Cantor 컨퍼런스서 렉세오 테라퓨틱스: 유전자 치료제 추진력 확보

Investing.com — 2026년 9월 9일 수요일, 렉세오 테라퓨틱스(LXEO)는 제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 Friedreich’s ataxia 및 PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy 프로그램을 중심으로 심혈관 유전자 치료 분야의 광범위한 진전을 발표했습니다. 경영진은 고무적인 임상 데이터, 확장 가능한 제조 플랫폼, 그리고 상업적 인프라 구축 계획을 강조하면서도, 핵심 임상시험 결과, 규제 결정, 그리고 의사 교육이 아직 남아있음을 인정했습니다.

주요 내용

• 렉세오는 선도적인 Friedreich’s ataxia 프로그램인 LX2006이 Phase I/II 시험에서 6개월 시점에 좌심실 질량 지수(LVMI)를 28% 감소시켰다고 밝혔는데, 이는 허가 임상시험에 필요한 15%의 효과 크기를 상회하는 수치입니다.
• 회사는 또한 수정 Friedreich’s Ataxia Rating Scale(mFARS)에서 2.5점에서 3점 개선을 보였고 최대 2년까지 추적 관찰하여 지속적인 신경학적 이점을 확인했습니다.
• PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy 치료제 LX2020의 경우, 렉세오는 초기 데이터에서 두 명의 환자에게서 9개월 시점에 비지속성 심실 빈맥(NSVT)이 65% 개선되었으며, 이는 전체 코호트의 20% 개선과 비교된다고 말했습니다.
• 경영진은 특히 트로포닌 수치 상승을 포함한 바이오마커 기반 전략을 강조하며, 질병 초기 단계의 환자를 조기에 식별하여 치료 가능한 인구를 잠재적으로 확대할 수 있다고 언급했습니다.
• 렉세오는 또한 제조 확장성을 강조하며, 자사의 Sf9 baculovirus suspension process가 Friedreich’s ataxia 시장에 상대적으로 적은 배치로 상업적 공급을 지원할 수 있다고 밝혔습니다.

임상 프로그램 업데이트

렉세오의 발표는 경영진이 회사의 유전자 치료제 플랫폼의 핵심이라고 설명한 두 가지 선도 프로그램에 중점을 두었습니다.

Friedreich’s ataxia 치료제 LX2006

• 회사는 Phase I/II 연구에서 허가 임상시험으로 진행될 고용량에서 6개월 시점에 좌심실 질량 지수(LVMI)가 28% 감소하는 결과를 달성했다고 밝혔습니다.
• 경영진은 중추적 연구가 LVMI에서 15%의 효과 크기를 감지하도록 설계되었으며, 이는 Phase I/II 결과에 비추어 볼 때 "안정적인 마진"이라고 설명했습니다.
• 렉세오는 10% LVMI 감소를 임상적으로 의미 있는 역치로 설정했다고 말했습니다.
• 회사는 평균에서 2 표준편차 이상으로 정의된 비정상 LVMI를 가진 6명의 환자가 연구 설계의 가정을 위한 기반이 되었다고 밝혔습니다.
• 비정상 기저 LVMI를 가진 환자들은 정상 수준으로 돌아왔고, 정상 LVMI를 가진 환자들은 정상 수준을 유지했습니다.
• 렉세오는 또한 수정 Friedreich’s Ataxia Rating Scale(mFARS)에서 2.5점에서 3점 개선을 보였는데, 경영진은 이 결과가 상업적으로 이용 가능한 SKYCLARYS와 비교할 만하다고 말했습니다.
• mFARS 개선은 지속적이었으며, 일부 환자들은 2년의 추적 관찰 기간 동안 계속 개선되었습니다.
• 회사는 치료 환자 전반에 걸쳐 트로포닌 수치가 감소했다고 밝혔는데, 이는 LVMI가 비정상이 되기 전에 치료가 초기 심장 침범을 도울 수 있다는 아이디어를 지지합니다.
• 렉세오는 또한 기저 LVMI가 비정상이 아니었던 환자들에서 측벽 두께 감소를 관찰했다고 말했습니다.
• 고용량을 포함하여 치료와 관련된 명백한 심각한 이상 반응은 보고되지 않았습니다.

렉세오의 최고 의료 책임자인 Dr. Narinder Bhalla는 LVMI가 좌심실 비대를 반영하고 사망률을 예측하기 때문에 핵심 지표로 남아있다고 말했습니다. 그는 LVMI가 10단위 증가할 때마다 이 환자들의 사망 위험이 20% 더 높아진다고 언급했습니다.

회사는 또한 미치료 환자에서 연간 LVMI 변화가 3%에서 5%에 불과하다는 자연 경과 데이터를 지적하며, 관찰된 치료 효과가 질병 진행만으로 예상되는 것보다 크다고 시사했습니다. 경영진은 Friedreich’s ataxia 환자의 약 70%가 심혈관 질환으로 사망하며, 약 40%가 비정상적인 좌심실 질량 또는 비대를 발병한다고 말했습니다.

렉세오는 진행 중인 CLARITY-FA natural history study가 계속해서 환자를 등록하고 있으며, 많은 참가자들이 치료 임상시험으로 전환할 것으로 예상된다고 밝혔습니다. 회사는 또한 중추적 연구가 광범위한 질병 중증도를 포착하기 위해 계층화 기준을 사용할 것이라고 말했습니다. 경영진은 JAMA Cardiology의 최근 출판물이 치료 효과의 지속성과 질병 진행 부족을 지지한다고 언급했습니다.

PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy 치료제 LX2020

• 렉세오는 Phase I 연구 등록이 완료되었으며, 2024년 말에 데이터 결과가 발표될 것으로 예상된다고 말했습니다.
• 회사는 PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy를 미국 내 약 60,000명의 환자를 가진 큰 기회로 설명했습니다.
• 2024년 초 데이터에 따르면 두 명의 환자에서 9개월 시점에 비지속성 심실 빈맥(NSVT)이 65% 개선되었으며, 이는 총 코호트의 20%와 비교됩니다.
• 경영진은 대부분의 Phase I 환자들이 6개월 추적 관찰 시점에 도달했으며, 이를 가장 빠른 의미 있는 효능 시간 프레임으로 설명했습니다.
• 회사는 유전자 발현이 약 3개월에 최고조에 달하며, 심장 리모델링은 6개월에서 9개월까지 계속된다고 밝혔습니다.
• 렉세오는 현재의 항부정맥 표준 치료법이 NSVT를 약 20%에서 25% 개선한다고 말했습니다.
• NSVT는 가이드라인에 따른 접근법을 사용하여 분당 100회 이상의 심박수로 3회 이상의 연속적인 박동으로 정의되었습니다.
• 이 프로그램은 중수준 10^13 vg/kg 용량으로 전신 투여를 사용합니다.

질병 교육 및 시장 접근

경영진은 의사와 환자 교육의 어려움에 상당한 시간을 할애했으며, 특히 Friedreich’s ataxia의 경우 의사와 환자가 질병의 가장 중요한 부분으로 간주하는 것 사이에 여전히 격차가 있다고 렉세오는 말했습니다.

Friedreich’s ataxia의 경우, 회사는 다음을 포함하는 다중 채널 교육 노력을 구축하고 있다고 밝혔습니다.

• 의학회 참여
• 소셜 미디어 홍보
• 오피니언 리더 참여
• 옹호 단체와의 파트너십

렉세오는 심장학 및 신경학 간의 조정을 개선하는 것이 목표이며, 초기 심장 진단 및 모니터링이 전략의 중심이라고 말했습니다. 경영진은 치료법의 도입이 더 많은 심장 전문의를 이 질병 분야로 끌어들일 수 있으며, 이는 신경과 전문의가 시장을 개척하는 데 도움을 준 후 심혈관 전문가의 참여가 증가했던 amyloid cardiomyopathy의 경우와 유사하다고 언급했습니다.

회사는 현장 업무를 위한 여러 MSL(Medical Science Liaison) 채용을 포함하여 의료 관련 팀을 확장하고 있다고 말했습니다. 또한 소셜 미디어 교육 노력을 확대하고 임상시험 사이트 활성화를 가속화하여 모집을 지원하고 있습니다.

상업적 측면에서 렉세오는 허가 데이터 패키지를 중심으로 구축된 시장 접근 전략을 개발하고 있다고 말했습니다. 경영진은 또한 가격 책정을 돕기 위한 비용 상쇄 분석을 진행 중이라고 밝혔습니다. 회사는 이미 초기 상업 부문 직원을 채용했으며 2027년에 더 많은 고객 대면 채용이 있을 것으로 예상하고 있습니다.

렉세오는 Friedreich’s ataxia 환자들이 미국 내 비교적 적은 수의 센터에 집중되어 있기 때문에 상업적 구축이 관리할 수 있는 수준이어야 한다고 말했습니다.

PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy의 경우, 회사는 심실 부정맥 평가변수 선택 및 임상적으로 의미 있는 변화로 간주될 수 있는 것에 대해 오피니언 리더들과 논의하고 있다고 말했습니다. 경영진은 NSVT가 질병 과정의 중심에 있으며 지속성 심실 부정맥, 급성 심장 마비, 급성 심장사 및 이식형 심장 제세동기 활성화를 유발할 수 있기 때문에 가장 관련성이 높은 평가변수라고 말했습니다.

렉세오는 환자들이 부정맥 사건 및 ICD 쇼크에 대한 끊임없는 걱정으로 살아가기 때문에 삶의 질 부담이 높다고 말했습니다.

제조 및 확장성

제조는 또 다른 주요 주제였습니다. 렉세오는 상업적 규모 및 낮은 매출원가를 위해 설계된 Sf9 baculovirus suspension process를 개발했다고 밝혔습니다.

경영진은 수율 프로필이 매출원가를 생물학적 제제 수준에 가깝게 만들 수 있다고 말했습니다. 또한 Friedreich’s ataxia 시장 전체에 공급하기에 4~5개의 제조 배치로 충분할 수 있다고 언급했습니다.

회사는 PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy를 포함한 더 큰 적응증을 염두에 두고 동일한 플랫폼을 설계했다고 말했습니다. 경영진은 이 공정이 중수준 10^13 vg/kg 범위의 전신 투여를 처리하도록 구축되었다고 언급했습니다.

렉세오는 약 900,000명의 E4 환자가 관련될 APOE4 Alzheimer’s disease에 대한 초기 연구가 회사가 처음부터 규모를 고려하도록 강제함으로써 제조 전략을 형성하는 데 도움이 되었다고 말했습니다.

향후 전망

렉세오의 단기적인 초점은 데이터 및 임상시험 실행에 있습니다. 회사는 다음을 예상하고 있다고 말했습니다.

• LX2006 Friedreich’s ataxia 허가 임상시험 결과 발표
• 2024년 말 LX2020 Phase I 연구 결과 발표
• Friedreich’s ataxia 연구를 위한 더 빠른 사이트 활성화 및 환자 모집
• 의료 관련 및 질병 교육 노력의 추가 확장
• 임상시험 설계, 평가변수 및 효과 크기 가정에 대한 더 많은 규제 논의

더 멀리 내다보면, 렉세오는 LX2006 허가 임상시험을 완료하고 데이터를 분석하며, LX2020 허가 설계(registrational design)를 확정하고 해당 연구를 시작하며, 2027년에 상업 팀을 확장할 것으로 예상한다고 말했습니다. 회사는 또한 LX2006에 대한 시장 접근 논의 및 가능한 규제 승인 신청을 추진할 것으로 예상합니다.

경영진은 LX2006의 가능한 적응증 확대가 트로포닌 수치 상승은 있지만 비정상 LVMI가 없는 환자를 포함하여 Friedreich’s ataxia 심근병증 연속체의 초기 단계 환자를 포함할 수 있다고 말했습니다.

LX2020의 경우, 렉세오는 핵심 규제 질문이 임상적으로 의미 있는 NSVT 효과를 어떻게 정의할 것인지, 그리고 허가 임상시험에 대조군이 필요할 것인지 여부라고 말했습니다. 회사는 NSVT가 PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy에서 대리 평가변수로 사용될 수 있는지 여부를 여전히 연구 중이라고 밝혔습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 몇 가지 반복되는 주제로 돌아왔습니다.

• Friedreich’s ataxia에서 의사 참여: 렉세오는 심장 및 신경학적 치료 간의 격차를 해소하기 위해 의학회, 소셜 미디어, 오피니언 리더 및 환자 단체를 활용하고 있다고 말했습니다.
• LVMI가 중요한 이유: Dr. Bhalla는 LVMI가 질병의 특징이자 주요 사망률 예측 인자이며, 자연 경과는 미치료 환자에서 연간 변화가 거의 없음을 보여준다고 말했습니다.
• 조기 치료: 경영진은 트로포닌 수치 상승이 LVMI가 비정상이 되기 전에 치료해야 할 환자를 식별하여 잠재적으로 치료 대상 인구를 확대할 수 있다고 말했습니다.
• 임상시험 설계: 렉세오는 자사의 시뮬레이션이 보수적이었으며 중추적 설계에 사용된 15% 효과 크기를 감지할 확률이 여전히 99%임을 보여주었다고 말했습니다.
• 기저 차이: 회사는 기저 LVMI가 높을수록 더 큰 개선으로 이어지는 경향이 있으며, 중추적 연구는 환자 다양성을 보존하기 위해 계층화를 사용할 것이라고 말했습니다.
• SKYCLARYS 비교: 경영진은 기존 약물이 빠른 흡수율을 보였지만 부작용 및 효능 감소로 인한 환자 이탈도 있었으며, 렉세오는 자사의 지속적인 데이터가 이를 해결할 수 있다고 믿습니다.
• PKP2 타이밍: 렉세오는 유전자 치료제 발현이 3개월에 최고조에 달하고 리모델링이 6~9개월까지 계속되기 때문에 질병이 효능을 보이기까지 더 많은 시간이 필요할 수 있다고 말했습니다.
• PKP2의 최적 평가변수: 회사는 NSVT가 PVC보다 질병 메커니즘에 더 가깝고 외부 요인의 영향을 덜 받기 때문에 더 의미 있다고 말했습니다.
• PKP2 성공 기준: 경영진은 치료법이 현재 표준 치료법에서 나타나는 20%~25% NSVT 개선을 충족하거나 초과하면서 유사한 안전성 프로필을 유지해야 한다고 말했습니다.
• 제조 경쟁 우위: 렉세오는 자사의 플랫폼이 작은 Friedreich’s ataxia 시장과 PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy와 같은 더 큰 미래 적응증을 모두 지원하도록 구축되었다고 말했습니다.

주가 반응

렉세오의 주가는 이전 종가인 4.76달러에서 5.88% 하락한 4.48달러로 마감했습니다. 시간외 거래에서는 4.48달러로 변동이 없었습니다. 주가는 지난 52주 동안 3.99달러에서 10.99달러 사이에서 거래되었습니다.

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