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Investing.com — 2026년 9월 9일 수요일 — 버텍스 파마슈티컬스(VRTX)는 웰스파고 제21회 연례 헬스케어 콘퍼런스에서 광범위한 확장을 진행 중인 회사의 청사진을 제시했습니다. 오랫동안 지배적이었던 낭포성 섬유증(cystic fibrosis) 사업부에 신장, 통증, 혈액학 및 희귀 내분비학 사업부가 합류했습니다. 경영진은 단기 촉매에 대해 낙관적인 입장을 밝혔으나, 일부 프로그램에서는 실행 위험, 보험 적용 지연 및 임상 불확실성도 인정했습니다.
가장 큰 메시지는 경영진이 ’신장 르네상스(renal renaissance)’라고 묘사한 신장 질환 분야로의 회사 진출이었습니다. 버텍스는 여러 판독 결과와 출시를 준비 중이며, 동시에 JOURNAVX를 더 큰 급성 통증 브랜드로 발전시키고 최근 완료된 Crinetics 인수를 통합하는 작업도 진행하고 있다고 밝혔습니다.
주요 내용
- 버텍스는 CF(낭포성 섬유증) 중심 회사에서 CF, 혈액학, 급성 통증, 특수 희귀 내분비학 및 신장 등 5가지 상업적 또는 신흥 핵심 분야를 가진 다각화된 바이오텍으로 변화하고 있습니다.
- 신장 사업부는 IgA 신장병증(IgA nephropathy)의 povetacicept와 APOL1 매개 신장 질환(APOL1-mediated kidney disease)의 inaxaplin이 주도하는 주요 단기 성장 동력입니다.
- JOURNAVX는 계속해서 인기를 얻고 있으며, 2025년 대비 2026년에 처방량이 3배 증가할 것으로 예상되며 36,000명 이상의 처방 의사를 확보하고 있습니다.
- Crinetics 거래로 PALSONIFY와 atumelnant가 추가되었으며, 버텍스는 Now* 합산 최고 매출액 약 50억 달러를 예상하고 있습니다.
- 향후 12~24개월 동안 신장 데이터, CF 데이터, 통증 데이터 및 희귀 질환 판독 결과를 포함한 여러 촉매제가 예정되어 있습니다.
재무 결과 및 상업적 성과
버텍스는 콘퍼런스에서 새로운 전체 재무 업데이트를 제공하지 않았지만, 포트폴리오 전반에 걸쳐 몇 가지 상업적 지표를 제시했습니다.
- 회사의 급성 통증 치료제인 JOURNAVX는 2025년 대비 2026년에 처방 성장률이 3배 증가할 것으로 예상됩니다.
- 이 브랜드는 **Now** 응급실, 외상, 정형외과, 치과, 성형외과, 산부인과 및 마취과를 포함하여 36,000명 이상의 처방 의사를 확보하고 있습니다.
- 병원 및 소매점 처방은 대략 50/50으로 나뉘며, 시장 기준선인 병원 3분의 1, 소매점 3분의 2와 비교됩니다.
- 병원 처방은 일반적으로 2~5일 동안 지속되는 반면, 소매점 처방은 평균 14일입니다.
- JOURNAVX의 매출 인식은 보험 적용 지연 및 환자 지원 프로그램 사용으로 인해 처방 성장률에 뒤처지고 있습니다.
- 버텍스는 JOURNAVX의 총매출-순매출(gross-to-net) 비율이 2027년 중반까지 약 50% 범위로 정상화될 것으로 예상합니다.
- Crinetics의 말단비대증(acromegaly) 치료제인 PALSONIFY는 강력한 출발을 보였으며, 미국 외 지역으로의 출시를 가속화할 계획입니다.
- 버텍스는 지난주 Crinetics 인수를 완료한 후 다음 분기에 재무 가이던스를 업데이트할 것이라고 밝혔습니다.
- 회사는 PALSONIFY와 atumelnant의 합산 최고 매출이 **Now** 약 50억 달러에 이를 것으로 예상하며, 이는 일부 분석가들이 예상했던 약 30억 달러 수준을 상회하는 수치입니다.
- Atumelnant는 선천성 부신 과형성증(congenital adrenal hyperplasia)에서 수십억 달러 규모의 기회로 묘사되었으며, 쿠싱병(Cushing’s disease)에서도 추가적인 상승 여력이 있습니다.
운영 업데이트
신장 사업부
버텍스는 신장 치료법이 가장 중요한 단기 전략 분야이며, 후기 단계 및 초기 단계 프로그램 모두 진전을 보이고 있다고 밝혔습니다.
- inaxaplin의 임상 2상 AMPLITUDE 연구는 향후 몇 달 내에 개념 증명(proof-of-concept) 데이터를 발표할 것으로 예상됩니다.
- 이 연구에는 20명 이상의 환자가 참여하는 중등도 단백뇨(moderate proteinuria) 코호트와 2형 당뇨병(type 2 diabetes) 코호트로의 확장 연구가 포함됩니다.
- 초기 임상 2상 국소 분절 사구체 경화증(focal segmental glomerulosclerosis) 데이터에서 13주차에 단백뇨가 47.6% 감소했으며, 시간이 지남에 따라 추가 감소가 나타났습니다.
- 버텍스는 APOL1 억제가 98% 이상에서 확인되었으며, 이는 단백뇨 수치가 낮은 환자에게서도 생물학적 효능에 대한 확신을 준다고 밝혔습니다.
- 회사는 중등도 단백뇨 코호트가 FSGS 그룹의 0.7~0.8에 비해 0.3 이하의 낮은 기준선에서 시작하므로 절대적인 감소 폭은 더 작을 수 있다고 밝혔습니다.
- 당뇨병 코호트는 2형 당뇨병으로 인한 신장 손상과 APOL1에 의해 유발된 손상을 분리하기 어렵기 때문에 불확실성이 더 큽니다.
- 핵심 임상 3상 AMPLITUDE 연구는 AMKD(APOL1 매개 신장 질환) 환자, 즉 두 개의 APOL1 대립유전자(alleles)와 심한 단백뇨를 가진 환자를 대상으로 합니다.
- 버텍스는 2024년 말까지 환자 등록이 완료될 것으로 예상한다고 밝혔습니다.
- 중간 분석은 2027년 1분기에 예상되며, 48주차에 기준선 대비 eGFR 변화 및 단백뇨 감소를 평가할 예정입니다.
- 회사는 AMKD 환자가 일반적인 CKD(만성 신장 질환) 환자보다 eGFR 감소 속도가 약 50% 빠르며, 연간 약 6~7포인트 감소하여 중간 판독 결과 시점을 뒷받침한다고 밝혔습니다.
- 버텍스는 AMPLITUDE 연구가 미국과 유럽에서 약 150,000명의 환자를 대상으로 하며, 확장 코호트가 잠재적으로 100,000명의 환자를 추가할 수 있을 것으로 추정합니다.
- 임상 3상 중간 분석이 성공적이라면 버텍스는 두 번째 신장 치료제 출시를 예상합니다.
IgA 신장병증의 povetacicept
- povetacicept는 2024년 11월 30일이 PDUFA(신약 신청자수수료법) 심사 기한입니다.
- 버텍스는 영업 인력이 완전히 채용되었으며 강력한 신장학(nephrology) 경험을 보유하고 있다고 밝혔습니다.
- 회사는 출시 준비가 완료되었다고 설명했습니다.
- 주요 판매 강점으로는 더 강력한 임상 데이터, 깨끗한 안전성 프로필, 그리고 0.46ml 소량 자동 주사기를 통한 월 1회 자가 투여가 포함됩니다.
- 중간 데이터는 UPCR 42% 감소를 보였으며, Gd-IgA1 감소, 혈뇨(hematuria) 해소 및 KDIGO 가이드라인 목표 달성 환자 비율에서 동급 최고(best-in-class) 결과를 나타냈습니다.
- 버텍스는 미국에 약 160,000명의 생검(biopsy)으로 확인된 IgAN 환자가 있다고 밝혔습니다.
- 회사는 해당 부문에서 두 번의 이전 출시가 있었음에도 불구하고 현재 경쟁사의 시장 침투율은 여전히 낮다고 보고 있습니다.
- 회사는 신규 환자와 경쟁 치료제에서 전환하는 환자 모두를 대상으로 할 계획입니다.
- 버텍스는 단백뇨 수치가 높은 환자부터 시작하여 KDIGO 가이드라인이 0.5 UPCR 임계값으로 이동함에 따라 사용을 확대할 것으로 예상한다고 밝혔습니다.
- 경영진은 또한 유럽이 미국 FDA와 동일한 신속 승인 경로를 가지고 있지 않으며, 아시아는 미국과 유럽을 합친 것보다 더 많은 IgAN 환자군을 보유하고 있다고 언급했습니다.
CF 사업부
- 버텍스는 ALYFTREK 전환 성과가 계속해서 매우 좋다고 밝혔습니다.
- 차세대 3.0 CF 계열의 첫 번째 약물인 VX-522는 2024년 말 이전에 데이터를 발표할 것으로 예상됩니다.
- 회사는 차세대 CF 파이프라인을 계속 구축하고 있습니다.
통증 사업부
- 버텍스는 당뇨병성 말초 신경병증(diabetic peripheral neuropathy)에 대한 두 가지 임상 3상 연구를 진행 중이며, 2024년 말까지 환자 등록이 완료될 것으로 예상됩니다.
- 이 연구들의 데이터는 2027년 상반기에 나올 것으로 예상됩니다.
- 임상 2상 연구는 숫자 통증 등급 척도(Numeric Pain Rating Scale)에서 2포인트 이상의 개선을 보였습니다.
- 회사는 더 많은 임상 경험과 규제 친숙성으로 인해 프로그램을 더 넓은 말초 신경병증성 통증(peripheral neuropathic pain)에서 DPN(당뇨병성 말초 신경병증)으로 좁혔습니다.
- 회사는 위약 효과를 줄이기 위해 제한된 수의 연구 기관과 광범위한 교육을 통해 임상 설계를 진행했다고 밝혔습니다.
기타 프로그램
- 버텍스는 2024년 말 이전에 근육긴장이상증 1형(myotonic dystrophy type 1)에 대한 임상 3상 데이터를 예상합니다.
- 임상 2상 중증 근무력증(myasthenia gravis) 연구는 *Now 환자 등록이 진행 중이며 약 12개월 내에 촉매제가 될 수 있습니다.
- MG 연구는 위약 및 두 가지 치료군에 걸쳐 약 30명의 환자가 참여하며 12주 동안 진행됩니다.
- 버텍스는 CASGEVY가 계속해서 환자를 등록하고 있으며 ’놀라운 결과’를 내고 있다고 밝혔고, 이 치료법을 ’본질적으로 기능적 치료(functional cure)’라고 묘사했습니다.
- 회사는 또한 1형 당뇨병(type 1 diabetes)에 대한 초기 단계 연구를 계속하고 있습니다.
Crinetics 통합
- Crinetics 인수는 지난주 완료되었습니다.
- 말단비대증 치료제인 PALSONIFY는 이미 승인되어 출시되고 있습니다.
- atumelnant는 선천성 부신 과형성증과 쿠싱병 치료제로 개발되고 있습니다.
- 버텍스는 초기 단계 자산에서 추가 가치를 더할 수 있는 부분을 제외하고, 통합된 포트폴리오의 최고 매출이 약 50억 달러에 이를 수 있다고 밝혔습니다.
향후 전망
버텍스는 향후 12~24개월 동안 촉매제(catalyst)가 될 만한 일정을 상세히 제시했습니다.
- inaxaplin 임상 2상 개념 증명 데이터: 향후 몇 달 내.
- povetacicept PDUFA 결정: 2024년 11월 30일.
- VX-522 CF 데이터: 2024년 말 이전에.
- 근육긴장이상증 1형 임상 3상 데이터: 2024년 말 이전에.
- DPN 환자 등록 완료: 2024년 말까지.
- 중증 근무력증 임상 2상 촉매제: 약 12개월 내.
- AMPLITUDE 임상 3상 중간 분석: 2027년 1분기.
- DPN 임상 3상 데이터: 2027년 상반기.
- JOURNAVX 총매출-순매출 비율 정상화: 2027년 중반.
- 잠재적인 두 번째 신장 치료제 출시: AMPLITUDE 중간 데이터가 긍정적일 경우, 2027년 9월경.
경영진은 장기적인 목표가 CF, 혈액학, 급성 통증, 특수 희귀 내분비학 및 신장 등 5가지 핵심 분야에 걸쳐 다각화된 상업적 수익 그림을 보여주는 것이라고 밝혔습니다.
버텍스는 이 중 3개 핵심 분야가 이미 상업화되었고, Crinetics 거래가 네 번째를 추가했으며, 신장이 다음 주요 성장 동력이 될 수 있다고 밝혔습니다.
회사는 또한 신장 질환의 치료 패턴 변화를 지적하며, KDIGO 가이드라인이 더 이르고 동시적인 치료 방향으로 나아가고 있으며, 0.5 UPCR의 단백뇨 임계값이 더욱 중요해지고 있다고 말했습니다.
Q&A 하이라이트
질의응답 세션에서 버텍스는 신장 프로그램의 과학적 근거, IgAN 경쟁 구도, JOURNAVX의 상업화 경로에 대해 설명했습니다.
inaxaplin 및 인구 확장
- 버텍스는 FSGS가 주로 조직학적 분류인 반면, inaxaplin의 핵심 요소는 두 개의 APOL1 대립유전자(alleles)를 가지고 있는지 여부라고 밝혔습니다.
- 회사는 FSGS 유무와 관계없이 올바른 유전자 프로필과 심한 단백뇨가 있는 환자는 임상 3상 연구에 참여할 수 있다고 밝혔습니다.
- 회사는 중등도 단백뇨 코호트가 FSGS 경험뿐만 아니라 APOL1 억제 데이터에 의해 뒷받침된다고 밝혔습니다.
- 회사는 당뇨병 코호트가 확장 전략에서 덜 명확한 부분이라고 설명했습니다.
AMPLITUDE 설계 및 시점
- 버텍스는 중간 분석이 1년이 아닌 48주차에 진행된다고 명확히 했습니다.
- 판독 결과에는 eGFR 및 단백뇨 데이터가 포함될 것입니다.
- 경영진은 AMKD에서 eGFR 감소 속도가 더 빠르기 때문에 48주 기간이 위약 및 표준 치료법에 비해 의미가 있다고 밝혔습니다.
- 회사는 데이터가 긍정적일 경우 중간 분석 후에도 전체 2년 추적 관찰이 계속될 것이라고 밝혔습니다.
povetacicept 및 IgAN 경쟁
- 버텍스는 povetacicept가 세 번째로 시장에 출시될 것으로 예상되지만, 전반적으로 가장 우수한 프로필을 가지고 있다고 믿습니다.
- 회사는 경쟁사들이 지금까지 더 강력한 eGFR 데이터를 보여주었음을 인정했습니다.
- 경영진은 단백뇨, 혈뇨 및 Gd-IgA1이 신장 결과에 대한 중요한 대리 지표(proxies)이며, 이 약물의 타당성을 뒷받침하는 데 도움이 될 것이라고 밝혔습니다.
- 회사는 이전 출시에도 불구하고 IgAN 시장은 여전히 침투율이 낮다고 밝혔습니다.
중증 근무력증
- 버텍스는 MG를 ’B세포 매개 질환의 대표적인 사례(poster child)’라고 설명했습니다.
- 회사는 BAFF-APRIL 억제가 B세포 성숙 주기의 두 지점에서 작용하기 때문에 FcRN 및 보체 억제제와는 다른 접근 방식을 제공할 수 있다고 밝혔습니다.
- 회사는 소규모 임상 2상 연구만으로도 임상 3상 결정에 충분한 정보를 제공할 수 있을 것이라고 밝혔습니다.
JOURNAVX 채택
- 버텍스는 채택이 처방집 등재(formulary access), 치료 경로 및 치료 프로토콜을 통해 이루어지고 있다고 밝혔습니다.
- 회사는 이 브랜드가 병원 및 소매 환경 모두에서 사용되고 있으며, 광범위한 사용을 구축하기 위한 의도적인 장기 전략을 가지고 있다고 밝혔습니다.
- 경영진은 상위 보험 계획(parent plans)에 적용 범위가 있더라도 하위 보험 계획(child-plan level)에서 보험 적용 문제가 종종 발생한다고 밝혔습니다.
- 또한 사전 승인(prior authorization) 및 수량 제한(quantity limits)이 필요하지 않을 때도 환자 지원 프로그램 사용을 유발할 수 있다고 밝혔습니다.
- 버텍스는 성장을 지원하기 위해 더 큰 영업 인력, 마케팅, 의사 후원 연구 및 소비자 직접 홍보(direct-to-consumer outreach)를 활용하고 있다고 밝혔습니다.
결론
버텍스는 콘퍼런스를 통해 명확한 메시지를 전달했습니다. 즉, 회사는 더 이상 단순한 낭포성 섬유증(cystic fibrosis) 스토리가 아니라, 여러 목표를 향해 나아가는 더 광범위한 바이오텍이라는 것입니다. 논의에 대한 자세한 내용은 아래 전체 녹취록을 참조할 수 있습니다.
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