메이즈 테라퓨틱스, 씨티 회의서 초기 데이터 공개: 대규모 시험 예고

Investing.com —

2026년 9월 10일 목요일, 메이즈 테라퓨틱스(MAZE)는 씨티그룹의 바이오파마 백 투 스쿨 서밋 2026(Biopharma Back to School Summit 2026)에서 초기 임상적 가능성을 보여주면서도 여전히 주요 개발 및 규제 문제에 직면해 있는 파이프라인을 발표했습니다. 이 회사는 신장 및 대사 질환에서 고무적인 데이터를 강조했지만, 핵심 결과 발표, 임상 설계 결정 및 평가변수 논의가 아직 남아 있다고 밝혔습니다.

주요 내용

• 메이즈는 선두 APOL1 프로그램인 MZE829가 12명의 평가 가능한 환자에서 평균 36%의 요 알부민-크레아티닌 비율(UACR) 감소를 포함하여 임상 2상 시험에서 고무적인 초기 신호를 보였다고 밝혔습니다.
• 현재까지 가장 강력한 반응은 국소 분절성 사구체 경화증(FSGS) 환자에서 나타났는데, 4명의 환자가 평균 62%의 UACR 감소를 보였고, 4명 중 3명이 회사의 반응 임계값을 충족했습니다.
• 메이즈의 PKU 프로그램인 MZE782는 임상 1상에서 소변 페닐알라닌 배설이 42배 증가했는데, 경영진은 이 결과가 경쟁사의 약 10배 결과치를 상회한다고 말했습니다.
• 이 회사는 승인된 제품이 없으며, 이번 컨퍼런스에서 재무 결과를 공개하지 않아 임상 진행, 규제 전략 및 경쟁적 위치에 초점을 맞췄습니다.
• 메이즈는 MZE829의 중추적 임상 계획이 최종 HORIZON 데이터, FDA 논의 및 PARASOL 신장 질환 이니셔티브에서 예상되는 권고 사항에 따라 달라질 것이라고 밝혔습니다.

파이프라인 개요

메이즈는 임상 프로그램 3가지 모두 인간 유전학을 활용하여 치료 표적을 식별하고 검증하는 자사의 Compass 발굴 플랫폼을 기반으로 한다고 밝혔습니다. 이 회사는 신장 및 대사 질환을 위한 정밀 의약품에 중점을 두고 있다고 설명했습니다.

• MZE829: APOL1 매개 신장 질환(AMKD)을 위한 선두 APOL1 억제제.
• MZE782: 페닐케톤뇨증(PKU)을 위한 SLC6A19 억제제.
• MZE782 in CKD: 2025년 상반기 예정된 별도의 임상 2상 프로그램.

경영진은 회사가 개발 주기의 중요한 시점에 있으며, 향후 12~18개월 동안 여러 결과 발표 및 임상 시작이 예상된다고 말했습니다.

재무 결과

메이즈는 컨퍼런스 콜 요약에서 매출, 수익, 현금 흐름 또는 기타 재무 지표에 대해 논의하지 않았습니다. 논의는 임상 데이터, 규제 계획 및 경쟁 환경에 집중되었습니다.

선두 프로그램: APOL1 매개 신장 질환(AMKD)의 MZE829

MZE829는 메이즈의 선두 프로그램이며, 진단율이 낮고 승인된 치료법이 없는 질병이라고 회사가 밝힌 AMKD를 치료하도록 설계되었습니다. 메이즈는 이 약물이 신장 세포의 기존 APOL1 관련 구멍을 차단하고 새로운 구멍의 형성도 방해하는 이중 메커니즘을 가지고 있다고 말했습니다.

이 회사의 최고재무책임자인 미스바 타히르(Misbah Tahir)는 다음과 같이 말했습니다: "APOL1은 고위험 변이가 있을 때 신장의 족세포에 구멍을 뚫습니다. MZE829는 형성된 구멍을 차단할 뿐만 아니라, 애초에 구멍이 생기는 것을 방해합니다."

메이즈는 AMKD 기회가 크지만 아직 제대로 인식되지 않고 있다고 말했습니다. 이 회사는 약 6백만 명의 미국인이 APOL1 고위험 변이 두 개를 가지고 있다고 추정합니다. 이 중 약 15%~20%가 만성 신장 질환(CKD)을 겪고 결국 AMKD로 발전하며, 치료 대상이 되는 미국 환자군은 약 25만 명으로 추정됩니다.

• 2026년 3월에 공개된 초기 임상 2상 HORIZON 데이터는 12명의 평가 가능한 환자를 대상으로 했습니다.
• 이 환자들은 주요 신장 질환 표지자인 UACR에서 평균 36% 감소를 보였습니다.
• 환자 중 절반은 30% 이상의 UACR 감소라는 회사의 사전 정의된 반응 임계값을 충족했습니다.
• FSGS 하위 그룹에서는 4명의 환자가 평균 62%의 UACR 감소를 보였고, 4명 중 3명이 반응했습니다.
• 당뇨병성 AMKD 하위 그룹에서는 GLP-1 약물 및 SGLT2 억제제를 배경 치료로 사용했음에도 불구하고 5명 중 2명의 환자가 35% 및 47%의 UACR 감소로 반응했습니다.

메이즈는 2024년 말 또는 2025년 초까지 FSGS, 당뇨병성 AMKD, 비당뇨병성 비FSGS AMKD를 포함한 각 질병 아형별로 10~15명의 평가 가능한 환자를 목표로 하고 있다고 밝혔습니다. 이 회사는 최종 HORIZON 결과와 FDA 논의를 활용하여 2027년 상반기에 시작될 것으로 예상되는 중추적 임상시험을 설계할 계획입니다.

경영진은 주요 오피니언 리더와의 논의 및 그러한 수준의 변화가 장기적인 신장 결과 개선과 연관되어 있다는 문헌을 기반으로 30% UACR 감소가 임상적으로 의미 있는 기준점이라고 말했습니다. 또한, 치료 옵션이 제한적이고 질병 복잡성이 높은 당뇨병 환자의 경우 20% 감소도 의미가 있을 수 있다고 덧붙였습니다.

운영 현황

메이즈는 HORIZON 연구의 환자 등록이 계속되고 있으며, 아형별로 10~15명의 평가 가능한 환자 목표를 향해 진행 중이라고 밝혔습니다. 이 회사는 또한 특히 당뇨병성 AMKD에서 반응자와 비반응자를 식별하는 데 도움이 될 수 있는 바이오마커를 탐색하고 있다고 말했습니다.

• 이 회사는 최종 HORIZON 데이터셋이 확보된 후 향후 연구를 위한 환자 강화 전략을 고려하고 있습니다.
• 메이즈는 AMKD 인식 및 유전자 검사율이 여전히 낮지만, 시간이 지남에 따라 검사 및 등록 패턴이 변화할 것으로 예상하고 있습니다.
• 이 회사는 다른 스폰서의 작업을 포함한 광범위한 분야 활동이 질병 인식을 높이는 데 도움이 되고 있다고 밝혔습니다.

메이즈는 또한 신장 질환 약물 개발을 가속화하고 AMKD의 대체 평가변수를 정의하는 것을 목표로 하는 민관 협력 노력인 PARASOL 이니셔티브에 참여하고 있다고 밝혔습니다. 이 프로젝트의 권고 사항은 향후 몇 달 내에 발표될 예정이며, MZE829 중추적 연구 설계에 영향을 미칠 수 있다고 회사는 말했습니다.

두 번째 프로그램: PKU의 MZE782

MZE782는 메이즈의 두 번째 임상 단계 프로그램이며, 다른 메커니즘을 사용합니다. 이 약물은 중성 아미노산 수송체인 SLC6A19를 억제하여 PKU 환자의 페닐알라닌 청소율을 높이고 페닐알라닌 수치를 낮춥니다.

메이즈는 이 프로그램이 강력한 초기 약력학적 활동을 보였다고 밝혔습니다. 100명 이상의 건강한 자원자를 대상으로 한 임상 1상 시험에서 1일 2회 240mg 용량은 소변 페닐알라닌 배설을 42배 증가시켰습니다. 경영진은 이 결과가 유사한 메커니즘을 가진 경쟁사의 약 10배 증가 결과치를 상회한다고 말했습니다.

타히르(Tahir)는 다음과 같이 말했습니다: "240 BID 용량에서 실제로 소변 Phe 배설이 42배 증가했습니다. 이 결과는 우리의 기대를 상회했으며, MZE782를 가능한 한 빨리 임상 2상 연구로 진행하는 계기가 되었습니다."

• 임상 1상 연구는 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 방식으로 진행되었습니다.
• 단회 증량 용량 및 반복 증량 용량 부분을 포함했습니다.
• 메이즈는 이 약물이 내약성이 좋았으며, 중성 아미노산 배출과 관련된 부작용은 없었다고 밝혔습니다.
• 1일 2회 240mg 용량에서 음식물 효과는 관찰되지 않았습니다.
• 이 회사는 하트너프 증후군 유사 우려를 시사하는 신호는 발견되지 않았다고 말했습니다.

메이즈는 임상 2상 CIPheR 연구를 시작했습니다. 이 연구는 세 가지 코호트를 포함합니다: 단독 요법으로 1일 2회 120mg, 단독 요법으로 1일 2회 240mg, 그리고 BH4 제제와 병용하여 1일 2회 240mg. 단독 요법 코호트는 페닐알라닌 수치가 600 이상이어야 하며, 병용 코호트는 360 이상이어야 합니다.

이 회사는 연구가 순조롭게 진행되고 있으며, 주요 데이터는 2027년에 발표될 예정이라고 밝혔습니다. 메이즈는 또한 병용 코호트가 추가적인 효능이 환자들이 식단을 완화하는 데 도움이 될 수 있는지 테스트하기 위한 것이지만, 현재는 BH4 제제와의 공동 제형화에 초점을 맞추고 있지 않다고 말했습니다.

PKU 시장 현황 및 임상적 질문

메이즈는 PKU 시장에 주요 지역에서 약 6만 명의 환자가 있으며, 이 중 약 3분의 2는 어려운 의료 식단을 따르거나 치료를 받지 못하고 있다고 밝혔습니다. 이 회사는 시장에 진입하는 새로운 치료법이 새로운 메커니즘에 대한 관심을 높였다고 말했습니다.

경영진은 현재의 식단 부담을 하루에 계란 두 개 정도의 페닐알라닌 섭취량과 거의 동등하다고 설명했습니다. 많은 환자들이 더 많은 식단 유연성을 원하며, 이는 여전히 주요 미충족 수요로 남아 있다고 말했습니다.

동시에 메이즈는 중요한 질문이 남아 있다고 밝혔습니다: 건강한 자원자에서 소변 페닐알라닌 변화가 PKU 환자의 혈장 페닐알라닌 감소로 어떻게 전환될 것인가 하는 점입니다. 경영진은 이러한 관계가 선형적, 점근선적 또는 다른 패턴을 따를 수 있으며, 임상 2상 연구가 이 질문에 답하기 위해 설계되었다고 말했습니다.

경쟁 구도

메이즈는 두 가지 주요 치료 영역 모두에서 경쟁에 대해 반복적으로 언급했습니다.

• APOL1 질환에서는 버텍스 파마슈티컬스의 inaxaplin이 2024년 4분기 또는 미국 신장학회 회의(American Society of Nephrology meeting) 즈음에 임상 2상 AMPLITUDE 데이터를 보고할 것으로 예상됩니다.
• 메이즈는 MZE829가 단일 메커니즘에 초점을 맞출 수 있는 경쟁사의 접근 방식과 비교하여 이중 메커니즘으로 차별화된다고 밝혔습니다.
• PKU에서는 경쟁 SLC6A19 억제제가 이미 임상 1상 및 2상 데이터를 공개했습니다.
• 메이즈는 자사의 42배 소변 페닐알라닌 배설 결과가 경쟁사의 약 10배 증가와 비교하여 유리하다고 말했습니다.

타히르(Tahir)는 이 분야가 빠르게 발전하고 있다고 말했습니다. 그는 "지난 4년 반 동안 우리 자신과 다른 스폰서로부터 약 25명의 환자 임상 데이터가 나왔으며, 우리가 결과를 발표하고 다른 스폰서가 결과를 발표함에 따라 향후 12~16개월 동안 크게 바뀔 것입니다."라고 말했습니다.

규제 전략 및 외부 이니셔티브

메이즈는 MZE829 중추적 임상시험의 설계 및 범위에 대해 규제 당국과 지속적으로 논의하고 있다고 밝혔습니다. 이 회사는 최종 HORIZON 결과가 다음 단계를 결정하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.

• PARASOL 이니셔티브는 향후 몇 달 내에 AMKD의 대체 평가변수에 대한 권고 사항을 제공할 것으로 예상됩니다.
• 메이즈는 이러한 권고 사항이 질병의 약물 개발 및 승인을 가속화하는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔습니다.
• 이 회사는 인식 및 검사가 개선됨에 따라 광범위한 신장 질환 분야와 적극적으로 협력하고 있다고 말했습니다.

기술 및 생산성 노력

메이즈는 또한 조직 전반에 걸쳐 AI 기반 도구를 사용하기 시작했다고 밝혔습니다. 경영진은 이를 초기 단계 작업이라고 설명했지만, 회사가 생산성을 향상하고 약물 개발 기간을 단축하기 위해 AI 사용에 점점 더 집중하고 있다고 말했습니다.

• AI 도입은 아직 초기 단계입니다.
• 이 회사는 이 노력에 대한 지표나 일정을 제공하지 않았습니다.
• 경영진은 목표가 조직 전반의 효율성을 지원하는 것이라고 말했습니다.

질의응답 하이라이트

논의 중에 경영진은 질병 인식, 환자 식별 및 AMKD의 생물학적 배경에 대해 여러 번 언급했습니다.

• 메이즈는 APOL1 관련 신장 질환이 2010년 문헌에 처음 기술되었으며, 아직 승인된 치료법이 없다고 밝혔습니다.
• 이 회사는 이 질병이 주로 서아프리카계 혈통의 사람들에게 영향을 미친다고 말했습니다.
• 경영진은 ’이중 타격’ 가설이 APOL1 변이만으로는 질병을 유발하기에 충분하지 않으며, 환경적 또는 유전적 두 번째 타격이 필요할 가능성이 높다고 제안한다고 말했습니다.
• 메이즈는 현재 증거에 따르면 두 번째 타격에 대해서는 환경적 요인이 유전적 요인보다 더 중요할 수 있다고 말했습니다.

임상 측면에서 이 회사는 HORIZON 바스켓 시험이 FSGS, 당뇨병성 AMKD, 비당뇨병성 비FSGS AMKD의 세 가지 아형에서 MZE829를 테스트하고 있다고 밝혔습니다. 30% UACR 임계값은 전문가 의견과 발표된 증거에 의해 뒷받침되기 때문에 선택되었으며, 당뇨병 환자에서는 20% 임계값도 여전히 중요할 수 있다고 말했습니다.

MZE782에 대해 메이즈는 이 약물이 PAH 효소와 독립적으로 작용하므로 PAH 기능에 의존하지 않는다고 밝혔습니다. 이 회사는 임상 2상 연구가 건강한 자원자에서 나타난 강력한 소변 페닐알라닌 신호가 환자의 혈장 페닐알라닌을 의미 있게 감소시키는 것으로 전환될 수 있는지 보여주는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.

결론

메이즈는 파이프라인이 진전되고 있지만 가장 중요한 시험은 아직 남아 있다는 분명한 메시지를 남기고 컨퍼런스를 마쳤습니다. 독자들은 추가 세부 사항은 아래 전체 회의록을 참조할 수 있습니다.

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