Rocket Pharmaceuticals, 칸토어 헬스케어 컨퍼런스서 심근병증 집중 조명

Investing.com — 2026년 9월 11일 금요일, Rocket Pharmaceuticals (RCKT)는 제12회 칸토어 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스(Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference)에서 희귀 유전성 심근병증과 새로 승인된 유전자 치료법을 중심으로 한 보다 집중적인 전략을 발표했습니다. 경영진은 Danon disease 프로그램이 초기 안전성 우려 이후 진전을 보였다고 밝혔지만, 환자 식별, 임상시험 설계 및 상업적 실행에 있어 앞으로 나아가야 할 길이 멀다는 점도 인정했습니다.

이번 발표는 Rocket 주식이 전 거래일 종가인 3.63달러보다 4.61% 하락한 3.46달러에 거래되는 가운데 나왔습니다. 이 주식은 2.53달러에서 5.45달러 사이의 52주 범위 내에 머물러 있습니다.

핵심 요약

• Rocket은 세 가지 임상 단계 심근병증 프로그램에 집중하고 있습니다: Danon disease, PKP2 관련 부정맥성 심근병증(arrhythmogenic cardiomyopathy), BAG3 관련 확장성 심근병증(dilated cardiomyopathy).
• 회사는 Danon 환자 3명에게 재조정된 용량인 kg당 3.8 E13 벡터 게놈을 투여했으며, 양호한 안전성과 내약성을 확인했다고 밝혔습니다.
• Rocket의 첫 번째 승인 제품인 중증 LAD-I 치료제 KRESLADI는 2024년 4분기에 상업 출시될 예정입니다.
• 경영진은 현재 미국 센터의 10%~20%만이 Danon disease에 대한 유전자 검사를 수행하고 있어 환자 식별이 여전히 주요 과제라고 말했습니다.
• 임원들은 유전자 치료제 가격 책정을 상업적 접근성과 치료받지 않은 희귀 질환의 높은 평생 비용 사이의 균형으로 설명했습니다.

전략적 초점

최고경영자 Gaurav Shah는 Rocket이 명확한 작용 기전, 충족되지 않은 높은 의료 수요, 그리고 임상 결과 및 규제 검토로 이어지는 현실적인 경로를 가진 프로그램을 선택하고 있다고 말했습니다.

그는 회사의 현재 초점이 세 가지 주요 유전성 심근병증에 맞춰져 있다고 말했습니다.

• LAMP2를 표적으로 하는 Danon disease 프로그램이 이끄는 비대성 심근병증(Hypertrophic cardiomyopathy).
• PKP2 프로그램이 이끄는 부정맥성 심근병증(Arrhythmogenic cardiomyopathy).
• BAG3 프로그램이 이끄는 확장성 심근병증(Dilated cardiomyopathy).

Rocket은 또한 KRESLADI, Fanconi anemia 및 PKD 프로그램을 포함한 생체 외(ex vivo) 렌티바이러스 포트폴리오를 계속 유지하고 있습니다. 경영진은 회사가 심근병증에 주요 주의를 기울일 수 있도록 이러한 자산에 대한 파트너십을 적극적으로 모색하고 있다고 말했습니다.

Shah는 이 전략이 신중한 자원 배분을 반영한다고 말했습니다. 그는 "우리는 관심 있는 세포에서 관심 있는 단백질을 표적으로 하는 매우 명확한 작용 기전을 가지고 있으며, 충족되지 않은 높은 의료 수요가 있고, 규제상의 이유로 합리적인 시간 내에 임상 결과를 볼 수 있다고 믿는 자산을 찾으려고 노력합니다"라고 말했습니다.

운영 업데이트

Danon disease 프로그램

• Rocket은 kg당 3.8 E13 벡터 게놈의 재조정된 용량으로 환자 3명을 성공적으로 치료했다고 밝혔습니다.
• 회사는 해당 용량에서 안전성과 내약성이 양호했다고 말했습니다.
• 이전 임상 1상 연구에서는 4 E13 ~ 1.1 E14 범위에서 효능을 보였습니다.
• 혈전성 미세혈관병증(Thrombotic microangiopathy, TMA)은 용량이 1 E14를 초과했을 때만 1상에서 관찰되었습니다.
• 경영진에 따르면 7년 전 치료받은 1상 환자는 Now 20대 중반이며, 풀타임으로 일하며 정상적인 생활을 하고 있습니다.
• Rocket은 자연사 연구에 50명 이상의 환자를 등록했다고 밝혔습니다.
• 회사는 이전에 등록된 주요 2상 환자들을 대상으로 적격성을 확인하기 위해 스크리닝 중이며, 해당 코호트에서 이탈자는 없었다고 말했습니다.

경영진은 3.8 E13 용량을 AAV 기반 심장 유전자 치료를 위한 "골디락스 존(Goldilocks zone)"의 일부로 설명했습니다. Shah는 "심장 AAV 치료의 경우, 이 중간에서 낮은 E13 범위가 골디락스 존인 것 같습니다. PKP2도 같은 위치에 있습니다. BAG3 용량은 발표하지 않았지만, 그 범위 내에 있다는 것을 이해할 수 있을 것입니다"라고 말했습니다.

Rocket은 주요 Danon 연구 설계에 대해 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)과 논의 중이라고 밝혔습니다. 경영진은 초기 합의된 12명 이상의 환자를 FDA가 요청할 수도 있다고 말했지만, 계획의 큰 변화는 없을 것이라고 시사했습니다.

회사는 또한 진단에 따른 행정적 부담을 줄이기 위해 Mission: Genome이라는 무료 유전자 검사 프로그램을 운영하고 있다고 말했습니다. Danon disease에 대한 ICD-10 코드는 29개월 동안 시행되었으며 긍정적인 사용률을 보이고 있다고 덧붙였습니다.

여성 Danon 개발은 FDA 지침에 따라 시작되었지만, 경영진은 남성 프로그램이 진행되는 동안 Now는 우선순위에서 밀려났다고 말했습니다.

PKP2 프로그램

• Rocket은 PKP2 프로그램도 중간에서 낮은 E13 범위에 위치하고 있다고 말했습니다.
• FDA와의 임상시험 설계 논의가 진행 중입니다.
• 회사는 중등도에서 중증 환자 집단을 목표로 하고 있습니다.
• 부정맥은 1차 또는 2차 평가변수로 고려되고 있습니다.
• 경영진은 임상시험에서 일부 환자의 우심실 기능 장애가 비정상에서 정상으로 전환되었음을 보여주었다고 말했습니다.

BAG3 프로그램

• BAG3 용량은 공식적으로 발표되지 않았지만, 경영진은 동일한 중간에서 낮은 E13 범위가 될 것으로 예상된다고 말했습니다.
• FDA 임상시험 설계 논의가 진행 중입니다.
• 가능한 평가변수로는 박출률(ejection fraction) 및 변형(strain)과 같은 좌심실 기능 측정치와 임상 운동 능력(clinical exercise output)이 포함됩니다.
• Rocket은 특히 결측 데이터 및 통계 분석 계획 정렬과 관련하여 Capricor의 FDA 검토로부터 얻은 교훈을 통합하고 있다고 말했습니다.

KRESLADI 및 생체 외(ex vivo) 포트폴리오

• KRESLADI는 중증 LAD-I에 대해 FDA 승인을 받았습니다.
• 상업 출시는 2024년 4분기로 예정되어 있습니다.
• 가격은 향후 몇 달 내에 발표될 예정입니다.
• 경영진은 가격이 다른 승인된 유전자 치료제와 비슷하고 LAD-I 환자 치료의 평생 비용보다 낮을 것이라고 말했습니다.
• Rocket은 LAD-I, Fanconi anemia 및 PKD 프로그램에 대한 파트너를 찾고 있습니다.

환자 식별 및 시장 구축

Rocket은 환자 식별이 Danon disease에서 가장 큰 장애물 중 하나로 남아 있다고 말했습니다. 경영진은 ICD-10 코드가 2년 이상 사용 가능했음에도 불구하고, 현재 미국 센터의 10%~20%만이 이 질환에 대한 유전자 검사를 수행하고 있다고 추정했습니다.

Shah는 가족 스크리닝 덕분에 시간이 지남에 따라 더 나은 식별이 이루어지고 있다고 말했습니다. 그는 각 색인 사례(index case)가 두세 명의 추가 가족 구성원을 발견하게 할 수 있다고 말했습니다. Rocket은 또한 이전에 등록된 환자들과 새로운 스크리닝 노력을 통해 작업하고 있습니다.

회사는 2024년 하반기에 더 광범위한 프로그램 업데이트를 제공할 것이라고 말했습니다. 이 업데이트에는 하향식 유병률 조사(top-down prevalence work)와 상향식 환자 식별 데이터(bottom-up patient identification data)가 모두 포함될 것으로 예상됩니다.

인식 제고를 위해 Rocket은 유전 진단 연락 담당자(genetic diagnostics liaisons) 및 의료 과학 연락 담당자(medical science liaisons)와 함께 상업 및 의료 업무 팀을 구축하고 있습니다. 회사는 이 팀들이 심장학 커뮤니티뿐만 아니라 소아과 의사, 신경과 의사, 정신과 의사, 심장과 의사들을 교육할 것이라고 말했습니다.

Rocket의 상업 및 의료 업무 책임자인 Meg은 팀이 조기 진단을 전략의 핵심으로 본다고 말했습니다. 그녀는 "1000% 동의합니다. 그리고 이것이 우리가 슈퍼맨 망토를 입는 곳이라고 생각합니다"라고 말했습니다.

향후 전망

경영진은 향후 9~12개월 동안 여러 촉매가 예상된다고 말했습니다.

• 치료받은 Danon 환자들로부터 추가 데이터 업데이트가 예상됩니다.
• 주요 Danon 임상시험에 대한 FDA 논의가 계속될 것입니다.
• 2024년 하반기에 더 광범위한 Danon 프로그램 업데이트가 계획되어 있습니다.
• PKP2 및 BAG3 임상시험 설계 작업이 FDA와 함께 진행 중입니다.
• KRESLADI 가격은 향후 몇 달 내에 발표될 것으로 예상됩니다.
• 회사는 2024년 4분기 KRESLADI 상업 출시를 준비하고 있습니다.

Rocket은 또한 신생아 스크리닝에 대한 장기 계획을 설명했습니다. 경영진은 영아 스크리닝 패널에 포함되는 것은 수년이 걸리는 주별 과정이 될 것이며, 승인된 유전자 치료 제품이 전제 조건으로 필요할 것이라고 말했습니다. 회사는 다른 희귀 질환 회사들이 그 경로에 어떻게 접근했는지 연구하고 있으며, 향후 제출을 지원하기 위한 시범 프로그램을 개발 중이라고 말했습니다.

Shah는 안전성 데이터가 성숙함에 따라 8세 미만 어린이를 포함한 더 어린 환자를 치료할 수 있는 잠재적인 경로를 보고 있다고 말했습니다. 그는 또한 여성 Danon 환자도 남성 그룹보다 더 이질적인 집단이지만, 장기 계획의 일부로 남을 것이라고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

안전성 및 용량 선택에 관하여

• 경영진은 중간에서 낮은 E13 범위가 심장 표적 AAV 치료를 위한 선호되는 용량 범위라고 말했습니다.
• Rocket은 보체 활성화 돌연변이(complement-activating mutations) 및 최근 감염과 같은 가능한 위험 요소를 가진 환자를 스크리닝하고 있다고 말했습니다.
• Shah는 TMA가 질병 특이적이지 않았으며 주로 AAV9 및 아마도 AAV8에서 관찰되었다고 말했습니다.
• 그는 지금까지 관찰된 사례들이 완전히 회복되었다고 덧붙였습니다.

Shah는 위험 논의를 종양학과 비교했습니다. 그는 "노바티스에서 참여했던 CAR T 치료의 CRS와 비슷합니다. CRS는 꽤 흔했지만, 다른 방법으로는 치명적인 질병이고 대안이 없기 때문에 약물이 승인되었죠? Danon도 마찬가지입니다. 종양학 세계에서는 사람들이 CRS나 TMA와 같은 위험을 감수하려는 의지가 있지만, 유전자 치료 세계에서는 그렇지 않습니다"라고 말했습니다.

환자 가용성에 관하여

• Rocket은 인식이 높아짐에 따라 환자 식별이 쉬워지고 있다고 말했습니다.
• 경영진은 유럽의 유전자 검사가 미국보다 더 잘 확립되어 있다고 말했습니다.
• 회사는 주요 장벽이 낮은 검사 활용률이지, 질병 부담의 부족이 아니라고 말했습니다.

PKP2 및 BAG3 임상시험 설계에 관하여

• PKP2의 경우, Rocket은 질병 이름 자체가 그 위험을 지적하기 때문에 부정맥이 핵심 평가변수가 될 수 있다고 말했습니다.
• BAG3의 경우, 회사는 좌심실 기능 및 운동 능력이 승인 가능한 측정치로 고려되고 있다고 말했습니다.
• 경영진은 데이터 완전성 및 통계 계획을 포함하여 다른 유전자 치료제 검토에서 얻은 FDA 피드백을 고려하고 있다고 말했습니다.

신생아 스크리닝 및 조기 진단에 관하여

• Rocket은 신생아 스크리닝이 주별 진행 및 시범 연구를 필요로 할 것이라고 말했습니다.
• 회사는 질병이 스크리닝 패널에 추가되기 전에 일반적으로 승인된 치료법이 필요하다고 말했습니다.
• 경영진은 심각한 증상이 나타나기 전에 진단이 더 일찍 이루어지는 미래를 위해 노력하고 있다고 말했습니다.

여성 및 성인 Danon 환자에 관하여

• 경영진은 여성 환자도 중증 질환을 앓을 수 있지만, 그룹이 남성 집단보다 더 다양하다고 말했습니다.
• 회사에 따르면 40대 또는 50대 이상의 성인 남성 환자는 드뭅니다.
• Rocket은 프로그램이 진행되면 모든 표현형이 유전자 치료에 계속 적합하다고 말했습니다.

KRESLADI 가격 책정에 관하여

• Rocket은 KRESLADI를 시장에서 가장 비싼 옵션으로 포지셔닝할 의도가 없다고 말했습니다.
• 경영진은 LAD-I 치료의 평생 비용이 예상되는 유전자 치료제 가격보다 훨씬 높다고 말했습니다.
• 가격은 다른 승인된 유전자 치료제에 맞춰 설정될 것이며 나중에 발표될 예정입니다.

결론

Rocket Pharmaceuticals는 안전성 및 규제 관련 질문을 계속 해결하면서 심근병증, 환자 발견 및 상업적 준비 상태에 중점을 둔 보다 집중된 이야기를 발표했습니다. 추가 세부 정보는 아래 전체 녹취록을 참조하시기 바랍니다.

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