칸토어 피츠제럴드 컨퍼런스에 참석한 아클라리스: 파이프라인, 현금, 촉매제

Investing.com — 아클라리스 테라퓨틱스(ACRS)는 2026년 9월 10일 목요일에 열린 제12회 칸토어 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 염증 및 면역학 분야에 걸친 바쁜 개발 계획을 발표했습니다. 이 회사는 여러 단기 임상 데이터 발표 및 규제 절차를 강조하면서도, 특히 2B상 아토피 피부염과 같은 모든 프로그램을 완전히 자금을 지원하기에는 현금이 충분하지 않다고 인정했습니다.

주요 내용

• 아클라리스는 천식 및 아토피 피부염 환자를 대상으로 한 이중 특이성 항체 ATI-052의 1B상 결과를 필두로 향후 9개월 동안 여러 데이터 공개를 예상합니다.
• 회사는 편평 태선을 주요한 새로운 기회로 보고 있으며, 신속 심사(Fast Track) 지정과 더불어 빠르면 2027년 상반기에 허가 논의로 이어질 수 있는 경로를 모색하고 있습니다.
• 경영진은 현재 보유 현금이 2028년 말까지 충분하며, 천식, 편평 태선, 호산구성 식도염(EoE) 개념 증명 작업, 그리고 두 가지 ITK 프로그램의 개념 증명 단계까지 모두 자금을 지원할 수 있다고 밝혔습니다.
• 아클라리스는 자사의 이중 특이성 및 ITK 프로그램이 표적 선택, 용량 조절 유연성, 환자 모집단 강화 등을 통해 경쟁사들과 차별화되도록 설계되었다고 말했습니다.
• 회사는 현 자원으로는 2B상 아토피 피부염을 부분적으로만 지원할 수 있어, 해당 프로그램을 완전히 실행하기 위한 자금 조달 격차가 존재한다고 밝혔습니다.

파이프라인 개요

닐 워커(Neal Walker) 최고경영자(CEO)는 아클라리스가 세 가지 주요 분야에 집중하고 있다고 말했습니다.

• 염증 및 면역학 질환을 위한 TSLP 및 IL-4Rα를 표적으로 하는 이중 특이성 항체.
• 편평 태선을 위한 경구용 선택적 ITK/JAK3 억제제 ATI-2138.
• ATI-9494를 포함한 차세대 ITK 억제제.

워커 CEO는 회사가 향후 9개월 동안 여러 데이터 포인트를 목표로 하고 있으며, 첫 번째 주요 가치 동인은 건강한 지원자가 아닌 질병 환자를 대상으로 한 1B상 결과에서 나올 것이라고 말했습니다.

재무 결과

아클라리스는 자사 대차대조표상 보유 현금이 2028년 말까지 운영하기에 충분하다고 밝혔습니다. 경영진은 이 자금이 다음을 충당한다고 말했습니다.

• 2B상 천식 프로그램 전체.
• 세 가지 코호트 모두에 걸친 완전한 편평 태선 연구.
• 호산구성 식도염의 개념 증명 연구.
• 개념 증명 단계까지의 두 가지 ITK 프로그램.

동시에 회사는 현재 자원으로는 2B상 아토피 피부염을 부분적으로만 지원할 수 있으며, 이 계획을 완전히 실행하려면 추가 자본이 필요할 것으로 예상된다고 밝혔습니다.

경영진은 또한 편평 태선 기회를 큰 규모로 평가했습니다. 회사는 구강 편평 태선만으로도 10억 달러 이상의 시장 가치를 가질 수 있으며, 모든 표현형에 걸친 더 넓은 시장은 그보다 몇 배 더 가치가 있을 수 있다고 말했습니다. 아클라리스는 유병률이 0.1%에서 2%로 추정되며, 회사는 이 범위의 상한선을 예상하고 있다고 밝혔습니다.

운영 업데이트

아클라리스는 일련의 임상 및 규제 이정표를 제시했습니다.

• 천식 및 아토피 피부염에 대한 ATI-052의 1B상 데이터는 조만간 동시에 발표될 예정입니다.
• 아토피 피부염에 대한 TSLP 단일클론항체의 1B상 데이터는 약 6주 후에 발표될 예정입니다.
• 경구용 ITK/JAK3 프로그램인 ATI-2138은 2024년 4분기에 편평 태선 연구를 시작할 예정입니다.
• 차세대 ITK 프로그램인 ATI-9494는 향후 9개월 이내에 IND(임상시험계획) 신청이 예상됩니다.
• 2B상 천식은 2024년 4분기에 시작될 예정이며, 톱라인 데이터는 2028년에 예상됩니다.
• 2B상 아토피 피부염은 가속화 가능성을 검토 중입니다.

이중 특이성 프로그램

워커 CEO는 이중 특이성 접근 방식이 IL-4Rα 및 TSLP를 통해 세 가지 염증 매개체를 표적으로 하는 것을 의미하며, 이는 더 적은 경로에 집중하는 경쟁사보다 프로그램의 도달 범위를 넓혀준다고 말했습니다. 그는 회사가 이러한 설계가 분기별 용량 투여를 지원할 수 있다고 믿는다고 말했습니다.

천식의 경우, 아클라리스는 단회 투여 1B상 데이터를 43일째까지 추적 관찰할 예정입니다. 경영진은 다음을 목표로 합니다.

• 최적의 경우 약 4포인트, 더 강력한 경우 5포인트의 FeNO 감소.
• 150mL를 초과하는 절대 FEV1 증가.

회사에 따르면 천식 연구 모집단은 Sanofi의 lunsekimig 1상 연구와 유사합니다.

아토피 피부염의 경우, 아클라리스는 1B상 연구가 로드인(load-in) 용량 전략을 사용하며, 마지막 투여는 4주차에 이루어지고 효능은 8주차부터 20주차까지 추적 관찰된다고 밝혔습니다. 톱라인 데이터는 최소 12주차까지를 포함할 것입니다. 이 연구는 IGA 4 환자가 우세하고 EASI 점수가 21 이상인 중증 질환 환자에 대해 강화되었습니다.

경영진은 다음을 예상합니다.

• 최적의 경우 평균 EASI 변화에서 5% 증가, 홈런의 경우 10% 증가.
• EASI 50 결과가 60% 범위이며, 5%에서 10% 개선의 여지가 있습니다.

아클라리스는 자사의 아토피 피부염 설계가 더 많은 IGA 3 환자를 포함했던 최근 경쟁사 연구와 다르다고 말했습니다.

편평 태선 프로그램

워커 CEO는 편평 태선을 해당 범주에 승인된 치료법이 없기 때문에 주요 전략적 기회로 설명했습니다. 그는 이 질병이 세 가지 형태에서 동일한 기저 생물학을 가지고 있지만 환자에게는 다르게 나타난다고 말했습니다.

• 주로 입과 때로는 생식기 부위에 나타나는 점막 질환.
• 중등도에서 중증 아토피 피부염과 유사하다고 아클라리스가 비교하는 피부 질환.
• 섬유화, 흉터, 탈모로 이어질 수 있는 두피 질환인 편평태선성 모발염(lichen planopilaris).

회사는 세 가지 표현형에 걸쳐 용량 그룹당 약 40명의 환자를 대상으로 바스켓 연구를 계획하고 있습니다. 투여량은 10밀리그램과 20밀리그램을 하루 두 번, 위약과 함께 포함될 것입니다. 이 연구는 점막 코호트부터 시작될 것이며, 이 코호트는 팔당 약 12명의 환자를 가질 것입니다. 피부 및 두피 코호트가 이어서 시작될 것으로 예상되며, 각 팔당 약 20명의 환자가 참여할 것입니다.

주요 설계 세부 사항은 다음과 같습니다.

• 1차 평가 변수: 16주차 구강 질환 중증도 점수(Oral Disease Severity Score).
• 2차 평가 변수: 연구자 전반적 평가(Investigator’s Global Assessment) 및 가려움증 점수.
• 중간 분석: 점막 코호트의 약 60%가 16주차 평가 변수에 도달했을 때 계획됨.
• 잠재적 규제 단계: 중간 데이터가 긍정적일 경우, 아클라리스는 신속 심사(Fast Track) 지정이 허가 연구에 대한 규제 당국과의 조기 논의를 지원할 수 있다고 말했습니다.

워커 CEO는 이것이 빠르면 2027년 상반기에 일어날 수 있다고 말했습니다. 그는 또한 각 표현형에 대한 별도의 임상 시험이 평가 변수가 다르기 때문에 단일 통합 연구보다 빠르고 실용적일 수 있다고 말했습니다.

ITK 프로그램

아클라리스는 자사의 ITK 전략에 이중 ITK/TXK 억제제와 별도의 선택적 ITK 억제제가 포함된다고 밝혔습니다. 회사는 자사의 선도 프로그램이 Corvus Pharmaceuticals의 경쟁 프로그램보다 생화학적 효능이 25배 높고 세포 효능이 10배 높으며, 반감기가 2~3배 더 길어 1일 1회 투여를 지원할 수 있다고 말했습니다.

워커 CEO는 TXK 구성 요소가 안전성 문제를 추가하지 않고도 더 강력한 반응을 유도할 수 있다고 말했습니다. 회사는 아토피 피부염, 천식, 호산구성 식도염에서 해당 프로그램을 평가하고 있습니다.

ATI-9494의 경우, 아클라리스는 표준 단회 증량 투여 및 반복 증량 투여 접근 방식을 계획하고 있으며, 초기 용량 반응 평가에 도움이 되도록 아토피 피부염 환자를 MAD(반복 증량 투여) 코호트에 포함할 예정이라고 말했습니다.

호산구성 식도염

아클라리스는 호산구성 식도염을 가능한 확장 영역으로도 고려하고 있다고 밝혔습니다. 경영진은 건강한 지원자에게서 70% 이상의 절대적인 감소를 보여주는 호산구 억제 데이터를 지적했습니다. 회사는 이 측정치가 백혈구 비율이 아닌 절대 호산구 수치를 기반으로 한다고 말했습니다.

워커 CEO는 천식 프로그램이 이 접근 방식을 어떻게 검증하는지에 따라 개념 증명에서 2B상으로 직접 진행할지 여부를 고려하고 있다고 말했습니다.

미래 전망

아클라리스는 향후 9개월 동안 여러 중요한 데이터 발표 및 제출이 있을 것이라고 밝혔습니다.

• 천식 및 아토피 피부염에 대한 ATI-052의 동시 1B상 데이터.
• 약 6주 후 TSLP 단일클론항체 데이터.
• 2024년 4분기 편평 태선 연구 시작.
• ATI-9494의 IND 신청.

더 나아가, 회사는 다음을 예상합니다.

• 편평 태선 등록 환자의 60% 시점 중간 분석, 2027년 상반기에 허가 논의 가능성.
• 2027년 하반기 편평 태선 공식 톱라인 데이터.
• 2028년 2B상 천식 톱라인 데이터.
• 초기 데이터 및 자금 조달에 따라 2B상 아토피 피부염 가속화 가능성.

워커 CEO는 회사의 주요 가치 동인이 환자 대상 1B상 데이터, ITK 프로그램의 IND 진전, 그리고 새로운 가치 흐름으로서의 편평 태선이라고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

애널리스트들의 질문에 워커 CEO는 아클라리스가 편평 태선을 선택한 이유와 경쟁 환경을 어떻게 보는지에 대해 자세히 설명했습니다.

그는 ITK가 T세포 수용체 신호 전달에 영향을 미치는데, 이는 질병의 주요 동인이라고 설명했으며, JAK3는 경로가 과발현되는 점막 병변에 도움이 될 수 있기 때문에 이 질병이 기전적으로 매우 적합하다고 말했습니다. 그는 또한 cyclosporine 및 ritlecitinib의 긍정적인 결과를 포함한 사례 보고서들이 이러한 생물학적 기전을 뒷받침한다고 덧붙였습니다.

경쟁에 대해 워커 CEO는 Sanofi 및 화이자와 같은 회사들이 관련 프로그램을 진전시키면서 이중 특이성 분야가 혼잡해지고 있다고 말했습니다. 그는 아클라리스는 IL-13 단독이 아닌 IL-4Rα 및 TSLP를 표적으로 하고, 더 넓은 질병 범위와 분기별 투여를 추구하기 때문에 자사의 접근 방식이 다르다고 믿는다고 말했습니다.

그는 또한 TSLP 단일클론항체 프로그램에 대해서도 언급했습니다. 경영진은 TSLP 항체만으로 강력한 효능을 낼 수 있는지에 대해 시장이 여전히 회의적이라고 말했습니다. 워커 CEO는 통계적으로 유의미한 결과가 강력한 결과일 것이며, Dupixent 수준에 근접하는 효능은 자산에 대한 광범위한 재평가를 강제할 것이라고 말했습니다. 기본 시나리오에서는 이 분자가 여전히 병용 파트너로서 가치를 가질 수 있다고 그는 말했습니다.

천식에 대해 워커 CEO는 회사의 1B상 연구가 단회 투여 설계를 사용하며 43일째까지 환자를 추적 관찰한다고 말했습니다. 그는 회사가 유의미한 FeNO 반응과 150mL 이상의 절대 FEV1 개선을 예상한다고 말하면서, 기준 폐 기능이 상승 여력을 제한할 수 있음을 지적했습니다.

아토피 피부염에 대해 그는 경증 사례에서 발생할 수 있는 노이즈를 피하기 위해 연구를 의도적으로 중증 질환에 대해 강화했다고 말했습니다. 그는 이 설계를 Dupixent, Ebglyss, amlitelimab과 같이 IGA 3 및 IGA 4 환자의 다른 조합을 사용한 경쟁사 연구와 비교했습니다.

워커 CEO는 회사의 현금 포지션을 요약하며 "현재 보유 현금으로 2028년 말까지 버틸 수 있습니다"라고 말했습니다. 그는 회사가 천식, 편평 태선, 호산구성 식도염 개념 증명 작업, 그리고 두 가지 ITK 프로그램의 개념 증명 단계까지는 완전히 자금을 지원할 수 있지만, 2B상 아토피 피부염은 부분적으로만 지원할 수 있다고 덧붙였습니다.

아클라리스는 이제 다음 개발 단계를 결정할 수 있는 여러 데이터 발표 기간에 접어들었습니다. 독자들은 더 자세한 내용은 아래의 전체 기록을 참조할 수 있습니다.

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