스콜라 락, 캔터 컨퍼런스서 승인 시계 임박 강조

Investing.com — 2026년 9월 9일 수요일, 스콜라 락 파마슈티컬스(SRRK)는 제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 척수성 근위축증을 위한 근육 표적 치료제인 주요 약물 아피테그로맙의 중요한 시기를 발표했습니다. 회사는 승인 및 출시에 대해 대체로 낙관적인 입장을 제시했지만, 9월 30일 FDA 결정이 다가옴에 따라 여전히 남아있는 규제, 제조 및 상환(급여) 위험도 인정했습니다.

주요 내용

• 스콜라 락은 FDA가 제조 규정 준수를 아피테그로맙의 유일한 남은 승인 가능성 문제로 지목했으며, 회사는 이제 대체 충전 및 마감 시설을 확보했다고 밝혔습니다.
• 회사는 약 5억 달러의 현금을 보유하고 있으며, 이는 규제, 상업, 제조 및 파이프라인 작업을 동시에 지원하기에 충분하다고 말합니다.
• 경영진은 아피테그로맙이 SMA 분야 최초의 근육 표적 치료제로, 약 35,000명의 치료 환자와 현재 SMA 약물에서 연간 50억 달러 이상의 매출을 기록하는 글로벌 시장 기회와 연결되어 있다고 보고 있습니다.
• 스콜라 락은 출시 후 첫 3~5분기 동안 특히 상환(급여) 및 접근성 측면에서 마찰이 있을 것으로 예상하지만, 이러한 문제들을 일시적인 “난관”으로 설명했습니다.
• SMA 외에도 회사는 FSHD, ZOLGENSMA로 치료받은 어린 SMA 환자, 그리고 별도의 미오스타틴 항체 프로그램인 SRK-439에 대한 연구를 진행하고 있습니다.

규제 경로, 이제 FDA에 집중

경영진은 회사가 2026년 9월 30일 처방약 사용자 수수료 법(PDUFA) 조치 기한을 앞두고 아피테그로맙의 미국 승인 결정을 향한 마지막 단계에 있다고 밝혔습니다. 이 날짜는 회사가 2025년 9월 22일 보완요구서(CRL)를 받은 지 거의 1년 만입니다.

최고경영자(CEO) 데이비드 할랄에 따르면, FDA는 유일한 승인 가능성 문제가 Novo Nordis가 소유한 Catalent Indiana 충전 및 마감 시설의 규정 준수 상태임을 분명히 했습니다. 이에 스콜라 락은 대체 제조 경로를 구축하고 규제 당국과 협력하여 양쪽 시설 모두 승인을 지원할 수 있는 "경쟁 방식"을 추진했습니다.

주요 규제 이정표는 다음과 같습니다.

• 2025년 11월 12일: 경영진이 협력적이고 건설적이라고 설명한 FDA와의 Type A 회의.
• 2025년 12월 3일: FDA에 브리핑 자료 제출.
• 2026년 3월 3일: FDA가 이중 시설 "경쟁 방식" 계획에 동의한 Type C 회의.
• 2026년 4월 13일부터 24일: Catalent Indiana에 대한 FDA 재실사.
• 2026년 3월 30일: 클래스 2 서류로 BLA 재제출.
• 2026년 8월 초: 대체 시설 데이터에 대한 FDA 검토 후 Catalent Indiana가 서류에서 제외되었습니다.

할랄은 회사가 임상 및 화학, 제조 및 관리(CMC) 문제에 대해 FDA와 강력하고 지속적인 대화를 이어가고 있다고 말했습니다. 그는 최종 단계는 이제 라벨링 및 환자 안내서 논의인 것으로 보인다고 말했습니다.

제조 전략, 대체 시설로 전환

스콜라 락은 계약을 통해 대체 충전 및 마감 시설을 확보했으며, 2026년 상반기에 해당 시설에서 상업적 제조가 가능해졌다고 밝혔습니다. 회사는 해당 시설이 미국 및 유럽 규제 당국과의 관계가 양호하며 긍정적인 실사 이력을 가지고 있다고 말했습니다.

경영진은 Catalent Indiana에서 제출되었던 것보다 이제 대체 시설에서 더 많은 상업용 아피테그로맙이 제출되었다고 밝혔습니다. 회사는 또한 새 시설의 유효성 검증 및 자격 부여 작업이 기한을 충족하고 FDA의 기대를 넘어섰다고 말했습니다.

할랄은 회사가 프로그램의 미래를 단일 시설의 재실사에만 맡길 수 없었다고 말했습니다. 그는 두 번째 시설을 구축하기로 한 결정을 회사와 환자 모두에게 위험을 줄이는 방법으로 설명했습니다.

회사는 Catalent의 모든 과거 데이터가 여전히 BLA에 남아 있으며, 해당 시설은 여전히 수백 명의 환자를 위한 임상시험 공급자 역할을 한다고 말했습니다. 서류에서 제외된 것은 상업적 공급에 국한되었습니다.

라벨링 및 안전성 데이터 검토 중

스콜라 락은 FDA가 2025년 9월 18일에 교환된 미국 처방 정보 라벨 버전으로 다시 돌아가도록 요청했다고 밝혔습니다. 회사는 9월 18일 오전에 해당 라벨 버전을 받았고 그날 저녁에 의견을 회신했습니다.

경영진은 FDA가 ONYX 장기 연장 연구에 참여한 환자를 포함하는 업데이트된 안전성 데이터베이스를 요청했으며, 일부 환자들은 최대 7년간 지속적으로 약물에 노출되었습니다. 회사의 확대 접근 프로그램(Expanded Access Program)에서 얻은 추가 안전성 데이터도 재제출 서류에 포함되었습니다.

할랄은 이제부터 9월 30일 사이에 최종 라벨링 논의가 있을 것으로 예상한다고 말했습니다.

유럽과 일본은 글로벌 계획의 일부로 남아

미국 외 지역에서 스콜라 락은 단계별 규제 경로를 제시했습니다.

• 유럽: 회사는 유럽 의약품청(EMA)의 지침을 받은 후 2026년 8월에 판매 승인 신청(MAA)을 철회했습니다.
• 원래 유럽 서류는 2025년 1분기에 제출되었으며, 검토 과정에는 여러 차례 심사 중단이 있었습니다.
• 경영진은 보고관 및 공동 보고관이 FDA 분류 결정을 기다리기를 원했다고 말했습니다.
• 스콜라 락은 EMA가 승인을 내리는 즉시 즉시 재제출할 준비가 되어 있으며, 동일한 보고관 팀이 파일을 계속 맡을 수 있으므로 더 빠른 검토를 예상한다고 말했습니다.
• 일본: 회사는 2026년 말까지 PMDA에 서류를 제출할 계획이며, 현지 임상시험이 필요하지 않다고 밝혔습니다.
• 스콜라 락은 2026년 10월에 새로운 총괄 책임자와 함께 도쿄에 사무실을 열 계획입니다.

회사는 시간이 지남에 따라 최대 50개국에서 아피테그로맙을 상업화하는 것을 목표로 하며, 유럽을 위한 초기 인프라는 이미 스위스와 독일에 구축되어 있다고 말했습니다.

재정 상태, 여러 업무 흐름 지원

스콜라 락은 약 5억 달러의 현금을 보유하고 있으며, 경영진은 이는 상업적 출시 계획, 규제 업무, 제조 활동 및 지속적인 임상 개발을 동시에 지원하기에 충분하다고 말했습니다.

회사는 컨퍼런스 요약에서 새로운 분기별 재무 결과를 보고하지 않았지만, 출시를 준비하고 파이프라인을 확장함에 따라 즉각적인 자본 제약에 직면하지 않는다고 강조했습니다.

대규모 SMA 시장과 연결된 상업적 기회

경영진은 아피테그로맙이 SPINRAZA, ZOLGENSMA 및 Evrysdi가 이미 서비스 중인 시장인 척수성 근위축증의 광범위한 환자군을 대상으로 할 수 있다고 말했습니다.

스콜라 락은 다음과 같이 추정합니다.

• 전 세계적으로 약 35,000명의 환자가 최소 하나의 SMN 표적 치료를 받고 있습니다.
• 미국 가용 시장은 약 7,000~10,000명의 환자입니다.
• 현재 SMA 시장은 연간 매출 50억 달러를 초과합니다.
• 이 시장은 4~5년 내에 70억 달러 이상으로 성장할 수 있습니다.
• 장기적으로 아피테그로맙은 SMA 단독으로 연간 수십억 달러 규모의 사업이 될 수 있습니다.

할랄은 SMA 환자의 95%가 더 많은 근력과 운동 기능을 원하며, 신경과 의사의 75%는 이중 요법을 이상적인 접근 방식으로 본다고 말했습니다. 즉, 운동 뉴런을 지원하는 약물 하나와 근육을 표적하는 약물 하나입니다. 그는 아피테그로맙이 SMA 분야 최초의 근육 표적 치료제인 반면, 기존 치료법은 SMN 단백질 생산과 운동 뉴런 보존에 초점을 맞추고 있다고 주장했습니다.

회사는 또한 다른 SMN 표적 치료법에서 나타난 패턴을 기반으로 시장이 미국에서 약 3분의 1, 유럽에서 3분의 1, 일본 및 기타 지역에서 3분의 1로 대략 분할될 가능성이 있다고 말했습니다.

출시 후 상환(급여) 마찰이 발생할 수 있음

스콜라 락은 이 약물이 월별 정맥 주사로 투여될 것이며, 기타 J-코드(miscellaneous J-code)와 함께 출시될 것으로 예상된다고 밝혔습니다. 경영진은 이는 처방 목록 통합 및 의료 정책 개발에 시간이 걸릴 수 있는 SMA 치료 센터에서 초기 접근성 문제를 야기할 수 있다고 말했습니다.

회사는 보험사(payers)가 FDA 라벨을 따를지 아니면 더 엄격한 규칙을 적용할지 결정하는 동안 초기에는 거부하거나 사전 승인을 요구할 수 있다고 말했습니다. 할랄은 회사가 출시 후 첫 3~5분기 동안 “정지 신호가 아닌 난관”을 예상한다고 말했습니다.

그는 의료 정책이 성숙하고 시장이 치료법에 더 익숙해짐에 따라 상환(급여) 장벽이 완화될 것이라고 말했습니다. 경영진은 회사가 이러한 난관을 헤쳐나간 경험이 있으며 시간이 지남에 따라 광범위하고 신뢰할 수 있는 접근성을 기대한다고 밝혔습니다.

SMA의 아피테그로맙을 넘어선 파이프라인 확장

스콜라 락은 또한 컨퍼런스를 통해 더 광범위한 미오스타틴 억제 전략을 강화했습니다.

• 3상 SAPPHIRE: 아피테그로맙은 SMA 환자 188명에서 운동 기능에 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 개선을 보였습니다. 회사는 이를 3상 임상시험에서 효능을 보인 최초의 미오스타틴 억제제라고 평가했습니다.
• 2상 OPAL: 이 연구는 이전에 ZOLGENSMA 유전자 치료를 받은 2세 미만 SMA 어린이를 대상으로 계속 진행 중입니다.
• 2상 FORGE: 얼굴어깨팔 근이영양증 환자 60명을 대상으로 한 이중 맹검, 무작위 배정, 위약 대조 임상시험이 초기 참가자에게 투약을 시작했습니다.
• SRK-439: 별도의 고효능, 고친화성 미오스타틴 항체는 2026년 말 또는 늦어도 2027년 1월 J.P. Morgan Healthcare Conference까지 초기 데이터를 생산할 것으로 예상됩니다.

경영진은 회사가 뒤센 근이영양증, 베커 근이영양증 및 척수 및 연수성 근위축증을 포함한 다른 희귀 신경근육 질환도 탐색하고 있다고 밝혔습니다. 2027년 초에 추가 전임상 모델 데이터 및 광범위한 적응증 업데이트가 있을 것으로 예상된다고 말했습니다.

할랄은 회사가 이제 아피테그로맙, 고농도 피하 아피테그로맙 제형 및 SRK-439 세 가지 미오스타틴 억제 자산을 보유하고 있다고 말했습니다. 그는 스콜라 락을 단일 제품 스토리가 아닌 진정한 플랫폼을 갖춘 미오스타틴 억제 분야의 세계 선두 주자로 설명했습니다.

리더십 및 장기 전략

스콜라 락은 연구 개발 사장으로 악샤이 바이슈나우(Akshay Vaishnaw)를 영입함으로써 SMA를 넘어선 장기적인 추진력이 뒷받침된다고 밝혔습니다. 바이슈나우는 이전에 알닐람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)에서 연구 개발 책임자로 19년간 재직했습니다.

경영진은 그의 영입이 미오스타틴 억제와 관련된 더 광범위한 파이프라인을 구축하고 첫 SMA 승인에만 의존하지 않으려는 회사의 의도를 반영한다고 말했습니다.

Q&A에서 경영진이 투자자에게 밝힌 내용

질의응답 시간 동안 할랄은 동일한 요점을 반복해서 강조했습니다. FDA가 이미 주요 문제를 식별하고 좁혔으며, 회사는 대체 제조 시설을 통해 이를 해결했다고 믿는다는 것입니다.

그는 FDA의 "경쟁 방식" 접근법이 스콜라 락에게 단일 시설을 기다리지 않고도 승인 경로를 제공했다고 말했습니다. 그는 또한 상업 서류에서 Catalent Indiana를 제외하기로 한 회사의 8월 결정은 대체 시설 데이터에 대한 FDA 검토 후에 이루어졌다고 덧붙였습니다.

유럽에 대해서 경영진은 다음 공개 업데이트가 재제출 날짜 또는 재제출 합의가 될 가능성이 높다고 말했습니다. 회사는 EMA가 신호를 주는 즉시 움직일 준비가 되어 있다고 밝혔습니다.

시장 기회에 대해 할랄은 아피테그로맙이 SMN 표적 치료를 이미 받고 있는 환자들을 위한 주요 만성 치료제가 될 수 있다고 믿는다고 말했습니다. 특히 운동 뉴런뿐만 아니라 근육을 직접 표적하기 때문입니다.

접근성에 대해 그는 출시 후 처음 몇 분기가 시끄럽겠지만 관리 가능할 것으로 예상한다고 말했습니다. 그는 보험사 및 치료 센터가 적응함에 따라 광범위하고 단순한 접근성을 구축하는 것이 목표라고 말했습니다.

결론

제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 스콜라 락의 전체 발언은 아래 스크립트에서 확인할 수 있습니다.

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