베라스템, 캔터 컨퍼런스에서 양대 성장 동력과 과감한 승부수 제시

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일 — 베라스템(Verastem)(VSTM)은 제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스(Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference)에서 두 가지 축으로 구축된 사업을 설명했습니다. 바로 시장에서 입지를 넓히고 있는 상업용 암 치료제와 경영진이 주요 성장 동력이 될 수 있다고 말하는 실험 단계의 G12D 억제제입니다. 회사는 개선되는 매출 모멘텀과 더 강력해진 현금 포지션을 지적하는 한편, 초기 단계 파이프라인에 대한 10월 14일 데이터 발표가 다음 주요 시험대라고 강조했습니다.

주요 내용

• 베라스템은 1분기 이후 변경 사항을 적용한 상업용 CO-PACK 출시가 개선되고 있으며, 환자 확보 및 유지율이 향상되었다고 밝혔습니다.
• 이 회사의 G12D 억제제는 베라스템 연구에서 Now 200명 이상의 환자를, 파트너인 중국 GenFleet을 통해 추가로 300명 이상의 환자를 치료했습니다.
• 경영진은 이 약물의 듀얼 온/오프(dual on/off) 설계, 긴 표적 체류 시간, 강력한 선택성이 경쟁 KRAS 프로그램에 비해 우위를 제공할 수 있다고 말했습니다.
• 베라스템은 10월 14일 주요 데이터 발표를 예상하고 있으며, 2024년에는 미국 식품의약국(FDA)과 임상 3상 설계에 대해 논의할 계획입니다.
• 오벌랜드(Oberland) 거래는 회사가 파트너십과 향후 임상 시험을 추진하는 데 더 많은 재정적 유연성을 제공했습니다.

상업화 현황: CO-PACK, 시장 입지 강화

베라스템은 승인된 아부토메티닙(avutometinib) 및 데팍티닙(defactinib) 병용 요법(CO-PACK으로 판매)이 현재 회사의 상업적 초점인 저등급 장액성 난소암에서 긍정적인 모멘텀을 보이고 있다고 밝혔습니다. 경영진은 1분기 이후 전략적 변경을 통해 출시가 개선되었으며, 환자 확보 및 유지율이 더 강력해졌다고 말했습니다.

• 저등급 장액성 난소암과 췌장암 모두에서 신규 환자 등록이 증가하고 있습니다.
• 초기 출시 기간이 지나고 더 중증인 환자군이 시스템을 통해 치료되면서 환자 유지율이 향상되었습니다.
• 회사는 여름철에 계절적 둔화가 있었으며, 이는 비급성 암 적응증에서는 예상되는 일이라고 설명했습니다.
• 췌관 선암(pancreatic ductal adenocarcinoma)의 경우, 보험 적용이 여전히 불완전하지만, 베라스템은 전문 약국 지원 및 데이터 패킷이 도움이 되고 있다고 말했습니다.

경영진은 또한 RAMP 205의 데이터가 췌장암 하위 집단에서 52%의 반응률을 보였다는 점에 힘입어 췌장암 수요가 예상보다 높게 나타났다고 말했습니다. 회사는 생존 결과가 레볼루션 메디슨(Revolution Medicines)의 승인된 pan-RAS 억제제에서 나타난 결과와 비교할 만하다고 밝혔습니다.

베라스템은 분석가에 따라 저등급 장액성 난소암 시장 규모를 2억 달러에서 8억 달러 사이로 추정합니다. 회사는 또한 2025년 중반경 데이터가 예상되는 이벤트 중심 연구인 RAMP 301을 통해 야생형(wild-type) 집단으로의 적응증 확대를 모색하고 있습니다.

파이프라인 집중: G12D 억제제 주목받아

경영진은 컨퍼런스의 상당 부분을 G12D 억제제 프로그램에 할애했으며, 이는 여러 종양 유형에 걸쳐 잠재적인 블록버스터 기회가 될 수 있다고 설명했습니다. 최고 경영자 댄 패터슨(Dan Paterson)은 회사가 상업용 제품과 파이프라인 자산이라는 ’두 가지 면모’를 가지고 있다고 말했습니다.

베라스템은 자사 연구에서 Now 200명 이상의 환자를 치료했으며, 파트너인 GenFleet은 중국에서 300명 이상의 환자를 치료했다고 밝혔습니다. 회사는 췌장암, 폐암, 대장암에 걸쳐 임상 1상 및 2상 데이터를 포함하는 주요 업데이트를 10월 14일에 준비하고 있습니다.

• 췌장암: 900밀리그램 용량으로 20명 이상의 환자를 대상으로 했으며, 많은 환자가 6개월 이상 치료를 받았습니다.
• 폐암: 임상 1상에서 600밀리그램으로 20명 이상의 환자를 대상으로 했으며, 임상 2상은 900밀리그램으로 진행 중입니다.
• 대장암: 약 10명의 환자를 대상으로 했으며, 모두 세툭시맙(cetuximab) 또는 파니투무맙(panitumumab)과 같은 항-EGFR 요법과 병용했습니다.

베라스템은 900밀리그램이 우수한 내약성으로 인해 적응증 전반에 걸쳐 계획된 용량이라고 말했습니다. 회사는 1,200밀리그램 용량 투여를 이미 완료했으며 용량 제한 독성이 없어 병용 연구에서 발생할 수 있는 약물 상호작용에 대비할 여지가 있다고 덧붙였습니다.

베라스템이 말하는 약물의 차별점

최고 과학 책임자 조나단(Jonathan)은 이 분자가 듀얼 온/오프(dual on/off) 억제제로 설계되었으며, 이는 변이형 KRAS G12D의 활성 GTP 결합 상태와 비활성 GDP 결합 상태 모두를 표적으로 한다는 의미라고 말했습니다. 그는 일부 경쟁 약물은 한 가지 상태만 표적으로 하며, 그의 견해로는 유의미한 단일 제제 활성을 보이지 못했다고 밝혔습니다.

• 이 약물은 일부 경쟁 약물의 약 1시간에 비해 18~24시간 동안 결합 상태를 유지한다고 합니다.
• 경영진은 이 분자가 G12D 변이에 대해 높은 선택성을 가지고 있어 비표적 독성을 줄일 수 있다고 말했습니다.
• 베라스템은 선택성이 야생형 KRAS 억제를 제한하고 발진 및 구내염과 같은 위험을 낮출 것이라고 밝혔습니다.
• 회사는 이 약물의 약동학적 특성이 900밀리그램에서 완전한 표적 억제를 지원한다고 말했습니다.

베라스템은 또한 자사의 프로파일이 인사이트(Incyte)의 G12D 억제제와 비교했을 때 유리하다고 주장했습니다. 경영진은 인사이트의 약물이 온(on) 및 오프(off) 상태 모두에서 약 25배 낮은 효능을 보인다고 말했습니다. 회사는 인사이트가 폐렴 문제를 보고했다고 언급했습니다. 베라스템은 또한 자사 프로그램을 레볼루션 메디슨(Revolution Medicines)의 승인된 pan-RAS 억제제와 대조하며, pan-RAS 약물이 발진, 구내염, T세포 증식 억제 등 더 많은 독성을 유발할 수 있다고 밝혔습니다.

임상 벤치마크 및 규제 경로

경영진은 향후 규제 당국 승인 신청을 지원할 수 있다고 믿는 반응률 목표를 제시했습니다. 췌장암의 경우, 회사는 졸돈라시브(zoldonrasib)와 디바라시브(divarasib)를 기반으로 벤치마크가 약 30%라고 말했습니다. 베라스템은 "30%를 훨씬 상회하는" 결과를 기대한다고 밝혔습니다.

• 췌장암: 회사는 30%의 가속 승인 임계값을 넘어 6개월 이상의 지속성을 목표로 하고 있습니다.
• 폐암: 경영진은 이전 독세탁셀(docetaxel) 투여 환자를 제외하면 경쟁 기준이 50%에 더 가깝다고 말했습니다.
• 대장암: 회사는 항-EGFR 병용 요법에 집중하고 있으며, 여기서 30%의 반응률이 관련 기준점으로 간주됩니다.

폐암의 경우, 베라스템은 이미 독세탁셀(docetaxel)을 투여받은 환자들 사이에서도 50%대의 반응률을 기대한다고 말했습니다. 회사는 또한 일부 삼중 억제제(triplet inhibitors)가 혈액-뇌 장벽을 통과하지 못하기 때문에 이 약물이 뇌 전이(brain metastases)에 유리할 수 있다고 밝혔습니다.

베라스템은 2024년에 미국 식품의약국(FDA)과 만나 폐암, 대장암, 췌장암 임상 3상 설계에 대해 논의할 계획이라고 밝혔습니다. 회사는 1차 치료제 임상 3상 연구가 2025년 상반기에 시작될 것으로 예상합니다. 이 연구는 가속 승인이 허가될 경우 확증 임상 시험 역할을 하거나, 그렇지 않을 경우 첫 승인 연구 역할을 할 수 있습니다.

경영진은 또한 혁신 치료제 지정(breakthrough therapy designation)에 대해 FDA와 논의 중이라고 말했습니다.

파트너십, 자금 조달 및 전략

베라스템은 오벌랜드(Oberland) 금융 거래가 더 많은 운용 자금과 함께 단기 희석성 자금 조달 압력을 줄이기 위해 고안되었다고 밝혔습니다. 경영진은 회사가 상승 여력을 보존하면서 희석 효과 없이 개발 자금을 조달할 수 있는 파트너십을 여전히 찾고 있다고 말했습니다.

댄 패터슨(Dan Paterson)은 회사가 "대규모 파트너와 함께 하면 파이 자체가 실제로 더 커진다"고 믿으며, 대규모 협력자가 자금 조달뿐만 아니라 실행에도 도움이 될 수 있다고 덧붙였습니다. 그는 베라스템이 임상 시험을 지원하면서 가치를 보호하는 거래 구조를 원한다고 말했습니다.

• 베라스템은 잠재적인 대규모 파트너와 논의 중이라고 밝혔습니다.
• 회사는 에라스카(Erasca)와의 협력을 포함하여 pan-RAS 병용 요법에 대한 협력에 열려 있습니다.
• 또한 고무적인 전임상 데이터를 인용하며 PRMT5 병용 요법도 탐색하고 있습니다.
• 경영진은 일부 PRMT5 후보 물질이 RAS 억제제와 약물 상호작용 문제를 가질 수 있으므로 파트너 선정이 중요하다고 말했습니다.

회사는 2024년 중 에라스카(Erasca) 또는 PRMT5 중심 파트너와 협력 발표가 있을 것으로 예상한다고 밝혔습니다. 또한 이러한 논의를 지원하기 위해 잠재적인 파트너와 실시간 데이터를 공유하고 있다고 말했습니다.

췌장암의 RAS 투여 후 기회

베라스템은 또한 췌장암에서 두 번째 기회인 RAS 억제제 투여 후 치료에 대해 설명했습니다. 회사는 RAS 표적 약물 투여 후 2차 치료에서 상당한 미충족 수요가 있으며, 특히 pan-RAS 억제제가 심한 발진 및 기타 독성을 유발할 수 있기 때문이라고 말했습니다.

회사는 젬시타빈(gemcitabine) 및 아브락산(Abraxane)과 병용하는 자사의 CO-PACK 요법이 RAS 억제제 투여 후 선호되는 옵션이 될 수 있다고 말했습니다. 경영진은 RAMP 205에서 52%의 반응률을 다시 언급하며 생존 결과가 레볼루션 메디슨(Revolution Medicines)의 pan-RAS 억제제에서 나타난 결과와 유사하다고 밝혔습니다.

• 베라스템은 RAS 억제제 사용 후 CO-PACK을 지원하기 위한 전임상 연구를 진행 중이라고 밝혔습니다.
• 이러한 환경에 대한 증거를 구축하기 위해 연구자 주도 임상 시험이 계획되어 있습니다.
• 회사는 자사의 하류 메커니즘이 RAS 억제제에서 나타나는 내성 패턴을 피하는 데 도움이 될 수 있다고 말했습니다.
• 경영진은 췌관 선암(pancreatic ductal adenocarcinoma) 환자의 약 40%가 G12D 변이를 가지고 있어 G12D 프로그램이 특히 관련성이 높다고 말했습니다.

패터슨(Paterson)은 KOL(Key Opinion Leaders)들이 변이 특이적 제제가 해당 환자들에게 선호되는 1차 치료 옵션이 될 수 있다고 점점 더 제안하고 있다고 말했습니다. 그는 회사의 과제는 효능을 입증하는 것이라고 덧붙였습니다.

Q&A 주요 내용

논의 중에 경영진은 차별성, 내약성, 병용 유연성이라는 동일한 주제로 여러 번 돌아왔습니다. 조나단(Jonathan)은 G12D 억제제의 긴 결합 시간과 높은 선택성이 광범위한 RAS 접근 방식보다 더 깨끗한 안전성 프로파일을 지원할 것이라고 말했습니다.

패터슨(Paterson)은 회사가 자체 pan-RAS 억제제 개발을 선택하지 않고, 효능을 유지하면서 독성을 줄일 수 있는 파트너십을 모색하는 것을 선호했다고 말했습니다. 그는 1차 치료가 변이 선택적 또는 pan-RAS 기반일 가능성이 높지만, 베라스템은 자사의 G12D 특이적 약물이 이 분야에서 좋은 위치를 차지하고 있다고 믿는다고 말했습니다.

경영진은 또한 회사의 전략이 내성 생물학에 의해 형성된다고 말했습니다. 그들은 단일 KRAS 변이가 종종 암을 유발하므로, 변이 선택적 접근 방식이 유의미한 효능을 포기하지 않으면서 불필요한 독성을 피할 수 있다고 주장했습니다.

조나단(Jonathan)은 회사의 견해를 "중요한 것은 이중 온/오프(dual on/off) 억제제이므로 활성 GTP 상태와 비활성 GDP 상태 모두에 작용합니다."라고 요약했습니다. 그는 또한 "저희 약물은 결합 시 18~24시간 동안 지속되므로, 실제로 표적을 붙잡고 있습니다."라고 말했습니다.

패터슨(Paterson)은 전략적 논의를 마무리하며 "G12D 변이를 가진 췌관 선암(PDAC) 환자의 40%에 대해, 모든 KOL(핵심 오피니언 리더)들로부터 특정 제제가 아마도 선호될 것이라는 의견을 듣기 시작했습니다."라고 말했습니다.

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