캔터 컨퍼런스에서 래포트 테라퓨틱스: 파이프라인의 폭에 주목

Investing.com — 2026년 9월 9일 수요일 — 래포트 테라퓨틱스(RAPP)는 제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 자사의 신경과학 파이프라인의 광범위함을 시장이 과소평가하고 있다는 주장을 펼쳤습니다. 경영진은 국소 발작(focal onset seizures)에 대한 강력한 초기 데이터, 양극성 조증(bipolar mania)에 대한 향후 데이터 발표, 그리고 약물의 상업적 수명을 연장할 수 있는 장기 작용 주사제(long-acting injectable) 프로그램에 대해 언급하면서도, 중요한 임상 및 규제 위험이 여전히 남아있다고 지적했습니다.

주요 내용

• 래포트는 주력 약물인 RAP-219가 2상 국소 발작 연구에서 임상 발작을 77.8% 감소시키고, 발작 없는 비율(seizure freedom rate)을 24% 달성했다고 밝혔습니다.
• 회사는 10월에 2상 양극성 조증 데이터를 기대하며, 이 연구가 영 조증 평정 척도(Young Mania Rating Scale)에서 임상적으로 의미 있는 위약 보정 차이를 테스트하도록 설계되었다고 말했습니다.
• 래포트는 2분기 말 현금 4억 3천만 달러를 보유했으며, 이로써 2029년 하반기까지 자금을 조달할 수 있다고 밝혔습니다.
• 경영진은 RAP-219의 장기 작용 주사제(LAI) 버전이 간질 시장 기회를 두 배로 늘리고, 특허 독점권을 2046년 또는 2047년까지 연장할 수 있다고 말했습니다.
• 회사는 미국 FDA, 중국 FDA, EMA, PMDA와 긍정적인 규제 상호작용을 가졌으며, Tenacia와 협력하여 3상 임상 시험에서 중국 환자 등록을 지원하고 있다고 밝혔습니다.

파이프라인 개요

최고 경영자 아베 시세이(Abe Ceesay)와 최고 재무 책임자 트로이 이그넬지(Troy Ignelzi)는 래포트를 수용체 관련 단백질(RAPPs)을 중심으로 구축된 정밀 신경과학 기업으로 설명했습니다. 주요 프로그램인 RAP-219는 국소 발작 및 양극성 조증 치료를 위해 개발 중인 TARP 감마-8 AMPA 조절제입니다.

• RAP-219는 TARP 감마-8의 알로스테릭 부위에 결합하고, 해당 단백질을 함유한 AMPA 수용체와만 상호작용하도록 설계되었습니다.
• 경영진은 이러한 선택성이 AMPA 수용체에 더 광범위하게 작용하며 살인 충동에 대한 블랙박스 경고를 포함하는 Fycompa로 판매되는 perampanel과 차별화된다고 말했습니다.
• 회사는 약물의 메커니즘이 차별화된 안전성 프로파일과 간질 및 양극성 조증 모두에서 강력한 과학적 근거를 제공한다고 밝혔습니다.

국소 발작: 강력한 2상 데이터와 3상 출시

래포트는 국소 발작 프로그램이 플랫폼에 대한 가장 명확한 입증 사례로 남아있다고 말했습니다. 회사는 전년도 9월에 2상 결과를 발표하며 이를 전례 없는 결과라고 평가했습니다.

• 연구 결과는 임상 발작을 77.8% 감소시키는 것으로 나타났습니다.
• 또한 24%의 발작 없는 비율을 보였는데, 시세이는 이를 1일차부터 56일차까지 보수적으로 측정했다고 말했습니다.
• 이식형 NeuroPace RNS 장치를 가진 환자들 사이에서는 객관적인 뇌전도 발작 감소가 임상 결과를 뒷받침했다고 회사는 밝혔습니다.
• 공개 라벨 연장 연구가 진행 중이며, 대부분의 2상 환자가 등록되었고 4분기 데이터에서는 4~6개월간의 지속적인 노출이 예상됩니다.

경영진은 내약성 프로파일이 이 스토리의 핵심 부분이었다고 말했습니다. 많은 2상 환자들이 3~4가지 기저 항경련제를 복용하고 있었음에도 불구하고, 래포트는 어지럼증, 보행 장애 및 진정률이 기존 약물에서 흔히 관찰되는 것보다 낮았다고 밝혔습니다.

• 회사는 이러한 프로파일이 일반적인 부작용과 관련된 후뇌 수용체를 회피하는 전뇌 수용체의 선택적 표적화에 기인한다고 설명했습니다.
• 각막 카인들링 모델 및 로타로드(rotarod) 테스트에서의 전임상 연구는 이례적으로 넓은 치료 지수(therapeutic index)의 증거로 인용되었습니다.
• 래포트는 3상 임상 환자군은 다소 덜 중증일 것으로 예상되며, 환자들이 3~4가지가 아닌 Two~3가지 기저 약물을 복용할 것으로 예상된다고 말했습니다.

래포트는 미국 FDA, 중국 FDA, EMA, PMDA로부터 긍정적인 규제 피드백을 받은 후 Two 개의 3상 임상 연구가 Now 진행 중이라고 밝혔습니다. 회사는 Tenacia와의 파트너십을 통해 중국 환자들에게 접근할 수 있으며, 중국에서 올 수 있는 환자 비율에 제한이 없다고 말했습니다.

• 경영진은 지역별 구성은 여전히 FDA 우선 등록 전략에 최적화될 것이라고 말했습니다.
• 확실한 일정을 제시하지는 않았지만, 환자 등록은 18개월에서 40개월이 소요될 것으로 예상됩니다.
• 회사는 더 많은 국가 임상시험 기관이 가동되면 2025년에 더 구체적인 등록 지침을 제공할 계획이라고 밝혔습니다.

양극성 조증: 10월 데이터가 판도를 넓힐 수 있다

래포트는 또한 양극성 조증을 주요 기회로 강조했습니다. 회사는 10월에 2상 데이터를 기대하며, 이 임상시험이 입원 환자 단일 요법 환경에서 의미 있는 치료 효과를 테스트하도록 구축되었다고 말했습니다.

• 모든 환자는 등록 전에 기저 약물에서 중단되었습니다.
• 연구는 첫 번째 에피소드가 아닌 재발성 조증 에피소드를 가진 환자를 등록했습니다.
• 일부 환자는 정신병적 특징을 가질 수 있지만, 우울증과 조증의 큰 혼합 특징은 제외되었습니다.
• 이 임상시험은 4점의 위약 보정 차이를 감지할 수 있도록 설계되었습니다.

시세이는 회사가 알파(alpha) 값을 0.1에서 0.05로 낮추고 표본 크기를 약간 늘려 프로토콜을 조정했으며, 이는 연구를 확증적 증거로 더 유용하게 만들기 위함이었다고 말했습니다. 그는 이 설계가 등록용일 수 있지만, 최종 입증은 데이터와 이후의 규제 검토에 달려 있을 것이라고 덧붙였습니다.

• 경영진은 양극성 프로그램이 세 가지 아이디어에 기반을 두고 있다고 말했습니다. 과도한 글루타메이트가 조증을 유발할 수 있고, TARP 감마-8은 이러한 조절 이상이 발생하는 대뇌변연계 회로망에서 발현되며, 항경련제 및 리튬과 같은 기존 치료제는 이미 글루타메이트 또는 AMPA 경로에 영향을 미친다는 것입니다.
• 회사는 맹검 안전성 검토에서 우려할 만한 신호는 나타나지 않았다고 말했습니다.
• 또한 Fycompa에 대한 경고와는 대조적으로 살인 충동 사례는 없었다고 밝혔습니다.

래포트는 양극성 기회가 수십억 달러 규모가 될 수 있으며 국소 발작과 비견될 만하다고 말했습니다. 경영진은 신경정신과에서 일반적인 개발 패턴에 따라 2상 데이터가 긍정적일 경우 Two 개의 추가 3상 연구를 계획하고 있다고 밝혔습니다.

장기 작용 주사제: 더 긴 수명 주기, 더 넓은 도달 범위

또 다른 주요 주제는 RAP-219의 장기 작용 주사제(LAI) 버전이었습니다. 회사는 이 프로그램이 아직 IND(임상시험계획) 승인 지원 연구 단계에 있지만, 제형이 효과가 있다면 주요 수명 주기 연장이 될 수 있다고 말했습니다.

• 2027년 첫 인체 약동학 데이터가 예상됩니다.
• 경영진은 시장 조사 결과 LAI가 간질 시장 기회를 두 배로 늘릴 수 있음을 시사한다고 말했습니다.
• 회사는 또한 이 제형이 양극성 장애에도 적용될 수 있다고 밝혔습니다.
• 래포트는 LAI가 초기 NDA(신약허가신청) 패키지의 일부가 아닌 sNDA(보충 신약 신청)로 제출될 것으로 예상합니다.

시세이는 LAI의 매력이 RAP-219의 화학적 특성 및 약리학적 특성에서 비롯된다고 말했습니다.

• 이 약물은 경구 투여 시 낮은 용해도, 높은 효능, 그리고 본질적으로 긴 22일의 반감기를 가집니다.
• 또한 약물 상호작용이 없으며, 경영진은 이것이 제형 개발을 더 실현 가능하게 만든다고 말했습니다.
• 회사는 대부분의 항경련제는 이러한 특성을 가지고 있지 않으며, 이것이 LAI 버전 개발이 역사적으로 어려웠던 이유라고 말했습니다.

래포트는 FDA가 LAI에 대해 생물학적 동등성 연구 또는 완전한 효능 연구를 요구할지 아직 결정하지 않았다고 말했습니다. 경영진은 이 질문은 제형 입증 및 이후 규제 기관과의 논의 후에 해결되어야 한다고 밝혔습니다.

재무 결과

회사의 재무제표는 개발 계획의 핵심 지원 역할을 합니다. 이그넬지는 래포트가 2분기 말 현금 4억 3천만 달러를 약간 넘는 금액을 보유했다고 말했습니다.

• 회사는 현금 잔액이 2029년 하반기까지 운영 자금을 조달할 수 있음을 재확인했습니다.
• 경영진은 이것이 3상 임상시험 일정 가정을 충족시키기에 충분하다고 말했습니다.
• 세션 동안 새로운 자금 조달 계획은 논의되지 않았습니다.

운영 업데이트

래포트는 임상 및 규제 업무가 여러 전선에서 동시에 진행 중이라고 말했습니다.

• 국소 발작 공개 라벨 연장 연구는 2상 임상 환자의 대다수를 등록하고 있습니다.
• 2상 양극성 조증 연구는 데이터 안전성 모니터링 위원회가 연구 운영에 변경 사항이 없다고 보고하면서 순조롭게 진행 중입니다.
• 3상 국소 발작 연구는 고무적인 임상시험 기관 수준의 참여와 함께 적극적으로 환자를 등록하고 있습니다.
• Tenacia 파트너십을 통해 중국 접근성이 확대되었으며, 회사는 중국 IND에 대한 승인(green light)을 받았다고 말했습니다.

경영진은 회사가 더 정확한 등록 예상치를 제공하기 전에 글로벌 임상시험 기관 기반을 계속 구축하고 있다고 말했습니다. 또한 최종 국가별 구성은 글로벌 개발과 FDA 우선 신청 전략을 모두 지원하도록 균형을 맞출 것이라고 덧붙였습니다.

과학적 근거 및 경쟁 우위

래포트는 논의의 많은 부분을 RAP-219 뒤에 숨겨진 과학에 할애했습니다. 회사는 약물의 선택성 덕분에 기존 약물에서 보이는 더 광범위한 부작용 없이 간질과 조증 모두에 잠재적으로 효과를 나타낼 수 있다고 말했습니다.

• 국소 발작에서는 약물이 전뇌 구조 내 TARP 감마-8 함유 AMPA 수용체를 표적으로 한다고 회사는 말했습니다.
• 이러한 선택성은 어지럼증, 보행 문제 및 진정과 관련된 후뇌 수용체를 회피하기 위함입니다.
• 양극성 조증에서는 대뇌변연계 회로망과의 중복으로 인해 동일한 글루타메이트 경로가 관련될 수 있다고 회사는 말했습니다.
• 경영진은 발작 임상시험의 수용체 점유율 및 표적 결합 데이터가 양극성 연구의 용량 설정에 도움이 되었다고 말했습니다.

래포트는 이 프로그램을 국소 발작 분야에서 잠재적으로 동급 최고(best in class)이며, 단일 자산 스토리가 아닌 더 광범위한 플랫폼으로 평가했습니다. 회사는 투자자들이 발작 데이터에만 너무 좁게 초점을 맞추고 있으며, 양극성 조증 또는 LAI 기회를 완전히 반영하지 못할 수 있다고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 경영진은 개발 전략, 환자 등록 및 안전성에 대해 자세히 설명했습니다.

• 양극성 조증에 대해 시세이는 연구가 등록용일 수 있지만, NDA가 제출되기 전까지는 아무도 확신할 수 없다고 말했습니다.
• 그는 2상 데이터 발표가 긍정적일 경우 회사가 Two 개의 추가 3상 연구를 계획하고 있다고 말했습니다.
• 그는 유지 요법 및 양극성 우울증은 나중에 평가될 수 있지만, 조증만으로도 이미 수십억 달러 규모의 시장을 형성한다고 말했습니다.
• 그는 이 임상시험은 재발성 급성 조증 환자를 대상으로 하며, 혼합 특징은 제외된다고 말했습니다.
• 그는 중국 환자 등록에는 제한이 없지만, 지역별 구성은 신중하게 관리될 것이라고 말했습니다.

• 안전성에 대해 경영진은 맹검 검토에서 우려할 만한 신호는 나타나지 않았다고 말했습니다.
• 그들은 항경련제 연구에서는 일반적으로 위약군을 포함하여 행동 이상 반응이 나타날 수 있지만, RAP-219에서는 살인 충동이 관찰되지 않았다고 말했습니다.
• 국소 발작에 대해 경영진은 여러 규제 기관의 긍정적인 피드백 후 Two 개의 3상 연구가 시작되었다고 말했습니다.
• LAI에 대해 회사는 2027년 첫 인체 약동학 데이터가 핵심적인 위험 완화(de-risking) 단계가 될 것이라고 말했습니다.

결론

래포트는 과학적 차별화와 재정적 강점이라는 메시지를 남기고 컨퍼런스를 마쳤지만, 다음 주요 시험대는 10월에 나올 양극성 조증 데이터가 될 것입니다. 자세한 내용은 아래 전체 기록을 참조하십시오.

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