 개선, 분변 칼프로텍틴 70% 개선을 보고했다.
• 1b상 섬유성 협착형 크론병 연구에서 5명의 환자가 2주간 치료받았으며 회사는 SES-CD 점수(SES-CD score)에서 40% 관해를 보고했다.
• 팔리세이드는 크론병 연구가 2024년 1월과 2월에 완료되었다고 밝혔다.

경영진은 회사가 약동학 모델링을 이용한 용량 최적화 작업도 완료했다고 밝혔다. 20mg, 25mg, 30mg에서 1일 1회 투여가 달성되었다고 말했다.

• 다음 연구의 목표 용량은 1일 15mg이다.
• 1일 30mg 용량은 고용량군으로 시험될 예정이다.
• 회사는 이 설계가 24시간 동안 안정적인 노출을 유지하기 위함이라고 밝혔다.

팔리세이드가 PALI-2108이 다르다고 말하는 이유

팔리세이드는 PALI-2108을 기존 및 신규 PDE4 약물과 비교하여 자사의 전략을 설명했다. 회사는 로플루밀라스트(roflumilast)와 같은 1세대 약물은 내약성이 좋지 않았고, Otezla로 판매되는 아프레밀라스트(apremilast)와 같은 2세대 약물은 위약 대비 완만한 관해율만 달성했다고 말했다.

• 경영진은 아프레밀라스트가 위약 대비 약 20% 관해율을 보였다고 말했다.
• 회사는 메스꺼움과 두통이 전신 전달 및 혈중 최고 농도와 관련되어 있다고 밝혔다.
• 팔리세이드는 자사의 국소 및 국부적 접근 방식이 이러한 효과를 줄이기 위함이라고 말했다.
• 또한 12~24주에 44% 관해를 보인 무페밀라스트(mufemilast) 데이터를 자사가 목표로 하거나 초과하고자 하는 벤치마크로 지목했다.

존스는 상당수의 염증성 장질환(IBD) 환자가 PDE4B 이외의 아형을 과발현하므로 비선택적 PDE4 커버리지가 중요할 수 있다고 회사가 믿는다고 말했다.

• 팔리세이드는 PALI-2108이 PDE4A, PDE4B, PDE4C, PDE4D를 표적한다고 밝혔다.
• 회사는 염증성 장질환(IBD) 환자의 30~40%가 PDE4B 이외의 아형을 과발현할 수 있다고 말했다.
• 경영진은 이 약물의 더 낮은 C-최저 농도 변동성(C-trough variability)과 더 강력한 24시간 노출이 아프레밀라스트 및 무페밀라스트 대비 장점이라고 말했다.

규제 경로 및 연구 계획

회사는 다음 주요 단계가 궤양성 대장염에 대한 2상 등록 임상과 유사한 시험인 Acentra 연구라고 밝혔다. 팔리세이드는 이 연구를 가장 중요한 단기 임상 프로그램으로 설명했다.

• 이 시험은 204명의 환자를 1:1:1 비율로 무작위 배정할 것이다.
• 환자는 PALI-2108 15mg 1일 1회, PALI-2108 30mg 1일 1회 또는 위약을 투여받을 것이다.
• 유도 단계는 12주간 지속될 것이다.
• 이 연구에는 맹검 구성 요소가 포함된 48주 유지 단계도 포함된다.
• 회사는 이 시험이 80% 신뢰도에서 활성군과 위약군 간 17.5% 차이, 또는 90% 신뢰도에서 20% 차이를 감지하도록 설계되었다고 밝혔다.

팔리세이드는 임상 시험 기관 활성화가 시작되었으며, 첫 환자 투여가 임박했다고 밝혔다. 2025년 3분기 말 또는 4분기 초에 마지막 환자 투여가 예상된다.

크론병의 경우, 회사는 2상 연구 승인이 곧 있을 예정이라고 밝혔다. 경영진은 크론병 임상 시험은 공개 라벨(open-label) 방식이며 개발 연도 동안 중간 데이터를 생성할 수 있다고 말했다.

• 팔리세이드는 Now 섬유성 협착형 크론병보다 관강형 크론병에 우선순위를 두고 있다고 밝혔다.
• 회사는 섬유증 평가 지표에 대한 규제 경로가 여전히 불분명하기 때문에 이러한 전환을 결정했다고 말했다.
• 경영진은 섬유성 협착형 크론병의 향후 개발을 지원하기 위해 섬유증 데이터를 계속 수집할 것이라고 말했다.

섬유증 연구 및 바이오마커 계획

팔리세이드는 PALI-2108이 섬유화 경로에 영향을 미칠 수 있다는 징후를 보였지만, 염증성 장질환(IBD)에서 섬유증 측정을 위한 규제 프레임워크는 여전히 불확실하다고 밝혔다. 회사는 이 문제에 대해 자문가 및 현장 전문가들과 협력하고 있다고 말했다.

• 경영진은 이전 포스터 데이터에서 결장 샘플에서 TGF-베타(TGF-beta) 수치가 상당한 감소 또는 거의 제거됨을 보여주었다고 말했다.
• 회사는 결장 조직 및 회장에서 항섬유화 경로를 계속 평가할 것이라고 밝혔다.
• ACG 및 UEG 컨퍼런스에서 추가 용해성 바이오마커가 보고될 예정이다.
• 팔리세이드는 향후 연구에 더 많은 섬유증 관련 바이오마커가 포함될 수 있다고 밝혔다.

경쟁 환경

경영진은 PALI-2108을 경구 및 국소 항염증제를 모두 포함하는 더 넓은 시장 맥락에 두었다. 이 분야는 활발하며 여러 경쟁업체가 이미 의미 있는 데이터를 생산했다고 말했다.

• 1세대 PDE4 억제제인 로플루밀라스트(roflumilast)는 전신 사용 시 내약성이 좋지 않은 예로 언급되었다.
• 아프레밀라스트(apremilast)는 제한적인 관해 개선을 보인 2세대 PDE4 약물로 설명되었다.
• 중국 Hemei Pharma의 무페밀라스트(mufemilast)는 90명 환자 대상 이중 맹검 시험에서 44% 관해를 보인 것으로 설명되었다.
• Abivax의 오베파지모드(Obefazimod)는 3상 유도 단계에서 약 16% 이상의 관해를 보였으며, 강력한 유지 데이터도 보고되었다.
• Merck가 100억 달러 이상에 회사를 인수한 후, Verona Pharma의 흡입형 PDE3/4 억제제는 국소 전달 성공 사례로 언급되었다.
• Arcutis의 국소 로플루밀라스트(roflumilast)도 국소 전달의 가치를 보여주는 또 다른 예로 언급되었다.
• Boehringer Ingelheim의 PDE4B 억제제는 최근 특발성 폐섬유증(idiopathic pulmonary fibrosis) 치료제로 승인되었다고 언급되었다.

복합 요법 전망

팔리세이드는 PALI-2108을 향후 복합 요법의 기저 치료제로 가능성이 있다고 본다고 밝혔다. 경영진은 이 약물의 안전성 프로파일이 다른 경구용 소분자 약물과 함께 유용하게 사용될 수 있다고 주장했다.

• 회사는 이 약물이 지금까지 심전도(EKG) 문제, 검사실 이상, 심각한 이상 반응을 보이지 않았다고 밝혔다.
• 경영진은 이러한 프로파일을 블랙박스 경고가 있는 JAK 억제제 및 모니터링이 필요한 S1P 약물과 대조했다.
• 팔리세이드는 PALI-2108을 기반 치료제로 하여 복합 요법 기회를 모색하고 있다고 밝혔다.
• 향후 파트너는 오베파지모드(obefazimod), MIR-124, 이코트로킨라(icotrokinra)를 포함할 수 있다고 말했다.
• 회사는 인공지능(AI)이 지원하는 대규모 인체 모델을 사용하여 복합 요법 전략을 연구하고 있다고 밝혔다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안, 임원들은 주요 목표가 장내 국소 전달을 사용하여 PDE4 억제제의 치료 지수를 개선하는 것이라고 재차 강조했다. 그들은 이러한 접근 방식이 효능과 내약성 모두를 지원하기 위함이라고 말했다.

• Otezla와의 차별점에 대해, 경영진은 PALI-2108이 염증성 장질환(IBD)에 특화되어 개발되었으며 경구용 PDE4 약물의 전신 부작용을 피하도록 설계되었다고 언급했다.
• 초기 궤양성 대장염 및 크론병 데이터에 대해, 임원들은 결과가 약물의 의도된 설계와 일치하며 추가 연구를 뒷받침한다고 말했다.
• 규제 경로에 대해, 그들은 궤양성 대장염이 섬유성 협착형 크론병보다 더 명확한 경로를 제공한다고 말했다.
• 유지 데이터에 대해, 경영진은 오베파지모드(obefazimod)가 강력한 장기 결과를 가지고 있음을 인정했지만, PALI-2108이 여전히 강력한 유도 활성과 초기 증상 완화를 제공할 수 있다고 말했다.
• 노출에 대해, 회사는 2구획 시스템이 즉시 방출 제품보다 더 안정적인 약물 압력을 제공한다고 말했다.
• 환자 구성에 대해, 경영진은 Acentra 연구가 선진 치료법에 실패한 환자 50%와 생물학적 제제 경험이 없는(biologic-naive) 환자 50%로 균형 잡힌 모집단을 등록할 것이라고 말했다.
• 섬유증에 대해, 회사는 크론병 프로그램을 구축하면서 TGF-베타(TGF-beta) 및 다른 마커들을 계속 연구할 것이라고 말했다.

시장 상황

이번 발표는 팔리세이드 바이오가 경쟁적인 염증성 장질환(IBD) 시장에서 초기 임상 신호에서 더 큰 개념 증명 시험으로 나아가려고 노력하는 시점에 나왔다. 그러나 해당 주식은 실시간 거래에서 압력을 받아 이전 종가 2.015달러에서 12.95% 하락한 1.754달러를 기록했다.

• 주가는 52주 범위인 0.547달러에서 2.855달러 사이에서 거래되었다.
• 회사는 컨퍼런스 발표 중 주가 변동에 대해 논의하지 않았다.

독자들은 회사 발표 및 질의응답 세션에 대한 자세한 내용을 아래 전체 녹취록에서 참조할 수 있다.

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