유나이티드 테라퓨틱스, Cantor 컨퍼런스서 폐 섬유증 시장 공략 확대 발표

Investing.com — 2026년 9월 9일 수요일, 유나이티드 테라퓨틱스(UTHR)는 제12회 Cantor Fitzgerald 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 폐동맥 고혈압을 넘어 훨씬 더 큰 폐 섬유증 시장으로 나아가려는 주요 전략 변화를 발표했습니다. 경영진은 강력한 임상 데이터와 풍부한 파이프라인을 제시했지만, 표준적인 FDA 검토 일정, 향후 임상시험 위험, 그리고 야심 찬 계획을 상업적 성과로 전환해야 하는 과제에도 직면해 있습니다.

주요 내용

• 유나이티드 테라퓨틱스는 폐동맥 고혈압 전문 기업에서 폐 섬유증 전문 기업으로 전환하고 있으며, 공략 가능한 시장 규모가 10배 확장될 것이라고 경영진은 설명했습니다.
• 회사는 네뷸라이저형 Tyvaso의 TETON-1 및 TETON-2 데이터를 강조하며, 이를 지난 30년간 보고된 폐 섬유증 치료제 중 최고의 결과라고 평가했습니다.
• FDA는 네뷸라이저형 Tyvaso에 대한 신약허가신청(NDA)을 승인했으며, PDUFA 날짜를 2027년 4월 26일로 지정했습니다. 진행성 폐 섬유증(PPF)에 대한 3상 데이터는 2027년 하반기에 발표될 예정입니다.
• 경영진은 5억 달러 규모의 가속화된 자사주 매입(ASR)을 발표하며, 주가가 아직 회사의 새로운 성장 프로필을 반영하지 못하고 있다고 말했습니다.
• 회사는 새로운 Tyvaso 제형과 1일 1회 ralinepag 제품을 포함하여 2027년부터 2029년까지 14개 제품을 출시할 계획이라고 밝혔습니다.

폐 섬유증으로의 전략적 전환

마틴 로스블랫(Martine Rothblatt) 최고경영자(CEO)는 회사가 협소한 폐동맥 고혈압 사업에서 더 광범위한 호흡기 질환 프랜차이즈로 확장함에 따라 전환점에 서 있다고 말했습니다.

• 경영진은 회사가 폐동맥 고혈압 모델에서 폐 섬유증 모델로 전환하고 있다고 말했습니다.
• 이러한 변화를 공략 가능한 시장의 10배 확장으로 설명했습니다.
• 로스블랫 CEO는 "회사 생활에서 어린아이 같은 회사에서 성인 회사로 성장하는 것과 같은 전환점에 서게 되는 것은 매우 드문 일입니다. 이것이 바로 유나이티드 테라퓨틱스의 현재 위치입니다"라고 말했습니다.
• 그녀는 또한 회사가 "회사 역사상 가장 좋은 위치에 있다"고 덧붙였습니다.

경영진은 현재 기회가 약 25,000명의 환자를 대상으로 하는 기존 폐동맥 고혈압 시장을 훨씬 넘어선다고 말했습니다.

• 특발성 폐 섬유증(IPF)과 PPF를 합쳐 약 40만 명의 미국 환자 시장으로 설명되었습니다.
• 폐동맥 고혈압을 동반한 만성 폐쇄성 폐 질환(COPD)은 40만~80만 명의 미국 환자 규모로 추정되었습니다.
• 이는 총 공략 가능한 미국 시장을 약 100만 명의 환자로 늘릴 것입니다.
• 이에 비해 경영진은 회사의 기존 폐동맥 고혈압 단일 모델은 최대 약 100억 달러의 매출 잠재력을 가졌다고 말했습니다.

임상 데이터 및 규제 현황

회사의 확장 근거는 TETON 프로그램에 크게 의존하며, 경영진은 이 프로그램이 폐 섬유증에서 이례적으로 강력한 결과를 낳았다고 말했습니다.

• TETON-1 및 TETON-2는 지난 30년간 폐 섬유증 분야에서 어떤 약물로부터도 보고된 최고의 결과로 설명되었습니다.
• 로스블랫 CEO는 "지난 30년간 어떤 회사에서든 어떤 약물로부터 보고된 폐 섬유증 분야에서 단연코 최고의 결과입니다. 정말로 변화를 만들어내고 있습니다"라고 말했습니다.
• 경영진은 Tyvaso의 노력성 폐활량(FVC) 개선이 Boehringer Ingelheim의 Jascayd에서 관찰된 것보다 더 강력했다고 말했습니다.
• 로스블랫 CEO는 Jascayd의 FVC 개선이 TETON 결과에 "전혀 미치지 못했다"고 말했습니다.
• 회사는 TETON 데이터가 nintedanib 및 pirfenidone과 같은 항섬유화제와 강력한 시너지를 보였다고 말했습니다.

규제 측면에서 유나이티드 테라퓨틱스는 FDA가 네뷸라이저형 Tyvaso에 대한 NDA를 승인했다고 밝혔습니다.

• PDUFA 날짜는 2027년 4월 26일입니다.
• 검토는 우선 검토가 아닌 표준 검토입니다.
• 경영진은 4개월 차이가 출시 계획에 중요하지 않다고 말했습니다.
• FDA는 PPF가 더 다양한 질병 원인을 포함하므로 별도의 IPF 및 PPF 연구를 권고했었습니다.
• 경영진은 강력한 IPF 결과 후 하나의 PPF 연구만으로도 충분하다는 의견을 FDA가 밝혔다고 말했습니다.

회사의 PPF 프로그램도 진전 중입니다.

• TETON-3는 약 700명의 환자를 등록했습니다.
• 이 연구는 80ml FVC 개선에 대해 90%의 검정력(powered)을 갖습니다.
• 3상 데이터는 2027년 하반기에 발표될 예정입니다.
• 경영진은 IPF 연구에서 PPF 임상시험으로의 강력한 생물학적 연관성(read-through)이 있다고 말했습니다.

상업화 계획 및 출시 준비

유나이티드 테라퓨틱스는 FDA가 네뷸라이저형 Tyvaso를 승인할 경우 신속한 상업적 출시를 예상하며 준비하고 있다고 밝혔습니다.

• 회사는 영업 인력을 두 배로 늘렸다고 말했습니다.
• 또한 팀에 숙련된 폐 섬유증 전문가들이 포함되어 있다고 덧붙였습니다.
• 영업 인력은 이미 PH-ILD 적응증을 통해 경험을 쌓고 있습니다.
• 경영진은 출시 첫해에 네뷸라이저형 Tyvaso 환자가 10,000명에 이를 것으로 예상하고 있습니다.
• 이는 흡입 치료제로는 상당한 수치라고 설명했습니다.

경영진은 최근 의사 피드백도 언급했습니다.

• 유럽 호흡기 학회 컨퍼런스에서 데이터가 좋은 반응을 얻었다고 합니다.
• 의사들은 연구에서 관찰된 FVC 곡선 분리에 긍정적으로 반응했습니다.
• 경영진은 의사들이 폐 섬유증에 대한 다른 치료 옵션을 갈망하는 것으로 보인다고 말했습니다.

회사는 Boehringer Ingelheim의 Jascayd와의 병용 사용도 계획하고 있다고 말했습니다.

• 공개 라벨 연장 연구는 네뷸라이저형 Tyvaso와 Jascayd를 병용하는 환자들을 등록하고 있습니다.
• 목표는 병용 요법에 대한 실제 안전성 데이터를 확보하는 것입니다.
• 경영진은 지연을 피하기 위해 NDA 변경 의도는 없다고 말했습니다.
• 회사는 향후 여러 약물을 하나의 요법으로 결합할 수 있는 복합 제품을 통해 다제 요법 전략을 추구하고 있다고 밝혔습니다.

파이프라인 및 향후 출시

유나이티드 테라퓨틱스는 2027년부터 2029년까지 다양한 제형 및 적응증을 아우르는 14개 제품 출시를 계획하고 있다고 말했습니다.

• 네뷸라이저형 Tyvaso는 2027년 4월 26일 PDUFA 날짜 이후 2027년 중반에 출시될 것으로 예상됩니다.
• Tyvaso DPI는 네뷸라이저형 출시 직후 뒤따를 것으로 예상됩니다.
• DPI 제품은 이미 폐동맥 고혈압 및 PH-ILD에서 승인되었으며 강력한 안전성 기록을 가지고 있습니다.
• 경영진은 DPI 확장은 단순한 생체 동등성 연구만 필요할 것이라고 말했습니다.
• 기침 없는 Tyvaso 소프트 미스트 흡입기(soft mist inhaler)의 허가 신청은 2027년 말로 예정되어 있습니다.
• 인체 자원자 연구에서는 환자로부터 기침이 전혀 발생하지 않았다고 보고되었습니다.

ralinepag는 파이프라인의 또 다른 주요 부분입니다.

• 1일 1회 흡입형 ralinepag (Ralpi라고도 불림)는 2028년부터 2029년 사이에 출시될 것으로 예상됩니다.
• IPF, PPF 및 잠재적으로 다른 적응증을 위한 DPI로 개발 중입니다.
• 경영진은 이 제품이 2040년까지 특허 보호를 받는다고 말했습니다.
• 폐동맥 고혈압을 위한 1일 1회 ralinepag 프로그램인 Genraldi는 1차 치료제로 포지셔닝 중입니다.
• 회사는 또한 ralinepag를 PDE5 억제제 및 ERA와 결합하는 삼중 복합 알약도 개발 중입니다.

다른 개발 작업에는 폐동맥 고혈압을 동반한 COPD가 포함됩니다.

• 환자 등록은 2027년에 시작될 것으로 예상됩니다.
• 경영진은 이 적응증이 추가적인 대규모 환자 풀을 열 수 있다고 말했습니다.
• 회사는 또한 AI 디지털 폐 모델이 흡입형 ralinepag가 흡입형 treprostinil보다 더 효과적일 수 있음을 시사한다고 말했습니다.

재무 전망 및 자본 배분

경영진은 성장 메시지와 함께 새로운 자사주 매입 프로그램을 발표했습니다.

• 유나이티드 테라퓨틱스는 컨퍼런스에서 5억 달러 규모의 가속화된 자사주 매입 계약을 발표했습니다.
• 로스블랫 CEO는 주가가 아직 회사의 수십억 달러 규모 폐동맥 고혈압 사업에서 수백억 달러 규모 폐 섬유증 회사로의 전환을 반영하지 못하고 있다고 말했습니다.
• 그녀는 기업 가치가 따라잡을 때까지 주식을 계속 매입하는 것이 "경제적으로 합리적인" 자본 사용이라고 말했습니다.

회사는 또한 폐 섬유증 기회에 대한 간단한 매출 프레임워크를 제시했습니다.

• 경영진은 연간 환자당 약 20만 달러로 50%의 시장 점유율을 달성하면 연간 1천억 달러의 매출을 올릴 수 있다고 말했습니다.
• 이 추정치는 IPF, PPF 및 폐동맥 고혈압을 동반한 COPD 기회를 통합한 기준입니다.
• 경영진은 회사가 2030년대 초까지 500억~1000억 달러 매출의 제약 회사로 발전할 수 있다고 말했습니다.

경쟁 포지셔닝

유나이티드 테라퓨틱스는 폐 섬유증 및 폐동맥 고혈압 분야에서 현재 및 미래 경쟁사 제품과 자사 제품을 반복적으로 비교했습니다.

• 경영진은 네뷸라이저형 Tyvaso가 폐 섬유증 분야에서 동급 최고(best in class)라고 말했습니다.
• 또한 treprostinil은 폐동맥 고혈압 분야에서 동급 최고라고 불렀습니다.
• ralinepag는 "treprostinil이지만 더 나은" 제품으로 묘사되었습니다.
• 경영진은 ralinepag가 폐동맥 고혈압에서 50% 이상의 임상적 개선 가능성을 보였다고 말했습니다.
• 이는 주로 악화 속도를 줄이는 데 그치는 제네릭 대체제와 대비되었습니다.

Jascayd에 대해 경영진은 이 약물의 출시가 내약성이 더 좋은 폐 섬유증 치료제에 대한 필요성을 반영한다고 말했습니다.

• 진단받은 IPF 환자 중 소수만이 허가된 표기 외(on-label) 치료를 받고 있다고 합니다.
• 경영진은 pirfenidone과 nintedanib의 부작용으로 인한 낮은 복약 순응도를 원인으로 지목했습니다.
• 해당 치료제를 중단하는 환자가 유지하는 환자보다 3배 이상 많다고 말했습니다.
• 회사는 이러한 배경이 FDA가 Tyvaso를 승인할 경우 Tyvaso에 대한 여지를 만든다고 주장했습니다.

운영 철학

경영진은 회사의 실행 모델이 신속한 반복과 다양한 제품 형태를 중심으로 구축되어 있다고 말했습니다.

• 회사의 모토는 "승인하고 개선하라(approve and then improve)"입니다.
• 경영진은 실행에 집중하는 2,000명의 직원이 있다고 말했습니다.
• 약물 제형 및 기기 복합 제품 기술을 핵심 강점으로 강조했습니다.
• 회사는 네뷸라이저형, DPI, 소프트 미스트 흡입기(soft mist inhaler) 및 1일 1회 제품 등 여러 옵션을 제공하고자 한다고 말했습니다.
• 경영진은 이를 "어떤 환자도 뒤처지지 않게 한다"는 접근 방식이라고 설명했습니다.

Q&A 하이라이트

애널리스트들의 질문에 대해 경영진은 환자 접근성, 임상시험 설계 및 가격 책정이라는 주제로 다시 돌아왔습니다.

• IPF 치료 격차에 대해 경영진은 현재 약물은 내약성이 좋지 않아 진단받은 환자 중 소수만이 허가된 표기 외 치료를 사용한다고 말했습니다.
• 그들은 광범위하게 사용되기 위해서는 치료제가 환자를 더 나쁘게 하는 것이 아니라 더 좋게 느끼게 해야 한다고 말했습니다.
• 중단율에 대해 경영진은 TETON에서 20% 이상의 중단율은 새로운 환자 등록이 이탈 환자를 초과하면 장벽이 되지 않는다고 말했습니다.
• 많은 중단이 약물 불내성보다는 질병 진행 때문이라고 덧붙였습니다.
• PPF에 대해 경영진은 시장이 IPF보다 약 3배 크며, 생물학적 연관성은 IPF 데이터에서 확인할 수 있다고 말했습니다.
• 희귀의약품 지정에 대해 경영진은 IPF가 20만 명 환자 기준치 미만이며, 지정 상실 징후는 보이지 않는다고 말했습니다.
• 가격 책정에 대해 회사는 PAH 및 PH-ILD에서 현재 Tyvaso 상환에 변경을 예상하지 않으며, PDUFA 날짜에 가까워져 가격을 논의할 것이라고 말했습니다.

시장 반응 및 주식 데이터

유나이티드 테라퓨틱스 주가는 전일 종가 497.97달러 대비 1.78% 상승한 506.82달러로 마감했습니다. 시간외 거래에서는 주가가 506.82달러로 변동 없었습니다.

• 주가는 52주 범위 395달러에서 609.35달러 사이에서 거래되었습니다.
• 이번 움직임은 투자자들이 회사의 큰 성장 전망과 더 긴 규제 및 상업화 일정을 저울질하면서 나타났습니다.

경영진 발언 및 애널리스트와의 논의에 대한 자세한 내용은 아래 전체 회의록을 참조하십시오.

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