Syndax Pharmaceuticals, 씨티그룹 바이오파마 서밋 2026서 Revuforj 성장 강조

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일, Syndax Pharmaceuticals (SNDX)는 씨티그룹 바이오파마 백 투 스쿨 서밋 2026(Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026)에서 혈액암 분야에서 빠르게 성장하고 있지만, 새로운 시장에서는 여전히 중요한 실행 리스크를 안고 있는 사업을 강조했다. 경영진은 주력 의약품인 Revuforj가 시장 점유율을 빠르게 확보하고 있지만, 이 제품이 초기 치료 라인으로 확장될 수 있고 더 넓은 파이프라인이 성과를 낼 수 있음을 입증해야 한다고 밝혔다.

주요 요약

• Revuforj는 출시 2년차에 2억 달러를 훨씬 웃도는 연간 매출을 기록하고 있으며, 분기 매출 5,500만 달러와 KMT2A 및 NPM1 변이 재발성-불응성 AML 분야에서 약 85%의 점유율을 확보하고 있다.
• Syndax는 Revuforj를 더 이른 치료 단계로 옮기기 위해 부적합 환자 및 적합 환자를 대상으로 하는 두 가지 주요 1차 치료 연구를 진행 중이다.
• Niktimvo는 특발성 폐섬유증 및 만성 이식편대숙주병 분야에서 개발이 진행 중이며, 주요 특발성 폐섬유증(IPF) 결과는 2024년 4분기에 발표될 예정이다.
• 회사는 또한 폐암 및 골수섬유증 분야에서 장기 파이프라인을 구축 중이며, 두 가지 신규 프로그램 모두 2027년에 임상 단계에 진입할 것으로 예상된다.
• 경영진은 의사들이 Revuforj를 ’가장 선호되는(go-to)’ 메닌 억제제로 점차 인식하고 있지만, 미래 성장은 지속적인 임상 및 상업적 실행에 달려 있다고 말했다.

재무 결과 및 상업적 성과

Syndax는 Revuforj가 회사 성장의 주요 동력이 되었다고 밝혔다. Michael Metzger 최고경영자는 이 약물이 출시 2년차에 "약 2억 달러를 훨씬 웃도는 연간 매출을 기록하고 있다"고 말했다.

• Revuforj는 지난 분기에 5,500만 달러의 매출을 기록했다.
• 경영진에 따르면, 동일한 광범위한 범주의 경쟁사는 해당 기간 동안 약 900만 달러를 기록했다.
• 회사는 Revuforj가 재발성-불응성 AML의 KMT2A 및 NPM1 적응증 전반에 걸쳐 약 85%의 시장 점유율을 차지하고 있다고 밝혔다.
• Syndax는 현재 6분기 연속으로 상당한 두 자릿수 성장을 달성했다고 말했다.
• 경영진은 최근 메디케어 및 처방 데이터가 두 변이 모두에서 신규 환자 시작 분야에서 선두적인 위치를 확인시켜 준다고 밝혔다.

Metzger는 의사들이 Revuforj를 ’가장 선호되는’ 메닌 억제제라고 점점 더 많이 부르고 있으며, 더 많은 데이터가 나옴에 따라 회사의 선두 위치가 계속될 것이라고 주장했다. Syndax는 또한 이 약물의 상업적 프로필이 재발성-불응성, 적합 및 부적합 환자군에 도달할 수 있다고 가정할 때 미국 내 20억 달러 이상의 최고 매출 기회를 뒷받침한다고 말했다.

운영 업데이트

회사는 재발성-불응성 AML 분야에서 상업적 실행이 여러 면에서 개선되고 있다고 밝혔다.

• Revuforj로 치료받은 환자의 약 50%가 이식으로 진행하고 있다.
• Syndax는 이식 후 70%에서 80%의 유지 요법 재시작률을 목표로 하고 있다.
• 이식 후 유지 요법을 받는 환자들은 평균 9개월 이상 치료를 유지하고 있다.
• 치료 유지 기간은 매 분기 증가하고 있으며, 경영진은 이를 긍정적인 선행 지표로 설명했다.
• 재발성-불응성 환경의 경우, 회사는 올해 치료 기간이 6~12개월 범위에 해당할 것으로 예상한다.

Metzger는 이식률이 약 50% 또는 약간 더 높게 유지될 가능성이 있지만, 그 수준을 크게 벗어나지는 않을 것으로 예상한다고 말했다. 그는 또한 일부 환자들이 약물 자체보다는 이식 과정과 관련된 합병증 때문에 유지 요법을 재시작하지 않는다고 덧붙였다.

개발 측면에서 Syndax는 Revuforj에 대해 두 가지 주요 3상 1차 치료 연구를 진행 중이라고 밝혔다.

• 부적합 환자를 대상으로 HOVON 그룹과 함께 진행되는 EVOLVE-2는 2025년 5월에 시작되었으며 순조롭게 환자를 등록 중이다.
• 집중 화학요법을 받는 적합 환자를 위한 REVEAL 또한 순조롭게 진행 중이며 여러 지역에 걸쳐 임상시험 기관을 보유하고 있다.
• 두 연구 모두 이중 1차 평가변수를 가지며 독립적으로 통계적 검정력을 갖추고 있다.
• EVOLVE-2는 완전 관해 및 전체 생존율을 중심으로 설계되었다.
• REVEAL은 미세잔존질환 음성 완전 관해 및 무사건 생존율을 중심으로 설계되었다.

경영진은 기존 데이터 패키지의 강력함 때문에 이 연구들이 일부 경쟁사 임상시험보다 규모가 다소 작다고 말했다. REVEAL은 3개군 설계가 아닌 2개군 설계를 사용했으며, 회사는 이를 프로그램의 효율성을 유지하기 위한 의도적인 선택이라고 설명했다.

Syndax는 미국, 유럽, 중국, 일본, 한국 등 전 세계 수백 개의 임상시험 기관이 활성화되어 있다고 밝혔다. 또한 특발성 폐섬유증(IPF)에 대한 MaxBio 연구에서 약 10명의 환자가 초과 등록되어 해당 프로그램의 강력한 추진력을 보여주었다고 말했다.

파이프라인 및 임상 전략

Revuforj 외에도 회사는 미충족 의료 수요가 높은 질병을 목표로 하는 더 광범위한 연구 및 프로그램을 설명했다.

Revuforj 및 AML 확장

• Venetoclax 병용 요법을 시험하는 SAVE 임상은 동종 계열 최고의 데이터를 생성했다.
• Venetoclax 및 7+3 병용 요법에 대한 BEAT AML 데이터 또한 설득력 있는 것으로 평가되었다.
• 1상 및 2상 임상시험 규모가 확대되었으며, 경영진은 결과를 "환상적"이라고 평가했다.
• 추가 데이터 업데이트는 2024년 말까지 발표될 예정이다.
• 회사는 미국 혈액학회 회의에서 SAVE, BEAT AML 및 7+3 병용 데이터 등 업데이트를 발표할 계획이다.

Syndax는 또한 몇 가지 더 집중적인 전략을 연구하고 있다.

• RAVEN은 집중 화학요법 합병증 없이 줄기세포 이식에 도달하도록 Venetoclax와 Revuforj를 사용하는 KMT2A 환자를 위해 설계되었다.
• Dana-Farber Cancer Institute와 협력하여 이식 후 유지 요법에 중점을 둔 최초의 전향적 무작위 배정 연구로 설명되는 MenTain.
• NUP98 변이 프로그램은 경영진에 따르면 AML 사례의 3%에서 5%를 다룰 수 있으며, EHA에서 발표된 28명의 환자 데이터셋에서 25%를 약간 넘는 반응률을 보였다.

경영진은 NUP98 환자군이 화학요법에 대한 내성이 높고 선택지가 거의 없다고 말했다. 원고가 준비 중이며, 회사는 이 연구가 향후 NCCN 가이드라인에 포함될 가능성을 뒷받침할 수 있다고 밝혔다.

Niktimvo 및 염증성 질환

axatilimab으로도 알려진 Niktimvo는 Incyte와 공동 개발 중이며 현재 적응증에서 이미 승인되었다. Syndax는 현재 이 약물을 특발성 폐섬유증 및 만성 이식편대숙주병 분야에서 시험하고 있다고 말했다.

• MaxBio IPF 연구는 135명의 환자를 대상으로 한 무작위 배정 2:1, 위약 대조 이중맹검 2상 개념 증명 임상이다.
• 이 연구는 약 10명의 환자가 초과 등록되었다.
• 1차 평가변수는 26주차 노력성 폐활량(FVC)이며, 이를 52주로 연간화한 값이다.
• 경영진은 2024년 4분기에 결과 발표를 예상한다.
• 회사는 이 연구가 좋은 데이터 품질로 예정대로 진행 중이라고 밝혔다.
• 피하 제형은 장기 계획으로 개발 중이다.

Nick Botwood 최고 의학 책임자 겸 연구 개발 책임자는 IPF 연구가 해당 질병에서 "완전히 새로운 방식에 대한 혁신적이고 획기적인 결과"가 될 수 있다고 말했다. 그는 회사가 CSF1R 억제가 기저 병리의 핵심 부분으로 간주되는 단핵구 유래 대식세포에 영향을 미칠 수 있다고 믿는다고 밝혔다.

만성 이식편대숙주병의 경우, Syndax는 Incyte와 함께 세 개군으로 구성된 2상 개념 증명 연구를 설명했다. 세 개군은 덱사메타손, Jakafi, 그리고 Jakafi와 axatilimab 병용이다. 무사건 생존율을 평가변수로 하여 axatilimab과 덱사메타손 병용 요법을 시험하는 별도의 주요 3상 임상도 진행 중이다.

폐암 및 골수섬유증의 신규 프로그램

Syndax는 또한 2027년에 임상시험에 진입할 것으로 예상되는 두 가지 새로운 파이프라인 자산을 논의했다.

• SNDX-4321은 오시머티닙 불응성 폐암을 위한 동종 최초의 알로스테릭 EGFR 억제제이다.
• SNDX-62122는 골수섬유증 및 기타 골수증식성 신생물에 최적화된 새로운 메닌 억제제이다.

Botwood는 SNDX-4321이 표준 EGFR 약물과 다른 결합 부위를 표적으로 하며, C797S, L858R, L861을 포함한 내성 변이에 대해 전임상 활성을 보였다고 말했다. 그는 이 프로그램이 단독으로 또는 오시머티닙과 병용하여 사용될 수 있으며, 폐 및 중추신경계 전이에서 초기 활성을 보일 수 있다고 덧붙였다.

그는 이 프로그램을 폐암에서 "완전히 새로운 가설을 검증할 놀라운 기회"라고 설명했다. Syndax는 인체 최초 투여 연구가 용량 증량 단계를 거쳐 치료 용량으로 빠르게 진행될 것이라고 말했다.

SNDX-62122에 대해 회사는 골수섬유증 및 관련 질환에 더 적합하며 혈소판감소증, 혈소판 기능 장애, 빈혈 및 비장 비대증에 도움이 될 수 있는 프로필을 가진 메닌 억제제를 개발하는 것이 목표라고 말했다. 이 프로그램은 MPN 연구 컨소시엄 및 John Mascarenhas와 공동 개발 중이다.

향후 전망

경영진은 단기적인 초점은 실행, 데이터 생성 및 Revuforj를 AML 초기 치료 라인으로 확장하는 데 있다고 말했다. 회사는 현재 진행 중인 연구가 성공하면 1차 치료 시장이 치료 환경을 크게 변화시킬 수 있다고 믿는다.

• Revuforj는 선점자 우위와 경영진이 동종 최고 효능 프로필이라고 설명한 이점으로부터 계속해서 혜택을 받을 것으로 예상된다.
• 회사는 1차 치료 환경에서도 지배적인 점유율을 예상한다고 말했다.
• 장기 전체 생존율 데이터는 1차 치료 연구의 위험을 낮추는 데 도움이 될 것이다.
• 실제 세계 데이터 발표는 ASH에서 계획되어 있다.
• 회사는 수년간의 개발 작업 끝에 파이프라인이 성과를 내기 시작했다고 말했다.

IPF의 Niktimvo에 대해 경영진은 긍정적인 MaxBio 연구 결과가 절대 노력성 폐활량(FVC) 유지율 30~40ml, 또는 상대적 유지율 약 40%를 보인다면 고무적일 것이라고 말했다. 회사는 결과가 긍정적일 경우 연구 설계가 3상 성공 가능성을 더 예측 가능하게 할 것이라고 밝혔다.

만성 이식편대숙주병의 경우, Syndax는 axatilimab이 Jakafi 단독 요법보다 추가적인 가치를 제공하는지, 그리고 반응 지속성과 스테로이드 복용 중단 시간이 개선되는지 여부가 핵심 질문이라고 말했다. 회사는 이 데이터가 다음 개발 단계를 형성하는 데 도움이 될 것이라고 밝혔다.

Botwood는 또한 회사가 상업, 의료, 약물감시, 생물통계학 및 생체측정 데이터 전반에서 신호 감지를 돕기 위해 인공지능을 사용하고 있으며, 수동으로는 파악하기 어려운 통찰력을 찾고자 한다고 말했다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 시장 점유율, 이식 역학, 연구 설계 및 장기적인 기회의 규모와 같은 동일한 주제를 여러 번 언급했다.

• 경영진은 Revuforj가 KMT2A 및 NPM1 변이 분야에서 약 85%의 시장 점유율을 가지고 있음을 재확인했다.
• 경쟁사의 약 900만 달러에 비해 5,500만 달러를 기록한 최신 매출 비교는 분명한 선두 위치를 보여준다고 밝혔다.
• Metzger는 의사들이 Revuforj를 ’가장 선호되는’ 메닌 억제제라고 계속해서 설명한다고 말했다.
• 그는 50%의 이식률이 더 이상 크게 증가하지 않더라도 강력한 결과라고 덧붙였다.
• 그는 이식 후 유지 요법 재시작률이 70%에서 80%를 목표로 면밀히 주시하고 있다고 덧붙였다.

1차 치료 연구에 대해 경영진은 EVOLVE-2 및 REVEAL의 개별 설계가 회사에 유연성을 제공하고 다양한 파트너와 협력할 수 있게 한다고 말했다. 임상시험의 규모가 더 작은 것은 초기 연구에서 얻은 뒷받침 데이터에 대한 자신감을 반영한다고 밝혔다.

경영진은 또한 NUP98 연구가 작지만 진단이 부족할 수 있는 어려운 AML 하위 그룹을 목표로 한다고 말했다. 회사는 데이터가 출판 및 잠재적인 가이드라인 검토를 위해 준비 중이라고 밝혔다.

IPF에 대해 Botwood는 MaxBio 임상이 이 분야에서 가장 엄격한 개념 증명 연구 중 하나이며, 설계는 후기 단계 개발을 위한 정보성 있는 결과 발표를 가능하게 할 것이라고 말했다. 그는 axatilimab이 활성적이라면 배경 항섬유화 요법이 신호를 가리지 않을 것이라고 덧붙였다.

폐암 프로그램에 대해 Botwood는 회사가 특히 오시머티닙 내성 환자를 위해 미충족 의료 수요가 높은 흔한 질병 분야에서 새로운 과학적 아이디어를 시험하고자 한다고 말했다.

Metzger는 "우리는 정말 잘 진행되고 있으며, 시장을 지배하고 있습니다. 해당 카테고리에서 85% 이상의 시장 점유율을 기록하고 있습니다"라고 말했다. 이어서 "재발성 불응성 분야를 생각할 때, 이보다 더 지배적일 수는 없다고 생각합니다"라고 덧붙였다.

그는 더 많은 임상 데이터가 확보되고 Revuforj가 초기 치료 환경으로 진출함에 따라 성장이 지속될 것으로 예상한다고 덧붙였다.

더 자세한 내용은 아래 전문을 참조하십시오.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.