사나 바이오테크놀로지, 씨티그룹 서밋서 당뇨병 치료제 개발 박차

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2026년 9월 10일 목요일, 사나 바이오테크놀로지(Sana Biotechnology, SANA)는 씨티그룹의 바이오파마 백 투 스쿨 서밋 2026(Biopharma Back to School Summit 2026)에서 단기 임상 목표와 장기적인 플랫폼 리스크를 혼합한 두 가지 전략을 발표했습니다. 경영진은 선도적인 당뇨병 프로그램이 IND(임상시험계획) 신청에 근접했으며, 생체 내(in vivo) CAR T 연구는 중국 규제 당국의 심사 지연으로 인해 일정이 지연되어 잠재적인 촉매제와 지연 요인을 동시에 안고 있다고 밝혔습니다.

이러한 발표는 주가가 이전 종가 $3.17에서 4.1% 하락한 $3.04에 거래되었으며, 52주 범위인 $2.61~$6.55의 하단에 근접한 시점에 나왔습니다.

주요 내용

• 사나는 SC451 1형 당뇨병 프로그램이 IND 신청과 잠재적인 임상 시작을 앞두고 최종 단계에 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 연구가 곧 시작된다면 첫 환자 투여 후 약 한 달 이내에 개념 증명(proof-of-concept) 데이터를 확보할 수 있을 것으로 예상합니다.
• SG293 생체 내 CAR T 프로그램은 활발히 진행 중이지만, 중국 규제 지연으로 인해 첫 데이터 확보 시점은 2027년 상반기로 미뤄졌습니다.
• 사나는 가장 최근 분기에 $1억 6천만 달러의 현금을 보유했으며, 단기적으로 긴급한 자금 조달 필요성은 없다고 밝혔습니다.
• 경영진은 제조 규모, 용량 최적화 및 안전성 모니터링이 두 플랫폼 모두에서 핵심적인 요소임을 강조했습니다.

재무 실적

사나는 가장 최근 분기를 $1억 6천만 달러의 현금으로 마감했으며, 이는 분기 말부터 약 1년 동안의 운영 자금으로 충분하다고 설명했습니다.

• 회사는 단기적으로 긴급한 자본 조달 필요성을 예상하지 않습니다.
• 경영진은 향후 자금 조달은 주요 임상 및 규제 이정표 시점에 맞춰 기회적으로 이루어질 가능성이 높다고 밝혔습니다.
• 경영진은 향후 자금 조달의 시점과 규모 모두에 대해 전술적으로 접근하고자 한다고 말했습니다.
• 장기적으로 회사는 개발이 진전되고 자본 필요성이 명확해짐에 따라 대차대조표를 보충할 것으로 예상합니다.
• 경영진은 제조 규모 확장 및 상업화 준비를 위해 궁극적으로 상당한 자금이 필요할 것이지만, 이는 당장의 우선순위는 아니라고 언급했습니다.

사업 현황

1형 당뇨병 프로그램: SC451

사나는 선도 프로그램인 SC451이 유전자 변형 줄기세포 유래 췌도(islets)를 1회 주사하여 1형 당뇨병을 치료하도록 설계되었다고 밝혔습니다. 회사의 목표는 평생 면역억제 없이 정상 혈당(euglycemia), 즉 기능적 완치입니다.

스티브(Steve) CEO는 “우리의 목표는 매우 간단합니다. 기능적 완치입니다. 단 한 번의 세포 주사로 환자들은 평생 면역억제 없이 정상 혈당을 유지할 수 있게 됩니다.”라고 말했습니다.

• 임상 시험 설계 및 약물 전달 방법을 포함한 임상 패키지는 실질적으로 완료되었습니다.
• 연구 사이트가 선정되었고, 임상 프로토콜은 규제 승인을 기다리고 있습니다.
• 독성학, 생체 분포, 효능 및 유전체학 연구 전반에 걸친 예비 결과를 포함하여 비임상 패키지는 대부분 완료되었습니다.
• 최종 보고서는 아직 계류 중이지만, 경영진은 이것이 IND 신청을 막지는 않을 것이라고 말했습니다.
• GMP 시설로의 제조 이전은 최종 단계에 있으며, 공정 유효성 검증이 진행 중입니다.
• 분석법(Assays)은 이전되었으며 GMP 시설에서 생산된 제품으로 유효성 검증이 진행 중입니다.
• 경영진은 여러 지역의 규제 당국과 출시 요구 사항 및 테스트 프로토콜에 대해 전반적으로 합의했지만, FDA는 최종 검토 과정에서 추가 정보를 요청할 수 있다고 말했습니다.

사나는 또한 메이요 클리닉(Mayo Clinic)과 함께 약물 취급, 세포 처리 및 주사 절차를 표준화하기 위한 현장 교육 프로그램을 구축했다고 밝혔습니다. 회사는 약물 전달부터 환자 퇴원까지의 기간을 핵심 운영 초점으로 설명했습니다.

스티브는 “아직 완전히 벗어난 것은 아니지만, 분명히 매우 가까워지고 있으며, 곧 이 연구를 시작할 수 있을 것 같습니다.”라고 말했습니다.

• 첫 환자 투여는 IND 승인 후 IRB 승인, 계약 체결, 환자 선별 및 제품 출시가 완료되면 비교적 빠르게 이루어질 수 있습니다.
• 개념 증명 데이터는 첫 투여 후 약 한 달 이내에 이용 가능할 수 있습니다.
• 초기 결과는 근육 내 주사 부위에서의 세포 생존 및 면역 회피에 중점을 둘 것입니다.
• 인슐린이나 면역억제 없이 정상 혈당을 유지하는 것과 같은 기능적 효능은 확인하는 데 더 오래 걸릴 것입니다.
• 치료의 일관성 데이터, 즉 치료가 얼마나 자주 효과를 나타내는지는 더 많은 시간이 소요될 것입니다.

경영진은 건강한 사람의 췌도 세포 수와 당뇨병 발생 전에 손실되는 수를 고려할 때, 목표 투여량은 약 4억~5억 개의 생착된 세포라고 말했습니다. 회사는 생착, 세포 효능 및 포도당 반응성 인슐린 분비가 모두 중요하므로 용량 최적화가 1상 임상의 일부가 될 것이라고 밝혔습니다.

사나는 또한 제조 역량이 수년간 환자 접근성을 제한할 가능성이 높으므로 용량 효율성이 중요하다고 말했습니다. 스티브는 “수백만 명의 미충족 수요 규모를 고려할 때, 우리는 거의 확실히 수년간 생산 능력 제약을 받을 것입니다. 만약 환자에게 필요한 용량의 2배를 투여한다면, 우리가 도울 수 있는 환자 수의 50%만 돕는 셈이 됩니다. 그렇죠?”라고 말했습니다.

회사는 제조 성숙도를 세 가지 단계로 보고 있다고 밝혔습니다.

• 1상 임상에 충분한 수준.
• 등록 연구 및 초기 상업화에 충분한 수준.
• 장기적인 상업적 규모에 충분한 수준.

경영진은 현재 작업이 배치(batch) 생산량 개선에 집중하고 있으며, 이를 단순히 자본 문제가 아닌 과학 문제라고 언급했습니다. 스케일업(scale-up) 진행이 지난 6개월 동안 기대치를 초과했지만, iPSC 세포주는 여전히 다루기 어렵고 연구 등급에서 GMP 등급 재료로 전환할 때 종종 레시피 변경이 필요하다고 말했습니다.

사나는 또한 상업적 원가(cost of goods)가 스케일업과 병행하여 개발되고 있다고 밝혔습니다. 회사는 제조 문제를 세포 생존을 위한 안정적인 환경과 최종 췌도 세포 제품으로 분화에 필요한 급격한 변화 사이의 균형을 맞추는 것으로 설명했습니다.

시장 기회에 대해 경영진은 1형 당뇨병이 전 세계적으로 약 1천만 명에게 영향을 미치며, 매년 약 50만 명의 새로운 진단이 이루어지고 있다고 말했습니다. 미국에서는 150만~200만 명의 환자가 있으며, 매년 7만~8만 명의 새로운 진단이 있을 것으로 추정했습니다.

스티브는 현재 치료법이 도움이 되지만 여전히 환자들의 기대 수명을 단축시킨다고 말했습니다. “미국에서 가능한 최고의 치료를 받더라도, 기대 수명보다 7~10년 정도 짧은 수명을 살게 됩니다. 예를 들어, 22세 여성이 유방암이나 HIV 진단을 받은 것과 마찬가지입니다. 그렇죠?”라고 그는 말했습니다.

경영진은 규제 당국이 이 분야에 강한 관심을 보였으며 미충족 수요를 이해하고 있다고 말했습니다. 여러 국가와 규제 당국이 사나에게 먼저 연락을 해왔다고 덧붙였습니다. 회사는 또한 이전 FDA 국장이 췌도 이식 외과 의사였다는 점을 언급하며, 이는 친숙도를 높이는 데 도움이 될 수 있지만, 일상적인 규제 당국은 여전히 환자의 필요에 초점을 맞추고 있다고 말했습니다.

어린 환자의 경우, 사나는 16세 이상 환자부터 시작하여 12세 이상으로 확대하고, 장기 안전성 데이터에 따라 더 넓은 연령층으로 확장하는 단계적인 소아 경로를 보고 있다고 밝혔습니다.

퓨조젠(Fusogen) 플랫폼: SG293

사나의 두 번째 주요 플랫폼은 퓨조젠 기술을 사용하여 유전 물질을 세포에 직접 전달하고 체내에서 CAR T 세포를 생성합니다. 선도 자산인 SG293은 CD19 표적 CAR T 세포를 생성하도록 설계되었으며, 향후 자가면역 질환에도 적용될 수 있습니다.

회사는 이 프로그램이 경영진이 통상적인 것보다 더 많은 비인간 영장류 연구를 포함한 강력한 전임상 패키지를 가지고 있다고 밝혔습니다. 약물 제품은 이미 제조되어 임상 사용 준비가 완료되었습니다.

그럼에도 불구하고 일정이 지연되었습니다. 사나는 현재 무렵 중국에서 연구자 주도 임상 시험(investigator-initiated trial)을 시작할 것으로 예상했지만, 규제 절차가 예상보다 오래 걸렸다고 밝혔습니다. 회사는 이 문제를 “고무 도장이 서명으로 변하는(rubber stamps becoming signatures)” 문제라고 설명했으며, 이제 첫 데이터는 2027년 상반기에 나올 것으로 예상하고 있습니다.

스티브는 이번 지연이 “실망스럽지만 세상의 끝은 아니다”라고 말했습니다. 그는 회사가 규제 시점이 더 큰 프로그램 차질로 이어지는 것을 막기 위해 노력하고 있다고 말했습니다.

• 선도 자산은 암의 CD19를 표적으로 합니다.
• SG293이 성공할 경우, BCMA 표적 CAR T 프로그램이 후속으로 준비되어 있습니다.
• 경영진은 이 플랫폼이 향후 자가면역 질환에도 적용될 수 있다고 말했습니다.

사나는 이 프로그램이 주요 CAR T 위험을 줄이도록 설계되었다고 밝혔습니다.

• 주입 전후 독성(Peri-infusion toxicity).
• 사이토카인 방출 증후군(Cytokine release syndrome, CRS).
• 면역 이펙터 세포 관련 신경독성(Immune effector cell-associated neurotoxicity, ICANS).
• 면역 이펙터 세포 관련 혈구탐식성 림프조직구증 유사 증후군(Immune effector cell-associated hemophagocytic lymphohistiocytosis-like syndrome, IECHLS).

회사는 진정한 세포 특이적 전달, CD3 포털 진입과 T 세포 활성화의 분리, 오프 타겟(off-target) 전달 감소를 위한 바이러스 유사 입자(virus-like particle) 표면에서 CAR 제거를 통해 이러한 위험을 제한하려고 노력하고 있다고 말했습니다.

경영진에 따르면, 비인간 영장류에 대한 전임상 연구에서는 아세트아미노펜으로 관리할 수 있는 경미한 발열만이 관찰되는 등 우수한 내약성을 보였습니다.

첫 인체 연구를 위해 사나는 보수적인 용량 증량 접근법을 계획하고 있으며, 잠재적으로 효능 범위보다 낮은 용량에서 시작하여 필요하면 증량할 것이라고 밝혔습니다. 스티브는 용량이 잘못되었을 경우, 너무 높게 시작하는 것보다 너무 낮게 시작하는 것이 낫다고 말했습니다. 그는 또한 의사들이 네 가지 독성 범주 모두에 대해 광범위한 교육과 프로토콜을 받을 것이라고 덧붙였습니다.

향후 전망

경영진은 향후 12~18개월이 특히 당뇨병 프로그램에 있어 중요한 임상 및 규제 이정표를 가져올 것이라고 말했습니다.

• SC451의 IND 신청은 임박했습니다.
• IND 접수는 중대한 사건으로 공개될 가능성이 높습니다.
• 첫 환자 투여는 승인 후 비교적 빨리 이루어질 수 있습니다.
• 개념 증명 데이터는 첫 투여 후 약 한 달 이내에 확보될 수 있습니다.
• 기능적 효능 데이터는 몇 달 더 걸릴 것입니다.
• 2027년 내내 더 완전한 임상 데이터가 예상됩니다.

SG293의 경우, 회사는 중국의 지연이 해결된 후 2027년 상반기에 첫 데이터가 나올 것으로 예상합니다. 사나는 지연이 이상적이지는 않지만, 플랫폼에 대한 전반적인 믿음은 변함이 없다고 말했습니다.

자본과 관련하여 회사는 당장 자금을 조달할 필요는 없지만, 주요 이정표에 가까워지면서 시장에 다시 진출할 가능성이 높다고 말했습니다. 경영진은 자금 조달을 보다 명확한 자본 배치 필요성과 일치시키고 싶다고 말했습니다.

스티브는 제조 문제가 해결 가능하지만, 빠르게 해결될 수는 없다고 말했습니다. “저는 그것이 100% 해결 가능하다고 믿습니다. 수천, 수만 개의 용량을 만들 수 있다면 100% 해결 가능하다고 봅니다. 언젠가는 수백만 개의 용량을 만드는 것도 해결 가능할 것이라고 생각합니다. 그렇죠? 2026년에 그것을 기대해서는 안 된다고 생각합니다. 그렇죠?”라고 그는 말했습니다.

그는 또한 회사의 장기적인 목표는 과학을 증명하는 것뿐만 아니라 시간이 지남에 따라 광범위한 환자 접근성을 지원할 수 있는 제조 시스템을 구축하는 것이라고 말했습니다.

Q&A 주요 내용

질의응답 시간 동안 경영진은 정보 공개 시점, 규제 당국의 분위기, 시장 규모, 소아 환자 확장 및 안전 설계에 대해 설명했습니다.

• 정보 공개에 대해 사나는 사소한 업데이트가 넘쳐나는 것을 피하기 위해 모든 신청 단계를 공개하지 않고, IND 접수를 중대한 사건으로 발표할 것이라고 말했습니다.
• FDA에 대해 경영진은 리더십 변화에도 불구하고 이 분야에 대한 열정에 큰 변화는 없을 것으로 예상한다고 말했습니다.
• 글로벌 규제에 대해 회사는 여러 국가가 이 프로그램에 개방적이며 적극적으로 연락을 해왔다고 말했습니다.
• 시장 규모에 대해 경영진은 매년 10만 명의 환자를 치료하더라도 전 세계 1형 당뇨병 성장률을 5%에서 4%로만 줄일 수 있다고 반복해서 말했습니다.
• 미국 시장 기회에 대해 현재 환자 풀은 크지만, 연간 신규 발생 건수에 비하면 여전히 작다고 말했습니다.

경영진은 또한 장기적인 가장 큰 이점은 합병증이 발생하기 전에 어린 환자를 치료하는 것에서 올 수 있다고 말했습니다. 기능적 완치는 수년간의 당뇨병 이후 종종 발생하는 미세혈관 및 대혈관 손상을 예방하는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔습니다.

퓨조젠 플랫폼에 대해 사나는 주요 안전성 우려가 단순히 효능뿐만 아니라 새로운 전달 형식에서 알려진 CAR T 독성을 어떻게 관리하느냐에 있다고 말했습니다. 회사는 설계 선택과 보수적인 용량 계획이 첫 인체 연구를 안전성에 먼저 초점을 맞추기 위함이라고 밝혔습니다.

결론

사나는 이번 컨퍼런스에서 명확한 메시지를 남겼습니다. 당뇨병 프로그램은 핵심 규제 단계에 근접했으며, 생체 내 CAR T 프로그램은 중국의 심사 시기를 기다리고 있습니다. 독자들은 더 자세한 내용을 아래 전체 녹취록에서 확인할 수 있습니다.

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