미룸 파마슈티컬스, 캔터 컨퍼런스서 희귀질환 사업 박차 가한다

Investing.com — 2026년 9월 9일 수요일, Mirum Pharmaceuticals (MIRM)는 제12회 Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference에서 인수, 신제품 출시 및 적응증 확대를 기반으로 하는 광범위한 희귀질환 성장 계획을 발표했습니다. Chief Executive Chris Peetz는 회사가 대형 제약사들이 종종 간과하는 의약품을 목표로 하고 있다고 말했지만, 일부 프로그램의 규제 경로가 여전히 순탄치 않다는 점도 인정했습니다.

Mirum은 현재 세 가지 승인된 의약품으로 올해 약 6억 8천만 달러에서 7억 달러의 연간 매출을 올리고 있다고 밝혔습니다. 2025년 이후까지 여러 후기 임상 결과 발표와 잠재적 승인이 예정되어 있어 회사는 중요한 재정적 변곡점에 다다르고 있습니다.

주요 내용

• Mirum은 주류 대형 의약품 시장에서 경쟁하기보다 간과된 희귀질환 자산을 매입하고 개발하는 전략에 집중하고 있습니다.
• LIVMARLI는 10억 달러 이상의 최대 매출 예상치를 기록하며 주요 성장 동력으로 남아 있으며, 새로운 데이터가 더 광범위한 사용을 뒷받침할 경우 추가 상승 여력이 있습니다.
• primary sclerosing cholangitis에 대한 Volixibat은 Breakthrough Therapy Designation을 받았음에도 불구하고 더 복잡한 FDA 승인 경로에 직면해 있습니다.
• 향후 몇 분기 내에 LIVMARLI, brelovitug, volixibat의 Phase III 결과 발표와 zilurgisertib에 대한 PDUFA 결정 등 여러 촉매제가 예정되어 있습니다.
• 경영진은 회사가 당장 자금 조달이 필요하지 않으며 인수되는 것보다 자산을 매입하는 데 더 관심이 있다고 말했습니다.

전략 및 사업 모델

Peetz는 Mirum의 사명이 간과된 희귀질환을 찾아내고 이를 집중적인 플랫폼으로 가져오는 것을 중심으로 구축되었다고 말했습니다.

• 그는 “Mirum은 처음부터 우리의 사명과 사업 전략에 대해 이야기하고 있는데, 이는 간과된 희귀질환 자산을 찾아내 Mirum과 같은 플랫폼으로 가져와 대형 회사들이 놓칠 수 있는 영향력 높은 의약품에 집중하는 것을 기반으로 한다”고 말했습니다.
• 그는 희귀질환이 "아마도 5%만이 승인된 의약품을 가지고 있기 때문에" 여전히 큰 기회라고 덧붙였습니다.
• 경영진은 이 모델이 단기 수익을 관리하기 위함이 아니라 순현재가치를 창출하도록 설계되었다고 말했습니다.
• Peetz는 M&A와 관련하여 "다른 것보다 무엇을 살 수 있는지에 더 관심이 있다"고 말했습니다.
• 회사는 당장 자금 조달이 필요하지 않으며 수익성으로 전환함에 따라 단기적인 대차대조표 부담을 예상하지 않는다고 밝혔습니다.

재무 결과 및 상업적 기반

Mirum은 현재 상업적 기반이 더 다각화된 회사로 전환을 지원하기에 충분히 넓다고 말했습니다.

• 세 가지 승인된 의약품의 연간 매출은 약 6억 8천만 달러에서 7억 달러에 달합니다.
• LIVMARLI가 주요 매출 동력으로 남아 있습니다.
• 경영진은 신제품 출시가 예정되어 있어 회사가 상당한 재정적 변곡점에 근접하고 있다고 말했습니다.
• 이 사업은 자본 효율적인 인수와 이후 상업화를 중심으로 구축되어 있습니다.
• 경영진은 출시 파이프라인이 향후 몇 년 동안 재무 프로필을 변화시킬 것이라고 말했습니다.

LIVMARLI의 운영 업데이트

LIVMARLI는 Alagille syndrome 및 progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC)의 cholestatic pruritus에 대해 승인되었습니다. Mirum은 이 약물이 특히 어린 시절에 진단받지 못한 성인 환자들에게서 여전히 상당한 성장 여력이 있다고 말했습니다.

• 회사는 약 2,000명의 치료 대상 성인 PFIC 환자를 추정했습니다.
• Mirum은 현재 성인 hepatology 및 gastroenterology 처방의 중 상위 10%에 도달하고 있다고 말했습니다.
• 2024년 말에는 community GI clinics으로 확장을 계획하고 있습니다.
• 경영진은 많은 성인 PFIC 환자들이 이전에 idiopathic cholestasis로 분류되었다고 말했습니다.
• 회사는 AASLD 및 EASL에서의 의학 교육 및 컨퍼런스 활동을 통해 인식을 높이고 있습니다.
• Peetz는 성인 시장이 아직 초기 단계이지만, 보다 구체적인 진단을 찾는 사람들로부터 환자 유입이 시작되고 있다고 말했습니다.

Mirum은 또한 intrahepatic cholestasis of pregnancy (ICP)를 유전자 검사를 통해 더 많은 PFIC 환자를 찾을 수 있는 방법으로 지적했습니다.

• 회사는 문헌에 따르면 ICP 환자의 약 20%가 PFIC 유전자를 보유할 수 있다고 말했습니다.
• ICP 환자군에서 LIVMARLI 투여에 대한 안전성 및 내약성을 연구할 계획입니다.
• 다른 cholestatic pruritus 상황을 조사하는 EXPAND Phase III trial은 2024년 4분기에 결과가 발표될 것으로 예상됩니다.
• 경영진은 이 시험이 더 광범위한 성인 사용을 뒷받침할 수 있으며, 이미 10억 달러 이상인 최대 매출 예상치에 대한 상향 조정을 정당화할 수 있다고 말했습니다.

Volixibat 및 PSC 규제 경로

primary sclerosing cholangitis에 대한 Volixibat은 Mirum의 가장 중요한 단기 가치 동력 중 하나이지만, FDA 승인 경로는 간단하지 않습니다.

• Mirum은 VISTAS adaptive Phase II-B study가 pivotal trial로 설계되었다고 말했습니다.
• 2024년 초 pre-NDA meeting에서 FDA는 VISTAS를 pivotal trial로 수용하는 대신 Phase III trial을 권고했습니다.
• 회사는 나중에 PSC에 대한 volixibat의 Breakthrough Therapy Designation을 받았습니다.
• Mirum은 NDA 검토를 지원하기 위해 전체 임상 연구 보고서, 안전성 분석 및 유효성 검사 보고서를 제출할 계획이라고 밝혔습니다.
• 경영진은 2025년 상반기에 NDA 제출을 목표로 하고 있습니다.
• Peetz는 회사가 VISTAS 데이터가 명확하며 완전한 검토 및 적응증 지원에 충분하다고 믿고 있다고 말했습니다.

가격 책정은 여전히 주요 질문이지만, Mirum은 최종 결정이 내려질 때까지 공식 발표를 하지 않을 것이라고 말했습니다.

• 경영진은 최종 VANTAGE PBC 데이터가 linerixibat과의 효능 차이를 보여주는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.
• 회사는 이것이 프리미엄 가격 책정을 뒷받침할 수 있을 것으로 예상합니다.
• PSC는 경쟁 의약품이 아직 없으므로 가격 압력이 줄어들 수 있습니다.
• PBC에서 Mirum은 class pricing이 약 15만 달러이며, 더 광범위한 class-management 우려를 유발할 수 있는 범위를 넘어서는 것을 피하고 싶다고 말했습니다.
• 경영진은 데이터가 명확한 차별화를 보여줄 경우 환자들이 linerixibat에서 volixibat으로 전환할 수 있다고 말했습니다.

Brelovitug 및 hepatitis delta

Mirum은 또한 더 광범위한 검사 및 더 나은 진단으로 이점을 얻을 수 있는 hepatitis delta virus 프로그램인 brelovitug에 대해 논의했습니다.

• AZURE-1 Phase III 부분은 2024년 4분기 말에 결과가 발표될 것으로 예상됩니다.
• 미국 시장을 위한 AZURE-4 Phase III study 또한 2024년 4분기에 예상됩니다.
• 두 연구 모두 24주차 시점을 측정하고 있습니다.
• AZURE-1 Phase III 환자군은 이전에 논의된 Phase II 그룹과 다릅니다.
• AZURE-1의 Phase II-B 부분에서 48주차 추적 관찰 데이터는 2024년 가을에 예상됩니다.
• Phase II-A cirrhotic cohort의 장기 추적 관찰 데이터는 여전히 분석 중입니다.

경영진은 상업적 기회가 부분적으로 더 나은 스크리닝에 달려 있다고 말했습니다.

• 현재 hepatitis B 양성 환자의 약 10%만이 delta 검사를 받고 있습니다.
• Mirum은 검사실 수준의 reflex testing 및 정책 변화를 통해 검사율을 높일 여지가 있다고 봅니다.
• 회사는 delta 환자들이 종종 지역 사회 및 주요 대도시의 이민자 커뮤니티에서 발견된다고 말했습니다.

기타 파이프라인 프로그램 및 시기

Mirum은 향후 몇 분기 동안 몇 가지 다른 이벤트가 예정되어 있다고 밝혔습니다.

• fibrodysplasia ossificans progressiva에 대한 Zilurgisertib는 2024년 말 PDUFA date가 예상됩니다.
• PBC에 대한 Volixibat은 2025년 1분기에 Phase III 데이터가 예상됩니다.
• LIVMARLI lifecycle indication은 2024년 4분기에 Phase III 데이터가 예상됩니다.
• brelovitug의 Phase II-B study에서 48주차 추적 관찰 데이터는 2024년 가을에 예상됩니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 경영진은 희귀질환 시장 구축과 의사 및 검사실 교육의 필요성에 대한 주제로 돌아왔습니다.

• 성인 PFIC에 대해 Peetz는 회사가 아직 시장 초기 단계에 있으며 idiopathic cholestasis 환자를 검사하도록 성인 hepatologists에게 집중하고 있다고 말했습니다.
• 그는 의료 교육, 출판물 및 임상 지원을 통해 친숙도를 높이는 것이 전략이라고 말했습니다.
• 그는 일부 성인 적용이 secondary sclerosing cholangitis 및 나중에 나타나는 다른 유전 질환에서도 나타날 수 있다고 언급했습니다.
• volixibat에 대해 경영진은 Breakthrough designation이 비공식적인 질문과 다학제적 회의를 포함하여 FDA와 더 직접적인 의사소통을 가능하게 할 것이라고 말했습니다.
• brelovitug에 대해 Peetz는 검사율이 현재 10% 수준에서 상승하면 회사가 상당한 성장 잠재력을 보고 있다고 말했습니다.
• M&A에 대해 그는 Mirum이 인수되는 것보다 인수하는 데 더 관심이 있다고 재차 강조했습니다.

시장 상황

Mirum은 상대적으로 작지만 여전히 미개척된 희귀질환 시장에서 사업을 운영하고 있습니다. 회사는 희귀질환 중 약 5%만이 승인된 의약품을 가지고 있어, 이미 치료법이 존재하는 분야에서도 신제품 출시와 적응증 확대의 여지가 남아 있다고 말했습니다.

주가는 정규 거래에서 이전 종가보다 1.22% 하락한 98.32달러로 마감했으며, 시간 외 거래에서는 98.3달러로 소폭 움직였습니다. 이 주식은 지난 52주 동안 63.23달러에서 130달러 사이에서 거래되었습니다.

투자자들은 다음 임상 데이터 발표와 FDA 결정에 면밀히 주목할 것으로 예상됩니다. Mirum이 컨퍼런스에서 전한 메시지는 사업이 더 큰 상업적 기반을 향해 나아가고 있지만, 그 경로는 여전히 여러 프로그램 전반에 걸친 실행에 달려 있다는 것이었습니다.

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