탈페라, H.C. 와인라이트 컨퍼런스서 나파모스타트 개발 가속

Investing.com —

2026년 9월 14일 월요일, 탈페라(TLPH)는 H.C. Wainwright 제28차 연례 글로벌 투자 컨퍼런스에서 경영진이 주력 의약품의 시장 출시를 앞당길 수 있다고 밝힌 임상 및 규제 경로를 개략적으로 설명했습니다. 회사는 NEPHRO 핵심 연구의 진전, 예상보다 큰 미국 시장 기회, 그리고 새로운 가이드라인 지원을 강조하는 한편, 프로그램이 여전히 성공적인 임상 결과 발표와 FDA 승인에 달려 있음을 인정했습니다.

주요 내용

• 탈페라는 CRRT 항응고를 위한 nafamostat mesylate에 대한 NEPHRO 연구가 75% 등록 완료되었으며, 2024년 말 이전에 등록을 완료할 예정이라고 밝혔습니다.
• FDA는 연구 규모를 166명에서 70명으로 축소했으며, 경영진은 Now (글로벌 투자 용어) 보수적인 가정 하에서도 임상시험이 90% 이상의 통계적 검정력을 갖췄다고 말했습니다.
• 회사는 최종 등록 4~5주 후 주요 데이터(topline data)를 예상하며, 이후 3개월 이내 PMA 신청과 2025년 하반기 출시 가능성을 기대하고 있습니다.
• Now (글로벌 투자 용어), 2026년 KDIGO 새로운 가이드라인은 nafamostat를 citrate의 대안으로 권고하고 있으며, 탈페라는 이를 중요한 상업적 신호로 보고 있습니다.
• 경영진은 최신 시장 분석에 따르면, 코로나19 이전 데이터에 기반한 초기 추정치보다 더 큰 미국 CRRT 시장 기회가 존재한다고 말했습니다.

재무 결과

컨퍼런스 콜에서는 재무 결과가 논의되지 않았습니다. 경영진은 수익, 비용 또는 대차대조표 항목보다는 임상 개발, 규제 계획 및 시장 규모 측정에 중점을 두었습니다.

• 분기별 또는 연간 수익 수치는 제공되지 않았습니다.
• 현금 잔고, 소진율 또는 자금 조달 업데이트는 논의되지 않았습니다.
• 논의는 회사의 선도 프로그램과 잠재적 상업적 출시에 집중되었습니다.

운영 업데이트

탈페라는 주요 운영 초점이 급성기 치료 환경에서 지속적 신장 대체 요법, 즉 CRRT의 항응고를 위해 테스트 중인 nafamostat mesylate에 대한 NEPHRO 핵심 연구에 있다고 밝혔습니다.

• 연구 등록은 75% 완료되었습니다.
• 경영진은 2024년 말 이전에 등록이 완료될 것으로 예상합니다.
• FDA와의 논의 후 표본 크기는 166명에서 70명으로 축소되었습니다.
• 등록 효율성 향상을 위해 Dr. Shakil Aslam의 주도 하에 프로토콜 변경이 이루어졌습니다.
• 회사는 Now (글로벌 투자 용어) 의료 ICU 접근이 가능한 신장 전문의 연구자들을 목표로 하고 있으며, 이는 연구 기관의 품질과 환자 모집을 향상시켰다고 말했습니다.
• 연구팀과의 월별 원탁 회의를 통해 참여도와 열의가 증가했습니다.
• 데이터 안전 모니터링 위원회의 두 번째 독립 검토 결과, 계획대로 연구를 계속 진행할 것을 권고했습니다.
• 등록이 진행됨에 따라 데이터 정화(cleaning)가 실시간으로 이루어지고 있습니다.
• 연구 데이터의 95% 이상이 첫 72시간 이내에 수집됩니다.
• 28일 후속 조치는 최소한이며, 주로 전화 통화나 상태 확인으로 구성됩니다.

경영진은 또한 1차 평가 변수와 이 연구가 Now (글로벌 투자 용어) 실질적으로 위험이 줄어들었다고 믿는 이유를 설명했습니다.

• 1차 평가 변수는 24시간 활성 응고 시간, 즉 ACT를 측정합니다.
• 평가 변수는 객관적이며 주관적 해석에 의존하지 않습니다.
• 첫 24시간 동안 6번의 ACT 측정치가 취해지며, 4개의 측정치가 위약과 비교하여 평균화됩니다.
• 목표 치료 범위에 도달하기 위해 15분 이내에 용량 적정(dose titration)을 조절할 수 있습니다.
• 경영진은 보수적인 효과 크기 가정 및 20%의 중도 이탈 가정을 하더라도 연구가 90% 이상의 검정력을 유지한다고 말했습니다.
• Dr. Aslam은 1차 평가 변수 달성에 "사실상 위험이 없다"고 말했습니다.
• 모든 중재(intervention)는 72시간 이내에 완료되며, 주요 평가 변수는 24시간에 판독됩니다.

규제 전략

탈페라는 FDA와 긴밀히 협력해왔으며, 규제 경로가 더욱 효율적이 되었다고 믿는다고 말했습니다.

• Nafamostat는 FDA로부터 혁신 치료제 지정(breakthrough designation)을 받았습니다.
• 이 지정은 PMA가 신청되면 프로그램에 6개월의 검토 기간을 부여합니다.
• 회사는 제출 과정의 일환으로 pre-PMA 회의를 계획하고 있습니다.
• 경영진은 최종 연구 데이터를 받은 후 3개월 이내에 PMA를 신청할 것으로 예상합니다.
• 목표는 2025년 하반기 제품 승인 및 시장 출시입니다.

Vince Angotti CEO는 회사가 핵심 연구 결과 발표와 계획된 PMA 신청을 포함하여 향후 12~24개월 동안 세 가지 주요 촉매제를 보고 있다고 말했습니다. 그는 회사가 연말경 데이터를 확보하고, 그 후 3개월 이내에 신청서를 제출하는 것을 목표로 한다고 밝혔습니다.

시장 기회 및 경쟁 위치

경영진은 미국 CRRT 시장에 대한 최신 견해가 초기 추정치보다 더 큰 기회를 시사한다고 말했습니다. 회사는 McKesson Compile과 협력하여 정제된 CPT 코드 데이터를 사용하여 분석을 정밀화했다고 밝혔습니다.

• 코로나19 이전 데이터에 기반한 초기 추정치는 연간 미국 CRRT 시술 건수를 10만~16만 5천 건으로 추정했습니다.
• 최신 분석은 코로나19 이후 연간 5~6%의 성장률을 반영합니다.
• 경영진은 미국의 급성 신장 손상(AKI) 또한 연간 약 5~6% 성장하고 있다고 말했습니다.
• 데이터는 CPT 코드와 AKI, ICU 및 CCU 입원, 그리고 입원 기간 정보를 상호 참조하여 오분류를 줄이는 방식으로 정제되었습니다.

회사는 현재의 항응고 관행이 새로운 옵션의 여지를 남긴다고 말했습니다.

• ICU 의사의 약 3분의 1은 항응고제를 사용하지 않고 필터가 자연적으로 응고되도록 합니다.
• 미국의 평균 필터 수명은 12~14시간입니다.
• 필터의 약 절반은 첫 12~24시간 이내에 응고됩니다.
• 헤파린은 약 40%의 경우에서 응급 치료(rescue therapy)로 사용됩니다.
• FDA 승인을 받지 않은 citrate는 복잡성에도 불구하고 약 27%의 시장 점유율을 확보했습니다.

경영진은 nafamostat가 효능과 사용 편의성 면에서 모두 경쟁력을 가질 수 있다고 주장했습니다.

• 헤파린은 중증 환자에서 전신 출혈 위험을 가지며 KDIGO에서 권고되지 않습니다.
• Citrate는 국소 항응고를 제공하지만, 복잡한 프로토콜, 집중적인 모니터링, 일대일 간호 인력 비율을 요구합니다.
• Nafamostat는 더 간단한 워크플로와 적은 간호 부담을 가진 국소 항응고제로 설명됩니다.
• 회사는 nafamostat가 미국에서 승인될 경우 응급 치료에서 1차 치료(first-line use)로 전환될 수 있다고 믿습니다.
• 경영진은 이 약물이 궁극적으로 CRRT 항응고에서 헤파린과 citrate를 모두 대체할 수 있다고 말했습니다.

KDIGO 가이드라인 업데이트

회사의 메시지 중 핵심 부분은 신장 질환: 글로벌 결과 개선(KDIGO) 그룹의 2026년 업데이트였습니다.

• 2026년 KDIGO 가이드라인은 2012년 이후 첫 업데이트입니다.
• Nafamostat는 사용 가능한 약제 목록에 있었던 것에서 CRRT 항응고를 위한 citrate의 대안으로 권고되는 위치로 격상되었습니다.
• 경영진은 이 권고가 더 적은 응고 발생과 더 적은 필터 교체를 보여준 두 개의 발표된 연구에 기반한다고 말했습니다.
• 인용된 연구들은 50명 및 70명 환자 대상 임상으로, NEPHRO와 유사한 규모입니다.
• KDIGO는 nafamostat가 현재 일본과 한국에서만 이용 가능하다고 언급했습니다.
• 탈페라는 이 약물이 미국 승인을 얻으면 가이드라인 내 위상이 더욱 강화될 것으로 예상합니다.

Q&A 하이라이트

논의 중 경영진은 등록 진행 상황, 평가 변수에 대한 확신, 그리고 2차 평가 변수의 실용적 가치를 강조했습니다.

• Dr. Aslam은 등록의 가장 어려운 부분이 이제 회사를 지나갔다고 말했습니다.
• 그는 남은 연구 기관들은 초기 기관들로부터 얻은 교훈을 바탕으로 선정되었다고 말했습니다.
• 그는 연말 이전에 등록이 완료될 것이라는 확신을 표명했습니다.
• 그는 1차 평가 변수는 객관적이고 용량 적정이 가능하며 주관적 해석에 취약하지 않다고 말했습니다.
• 그는 24시간 연구 기간 동안 임상적 사망은 예상되지 않으며, 주요 중도 이탈 위험은 가족의 편안한 치료를 위한 치료 철회라고 덧붙였습니다.

경영진은 또한 2차 평가 변수가 상업적으로 중요한 이유를 논의했습니다.

• 필터 수명과 응고 발생은 주요 2차 측정 지표입니다.
• 필터 응고 및 필터 교체 감소는 병원 업무 흐름과 비용 관리에 중요합니다.
• 일대일 간호가 집중되는 ICU 치료에서는 지속적인 치료 유지(continuous therapy)가 특히 중요합니다.
• 회사에서 인용한 발표된 데이터는 nafamostat가 다른 대안들에 비해 필터 교체 및 응고 발생을 줄인다는 것을 시사합니다.

시기에 대해 회사는 등록이 완료되면 데이터 처리 과정이 신속하게 진행될 것이라고 말했습니다.

• 최종 환자 등록 4~5주 후 주요 데이터(topline data) 발표가 예상됩니다.
• 회사는 등록 후 긴 정화(cleaning) 기간은 예상하지 않는다고 말했습니다.
• 대부분의 데이터는 첫 72시간 이내에 수집됩니다.
• 28일 후속 조치는 사망률 상태 확인으로 제한됩니다.

전망

탈페라의 단기 계획은 등록 완료, 데이터 보고, PMA 신청이라는 세 가지 연계된 단계에 달려 있습니다. 만약 연구가 1차 평가 변수를 충족한다면, 경영진은 혁신 치료제 지정과 이전의 FDA 협의 덕분에 규제 프로세스가 신속하게 진행될 수 있다고 믿습니다.

• 2024년 말 이전에 등록 완료가 목표입니다.
• 4~5주 후 주요 결과 발표가 예상됩니다.
• 최종 데이터 수령 후 3개월 이내 PMA 신청이 계획되어 있습니다.
• 이후 FDA 검토는 6개월 기한으로 진행될 것입니다.
• 회사는 2025년 하반기 승인 및 출시를 목표로 하고 있습니다.

경영진은 더 넓은 상업적 사례가 크고 증가하는 AKI 환자군, 파편화된 현재 치료 환경, 그리고 헤파린과 관련된 출혈 우려를 피하면서 citrate보다 사용하기 더 쉬울 수 있는 제품 프로필에 기반한다고 말했습니다.

자세한 내용은 아래 전체 회의록을 참조하십시오.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.