H.C. 웨인라이트서 Alto Neuroscience 파이프라인 다양성 주목받아

Investing.com — Alto Neuroscience (ANRO)는 2026년 9월 14일 월요일 H.C. Wainwright 제28회 연례 Global Invest 컨퍼런스에서 난치성 우울증 프로그램인 ALTO-207을 필두로 하는 정신의학 분야의 광범위한 임상 단계 전략을 발표했습니다. 이 회사는 유망한 파이프라인과 탄탄한 현금 포지션을 설명했지만, 수년간 신약 혁신이 제한적이었던 분야에서 더 나은 결과를 입증하는 오랜 과제도 인정했습니다.

아미트 에킨(Amit Etkin) 최고경영자(CEO)는 Alto가 EEG 신호 및 기타 바이오마커를 사용하여 특정 치료법에 반응할 가능성이 가장 높은 환자를 식별하는 정밀 정신의학 도구로 이러한 격차를 해소하려고 노력하고 있다고 말했습니다. 회사의 단기적인 목표는 ALTO-207에 중점을 두고 있지만, 경영진은 2027년에 중요한 데이터를 제공할 수 있는 두 가지 다른 임상 2B상 프로그램인 ALTO-300과 ALTO-100도 언급했습니다.

주요 내용

• Alto는 난치성 우울증 치료를 위해 pramipexole과 ondansetron의 고정 용량 복합제인 ALTO-207을 개발 중이며, 임상 2B상 데이터는 2027년 하반기에 발표될 예정입니다.
• 회사는 ALTO-207에 대한 임상 3상 연구를 2027년 초와 그해 하반기에 시작할 계획이며, 보조 요법 및 단일 요법에 대한 별도의 연구를 진행할 예정입니다.
• 주요 우울 장애(major depressive disorder)에 대한 ALTO-300과 양극성 우울증(bipolar depression)에 대한 ALTO-100은 모두 2027년에 임상 2B상 결과를 발표할 예정이며, 임상 3상으로 진입할 수 있습니다.
• Alto는 바이오마커 전략이 시험 품질을 향상시켰다고 밝혔습니다. 강화된 스크리닝을 통해 ALTO-100 환자의 11%와 ALTO-300 환자의 13%가 스크리닝 단계에서 제외되었습니다.
• 경영진은 회사가 재정적으로 “매우 좋은 상태”이며 ALTO-101에 대한 파트너십 기회도 모색하고 있다고 말했습니다.

전략적 메시지: 정밀 정신의학과 광범위한 파이프라인

에킨 CEO는 수십 년 동안 정신의학 분야에서 치료 다양성이나 효능 면에서 거의 진전이 없었다고 주장했습니다. 그는 Alto의 접근 방식이 획일적인 모델을 사용하는 대신 생체 신호에 맞춰 치료법을 적용함으로써 이러한 상황을 바꾸기 위해 고안되었다고 설명했습니다.

이 회사의 플랫폼은 뇌전도(electroencephalography) 및 기타 객관적인 측정 방법을 사용하여 특정 약물에 더 잘 반응할 수 있는 환자를 식별하는 데 도움을 줍니다. Alto는 이러한 바이오마커 전략이 시간이 지남에 따라 검증되었으며 독립적인 환자 그룹에서도 재현되었다고 밝혔습니다.

경영진은 목표가 반응률을 개선하는 것뿐만 아니라 정신과 임상 시험을 더욱 효율적이고 신뢰할 수 있게 만드는 것이라고 말했습니다. 이러한 메시지는 시험 설계부터 환자 스크리닝 및 용량 선택에 이르기까지 전체 발표에 걸쳐 전달되었습니다.

운영 현황

Alto는 발표의 상당 부분을 ALTO-207에 할애했는데, 이는 난치성 우울증에 대한 기전적으로 새로운 접근 방식이라고 설명했습니다. 이 약물은 도파민 작용제인 pramipexole과 ondansetron을 결합하여 용량 제한을 야기할 수 있는 메스꺼움과 구토를 줄입니다.

• 임상 2B상 보조 시험인 PACE 1은 178명의 환자를 약물 또는 위약군에 1:1로 무작위 배정했습니다.
• 이 연구는 Cohen’s d 0.45에 대해 80%의 검정력을 가집니다.
• 치료는 8주 동안 진행되며, 주요 데이터는 2027년 하반기에 발표될 예정입니다.
• 임상 3상 보조 시험인 PACE 2는 2027년 초에 시작될 예정입니다.
• 임상 3상 단일 요법 시험인 PACE 3는 2027년 하반기에 시작될 예정입니다.

에킨 CEO는 현재 임상 2B상 용량은 pramipexole 3.2mg과 ondansetron 15mg을 1일 2회 분할 투여하는 것이라고 말했습니다. 이는 주요 PAX-D 연구에서 사용된 pramipexole 2.3mg보다 높은 용량입니다.

회사는 ondansetron 병용이 pramipexole 라벨보다 5배 빠르게 용량을 조절할 수 있게 하고, pramipexole 단독 투여 시보다 최소 2.5배 높은 용량에 도달할 수 있게 한다고 밝혔습니다. Alto는 또한 환자들이 초기 내약성 기간을 극복할 수 있도록 서방형 제제와 맞춤형 용량 적정 일정을 개발했다고 덧붙였습니다.

고정된 시작 팩은 임상의의 부담을 줄이고 환자가 목표 용량에 도달하는 방식을 표준화하기 위한 것입니다. 경영진은 이러한 설계 선택이 효능과 실제 사용 모두를 지원하기 위한 것이라고 말했습니다.

에킨 CEO는 이전 pramipexole 연구를 프로그램의 근거로 제시했습니다. 그는 The Lancet Psychiatry에 발표된 PAX-D 시험이 Cohen’s d 효과 크기 0.9를 보였으며, 이는 평균적인 성공적인 정신과 약물보다 약 3배 높은 수치라고 말했습니다. 또한 그는 무쾌감증 증상에 대해 Cohen’s d 0.6에서 1.0을 보인 PRIME-PRAXOL 연구를 인용했습니다.

파이프라인 내 다른 프로그램

ALTO-207이 주요 프로그램이지만, Alto는 투자자들에게 중요할 수 있는 두 가지 다른 임상 2B상 프로그램을 보유하고 있다고 밝혔습니다.

• 주요 우울 장애에 대한 ALTO-300은 2027년 상반기에 주요 데이터가 발표될 예정입니다.
• 양극성 우울증에 대한 ALTO-100은 2027년 중반에 주요 데이터가 발표될 예정입니다.
• 두 프로그램 모두 바이오마커 기반 환자 선별을 통해 반응 가능성이 높은 환자를 선별합니다.

ALTO-300은 멜라토닌성 및 세로토닌성 전략인 agomelatine을 기반으로 하며, 이 약물은 유럽과 호주에서 단일 요법으로 승인되었습니다. Alto는 이 약물을 보조 요법으로 시험하고 있으며, EEG 바이오마커를 사용하여 가장 큰 효과를 볼 수 있는 환자를 식별하고 있습니다.

ALTO-100은 언어 기억력 테스트를 바이오마커로 사용하며, 회사는 이를 양극성 우울증의 신경 가소성 결핍을 목표로 하는 방법으로 보고 있습니다. Alto는 현재 이 적응증에 대해 항정신병 약물만 승인되어 있어 다른 유형의 치료법에 대한 여지가 남아있다고 말했습니다.

경영진은 ALTO-300의 긍정적인 결과가 두 가지 의미를 가질 것이라고 말했습니다. 첫째, 무작위 대조 시험에서 아직 테스트되지 않은 보조 환경에서의 효능을 보여주는 것, 둘째, EEG 바이오마커 사용이 더 큰 임상적 효과를 찾는 데 도움이 된다는 것을 뒷받침하는 것입니다. ALTO-100의 경우, 회사는 내약성이 좋은 치료법이라면 양극성 우울증에서 의미가 있을 것이며, 특히 기억력 장애가 있는 환자에게 도움이 된다면 더욱 그렇다고 말했습니다.

시험 품질 및 스크리닝 변경

Alto는 ALTO-100에서 현장(site) 수준의 소위 ’전문 환자’ 위험을 확인한 후 스크리닝 과정 변경 사항에 대해서도 언급했습니다. 회사는 이 문제가 단일 연구보다 광범위하며 일반적으로 정신과 약물 개발에 영향을 미칠 수 있다고 밝혔습니다.

이러한 위험을 해결하기 위해 Alto는 강화된 적격성 검토 및 환자 데이터 품질 검사(의료 기록 확인, 약국 확인, 기저 약물에 대한 소변 및 혈액 검사 포함)를 추가했습니다.

• 새로운 절차에 따라 ALTO-100 스크리닝에서 환자의 11%가 제외되었습니다.
• ALTO-300 스크리닝에서 환자의 13%가 제외되었습니다.
• 회사는 이후 시험에서 100%에 가깝거나 100%의 준수율을 보였다고 말했습니다.

에킨 CEO는 이러한 변경이 시험의 무결성을 향상시켜 이미 성과를 거두었다고 말했습니다. 그는 이 문제가 정신의학 전반에 걸쳐 저평가되어 왔다고 설명했으며, 새로운 과정이 실행 위험을 줄이는 데 도움이 된다고 덧붙였습니다.

향후 전망 및 규제 경로

Alto는 자사의 규제 전략이 임상 2B상 및 3상 데이터의 조합을 기반으로 한다고 밝혔습니다. 회사는 단일 시험이 모든 부담을 짊어지기보다는, PACE 1이 임상 3상 연구와 함께 등록 패키지를 지원하기를 원합니다.

경영진은 임상 3상 연구가 표준 등록 시험과 일치하는 8주간의 급성기 치료 기간으로 설계되었다고 말했습니다. 회사는 또한 저용량 투여군 추가 가능성 및 임상 3상 지위 확인을 포함하여 미국 식품의약국(FDA)과 임상 3상 설계에 대해 논의할 계획이라고 밝혔습니다.

PACE 2의 경우, Alto는 용량 반응 평가에 도움이 되도록 저용량 투여군과 공개 라벨 구성 요소를 포함할 예정입니다. 회사는 PACE 2 설계가 확정된 후 PACE 3에 대한 FDA 논의를 진행할 것이라고 말했습니다.

에킨 CEO는 이전 pramipexole 데이터가 이미 약물의 효능을 뒷받침하고 있기 때문에, Alto는 PACE 1 결과 발표를 기다리지 않고 임상 3상 계획을 진행하고 있다고 말했습니다. 그는 현재 진행 중인 PACE 1 연구의 안전성 데이터가 후기 단계 프로그램의 방향을 결정하는 데 도움이 될 것이라고 덧붙였습니다.

경영진은 규제 환경이 변화하고 있으며 결과는 불확실하지만, 단일 시험 등록 경로의 가능성도 남아있다고 강조했습니다.

시장 포지셔닝 및 투자자 관심

Alto는 ALTO-207이 보조 난치성 우울증 치료 환경에서 항정신병 약물과 경쟁하고 잠재적으로 이를 대체하도록 설계되었다고 밝혔습니다. 회사는 자사의 프로그램이 대사성 부작용, 운동 장애 및 기타 만성 위험을 수반할 수 있는 현재 옵션보다 더 나은 내약성을 제공하는 것을 목표로 한다고 말했습니다.

에킨 CEO는 시장이 ALTO-207에 너무 많은 관심을 기울이고 나머지 파이프라인에는 충분히 관심을 기울이지 않을 수 있다고 말했습니다. 그는 ALTO-100과 ALTO-300에 대한 2027년 결과 발표가 투자자들의 기대에 아직 충분히 반영되지 않은 새로운 임상 3상 기회를 열어줄 수 있다고 덧붙였습니다.

회사는 또한 내약성이 좋은 서방형 경구 제품으로 재형성된 PDE4 억제제인 ALTO-101을 강조했습니다. Alto는 조현병 및 인지 장애에서 뇌 표적 결합 증거를 가지고 있으며, 이 자산에 대한 파트너십 기회를 모색하고 있다고 밝혔습니다.

경영진은 회사가 탄탄한 재정 상태에 있으며 임상 계획을 실행할 충분한 자원을 보유하고 있다고 말했지만, 발표 중 구체적인 재무 수치는 제공하지 않았습니다.

주요 인용문

에킨 CEO는 “수십 년 동안 치료법의 다양성이나 효능 면에서 우리 분야는 크게 달라진 것이 없습니다.”라고 말했습니다.

pramipexole에 대해 그는 이 약물이 “2000년부터 여러 독립적인 무작위 대조 시험에서 일관되고 뛰어난 임상적 효능을 입증하는 증거를 가지고 있습니다.”라고 말했습니다.

그는 또한 “이 둘을 병용함으로써 pramipexole 라벨보다 5배 빠르게 진행할 수 있을 뿐만 아니라, 최소 2.5배 더 높은 용량에 도달할 수 있습니다.”라고 언급했습니다.

시험 품질에 대해 그는 스크리닝 변경이 “특히 정신의학 분야에서 만연한 시험 실행 위험을 완화했습니다.”라고 말했습니다.

파이프라인에 대해 그는 “지금은 합리적으로 ALTO-207에 많은 초점이 맞춰져 있지만, 이는 내년에 중요한 임상 기회를 제공하고 많은 관심을 받지 못하고 있을 수 있는 임상 3상 프로그램을 시작할 수 있는 두 가지 다른 연구가 있다는 것을 의미합니다. 바로 ALTO-100과 300입니다.”라고 말했습니다.

독자들은 추가 세부 사항을 위해 아래 전체 발표록을 참조할 수 있습니다.

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