Cantor 헬스케어 컨퍼런스에서 Generate Biomedicines: 파이프라인 동력 확보

* 경영진은 회사의 강점이 대규모 데이터와 4개의 극저온 전자 현미경으로 지원되는 통합 건식 실험실(dry lab) 및 습식 실험실(wet lab) 모델에서 비롯된다고 말했습니다.

* MMAE 중화제인 GB-4362는 1상 임상 시험 중이며, 화학 요법 관련 독성을 줄일 수 있다면 더 빠른 개발 경로를 제공할 수 있습니다.

* 회사는 고형암에 대한 CAR-T 프로그램이 첫 환자 투여에 근접했으며, 난소암이 초기 목표라고 밝혔습니다.

* Generate Biomedicines는 2025년 6월 30일 기준 약 4억 6천만 달러의 현금을 보유하고 있어 진행 중인 임상 시험에 상당한 재정적 여유가 있다고 보고했습니다.

플랫폼 및 전략

최고경영자(CEO) Michael Nally는 생물학이 프로그래밍 가능해질 수 있다는 생각으로 회사가 설립되었다고 말했습니다. 그는 단백질을 코드로 비유하며, 그 코드를 프로그래밍하여 원하는 효과를 만드는 방법을 배우는 것이 목표라고 설명했습니다.

그는 회사의 주요 이점은 단순히 AI 모델을 사용하는 것이 아니라, 계산 설계와 빠른 피드백을 제공하는 습식 실험실의 조합에 있다고 말했습니다. 그는 코딩이나 수학과 같이 결과를 빠르게 확인할 수 있는 분야에서 많은 AI 도구가 가장 잘 작동하기 때문에 이것이 중요하다고 덧붙였습니다. 생물학은 더 느리므로 실험실이 검증 루프가 됩니다.

Nally는 Generate Biomedicines가 기술 발전에 발맞추기 위해 8년 동안 인프라를 세 번 재구축했다고 말했습니다. 그는 회사가 새로운 도구를 빠르게 채택하고 처음부터 디지털 네이티브 조직을 구축함으로써 선두를 유지해왔다고 덧붙였습니다.

최고재무책임자(CFO) Jason Silvers는 회사의 측정 규모가 수십억 개의 데이터 포인트에 이른다고 말했습니다. 그는 Generate Biomedicines가 단백질-단백질 상호작용을 정적 구조뿐만 아니라 역동적인 방식으로 원자 수준 해상도로 검사할 수 있는 4개의 극저온 전자 현미경을 보유하고 있다고 말했습니다.

경영진은 또한 회사가 연간 5~10개의 프로그램을 시작할 수 있는 역량을 가지고 있으며, 데이터 이점은 대규모로 수집된 측정에서 나온다고 밝혔습니다. Amgen 및 Novartis와의 파트너십은 광범위한 플랫폼 전략의 일부로 남아 있습니다.

재무 실적

Generate Biomedicines는 요약에서 매출을 논의하지 않았으며, 이는 임상 단계 바이오테크 기업의 특성과 일치합니다. 주요 재무 업데이트는 현금 보유액이었습니다.

* 현금 및 현금 등가물: 2025년 6월 30일 기준 약 4억 6천만 달러.

* 경영진은 이 잔액이 임상 시험 및 파이프라인 작업에 상당한 재정적 여유를 제공한다고 말했습니다.

* 컨퍼런스 발표 중에는 중요한 매출 수치는 강조되지 않았습니다.

운영 현황

GB-0895: 주요 TSLP 프로그램

GB-0895는 회사의 주요 프로그램이자 임상 시험에 진입한 최초의 컴퓨터 설계 항체입니다. 흉선 기질 림프포이에틴(thymic stromal lymphopoietin), 즉 TSLP를 표적으로 하며 중증 천식 및 COPD 치료제로 개발되고 있습니다.

회사는 이 프로그램이 2상을 건너뛰고 1상에서 3상으로 직접 전환되었다고 밝혔습니다. 경영진은 이러한 결정이 다음 네 가지 요인에 기반했다고 말했습니다: 승인된 약물 Tezspire와 유사한 바이오마커 조절, 6개월 투약 간격 동안 99.9%의 표적 점유율, 용량-반응 관계가 없음을 보여주는 경쟁사의 2상 데이터에서 얻은 용량 탐색 선례, 그리고 GB-0895가 Tezspire와 동일한 에피토프에 결합한다는 사실입니다.

* 1상에서는 10밀리그램부터 1,200밀리그램까지 6가지 용량을 테스트했습니다.

* 300밀리그램이 최적 용량으로 확인되었습니다.

* 40명의 환자를 대상으로 한 추가 COPD 1상-B 데이터는 300밀리그램과 600밀리그램 사이에 유의미한 차이가 없음을 뒷받침했습니다.

* 3상 SOLARIA 프로그램은 SOLARIA 1과 SOLARIA 2를 통해 총 786명의 피험자를 포함합니다.

* 참여자 모집은 2024년 12월에 시작되었으며 2027년 말까지 완료될 것으로 예상됩니다.

* 추적 관찰은 52주 동안 진행되며, 데이터는 2028년 말에서 2029년 초까지 나올 것으로 예상됩니다.

* 6개 글로벌 지역의 42개 예상 국가 중 39개 국가에서 규제 승인을 받았습니다.

* 주요 평가 변수는 악화 감소입니다.

* 2차 평가 변수에는 바이오마커 평가와 300 EOS 기준치 상회 및 하회하는 호산구 수치 분석이 포함됩니다.

* 연구는 낮은 호산구 집단에서 94%, 전체 연구 집단에서 99%의 검정력(power)을 갖췄습니다.

Nally는 회사가 다른 장기 작용 TSLP 프로그램보다 9개월에서 12개월 앞서 있다고 말했습니다. 그는 생물학적 제제에서는 선점 효과가 중요하며, 시장 진입 순서가 종종 시장 점유율에 영향을 미친다고 주장했습니다.

회사는 또한 6개월에 한 번 투여하는 장기 작용 투약 일정이 중증 천식 환자의 복약 순응도 문제를 해결하는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔습니다. 경영진은 중증 천식 환자의 약 20%만이 현재 치료법에 최대한 순응하고 있으며, 투약 간격이 일반적인 의사 방문 패턴에 부합한다고 말했습니다.

경쟁 측면에서 Generate Biomedicines는 Sanofi의 이중 특이성 TSLP 및 IL-13 데이터가 악화 감소 또는 폐 기능 측면에서 단독 요법 대비 추가적인 이점을 보여주지 않았다고 밝혔습니다. 경영진은 이 결과가 두 경로가 중복될 수 있으며 TSLP 단독 요법만으로도 IL-13을 약 50% 감소시킨다는 것을 시사한다고 말했습니다.

COPD에 대해 회사는 이 질병이 전 세계적으로 네 번째로 큰 부담이며, 특히 침투율이 1%~2%에 불과한 유럽에서는 생물학적 제제 사용률이 여전히 낮다고 말했습니다. 경영진은 현재 적격성이 종종 호산구 수치가 300 이상인 환자로 제한되어 왔지만, 새로운 데이터는 호산구 수치가 150 이상인 더 넓은 그룹에서 사용을 지지할 수 있다고 덧붙였습니다.

경영진은 향후 몇 주에서 몇 달 안에 다음 COPD 단계를 결정할 것이라고 말했습니다. 그들은 또한 유럽 호흡기 학회 컨퍼런스에서 얻은 피드백이 COPD 환자들이 종종 허약하고 여러 동반 질환을 가지고 있기 때문에 이 프로그램에 대한 강한 관심을 시사했다고 말했습니다.

GB-4362: MMAE 중화제

Generate Biomedicines는 또한 온전한 항체-약물 접합체에 영향을 주지 않고 혈류 내 유리 MMAE에 결합하도록 설계된 항체인 GB-4362에 대해 논의했습니다. 목표는 MMAE 기반 치료법과 관련된 독성을 줄이면서 암세포 사멸 활성을 보존하는 것입니다.

회사는 이 프로그램이 특히 PADCEV와 관련성이 높다고 말했습니다. PADCEV의 경우 말초 신경병증이 환자의 약 3분의 2에 영향을 미치며, 1단계에서 2단계로 진행될 경우 종종 되돌릴 수 없게 됩니다. 경영진은 이러한 독성으로 인해 적격 요로상피암 환자의 약 절반으로 채택이 제한된다고 말했습니다.

* 1상 임상 시험은 MD Anderson, City of Hope, Memorial Sloan Kettering Cancer Center를 포함한 주요 암 센터에서 진행 중입니다.

* 첫 환자 코호트에 투약이 완료되었습니다.

* 용량 증량 연구는 유리 MMAE 50% 감소에 필요한 수준을 찾는 것을 목표로 합니다.

* 생쥐 및 비인간 영장류를 대상으로 한 전임상 연구에서는 유리 MMAE를 80% 감소시키면 종양 사멸을 줄이지 않으면서 호중구 감소증 및 피부 독성을 낮출 수 있음을 보여주었습니다.

* 80%를 초과하는 감소는 종양 사멸에 영향을 미치기 시작했으며, 회사는 이것이 안전 마진을 정의한다고 말했습니다.

* 경영진은 수개월 내지 2027년 초까지 용량을 결정할 것으로 예상합니다.

* 계획된 확장 코호트에는 PADCEV 및 KEYTRUDA를 이미 투여 받고 있는 1단계 말초 신경병증 환자 약 40명이 포함될 예정입니다.

* 개념 증명 데이터는 2027년에 나올 것으로 예상됩니다.

Nally는 GB-4362가 GB-0895보다 더 빠른 규제 경로를 제공할 수 있다고 말했습니다. 개발 계획이 약 200명의 환자를 대상으로 하는 등록 연구를 지원할 수 있기 때문입니다. 그는 임상 목표가 신경병증 진행의 둔화 또는 역전을 보여주는 것이라고 말했습니다.

고형암 CAR-T 프로그램

회사는 또한 CAR-T 작업에 대한 업데이트를 제공했습니다. 이 작업은 Juno Technology 설립자의 요청에 따라 CAR-T 결합체(binder) 및 구조(construct)를 최적화하기 위해 시작되었습니다. Nally는 4명의 소규모 과학자 팀이 3개월 이내에 가장 강력한 CAR-T 후보 물질 중 하나를 생산했다고 말했습니다.

Generate Biomedicines는 1상 개시가 임박했으며 첫 환자 투여가 거의 즉시 이루어져야 한다고 밝혔습니다. 초기 적응증은 난소암이며, 회사는 Roswell Park와 협력하고 있습니다.

경영진은 림프구 제거(lymphodepletion) 없이 투여될 수 있다면 이 프로그램이 이점을 가질 수 있으며, 이는 현재 많은 CAR-T 치료법에 비해 중대한 진전이 될 것이라고 말했습니다. 회사는 고형암을 CAR-T 개발의 주요 남아있는 과제로 설명했습니다.

향후 전망

Generate Biomedicines는 일정이 길더라도 단기 우선순위가 명확하다고 밝혔습니다.

* GB-0895: 2027년 말까지 SOLARIA 참여자 모집을 지속하고, 2028년 말에서 2029년 초까지 데이터를 기다립니다.

* COPD: 향후 몇 주에서 몇 달 안에 다음 개발 경로를 결정합니다.

* GB-4362: 2027년 초까지 용량 탐색을 완료하고 2027년에 개념 증명 데이터로 나아갑니다.

* CAR-T: 거의 즉시 1상 투여를 시작합니다.

* 플랫폼: 연간 5~10개의 프로그램이라는 명시된 역량으로 새로운 프로그램을 지속적으로 구축합니다.

경영진은 AI가 향후 5년 내에 모든 치료 문제를 해결할 것이라고 믿지 않는다고 말했습니다. Nally는 그러한 주장을 무모하다고 일축했지만, ChatGPT 이전 모델을 사용하여 GB-0895가 설계부터 3상까지 약 5년 만에 진행된 것을 볼 때 진전 속도는 여전히 주목할 만하다고 말했습니다.

회사는 광범위한 전략은 기계 학습과 숙련된 신약 개발자, 임상의 및 실험 과학자를 계속 결합하는 것이라고 밝혔습니다. 또한 핵심은 모든 문제에 기술을 강요하려 시도하기보다는 계산 설계가 실제 이점을 갖는 치료 분야를 찾는 것이라고 덧붙였습니다.

Q&A 주요 내용

질의응답 시간 동안 경영진은 발표 전반에 걸쳐 다뤄졌던 여러 주제로 돌아갔습니다.

* 차별점에 대해 회사는 통합 건식 및 습식 실험실 시스템이 대부분의 생물학 분야 AI 기업이 가지고 있지 않은 피드백 루프를 생성한다고 말했습니다.

* 데이터에 대해 경영진은 수십억 건의 관찰을 포함한 측정 규모가 플랫폼에 우위를 제공한다고 말했습니다.

* 경쟁에 대해 경영진은 대형 제약사들이 디지털 네이티브 생물학을 위해 레거시 시스템을 개조하는 데 어려움을 겪을 수 있다고 말했습니다.

* AI 기대치에 대해 Nally는 분야가 빠르게 발전하고 있지만 과장되게 판매되어서는 안 된다고 말했습니다.

* COPD에 대해 경영진은 환자 집단이 취약하고 치료 옵션이 제한적이기 때문에 의사들의 관심이 강해 보인다고 말했습니다.