미룸 파마슈티컬스, 씨티그룹 서밋서 "빡빡한 촉매제 일정" 공개

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일, Mirum Pharmaceuticals (MIRM)는 씨티그룹의 2026 바이오파마 백투스쿨 서밋에서 임상 및 규제 관련 바쁜 이정표들을 공개했다. 이 희귀 질환 전문 제약사는 여러 단기 결과 발표 및 제출 계획을 강조하는 한편, 특히 원발성 경화성 담관염(primary sclerosing cholangitis)에서의 담즙정체성 소양증(cholestatic pruritus) 프로그램과 관련된 일부 규제 질문에 대해서도 언급했다.

경영진은 회사가 집중적인 전략을 추진하고 있다고 밝혔다. 이는 대형 제약사들이 간과한 중소형 의약품을 찾아내어, 승인된 치료 옵션이 제한적인 희귀 질환 치료제로 개발하는 것이다. 기회는 크지만, 특히 향후 몇 분기 동안 여러 프로그램이 중요한 결정에 다가서면서 실행 위험 또한 크다.

핵심 내용

• Mirum은 올해 전체 매출이 6억 8천만 달러에서 7억 달러에 이를 것으로 예상하며, 여러 상용화된 및 후기 단계 자산을 보유한 상업 단계 회사로 남아있다.
• 회사는 Zilurgisertib의 PDUFA 기한, HDV(C형 간염) 치료제 Brelovitug의 두 건의 3상 임상 결과 발표, LIVMARLI 및 Volixibat의 여러 결과 발표 및 제출을 포함하여 빽빽한 촉매제 일정을 가지고 있다.
• 경영진은 C형 간염을 주요 저진단 시장으로 보고 있으며, 미국 내 진단된 보험 가입 환자는 약 15,000명, 미진단 사례를 포함하면 전체 환자 수는 최소 40,000명에 달할 것으로 추정한다.
• FDA가 신약 허가 신청(NDA) 전 협의 중 예기치 않게 3상 데이터를 요청한 후에도 PSC 치료제 Volixibat에 대한 규제 논의는 계속 활발하게 진행되고 있다.
• Mirum은 또한 분석, 실사 및 분자 평가를 위해 마이크로소프트 Copilot을 포함한 AI 도구의 내부 활용을 확대하고 있다.

재무 실적

Mirum은 올해 매출이 6억 8천만 달러에서 7억 달러에 이를 것으로 예상한다고 밝혔다. 회사는 이미 상업화 단계에 있으며, 시판 중인 제품뿐만 아니라 향후 승인 및 적응증 확대에 힘입어 성장이 기대된다.

• 올해 예상 매출: 6억 8천만 달러 ~ 7억 달러
• 기존 수익 흐름을 가진 상업 단계 프로필
• 제품 출시 및 새로운 적응증을 통한 추가 성장 예상

운영 업데이트

Mirum의 발표는 C형 간염 바이러스 치료제 Brelovitug, 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 치료제 Zilurgisertib, 담즙정체성 소양증 적응증을 아우르는 LIVMARLI 및 Volixibat, 그리고 초기 단계의 취약 X 증후군(Fragile X) 프로그램 등 네 가지 주요 프로그램에 초점을 맞췄다.

C형 간염 바이러스 치료제 Brelovitug

경영진은 Brelovitug을 회사의 가장 중요한 단기 기회 중 하나로 설명했다. 이 약물은 C형 간염 바이러스 복제에 필요한 항원을 차단하도록 설계된 B형 간염 표면 항원 항체이다.

• AZURE-1의 3상 임상 결과는 이달 말 발표될 예정
• 두 번째 3상 임상 결과인 AZURE-4는 4분기에 발표될 예정
• 내년 상반기 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 예정
• 유럽 3상 임상 연구인 AZURE-2 및 AZURE-3는 bulevirtide로도 알려진 HEPCLUDEX와의 직접 비교를 포함한다.
• 유럽 제출은 미국 제출보다 늦을 것으로 예상

Mirum의 최고경영자(CEO)이자 설립자인 Chris Peetz는 대부분의 코호트에서 2 log 이상의 감소로 정의되는 100% 바이러스 반응과 시간 경과에 따른 인상적인 ALT(알라닌 아미노전이효소) 정상화를 보여주면서 2상 데이터가 "매우 명확하고 강력했다"고 말했다.

그는 회사가 이 프로그램이 HDV 치료를 위한 계열 내 최초의 단일 제제 요법이 될 수 있다고 믿는다고 말했다. Mirum은 또한 Brelovitug이 완전 인간 항체라는 점과 길리어드 사이언스 및 Vir의 경쟁 프로그램과의 차별점으로 우수한 내약성을 강조했다.

시장 측면에서 Mirum은 C형 간염이 여전히 상당 부분 저진단되고 있다고 밝혔다. 청구 데이터에 따르면, 미국 내 진단된 보험 가입 환자는 약 15,000명으로 확인되었다. 회사는 전체 미국 환자 수가 최소 40,000명으로, 대부분의 환자가 여전히 진단받지 못하고 있다고 추정한다.

• 미국 내 진단된 보험 가입 HDV 환자 추정치: 약 15,000명
• 미국 전체 HDV 환자 추정치: 최소 40,000명
• 치료제 승인 후 리플렉스 검사(reflex testing)가 보편화될 경우 진단 증가 예상
• 유럽 경험에 따르면 자동화된 검사가 사례 발견율을 급격히 높일 수 있음

경영진은 간 전문의들이 바이러스 반응과 ALT 정상화 모두에 가장 관심을 기울인다고 말했는데, 이는 이 조합이 더 나은 장기 결과를 나타낼 수 있기 때문이다.

FOP 치료제 Zilurgisertib

Mirum은 FOP 치료를 위한 경구용 일일 ALK2 억제제 Zilurgisertib가 이달 말 PDUFA(처방약 사용자 수수료 법안) 결정에 따라 순조롭게 진행 중이라고 밝혔다. 회사는 승인될 경우 4분기 출시를 준비하고 있다고 덧붙였다.

• PDUFA 기한은 이달 말 예상
• 회사는 4분기 출시 준비가 완료되었다고 밝힘
• 이 약물은 FOP를 유발하는 과활성 수용체를 표적으로 함
• 2상 데이터는 위약 대비 새로운 골화 발생의 극적인 감소를 보여줌
• 적응증은 12세 이상 환자에게 적용

Peetz는 FDA와의 후기 단계 논의에서 주요 쟁점이 제기되지 않았으며, 회사가 승인을 향해 나아가고 있다고 말했다. Mirum은 또한 두 번째 코호트의 환자 등록을 완료했으며, 나중에 더 어린 연령대로 적응증을 확대하기 위해 추가 신청을 추진할 수 있다고 언급했다.

FOP 시장은 더욱 경쟁이 치열해졌다. Regeneron은 최근 경쟁 치료제를 출시했으며, Sohonos는 역사적으로 유일하게 승인된 옵션이었다. Mirum은 Zilurgisertib의 12세 이상 적응증이 18세 이상 환자를 대상으로 하는 경쟁사들과 차별화하는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔다.

담즙정체성 소양증 치료제 LIVMARLI 및 Volixibat

Mirum은 또한 진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC), 알라질 증후군(Alagille syndrome), 담도 폐쇄증(biliary atresia), 원발성 담즙성 담관염(primary biliary cholangitis), 원발성 경화성 담관염(primary sclerosing cholangitis) 등 여러 간 질환 환경에서 LIVMARLI 또는 Volixibat에 대해 논의했다.

PFIC와 알라질 증후군에 대해 회사는 간 전문의 클리닉에서 유전자 검사가 보편화됨에 따라 성인 환자들 사이에서 관심이 증가하고 있다고 밝혔다. Mirum은 알라질 증후군의 가용 환자 수를 약 1,000~1,100명, PFIC는 소아 및 성인 사례를 모두 포함하여 약 2,500명으로 추정했다.

• 유전자 검사가 더 표준화됨에 따라 성인 PFIC 진단이 개선되고 있음
• 알라질 증후군 추정 환자 수: 약 1,000명 ~ 1,100명
• PFIC 추정 환자 수: 소아 및 성인 합쳐 약 2,500명

EXPAND 연구에 대해 Mirum은 3상 바스켓 시험의 환자 등록이 완료되었으며 4분기 결과 발표가 순조롭게 진행 중이라고 밝혔다. 연구의 약 절반은 사전에 2차 평가변수가 명시된 담도 폐쇄증 환자이며, 나머지 절반은 수술 후 이차성 경화성 담관염 및 여러 유전적 원인의 담즙정체와 같은 혼합 담즙정체성 질환을 포함한다.

• EXPAND 연구 환자 등록 완료
• 4분기 데이터 발표 예상
• 연구는 담도 폐쇄증이 약 50%, 혼합 담즙정체성 질환이 50%를 차지
• 회사는 가용 환자 중 소아 환자가 500명 이상으로 추정
• 내년 상반기 sNDA 신청 예정

Mirum은 이 연구가 FDA가 단일 환자 IND 및 동정적 사용 요청 건수에 대해 피드백을 제공한 후 적응증 확보를 지원하기 위해 설계되었다고 밝혔다.

PBC(원발성 담즙성 담관염)에서 회사는 VANTAGE를 중추적 임상 의도를 가진 적응형 2상 연구로 설명했다. 수년 전의 중간 분석에서는 위약 대비 소양증의 강력한 개선이 나타났으며, FDA는 이미 PBC의 담즙정체성 소양증에 대해 혁신 치료제 지정을 부여했다.

• 내년 1분기 VANTAGE 2상/중추적 임상 결과 발표 예상
• FDA는 중추적 사용에 필요한 사항에 대해 서면 지침을 제공했음
• 이 프로그램은 UDCA를 사용하는 1차 환자 및 PPAR 치료를 받는 2차 환자 모두를 대상으로 함
• Mirum은 이 연구를 적응증 확보를 위한 것으로 보고 있음

PSC에 대해 Mirum은 규제 경로가 더 복잡하다고 말했다. 회사는 FDA와의 신약 허가 신청 전 회의를 완료하고 혁신 치료제 지정을 받았으나, FDA는 이 논의 중에 예기치 않게 3상 데이터를 요청했다.

경영진은 VISTAS 임상시험이 위약 대비 소양증의 명확한 개선을 보여주는 강력한 데이터 세트이며, 경증 소양증 환자들의 두 번째 코호트에서 확인된 증거를 가지고 있다고 말했다. 회사는 임상 연구 보고서, 안전성 분석 및 유효성 검사 작업을 포함한 전체 데이터 패키지를 사용하여 FDA와 협력할 계획이며, 여전히 내년 상반기에 NDA를 제출하는 것을 목표로 하고 있다.

• 내년 상반기 PSC NDA 제출 예정
• FDA는 신약 허가 신청 전 논의 중 예기치 않게 3상 데이터를 요청했음
• VISTAS는 위약 대비 명확한 소양증 개선을 보여줌
• 안전성 프로필은 다른 IBAT 억제제와 일관성이 있는 것으로 설명됨
• VANTAGE 중간 데이터 및 VISTAS의 보충 코호트가 신청을 뒷받침할 수 있음

취약 X 증후군 및 AI 활용

간 및 희귀 질환 프로그램 외에도 Mirum은 취약 X 증후군(Fragile X syndrome) 치료를 위한 PDE4D 억제제 MRM-3379의 용량 탐색 2상 연구를 진행하고 있다. 목표는 인지 및 행동 점수를 개선하는 것이다. 경영진은 이 프로그램이 시오노기(Shionogi)의 초기 연구에서 정보를 얻었지만, Mirum은 자사의 화합물이 더 높은 중추신경계 침투성을 가지고 있으며 다른 용량 탐색 전략을 사용하고 있다고 믿는다고 말했다. 데이터는 내년 발표될 예정이다.

회사는 또한 조직 전반에 걸쳐 AI를 도입하고 있다고 밝혔다. 마이크로소프트 Copilot을 주요 플랫폼으로 사용하여 분석 문서 작성, 사업 개발 분석, 실사 및 분자 설계 평가에 AI를 적용하고 있다. AI 도입은 각 부서가 최적의 사용 사례를 찾도록 자율에 맡기고 있다.

향후 전망

Mirum의 일정은 향후 몇 분기 동안 빽빽하게 채워져 있으며, 매출, 기업 가치 및 향후 개발 계획에 영향을 미칠 수 있는 여러 행사들이 있다.

• 이달 말: Zilurgisertib의 PDUFA 기한
• 이달 말: Brelovitug AZURE-1의 3상 임상 결과 발표
• 4분기: Brelovitug AZURE-4의 3상 임상 결과 발표
• 4분기: EXPAND 연구의 3상 임상 결과 발표
• 내년 1분기: PBC 치료제 VANTAGE 결과 발표
• 내년 상반기: Brelovitug BLA 신청
• 내년 상반기: 담즙정체성 소양증 바스켓 적응증에 대한 LIVMARLI sNDA 신청
• 내년 상반기: Volixibat의 PSC NDA 제출
• 내년 하반기: AZURE-2 및 AZURE-3 기반 Brelovitug의 유럽 신청

Mirum의 광범위한 전략은 환자 발굴을 개선하는 것이다. 경영진은 검사가 일관적이지 않고 많은 환자들이 전문 센터 밖에서 치료받기 때문에 희귀 질환이 종종 저진단 상태로 남아있다고 말했다. HDV의 경우, 회사는 유럽에서 B형 간염 양성 시 위험 기반 검사에서 리플렉스 검사로 전환한 것을 지적하며, 이는 진단율을 빠르게 증가시켰다고 밝혔다.

회사는 또한 유전자 검사를 치료의 더 일상적인 부분으로 만들어 LIVMARLI의 성인 PFIC 적응증을 확장하려고 노력하고 있다. FOP의 경우, 추가 데이터가 뒷받침된다면 더 어린 연령대로의 확대를 추진할 계획이다. PSC에서는 현재 데이터 패키지가 추가 3상 연구 없이도 승인에 충분하다고 FDA를 설득하려고 노력하고 있다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 저진단, 차별화, 데이터에 대한 확신이라는 여러 동일한 주제를 반복했다.

• HDV에 대해 Mirum은 대부분의 환자가 진단되지 않았고 많은 환자가 전문 간 클리닉이 아닌 지역 사회 환경에서 진료받기 때문에 기회가 겉으로 보이는 것보다 더 크다고 말했다.
• Brelovitug에 대해 경영진은 대부분의 코호트에서 100% 바이러스 반응과 24주차까지의 ALT 정상화를 포함하여 연구 및 용량 전반에 걸친 일관된 2상 결과에서 확신을 얻고 있다고 말했다.
• FOP에 대해 회사는 Zilurgisertib의 12세 이상 적응증과 새로운 골화 발생의 강력한 감소가 Regeneron의 새로 출시된 치료제와 경쟁하는 데 도움이 될 수 있다고 말했다.
• VANTAGE에 대해 Mirum은 이 연구가 중추적 임상으로 설계되었으며, FDA 서신이 이러한 견해를 뒷받침한다고 말했다.
• PSC에 대해 경영진은 VISTAS가 검토 및 적응증 확보에 충분하다고 믿지만, FDA의 최종 결정을 통제할 수는 없다고 말했다.
• AI에 대해 회사는 단일한 하향식 명령에 의해 추진되기보다는 내부 도입이 부서 전반으로 확대되고 있다고 말했다.

Peetz는 Mirum이 대형 제약사들이 간과한 희귀 질환 의약품을 추구하고 있으며, 진정한 미충족 수요를 가진 환자들에게 이를 제공하려고 노력하고 있다고 말하며 회사의 접근 방식을 요약했다.

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