메레오 바이오파마, 캔터 헬스케어 컨퍼런스서 파이프라인 기대감 증폭

Investing.com — Mereo BioPharma (MREO)는 2026년 9월 10일 목요일 제12회 연례 Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference에서 희귀 질환 파이프라인에 대한 광범위한 업데이트를 발표했습니다. 고무적인 후기 단계 데이터와 규제 및 임상 위험 사이에서 균형을 맞췄습니다. 경영진은 회사가 2027년 말까지 운영할 수 있는 충분한 현금을 보유하고 있지만, 다음 가치 동인은 FDA 논의, 임상 시험 설계 선택, 그리고 최근 데이터가 승인 경로를 뒷받침할 수 있는지 여부에 달려 있을 것이라고 밝혔습니다.

핵심 요약

• Mereo는 파트너십 모델을 통해 전체 포트폴리오에 걸쳐 유럽 판권을 보유하고 있으며 총 약 10억 파운드에 달하는 잠재적 마일스톤 지급을 기대한다고 말했습니다.
• 알파-1 항트립신 결핍증 치료를 위한 주요 파트너 프로그램인 Alvelestat은 강력한 2상 바이오마커 및 임상 신호를 보였으며, 3상 설계에 대한 FDA와의 논의를 앞두고 있습니다.
• Setrusumab은 주요 3상 목표 달성에 실패했지만, 사후 분석, 통증 데이터 및 공개 라벨 연장 연구 활용을 통해 프로그램이 유지되고 있습니다.
• āshibio와 함께 개발 중인 Vantictumab은 Setrusumab과는 정반대의 생물학적 특성을 가진 매우 희귀한 골 질환에 대한 2상 연구로 진행 중입니다.
• 경영진은 향후 3~4개월 내에 몇 가지 중요한 규제 업데이트가 있을 수 있다고 말했습니다.

재무 상태 및 파트너십 모델

Mereo는 개발 및 상용화 비용 전체를 부담하지 않고 여러 프로그램을 발전시키는 회사로 자신을 설명했습니다.

• 회사는 현금 유동성이 2027년 말까지 연장된다고 밝혔습니다.
• Sentynl로부터의 선불금 및 연구 개발 지급액은 Alvelestat의 3상 비용을 충당하는 데 사용될 예정입니다.
• Zydus Lifesciences는 Alvelestat의 상업적 생산 규모 확장을 담당할 것입니다.
• Mereo는 세 가지 프로그램 모두에 걸쳐 유럽 판권을 보유합니다.
• Alvelestat의 경우, Mereo는 미국 외 판권도 보유하며 미국 판매에 대한 두 자릿수 로열티를 기대합니다.
• Alvelestat 파트너십에는 최대 4억 7,500만 파운드의 잠재적 마일스톤 지급이 포함됩니다.
• 전체 포트폴리오에 걸쳐 Mereo는 총 마일스톤 잠재력이 약 10억 파운드라고 밝혔습니다.

이러한 구조는 Mereo의 자본 필요성을 줄이면서도 미래 판매 및 지역 출시 가능성에 노출되게 하며, 이는 현금을 늘리고 희석을 제한하려는 소규모 생명공학 회사들이 자주 사용하는 모델입니다.

Alvelestat: 주요 프로그램 3상으로 진행

알파-1 항트립신 결핍증을 표적으로 하는 Alvelestat은 컨퍼런스에서 가장 명확한 단기적 이야기였습니다. Mereo는 긍정적인 2상 결과 발표 후 Zydus Lifesciences의 지원을 받는 Sentynl과의 파트너십을 최근 발표했습니다.

• ASTRAEUS 연구는 호중구 엘라스타아제 활동의 90% 억제를 보여주었습니다.
• 경영진은 억제가 시간이 지나도 일관되게 유지되었다고 말했습니다.
• 데스모신(desmosine) 및 Aα-val360에서도 바이오마커 개선이 관찰되었습니다.
• ASTRAEUS 및 ATALANTa의 통합 분석 결과, 악화가 약 40% 감소했습니다.
• 이 효과는 증강 요법을 받는 환자 그룹과 받지 않는 환자 그룹을 포함하여 모든 환자 그룹에서 일관되게 나타났습니다.

데니스 스코츠-나이트(Denise Scots-Knight) 최고경영자(CEO)는 Alvelestat이 기관지 확장증, 낭성 섬유증, 기관지염성 만성 폐쇄성 폐질환 및 알파-1 항트립신 결핍증을 포함한 여러 호중구 매개 질환에서 “바이오마커 및 임상적 효능”을 모두 보여주었다고 말했습니다.

Alvelestat 관련 규제 질문

다음 단계는 2024년 4분기에 FDA와 3상 설계에 대해 논의하는 것입니다. 주요 쟁점은 어떤 목표 지표가 연구를 이끌어야 하는지입니다.

• 이전 FDA의 합의는 세인트 조지 호흡기 설문지(SGRQ)를 1차 목표 지표로 선호했습니다.
• 이전 유럽의 합의는 CT로 측정된 폐 밀도를 선호했으며, 연구 기간이 짧기 때문에 0.1의 p-값이 허용되었습니다.
• 경영진은 두 지역이 동일한 1차 목표 지표를 받아들이지 않을 수 있다는 점이 과제라고 말했습니다.
• 현재 가능한 3상 목표 지표에는 FEV1 (1초 강제 호기량), CT에 의한 폐 밀도 및 악화가 포함됩니다.
• FEV1은 대규모 연구와 5년 이상의 추적 관찰이 필요할 수 있습니다.
• FDA 피드백은 환자가 "어떻게 느끼고 기능하는지"와 관련된 목표 지표를 강조했습니다.
• EMA는 객관적인 지표를 선호하는 경향이 있었습니다.

스코츠-나이트는 악화가 가장 실용적인 차별화 요소일 수 있다고 말했습니다. 이 약물은 경구 투여되고, 2상에서 효능을 보였으며, 증강 요법으로 개선되지 않는 문제를 해결할 수 있는 메커니즘을 가지고 있기 때문입니다. 회사는 또한 알파넷(AlphaNet) 데이터를 인용하여 알파-1 항트립신 결핍증 환자의 약 70%가 매년 악화를 경험한다고 지적하며, 충족되지 않은 요구의 규모를 강조했습니다.

Setrusumab: 목표 달성 실패했지만, 데이터는 여전히 유효

골형성 부전증(osteogenesis imperfecta)에 대한 Mereo의 골 질환 프로그램인 Setrusumab은 여전히 더 복잡한 경우입니다. 이 약물은 3상 ORBIT 및 COSMIC 연구에서 주요 목표 달성에 실패했지만, 경영진은 왜 이야기가 끝나지 않았다고 믿는지 설명하는 데 많은 시간을 할애했습니다.

• ORBIT 연구에는 약 160명의 환자, 그 중 135명의 소아 환자가 등록되었습니다.
• COSMIC 연구에는 60명 이상의 소아 환자가 등록되었습니다.
• 경영진은 Setrusumab 투여군에 위약군보다 더 심각한 환자가 포함되었다고 말했습니다.
• 위약 환자의 절반 이상이 연구 기간 동안 골절이 없었습니다.
• 회사에 따르면 이는 비교군이 이례적으로 강했다는 것을 의미합니다.

존 르위키(John Lewicki) 최고과학책임자(CSO)는 "0을 이기기 어렵죠? 절반 이상의 환자가 0골절인 경우 말이죠. 그것이 분명 한 가지 요인이었습니다"라고 말했습니다. 그는 이 약물이 어린이들이 더 기분 좋고 활동적으로 느끼게 하는 것으로 보이며, 일부 가족들은 산악자전거를 구매하기도 했는데, 이는 부상 노출을 증가시켰을 수 있다고 덧붙였습니다.

Setrusumab: 골절, 통증 및 뼈 건강

주요 목표 달성 실패에도 불구하고 Mereo는 데이터 패키지에 여러 가지 긍정적인 신호가 포함되어 있다고 밝혔습니다.

• ORBIT 및 COSMIC 연구 모두에서 척추 골절의 현저한 감소가 관찰되었습니다.
• 사후 분석 결과, 다른 유형의 골절에서도 감소가 확인되었습니다.
• 골절률이 높은 환자들이 더 명확하게 이점을 얻는 것으로 나타났습니다.
• POSNA-PASI 통증 편안함 영역에서 통계적으로 유의미한 통증 감소가 관찰되었습니다.
• 골밀도가 의미 있게 개선되었습니다.
• 뼈 건강 지표도 개선되었습니다.

르위키는 "통증이 핵심"이라고 말하며, 환자 영향 설문조사에서 통증이 골절 감소보다 더 중요한 문제로 꼽혔다고 지적했습니다. 그는 규제 당국이 여전히 골절 목표 지표에 크게 초점을 맞추고 있음에도 불구하고 회사는 통증 데이터를 신뢰할 수 있고 설득력 있다고 본다고 말했습니다.

Mereo는 또한 공개 라벨 연장 연구가 중요한 부분으로 부상했다고 밝혔습니다. ORBIT 및 COSMIC 연구에 참여했던 약 200명의 소아 환자들이 등록되었고, 이들은 계속 참여할 의무가 없었음에도 대부분 연구에 남아있습니다. 일부는 3년 이상 참여했습니다. 비스포스포네이트 및 위약군에서 교차 투여된 환자들은 2024년 4분기에 연장 연구에서 12개월을 완료할 것으로 예상됩니다.

Setrusumab에 대한 규제 전망

회사는 생물학적 제제 허가 신청에 필요한 데이터 세트에 대해 FDA와 지속적으로 논의 중이라고 밝혔습니다.

• 주요 질문은 ORBIT 및 COSMIC 데이터가 공개 라벨 연장 데이터와 함께 신청을 뒷받침할 수 있는지 여부입니다.
• Mereo는 2024년 말까지 앞으로의 경로에 대한 명확성을 기대합니다.
• 회사는 파편적인 업데이트보다는 완전한 데이터 패키지를 제공하기를 원한다고 말했습니다.
• FDA 관계자들은 다양한 골절 유형과 고골절 하위 그룹을 고려하는 데 어느 정도 개방적인 태도를 보였습니다.

이로 인해 Setrusumab은 대기 상태에 있습니다. 프로그램은 아직 명확한 규제 경로를 확보하지 못했지만, 여전히 유효한 자산으로 남을 만큼 충분한 지지 데이터가 있습니다.

Vantictumab: 골 질환에 대한 새로운 접근 방식

Mereo는 또한 āshibio에 라이선스가 부여되었으며 상염색체 우성 골화석증 2형에 대한 2상 준비 중인 Vantictumab 프로그램에 대해서도 논의했습니다.

• 이 질환은 염화물-수소 이온 역수송체(antiporter)의 돌연변이로 인해 발생합니다.
• 이는 파골세포 기능 장애로 이어지며, 신체가 뼈를 제대로 분해할 수 없게 됩니다.
• 환자는 매우 밀도가 높지만 부서지기 쉬운 뼈, 골절 및 신경 압박을 겪을 수 있습니다.
• 시력 및 청력 상실이 발생할 수 있습니다.
• 골밀도는 정상보다 10표준편차 이상에 달할 수 있습니다.

Vantictumab은 Setrusumab과는 반대 방향으로 작용합니다. 이는 Wnt 경로 프리즐드 항체로, Wnt 신호 전달을 차단하고 뼈 형성을 감소시키며 파골세포 활동을 증가시킵니다. 인디애나 대학교(Indiana University) 에콘스 연구실(Econs Laboratory)의 전임상 연구 결과, 이 약물은 동물 모델에서 뼈 표현형을 회복시키고 파골세포 활동을 증가시키는 것으로 나타났습니다.

향후 계획

경영진은 향후 3~4개월이 회사에 중요한 시기가 될 것이라고 거듭 강조했습니다.

• Alvelestat: 2024년 4분기에 FDA 규제 기관과의 협의가 예정되어 있습니다.
• Setrusumab: Mereo는 2024년 말까지 더 명확한 규제 경로를 기대합니다.
• Vantictumab: 이 프로그램은 2상 시작을 준비 중입니다.

스코츠-나이트는 “좋은 소식은 이 모든 것이 3~4개월 이내에 일어날 일이라는 것입니다. 모두 향후 3~4개월 안에 일어날 것입니다. 따라서 우리는 정말 흥미로운 분기를 앞두고 있습니다. 바라건대, 다음 분기에는 이야기가 크게 진전될 것입니다”라고 말했습니다.

결론

Mereo의 발표는 여러 희귀 질환 자산, 의미 있는 파트너 지원 및 여러 단기 촉매를 보유하고 있지만, 여전히 답해야 할 중요한 규제 및 임상 질문들도 있는 회사를 보여주었습니다.

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