버텍스, 칸토어 헬스케어 컨퍼런스에서 다각화 및 파이프라인 확장 강조

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일, 버텍스 파마슈티컬스 (VRTX)는 제12회 칸토어 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스를 통해 낭포성 섬유증을 넘어선 광범위한 전략을 발표하는 한편, 새로운 시장으로의 확장에 따른 위험도 강조했습니다.

경영진은 회사가 통증 및 혈액학 분야에서 상업적 모멘텀을 구축하고 있으며, 신장 질환 신제품 출시를 준비하고 크리넥틱스 인수를 통해 희귀 내분비 프랜차이즈를 추가하고 있다고 밝혔습니다.

주요 내용

• 버텍스는 CASGEVY와 JOURNAVX가 2025년에 5억 달러 이상의 통합 매출을 창출할 것으로 예상한다고 말했습니다.
• 회사는 IgAN 치료제 povetacicept의 2025년 11월 30일 PDUFA 날짜를 주요 단기 촉매제로 강조했습니다.
• JOURNAVX는 2025년에 160만 건의 처방을 기록했으며, 현재 2억 6천만 명의 의료보험 적용 대상자에게 접근 가능합니다.
• 크리넥틱스 인수로 PALSONIFY와 atumelnant가 추가되었으며, 버텍스는 해당 포트폴리오에서 50억 달러의 최고 매출 잠재력을 보고 있습니다.
• 경영진은 통증 사업이 여전히 가장 복잡한 상업적 노력이며, 시장은 여전히 이 프랜차이즈에 대해 신중한 시각을 가지고 있다고 말했습니다.

낭포성 섬유증을 넘어선 전략적 전환

버텍스는 낭포성 섬유증 중심의 회사에서 여러 질병 영역을 아우르는 회사로 전환했다고 밝혔습니다.

• 낭포성 섬유증은 여전히 사업의 기반입니다.
• 혈액학 분야는 현재 CASGEVY와 JOURNAVX를 포함합니다.
• 희귀 내분비 질환은 PALSONIFY를 통해 확장되고 있습니다.
• 신장 질환은 povetacicept와 inaxaplin을 통해 주요 초점이 되고 있습니다.

투자자 관계 임원인 수지 리사(Susie Lisa)와 마니샤 파이(Manisha Pai)는 회사가 프로그램이나 인수를 선택할 때 엄격한 기준을 적용한다고 말했습니다. 이러한 기준에는 인간 인과 생물학, 검증된 바이오마커, 전문 시장 및 더 간단한 규제 경로가 포함됩니다.

리사는 버텍스가 기존 프로그램을 가속화하거나 차별화된 제품으로 새로운 질병 영역을 개척할 자산을 찾는다고 말했습니다. 그녀는 엔트라다(Entrada), 알파인(Alpine), 크리넥틱스(Crinetics)와 같은 최근 거래를 그러한 접근 방식의 예로 들었습니다.

재무 결과 및 상업적 성과

버텍스는 컨퍼런스에서 전체 실적 업데이트를 발표하지는 않았지만, 낭포성 섬유증 외 분야의 성장을 나타내는 여러 상업적 지표를 제시했습니다.

• CASGEVY와 JOURNAVX는 2025년에 5억 달러 이상의 통합 매출을 올릴 것으로 예상됩니다.
• JOURNAVX는 2025년에 160만 건의 처방을 창출했습니다.
• 미국 급성 통증 시장은 연간 약 8천만 건의 처방을 처리할 수 있습니다.
• JOURNAVX는 2025년 8월 초 기준으로 2억 6천만 명의 의료보험 적용 대상자에게 보상 접근성을 확보했습니다.
• 버텍스는 JOURNAVX 처방이 2025년 대비 2026년에 약 3배 증가할 것으로 예상한다고 말했습니다.

회사는 지난 2~3년간 상업 모델이 빠르게 성숙했다고 말했습니다. 현장 팀을 확장하고, 환자 지원 시스템을 구축했으며, 신제품 판매 역량을 강화했습니다.

버텍스는 또한 사업이 낭포성 섬유증에 대한 의존도가 낮아짐에 따라 매출 보고 방식을 어떻게 할지 고려 중이라고 말했습니다. 경영진은 내년에 낭포성 섬유증 내에서의 성장보다 외부에서의 절대적인 성장이 더 클 수 있다고 밝혔습니다.

JOURNAVX: 성장, 접근성 및 마케팅

버텍스는 JOURNAVX를 가장 복잡하지만 초기 견인력이 강력한 출시라고 설명했습니다.

• 회사는 2025년 3월과 4월에 현장 인력을 확장했습니다.
• 응급실 의사, 외상 전문의, 마취과 의사, 산부인과 의사, 성형외과 의사, 치과 의사 및 정형외과 의사를 포함한 광범위한 처방자 기반을 목표로 삼았습니다.
• 제이슨 테이텀(Jayson Tatum) 및 린지 본(Lindsey Vonn)과 같은 유명인 파트너를 활용했습니다.
• 마케팅에는 무릎 관절 전치환술 환자를 위한 스트리밍 콘텐츠, 스탠리 컵(Stanley Cup) 광고 및 프로 피클볼 투어 후원도 포함되었습니다.

경영진은 약물의 효능, 긍정적인 의사 및 환자 피드백, 광범위한 상환, 더 넓은 현장 범위, 그리고 처방집 및 치료 프로토콜에 대한 지속적인 추가 등 여러 요인이 동시에 성장 스토리를 견인하고 있다고 말했습니다.

버텍스는 단일 센터 무릎 관절 전치환술 시리즈에서 80%~90%의 비-오피오이드 결과(opioid-free outcomes)를 보여주는 초기 정형외과 수술 데이터를 지적했습니다. 회사는 하나의 전문 분야에 의존하기보다는 장기적으로 프랜차이즈를 구축하려고 노력하고 있다고 말했습니다.

신장 파이프라인: povetacicept와 inaxaplin

버텍스는 논의의 상당 부분을 신장 질환에 할애했으며, 이곳에서 주요 상업적 기회를 보고 있습니다.

IgAN 치료제 Povetacicept

회사는 IgA 신병증(IgAN) 치료제 povetacicept가 2025년 11월 30일 PDUFA 날짜에 맞춰 순조롭게 진행 중이며, FDA와의 상호작용이 건설적이었다고 밝혔습니다.

• 36주차에 UPCR이 52% 감소한 것으로 나타났습니다.
• 경영진은 이 결과가 경쟁사 대비 동급 최고로 보인다고 말했습니다.
• 이 약물은 또한 강력한 혈뇨 해소 및 Gd-IgA1 감소를 보여주었습니다.
• 버텍스는 더 많은 환자가 0.5그램 단백뇨 감소라는 KDIGO 목표에 도달했다고 말했습니다.
• 회사는 월간 자동 주사기와 0.46mL의 소량 용량을 강조했습니다.

버텍스는 이 제품이 더 많은 용량과 사전 충전된 주사기를 필요로 하는 주간 경쟁 제품보다 사용하기 더 쉬울 수 있다고 말했습니다. 또한 주사 프로파일이 고통스럽지 않고 안전성 프로파일이 강력해 보인다고 덧붙였습니다.

경영진은 UPCR 감소를 eGFR 안정화의 대리 지표로 설명했으며, 이는 다시 말기 신장 질환, 투석, 이식 또는 사망으로의 진행을 늦추는 것과 관련이 있다고 말했습니다. 버텍스는 미국에 13만 명 이상의 생검 확인 IgAN 환자가 있으며, 그들 중 다수가 젊고 건강하다고 밝혔습니다.

오츠카(Otsuka)의 VOYXACT는 강력한 초기 흡수율을 보인 선두 주자로 묘사되었지만, 버텍스는 시장이 전체 환자군에 비해 여전히 작다고 말했습니다. 회사는 장기적인 점유율 확대를 목표로 하며, 전환 전략을 추구할 수 있다고 밝혔습니다.

IgAN을 넘어선 Povetacicept

버텍스는 또한 povetacicept의 더 광범위한 신장 및 자가면역 계획을 설명했습니다.

• 원발성 막성 신병증(Primary membranous nephropathy)은 104주 동안 진행되는 2/3상 연구에 있습니다.
• 회사는 용량 범위 연구에서 80mg 용량을 선택했습니다.
• 중증 근무력증(Myasthenia gravis)은 약 30명의 환자를 대상으로 12주간 진행되는 2상 연구에 있습니다.
• 온난성 자가면역 용혈성 빈혈(Warm autoimmune hemolytic anemia, wAIHA)은 RUBY-4 데이터 이후 검토 중입니다.

경영진은 중증 근무력증이 B세포 매개 질환이고 중국 전용 데이터가 설득력 있어 매력적이라고 말했습니다. 버텍스는 또한 조작된 TACI 설계가 야생형 비교 대상보다 조직 분포를 개선할 수 있으며 FcRN 억제제에서 보이는 주기적 요구 사항을 피할 수 있다고 말했습니다.

APOL1 매개 신장 질환 치료제 Inaxaplin

버텍스는 inaxaplin이 3상 AMPLITUDE 연구에서 순조롭게 진행 중이며, 이 연구는 수년에 걸쳐 약 15만 명의 환자를 등록하도록 설계되었다고 말했습니다.

• 2025년 말까지 전체 등록이 완료될 것으로 예상됩니다.
• 1차 평가변수는 위약 대비 eGFR 기울기 분리입니다.
• 2상 연구에서는 13주 동안 UPCR이 47.6% 감소한 것으로 나타났습니다.
• 개념 증명 연구인 AMPLIFIED의 중간 분석 데이터는 2025년 연말 이전에 나올 것으로 예상됩니다.
• AMPLITUDE 중간 데이터는 2027년 초에 나올 것으로 예상됩니다.

버텍스는 APOL1 매개 신장 질환이 전통적인 신장 질환보다 약 두 배 빠르게 진행된다고 말했습니다. 또한 회사는 특히 시끄러운 경쟁사 데이터 이후 AMPLITUDE의 더 동질적인 모집단이 올바른 선택이었다고 말했습니다.

경영진은 AMPLIFIED 연구를 특히 2형 당뇨병(type 2 diabetes) 부분에서 더 탐색적인 연구라고 설명했으며, 이 부분에서는 고혈당 관련 신장 손상으로부터 APOL1 효과를 분리하기가 더 어렵다고 말했습니다. 회사는 긍정적인 결과가 약 10만 명의 추가 환자에게 문을 열 수 있다고 말했습니다.

크리넥틱스 인수 및 내분비 분야 확장

버텍스는 크리넥틱스 인수가 희귀 질환 및 글로벌 상업 경험을 활용할 수 있는 영역에 진입하려는 전략에 부합한다고 말했습니다.

• PALSONIFY(paltusotine)는 말단비대증(acromegaly)에 출시되고 있습니다.
• atumelnant는 선천성 부신 과형성증(congenital adrenal hyperplasia, CAH)에 대한 3상 연구에 있습니다.
• 버텍스는 이 포트폴리오의 최고 매출 잠재력이 50억 달러에 달한다고 말했습니다.
• 회사는 희귀 내분비 시장이 2상 및 3상 평가변수가 잘 상관되는 경향이 있어 비교적 위험이 낮다고 말했습니다.

버텍스는 미국에서 약 3천 명의 내분비 전문의가 말단비대증을 치료하여 시장 관리가 가능하다고 말했습니다. 또한 회사는 상환, 글로벌 확장 및 희귀 질환 상업화 경험이 출시를 가속화하는 데 도움이 될 것이라고 덧붙였습니다.

atumelnant의 경우, 버텍스는 CAH 환자의 안드로겐 수치를 정상화하면서 글루코코르티코이드(glucocorticoid) 용량을 더 생리적인 수준으로 낮추는 것을 목표로 한다고 말했습니다. 회사는 2상 데이터에서 빌리루빈 상승이나 Hy’s law 사례 없이 한 건의 가역적인 AST 및 ALT 상승이 나타났다고 말했습니다. 규제 당국은 모니터링 변경을 요청하지 않고 데이터를 검토했습니다.

통증 프랜차이즈: 기회와 회의론

버텍스는 통증 사업이 여전히 주요 성장 기회이지만, 포트폴리오 중 가장 복잡한 부분이라고 말했습니다.

재스퍼 반 그룬스벤(Jasper van Grunsven)이 통증 프랜차이즈 및 신제품에 집중하기 위해 수석 부사장으로 임명되었으며, 최고 상업 책임자 던컨 맥케크니(Duncan McKechnie)와 협력할 예정입니다. 경영진은 이러한 움직임이 사업의 복잡성을 반영한다고 말했습니다.

급성 통증

JOURNAVX는 주요 급성 통증 제품입니다. 버텍스는 더 넓은 처방자 기반, 더 많은 상환 및 더 많은 마케팅을 통해 프랜차이즈가 성장했다고 말했습니다. 회사는 시간이 지남에 따라 사업을 구축하기 위해 의도적으로 광범위하게 접근했다고 말했습니다.

만성 통증

버텍스는 또한 당뇨병성 말초 신경병증(diabetic peripheral neuropathy, DPN)에 대한 두 가지 3상 연구에 대해 논의했습니다.

• 한 연구는 약 1,100명의 환자를 등록하고 suzetrigine, 위약 및 pregabalin을 비교할 것입니다.
• 두 번째 연구는 약 700명의 환자를 등록하고 위약과만 비교할 것입니다.
• 두 연구 모두 12주간 진행됩니다.
• 버텍스는 모든 말초 신경병증성 통증 적응증에 대해 두 가지 연구가 필요하다고 말했습니다.
• 데이터는 2027년 중반경에 나올 것으로 예상됩니다.

회사는 DPN을 더 잘 이해되고, 더 많은 경험 있는 임상 시험 센터가 있으며, 위약 효과에 대한 더 나은 통제를 할 수 있기 때문에 선택했다고 말했습니다. 회사는 주요 과제는 약물 자체보다는 위약 반응을 관리하는 것이라고 말했습니다.

버텍스는 또한 NaV1.7과 NaV1.8 조합 접근 방식이 시너지 효과를 낼 수 있으며 DPN 결과에 얽매이지 않는다고 말했습니다. 근골격계 통증은 미래 파트너십을 위한 가능한 1차 진료 시장으로 묘사되었습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 중 버텍스는 크리넥틱스 거래가 낭포성 섬유증 현금 흐름, CASGEVY 및 JOURNAVX 흡수, 강력한 신장 파이프라인에 힘입어 강점 있는 위치에서 이루어졌음을 거듭 강조했습니다.

• 경영진은 희귀 내분비 시장이 2상 및 3상 결과가 잘 일치하는 경향이 있어 매력적이라고 말했습니다.
• povetacicept에 대해 버텍스는 FDA의 신장 부서가 좋은 파트너였으며 11월 30일 PDUFA 날짜가 순조롭게 진행 중이라고 말했습니다.
• IgAN에 대해 회사는 선두 주자가 이미 초기 견인력을 확보했음에도 불구하고 장기적인 점유율 확보를 목표로 한다고 말했습니다.
• 출시 메시징에 대해 버텍스는 세부 사항이 여전히 논의 중이라고 말했습니다.
• inaxaplin에 대해 경영진은 AMPLIFIED 연구가 대조군이 없는 개념 증명 노력이라고 말했습니다.

버텍스는 또한 회사가 더욱 다각화됨에 따라 낭포성 섬유증 이외의 매출을 어떻게 분리하여 보고할지 여전히 평가 중이라고 말했습니다.

전망

버텍스는 여러 단기 이벤트를 앞두고 성장 스토리의 다음 단계에 진입합니다.

• IgAN 치료제 povetacicept의 2025년 11월 30일 PDUFA 날짜.
• 2025년 연말 이전, AMPLIFIED에서 inaxaplin의 개념 증명 데이터.
• 2025년 연말 이전, 근이영양증 1형(myotonic dystrophy type 1) 프로그램의 개념 증명 데이터.
• 2025년 연말 이전, 차세대 낭포성 섬유증 프로그램 VX-828의 첫 번째 데이터.
• 2027년 초, AMPLITUDE의 중간 데이터.
• 2027년 중반, DPN 연구 데이터.

경영진은 회사가 현재 여러 상업 및 파이프라인 축으로 운영되고 있으며, 다음 단계는 각 축에 걸친 실행에 달려 있다고 말했습니다.

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