Investing.com — BioAge, 씨티 바이오파마 서밋서 안과 질환·신규 타깃으로 전환

BioAge (BIOA)는 염증 기반 심혈관 의약품 부문의 어려운 한 해를 보낸 후, 2026년 9월 9일 수요일에 개최된 씨티그룹의 2026 바이오파마 백투스쿨 서밋(Biopharma Back to School Summit)에서 신약 파이프라인에 대한 보다 명확한 초점을 제시했습니다. 회사는 선도적인 NLRP3 억제제인 BGE-102가 여전히 광범위한 잠재력을 가지고 있지만, Novo Nordis의 ZEUS 임상 실패 여파를 겪으면서 이제 안과 질환, 바이오마커 데이터 및 차세대 표적에 더 집중하고 있다고 밝혔습니다.

경영진은 상반된 그림을 제시했습니다. 한편으로는 강력한 현금 자원과 여러 단기 촉매제가 있었지만, 다른 한편으로는 심혈관 결과에 대한 불확실한 경로가 있었습니다. CEO 크리스틴 포트니(Kristen Fortney)와 CFO 도브 골드스타인(Dov Goldstein)은 시장이 염증 마커가 구체적인 임상 결과로 어떻게 이어지는지에 대해 더욱 회의적이 되었음에도 불구하고 BioAge는 NLRP3 생물학이 중요하다고 여전히 확신하고 있다고 말했습니다.

주요 내용

• BioAge는 Novo Nordis의 ZEUS 임상 실패로 인해 투자자들이 염증 및 심혈관 위험에 대해 생각하는 방식이 바뀌었지만, 반드시 NLRP3 자체에 대한 생각은 아니라고 밝혔습니다.
• 회사는 당뇨병성 황반부종(DME)에 더 많은 관심을 기울이고 있으며, BGE-102의 2상 연구를 시작했고 2026년 하반기에 데이터를 발표할 예정입니다.
• BioAge는 비만 및 염증 환자를 대상으로 하는 2상 QUELL-CV 연구가 등록을 완료했으며, 2025년 말까지 탑라인 결과가 나올 것으로 예상한다고 밝혔습니다.
• 회사는 2025년 2분기 말 기준 3억 8,100만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 이는 2029년까지 자금을 조달할 수 있는 여유를 제공한다고 말했습니다.
• BioAge는 또한 APJ 작용제 프로그램이 2025년 말까지 IND(임상시험계획) 신청을 목표로 순조롭게 진행 중이라고 밝혔습니다.

ZEUS 이후의 전략적 재설정

포트니는 C-반응성 단백질(CRP)의 큰 감소가 주요 심혈관 부작용의 의미 있는 감소로 이어지지 않았음을 보여준 Novo Nordis의 ZEUS 연구 이후 회사의 생각이 바뀌었다고 말했습니다. 그녀는 이 결과가 핵심적인 질문을 제기했다고 언급했습니다. 즉, 문제가 표적에 있는지, 아니면 연구된 환자 집단에 있는지에 대한 질문이었습니다.

포트니는 "CRP는 과거와 같은 의미가 아니다"라며, 염증 마커가 낮아지면 환자 그룹 전반에 걸쳐 더 나은 심혈관 결과로 이어질 것이라는 희망이 있었다고 덧붙였습니다. 회사는 ZEUS가 CANTOS라는 획기적인 임상보다 신장 질환을 앓고 있는 환자를 포함하여 더 중증의 환자 집단을 등록했으며, 이것이 결과에 영향을 미쳤을 수 있다고 말했습니다.

BioAge는 IL-1 베타 항체가 심혈관 사건을 통계적으로 유의미하게 감소시킨 CANTOS와 ZEUS를 대조했습니다. 포트니는 해당 연구에서 CRP가 정상화된 환자들이 주요 심혈관 부작용에서 25% 감소를 보였으며, 이는 의미 있는 수치라고 설명했습니다.

회사는 BGE-102가 IL-1 베타의 상류에서 작용하고 해당 경로를 완전히 억제하는 동시에 다른 인플라마솜(inflammasome) 경로를 통해 일부 면역 반응을 보존할 수 있기 때문에 NLRP3 억제에 대한 경로가 여전히 존재한다고 말했습니다. 경영진은 이러한 선택적 메커니즘이 광범위한 IL-1 베타 차단보다 안전성 측면에서 이점을 제공할 수 있다고 주장했습니다.

재무 결과 및 대차대조표

골드스타인은 BioAge가 2025년 2분기를 3억 8,100만 달러의 현금으로 마감했다고 말했습니다. 그는 이 금액이 2029년까지 운영 자금을 조달하고 회사의 현재 계획 외에 1~2개의 추가 NLRP3 적응증을 지원하기에 충분하다고 말했습니다.

• 2025년 2분기 말 현금: 3억 8,100만 달러
• 예상 현금 보유 기간: 2029년까지
• 가용 자본: 1~2개의 추가 NLRP3 적응증
• 계획된 APJ 및 NLRP3 작업: 현재 가이던스 범위 내에서 처리

경영진은 현재 대차대조표가 BioAge에 단기적인 자금 조달 압력 없이 내부 프로그램과 광범위한 플랫폼 작업을 모두 계속 발전시킬 수 있는 유연성을 제공한다고 말했습니다.

BGE-102에 대한 운영 업데이트

BioAge는 2025년 4월에 1상 전체 데이터를 발표했으며, 이는 동급 최고(best-in-class)의 NLRP3 억제제 프로필을 잠재적으로 보여준다고 설명했습니다. 회사는 BGE-102가 강력한 뇌 침투력, 건강한 자원자와 비만 환자 코호트에서 IL-1 베타의 완전한 억제, 그리고 말초에서 약 50%의 CRP 감소를 입증했다고 밝혔습니다. 또한 이 약물이 혈액과 뇌척수액 모두에서 IL-6 수치를 약 50% 감소시켰다고 덧붙였습니다.

포트니는 이 데이터가 BGE-102가 단일 사이토카인 치료제가 아닌 다중 메커니즘 항염증제임을 뒷받침한다고 말했습니다. 그녀는 이 화합물의 경구 투여 프로필과 뇌 및 눈으로의 침투가 중요한 차별점이라고 강조했습니다.

포트니는 "이것은 우리 분자의 독특한 특징이기도 합니다. 즉, 경구 제제로서 눈에 매우 잘 침투한다는 것입니다"라고 말했습니다. "혈뇌장벽과 혈망막장벽은 다르지 않습니다."

QUELL-CV: 비만 및 염증에 대한 바이오마커 연구

BioAge는 QUELL-CV 2상 연구가 등록을 완료했으며 2025년 말까지 탑라인 결과가 나올 것으로 예상된다고 밝혔습니다. 이 임상은 CRP 수치가 높은 과체중 환자를 대상으로 30mg, 60mg, 90mg의 1일 1회 용량 3가지를 시험하고 있습니다.

회사는 이 연구가 핵심 용량 질문에 답하는 데 도움이 되도록 설계되었다고 말했습니다. 1상 데이터는 60mg과 90mg 용량을 명확하게 구분하지 못했기 때문에 QUELL-CV는 60mg이 염증성 바이오마커 효과를 극대화하기에 충분한지 여부를 보여주기 위한 것입니다.

• 임상 상태: 등록 완료
• 탑라인 데이터: 2025년 말 예상
• 용량: 1일 1회 30mg, 60mg 및 90mg
• 환자군: CRP 수치가 높은 과체중 환자
• 목표: 심혈관, 대사 및 간 염증 마커 전반에 걸친 용량 선택 및 바이오마커 효과 결정

BioAge는 이 연구가 심혈관 질환에 관한 것만이 아니라고 말했습니다. 또한 다른 말초 염증성 질환에서의 약물 사용을 알리고 비만 신호가 있는지 여부를 테스트하기 위한 것이지만, 경영진은 Ventyx의 이전 데이터 이후 비만이 더 이상 핵심 초점이 아니라고 말했습니다.

QUELL-DME: 안과 질환이 주요 초점이 되다

회사는 당뇨병성 황반부종(DME)에 대한 2상 효능 임상을 시작했으며, 서밋 직전에 첫 환자에게 투약했다고 밝혔습니다. 이 연구는 약 180명의 환자를 등록할 예정이며, BGE-102 단독 요법, VEGF 단독 요법, 병용 요법의 세 가지 팔을 포함합니다.

BioAge는 이 임상이 진정한 효능 연구로 설계되었으며, 최적 교정 시력이 1차 평가변수라고 말했습니다. 경영진은 한 줄의 시력 개선, 즉 약 5글자 정도가 임상적으로 의미 있는 것으로 간주될 것이라고 말했습니다.

• 연구 규모: 약 180명 환자
• 팔: BGE-102 단독 요법, VEGF 단독 요법 및 병용 요법
• 1차 평가변수: 최적 교정 시력
• 환자 구성: VEGF 미경험 및 VEGF 경험 환자 (워시아웃 후)
• 탑라인 데이터: 2026년 하반기 예상
• 잠재적 다음 단계: 결과가 충분히 강력할 경우 3상으로 직접 전환

포트니는 BioAge가 BGE-102가 경구제이며 대부분의 현재 치료법이 주사제라는 점에서 안과 분야에서 두각을 나타낼 수 있다고 믿는다고 말했습니다. 그녀는 회사가 특히 두 그룹을 목표로 하고 있다고 말했습니다. 즉, 주사 대신 경과 관찰을 선택하는 DME 시장의 약 40%와 VEGF 약물에 잘 반응하지 않는 환자들입니다.

경영진은 또한 Roche 및 Kodiak Sciences 프로그램에서 DME 내 IL-6의 임상적 유효성을 지적하며, 이는 더 광범위한 염증 가설을 뒷받침한다고 말했습니다. BioAge는 NLRP3 억제가 IL-1 베타, 파이롭토시스(pyroptosis) 및 possibly VEGF 관련 건조 효과에 영향을 미칠 수 있기 때문에 더 넓은 효과를 제공할 수 있다고 주장했습니다.

지도형 위축(Geographic atrophy)이 레이더망에 포착되다

BioAge는 DME가 염증이 중요한 역할을 하는 또 다른 안과 질환인 지도형 위축으로 가는 관문 역할을 할 수 있다고 말했습니다. 회사는 자연 노화 모델 및 NLRP3 녹아웃(knockout) 동물에 대한 전임상 연구가 경로 차단이 질병 진행을 늦추거나 심지어 개선할 수 있다는 아이디어를 뒷받침한다고 말했습니다.

경영진은 2025년 여름에 Inflammasome Therapeutics에서 추가 데이터가 나올 것으로 예상하고 있으며, 이는 메커니즘을 더욱 뒷받침할 수 있다고 말했습니다. 회사는 DME 연구의 바이오마커가 지도형 위축으로 진행할지 여부를 결정하는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔습니다.

APJ 프로그램은 순조롭게 진행 중

BioAge는 또한 차세대 APJ 작용제에 대한 투자자들에게 업데이트를 제공하며, IND 신청이 2025년 말까지 여전히 순조롭게 진행되고 있다고 말했습니다. 회사는 이 프로그램의 경구제 및 생물학적 제제 버전을 모두 개발하고 있다고 밝혔습니다.

경영진은 APJ가 단순히 체중 감량량보다는 신체 구성 및 근육 유지에 초점을 맞춰 체중 감량의 질을 향상시킬 수 있다고 말했습니다. 회사는 또한 이 프로그램이 orforglipron과 같은 경구용 GLP-1 약물과 병용 시 효과적으로 작용할 수 있다고 덧붙였습니다.

• IND 신청: 2025년 말 예상
• 형태: 경구제 및 생물학적 제제
• 잠재적 용도: 체중 감량 및 신체 구성 개선
• 병용 가능성: 경구용 GLP-1 치료제와 함께
• 다음 업데이트: IND 신청 시 더 많은 데이터 예상

플랫폼 전략 및 파트너십

선도 프로그램 외에도 BioAge는 Healthspan 데이터베이스를 발견 전략의 기반이라고 설명했습니다. 회사는 이 데이터베이스가 5~60년 동안 동일한 사람들을 추적하여 연구자들이 질병 발생 수년 전에 나타나는 변화를 볼 수 있게 한다고 말했습니다.

포트니는 이러한 장기적인 관점이 BioAge가 100세에서 105세까지 장수하는 사람들을 포함하여 탁월하게 노화하는 사람들을 식별하고, 질병이 더 일찍 발생하는 사람들과 비교하는 데 도움이 된다고 말했습니다. 그녀는 이러한 접근 방식이 deCODE 및 UK Biobank와 같은 리소스보다 회사에 우위를 제공한다고 말했습니다. 이들 리소스는 한 번의 스냅샷에 의존하는 것이 아니라 시간이 지남에 따라 동일한 개인을 추적하기 때문입니다.

BioAge는 이 데이터베이스가 이미 Novartis 및 일라이릴리와의 파트너십을 지원하는 데 도움이 되었다고 말했습니다. Novartis와의 거래는 새로운 표적 발견에 초점을 맞추고 있으며, 일라이릴리와의 협력은 신약 개발을 목표로 합니다. 회사는 두 파트너십 모두 비희석성 자금을 제공한다고 말했습니다.

경영진은 또한 인공지능(AI)이 주로 표적 식별, 데이터 통합, 그리고 최근에는 대규모 언어 모델을 통한 규제 문서 처리를 위한 플랫폼의 일부라고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 분석가들은 ZEUS의 실망 이후에도 BioAge가 NLRP3에 대한 확신을 어떻게 유지할 수 있는지에 대해 질문했습니다. 포트니는 회사가 CANTOS와 유사한 심혈관 환자군을 대상으로 하는 IL-6의 ARTEMIS 임상 등 더 많은 데이터를 기다리고 있으며, 이는 2026년 상반기에 나올 것으로 예상된다고 말했습니다.

그녀는 BGE-102가 IL-6 억제제와 다르다고 말했습니다. BGE-102는 IL-1 베타를 완전히 억제하는 동시에 다른 인플라마솜 경로를 감염 반응에 사용할 수 있도록 남겨두기 때문입니다. 그녀는 이것이 안전에 중요할 수 있다고 덧붙였습니다.

다른 질문들은 DME 프로그램에 초점을 맞췄습니다. BioAge는 이 임상이 경구 약물이 단독으로 또는 VEGF 요법과 병용하여 의미 있는 시력 개선을 제공할 수 있는지 여부를 보여주기 위한 것이라고 말했습니다. 회사는 또한 이 약물이 당뇨병 관련 염증에 더 광범위한 영향을 미치는지 확인하기 위해 말초 바이오마커도 살펴볼 것이라고 말했습니다.

투자자들은 또한 상업적 기회에 대해서도 질문했습니다. BioAge는 가장 큰 단기적 기회는 주사를 피하고 현재 경구 옵션이 거의 없는 경과 관찰 그룹일 수 있다고 말했습니다. 회사는 이것이 질병 과정에서 더 이른 치료를 지원할 수 있다고 덧붙였습니다.

지도형 위축에 대해 BioAge는 드루젠(drusen)과 리포푸신(lipofuscin)이 NLRP3를 활성화하고 망막 손상을 유발할 수 있기 때문에 강력한 기전적 근거를 보고 있다고 말했습니다. 회사는 경로 차단이 단순히 악화를 늦추는 것 이상을 할 수 있다고 말했습니다.

APJ에 대해 경영진은 이 프로그램이 더 나은 신체 구성을 지원하고 GLP-1 약물과 잘 어울릴 수 있다고 말했습니다. 더 광범위한 플랫폼에 대해 BioAge는 성공 가능성이 더 높은 표적을 선택하기 위해 인간 노화 데이터, 동물 모델 및 이전의 항염증제 경험에 계속 의존하고 있다고 밝혔습니다.

전망

BioAge는 내년에 여러 발표를 앞두고 있지만, 단기적인 이야기는 이제 심혈관 결과에만 덜 의존하고 BGE-102가 안과 질환 및 바이오마커 기반 염증 환경에서 유용함을 입증할 수 있는지에 더 많이 달려 있습니다. 회사는 여전히 1~2개의 추가 NLRP3 적응증에 대한 여지가 있으며, 향후 데이터가 긍정적일 경우 신속하게 움직일 준비가 되어 있다고 밝혔습니다.

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